单基因缺陷的临床试验

脑损伤 | 慢性肾脏病 | 疟疾 | 行为问题 | 磁共振成像 | 神经认知缺陷

赞比亚, 马拉维

艾滋病病毒 | 结核 | 药物性肝损伤 | 结核性脑膜炎 | 虹膜

印度尼西亚, 越南

阿司匹林敏感性 | 阿司匹林加重的呼吸系统疾病 | 非甾体抗炎药诱发的类过敏反应 | 阿司匹林诱发的血管性水肿-荨麻疹 | 阿司匹林过敏 | 非甾体抗炎药诱发的哮喘 | 非甾体抗炎药诱发的血管性水肿-荨麻疹 | 阿司匹林诱发的类过敏反应

泰国

淋巴瘤 | 白血病 | 多发性骨髓瘤和浆细胞肿瘤 | 组织/器官的药物/药剂毒性

美国

主要评估是研究结束时 CDSS 总分相对于基线的变化。 | 次要疗效评估包括：MADRS、PANSS 总分和子量表以及反应率； CGI-S 和 CGI​​-I 比例。 | 安全评估包括：实验室测试异常；酒吧和SAS；身体检查；生命体征；心电图等 | 我们的研究将使用神经安定药简表下的主观幸福感来评估主观副作用。

先天性肾上腺增生症 | 低促性腺激素性腺功能减退症 | 生长激素缺乏症 | 特纳综合症 | 艾迪生病 | 克氏综合症 | 联合垂体激素缺乏症 | 雄激素不敏感综合征 | 甲状腺发育不全

西班牙, 英国, 比利时, 荷兰

黑色素瘤 | 肉瘤，软组织 | 癌症 | 纤维肉瘤 | 成神经细胞瘤 | 成骨肉瘤 | 横纹肌肉瘤 | 肿瘤 | 恶性黑色素瘤 | 肿瘤 | 组织细胞瘤 | 皮肤纤维肉瘤 | 尤因氏肉瘤 | 肿瘤 | 尤因氏肉瘤 | 尤因氏瘤 | 肉瘤，上皮样 | 肉瘤、梭形细胞 | 临床肿瘤学 | 肿瘤学、医学 | 儿科，骨肉瘤 | 骨肉瘤 | 肉瘤，成骨

美国, 加拿大, 西班牙, 法国, 英国, 意大利, 瑞士

失智 | 神经系统疾病 | 痴呆症，血管 | 认知能力下降 | 痴呆症，混合 | 路易体痴呆症 | 神经功能障碍 | 阿尔茨海默型痴呆 | 神经缺陷 | 额叶痴呆症

西班牙

大肠癌 | 肝转移 | 肝转移结肠癌 | 肝损伤 | 正弦波阻塞综合征 | 5-氟尿嘧啶毒性 | 化学引起的肝脏毒性

美国

肉瘤 | 白血病 | 癌症 | 霍奇金淋巴瘤 | 非霍奇金淋巴瘤 | 儿童癌症 | 化疗毒性 | 化疗相关的认知障碍 | 化疗脑 | 睾丸癌

丹麦

肥胖 | 代谢综合征 | 躁郁症 | 双相情感障碍及相关疾病 | 双相抑郁症 | 体重增加 | I型双相情感障碍 | 生酮节食 | 双相情感障碍我 | 双相情感障碍 | 在治疗使用中引起不良影响的精神药物 | 脑代谢紊乱 | 双相情感障碍，1 型 | 双相情感障碍，混合型 | 双相情感障碍，2 型

美国

认知障碍 | 卵巢癌

淋巴瘤 | 白血病 | 多发性骨髓瘤和浆细胞肿瘤 | 辐射毒性 | 口腔并发症 | 组织/器官的药物/药剂毒性

美国

帕金森综合症 | 冲动行为 | 赌博，病态 | 囤积症 | 照顾者倦怠 | 多巴胺失调综合征 | 性欲亢进 | 冲动障碍 | 吃，狂欢 | 强迫性购物

认知功能障碍 | 认知改变 | 学习障碍 | 个性 | 儿童发展 | 发育障碍 | 行为 | 认识 | 学习曲线 | 决策 | 行为和行为机制 | 行为，儿童 | 认知障碍，轻度 | 认知障碍 | 神经科学 | 认知取向 | 认知发育迟缓 | 神经元可塑性 | 认知异常 | 数学学习障碍 | 学习障碍 | 数学障碍 | 计算障碍 | 计算障碍，初级 | 计算障碍，获得性 | 特定的学习障碍，伴有数学障碍 | 认知延迟，轻度 | 认知缺陷，轻度

美国

老年 | 心脏毒性 | 抗肿瘤药 | 癌症（结肠癌、乳腺癌、淋巴瘤、慢性淋巴瘤白血病、多发性骨髓瘤）

西班牙

结核 | 药物性肝损伤 | 结核性脑膜炎

越南

干眼症 | 史蒂文斯-约翰逊综合症 | 干燥综合症 | 眼睛移植物抗宿主病

美国

淋巴瘤 | 小肠癌 | 中性粒细胞减少症 | 脑和中枢神经系统肿瘤 | 未明确的成人实体瘤，特定方案 | 癌症的社会心理影响及其治疗

英国

软骨肉瘤 | 脊索瘤 | 脑膜瘤 | 颅咽管瘤 | 脑膨出 | 感觉神经母细胞瘤 | 垂体瘤 | Rathke裂囊肿

美国

脑损伤 | 脑室内出血 | 先天性心脏病 | 缺氧缺血性脑病 | 新生儿发病率 | 先天性代谢错误 | 体外膜肺氧合并发症 | 呼吸系统并发症 | 血流动力学不稳定 | 院内感染 | 新生儿惊厥 | 脑畸形 | 中枢神经系统感染 | 新生儿中风 | 新生儿死亡 | 极端早产 | 先天性感染

巴西

慢性肾病 | 特纳综合症 | 努南综合症 | 慢性肾功能不全 | 生长激素紊乱 | 儿童生长激素缺乏症 | 成人生长激素缺乏症 | 遗传性疾病 | 胎儿生长问题 | 小于胎龄儿

以色列, 沙特阿拉伯, 西班牙, 阿根廷, 俄罗斯联邦, 德国, 荷兰, 意大利, 比利时, 英国, 斯洛文尼亚, 爱尔兰, 瑞典, 丹麦, 匈牙利, 芬兰, 挪威, 法国, 捷克语, 立陶宛, 卢森堡, 塞尔维亚, 瑞士

自身免疫性疾病 | 多发性骨髓瘤 | 霍奇金病 | AL淀粉样变性 | 骨髓纤维化 | 慢性肾病 | 镰状细胞性贫血 | 地中海贫血 | 再生障碍性贫血 | 慢性淋巴细胞白血病 (CLL) | 急性髓系白血病 (AML) | 急性淋巴细胞白血病 (ALL) | 骨髓增生异常综合征 (MDS) | 非霍奇金淋巴瘤 (NHL) | Diamond Blackfan 贫血症 | 慢性粒细胞白血病 (CML) | 骨髓增生性疾病

美国

镰状细胞性贫血症 | 范可尼贫血 | 赫勒综合症 | 慢性肉芽肿病 | 严重的先天性中性粒细胞减少症 | 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 | Wiskott-Aldrich 综合症 | Diamond-Blackfan 贫血 | 重度再生障碍性贫血 | 格兰兹曼血小板无力症 | Shwachman-Diamond 综合症 | 重型地中海贫血 | 白细胞粘附缺陷 | 先天性角化不良 | Chediak-Higashi综合征

美国

勃起功能障碍 | 根治性前列腺切除术后的勃起功能障碍 | 简单前列腺切除术后的勃起功能障碍 | 勃起功能障碍伴糖尿病 | 动脉疾病引起的勃起功能障碍 | 损伤引起的勃起功能障碍 | 神经病变引起的勃起功能障碍 | 静脉疾病引起的勃起功能障碍 | 勃起功能障碍伴 1 型糖尿病 | 勃起;不完整 | 内分泌疾病引起的勃起功能障碍

埃及

肥胖 | 丙型肝炎 | 肺癌 | 肺炎，细菌 | 戒烟 | 结肠癌 | 带状疱疹

美国

滤泡性淋巴瘤 | 骨髓性白血病 | 真性红细胞增多症 | 霍奇金淋巴瘤 | 骨髓纤维化 | 慢性粒单核细胞白血病 | 复发性成人急性髓性白血病 | 慢性淋巴细胞白血病 | 继发性急性髓性白血病 | 非霍奇金淋巴瘤 | 骨髓增生异常综合症 | 浆细胞骨髓瘤 | 难治性急性髓性白血病 | 复发性儿童急性髓性白血病 | 再生障碍性贫血 | 治疗相关的急性髓性白血病 | 慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 具有 FLT3/ITD 突变的急性髓性白血病 | 具有基因突变的急性髓性白血病 | 伴有 Inv(3) 的急性髓性白血病 (q21.3;q26.2)； GATA2、MECOM | 具有 t(6;9) (p23;q34.1) 的急性髓性白血病； DEK-NUP214

美国

维生素 D 缺乏症 | 史蒂文斯-约翰逊综合症 | 斑丘疹 | 药物反应伴嗜酸性粒细胞增多和全身症状 | 药物引起的皮疹

泰国

淋巴瘤 | 骨髓增生异常综合征 | 白血病 | 慢性骨髓增生性疾病 | 多发性骨髓瘤和浆细胞肿瘤 | 癌症的社会心理影响及其治疗 | 骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤 | 治疗相关毒性

美国

肉芽肿 | 贫血 | 血小板减少症 | 中性粒细胞减少症 | 镰状细胞性贫血症 | 地中海贫血 | 尼曼匹克病 | Wiskott-Aldrich 综合症 | 骨质疏松症 | 岩藻糖苷沉着症 | 切迪亚克东综合症 | 赫勒病

美国

高眼压症 | 青光眼 | 先天性青光眼 | 斯特奇-韦伯综合征 (SWS)

美国

自身免疫性疾病 | 类风湿关节炎 | 系统性红斑狼疮 | 眼瘢痕性类天疱疮 | 史蒂文斯约翰逊综合症 | 化学伤害 | 角膜移植未明确的并发症 | 其他自身免疫性疾病

美国

肝病 | 肝衰竭 | 格雷夫斯眼病 | 格雷夫斯病 | 急性肝衰竭 | 急性肝损伤 | 肝功能障碍 | 糖皮质激素毒性 | 肝损伤 | 肝功能不全 | 药物引起的急性肝损伤 | 甲泼尼龙不良反应 | 甲状腺功能减退症眼眶病 | 甲状腺功能减退性眼病

淋巴瘤 | 骨髓增生异常综合征 | 白血病 | 慢性骨髓增生性疾病 | 多发性骨髓瘤和浆细胞肿瘤 | 骨髓增生异常/骨髓增生性疾病 | 癌症的社会心理影响及其治疗

美国

乳腺癌 | 卵巢癌 | 输卵管癌 | 腹膜腔癌 | 子宫内膜癌 | 组织/器官的药物/药剂毒性

美国

肉瘤 | 淋巴瘤 | 骨髓增生异常综合征 | 白血病 | 慢性骨髓增生性疾病 | 卵巢癌 | 成神经细胞瘤 | 癌症的社会心理影响及其治疗 | 骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤

美国

沮丧 | 疼痛 | 疲劳 | 睡眠障碍 | 焦虑 | 乳腺癌 | 肺癌 | 脱发 | 大肠癌 | 恶心和呕吐 | 体重变化 | 癌症治疗的认知副作用 | 癌症的心理影响

美国

淋巴瘤 | 骨髓增生异常综合征 | 白血病 | 慢性骨髓增生性疾病 | 多发性骨髓瘤和浆细胞肿瘤 | 骨髓增生异常/骨髓增生性疾病 | 癌症的社会心理影响及其治疗

美国

慢性肝病 | 非酒精性脂肪肝 | 药物性肝损伤 | 丙型肝炎病毒 (HCV) 合并感染 | 乙型肝炎病毒 (HBV)

美国

淋巴瘤 | 乳腺癌 | 卵巢癌 | 肺癌 | 未明确的成人实体瘤，特定方案 | 组织/器官的药物/药剂毒性

美国

癌症 | 乳腺癌 | 胶质母细胞瘤 | 胃癌 | 胰腺癌 | 霍奇金淋巴瘤 | 卵巢癌 | 前列腺癌 | 急性白血病 | 非霍奇金淋巴瘤 | 鳞状细胞癌 | 肿瘤，实体 | 肿瘤，脑 | 梭形细胞肉瘤

滤泡性淋巴瘤 | 脾边缘区淋巴瘤 | 伯基特淋巴瘤 | 浆母细胞淋巴瘤 | 华氏巨球蛋白血症 | 套细胞淋巴瘤 | 慢性淋巴细胞白血病 | 淋巴浆细胞性淋巴瘤 | 非霍奇金淋巴瘤 | 原发性渗出性淋巴瘤 | DLBCL | 高级别 B 细胞淋巴瘤 | 原发性纵隔大B细胞淋巴瘤 | 淋巴结边缘区淋巴瘤 | 麦芽淋巴瘤 | EBV 阳性 DLBCL，编号 | ALK 阳性大 B 细胞淋巴瘤 | DLBCL 生发中心 B 细胞类型 | 原发性皮肤毛囊中心淋巴瘤 | 成熟 B 细胞肿瘤 | 小儿型滤泡性淋巴瘤 | IRF4基因重排 | 富含 T 细胞/组织细胞的淋巴瘤 | 原发性皮肤弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 | HHV8 阳性 DLBCL，编号 | 十二指肠型滤泡性淋巴瘤

美国, 摩尔多瓦共和国

白血病 | 贫血 | 铁代谢紊乱 | 贫血，镰状细胞 | 地中海贫血 | 出血性疾病 | 骨髓瘤 | 淋巴肿瘤 | 血癌 | 骨髓衰竭 | 红细胞膜和酶异常 | 骨髓瘤，恶性

西班牙

肾细胞癌 | 肾母细胞瘤 | 肾脏透明细胞肉瘤 | 乳头状肾细胞癌 | 肾髓样癌 | 弥漫性增生性叶周肾母细胞瘤病 | 肾脏横纹肌样瘤 | 先天性中胚层肾瘤 | 与 Xp11.2 易位/TFE3 基因融合相关的肾细胞癌 | 间变性肾母细胞瘤 | 肾肿瘤 | 成人囊性肾瘤 | 血管脂肪瘤 | 细胞先天性中胚层肾瘤 | 典型的先天性中胚层肾瘤 | 囊性部分分化肾肾母细胞瘤 | 肾外横纹肌样瘤 | 肾嗜酸细胞瘤 | 肾母细胞瘤 | 后肾腺纤维瘤 | 后肾腺瘤 | 后肾间质瘤 | 后肾肿瘤 | 混合性先天性中胚层肾瘤 | 婴儿骨化性肾肿瘤

美国, 加拿大, 波多黎各, 澳大利亚, 新西兰, 以色列, 瑞士

线粒体疾病 | 材料数据表 | 线粒体肌病 | 美拉斯综合症 | MIDD | 卡恩-赛尔综合征 | MERRF综合症 | 巴特综合症 | 利综合症 | MNGIE | LHON | 皮尔逊综合症 | NARP综合症 | 辅酶 Q10 缺乏症 | 三度 | SCAE | 米拉斯 | 首席执行官

奥地利, 德国, 意大利

急性髓性白血病 | 霍奇金病 | 骨肉瘤 | 非霍奇金淋巴瘤 | 迟发效应 | 尤因氏肉瘤 | 混合型睾丸生殖细胞瘤 | 非转移性乳腺癌 | 软组织肉瘤，成人，IIC 期

法国

淋巴瘤 | 骨髓增生异常综合征 | 白血病 | 慢性骨髓增生性疾病 | 未明确的成人实体瘤，特定方案 | 多发性骨髓瘤和浆细胞肿瘤 | 认知/功能影响 | 淋巴增生性疾病 | 骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤

美国

类癌瘤 | 类癌综合征 | 类癌 | 回肠类癌 | 盲肠类癌 | 类癌综合征腹泻 | 类癌性肠肿瘤 | 肝类癌 | 胰腺类癌

美国, 巴西, 阿根廷, 加拿大, 墨西哥, 秘鲁, 波兰

肉瘤 | 宫颈癌 | 睾丸生殖细胞肿瘤 | 大肠癌 | 卵巢癌 | 前列腺癌 | 膀胱癌 | 子宫内膜癌 | 辐射毒性 | 阴道癌 | 胃肠道并发症 | 继发于成人癌症治疗的长期影响

英国

生活质量 | 针刺 | 神经肌肉阻滞剂 | 治疗并发症 | 肿瘤，脑 | 颅底肿瘤 | 小脑桥脑角瘤

台湾