Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

GPPAD-POInT (globální platforma autoimunitního diabetu – primární studie perorálního inzulínu)

4. října 2024 aktualizováno: Technical University of Munich

Perorální inzulínová terapie pro prevenci autoimunitního diabetu

Studie GPPAD-POInT je navržena jako randomizovaná, placebem kontrolovaná, dvojitě zaslepená, multicentrická, nadnárodní primární preventivní studie fáze IIb, jejímž cílem je navodit imunitní toleranci k autoantigenům beta-buněk prostřednictvím pravidelné expozice perorálnímu inzulínu po dobu 29 až 32 měsíců. . Hypotéza spočívá v tom, že pravidelné vystavování se perorálnímu inzulinu po celou dobu života, kdy se autoimunita beta-buněk obvykle iniciuje, bude tolerovat inzulin a vycvičí imunitní systém těla, aby rozpoznal léčebný produkt, aniž by na něj reagoval nepříznivě, jako je tomu u dětí, u kterých se rozvine T1D. . Tato indukční terapie imunitní tolerance by snížila pravděpodobnost autoimunity beta-buněk. Cílem studie je zjistit, zda denní podávání perorálního inzulinu od věku 4 měsíců - 7 měsíců do věku 3,00 let dětem se zvýšeným genetickým rizikem diabetu 1. typu snižuje kumulativní výskyt autoprotilátek proti beta-buněk a diabetu v dětství.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Cílem studie GPPAD-POInT-Study je zjistit, zda denní podávání perorálního inzulínu dětem ve věku od 4 měsíců do 7 měsíců se zvýšeným genetickým rizikem diabetu 1. typu snižuje kumulativní výskyt autoprotilátek beta-buněk a diabetu v dětství. Účelem studie GPPAD-POInT je navodit imunitní toleranci k autoantigenům beta-buněk prostřednictvím pravidelné expozice perorálnímu inzulínu po dobu 29 až 32 měsíců. Spolu s výsledky Pre-POINT-Early Study si tato studie fáze IIb klade za cíl prozkoumat a upevnit zjištění z pilotní studie Pre-POINT, konkrétně bezpečnost a imunitní účinnost při denní dávce 67,5 mg perorálního inzulínu. Vzhledem k tomu, že kojenci a malé děti budou testovány ve studii GPPAD-POInT, bude dávky 67,5 mg dosaženo zvýšením dávky počínaje 7,5 mg po dobu 2 měsíců, následovanou expozicí 22,5 mg po dobu 2 měsíců a dosažením požadovaných 67,5 mg dávka. Cílem studie GPPAD-POInT-Study je získat do studie 1040 dětí.

Léčivou látkou pro perorální podání je lidský inzulín. Perorální inzulin bude aplikován jako kapsle obsahující 7,5, 22,5 a 67,5 mg účinné látky spolu s plnivem mikrokrystalická celulóza.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

1050

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Leuven, Belgie, 3000
        • University Hospitals Leuven, Faculty of Medicine, Catholic University of Leuven, Leuven, Belgium
  • Německo
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Německo, 80804
        • Forschergruppe Diabetes, Klinikum rechts der Isar, Technische Universität München, Munich, Germany
    • Lower Saxony
      • Hanover, Lower Saxony, Německo, 30173
        • AUF DER BULT, Kinder- und Jugendkrankenhaus, Hanover, Germany
    • Saxony
      • Dresden, Saxony, Německo, 01307
        • Klinik und Poliklinik f. Kinder und Jugendmedizin, Universitätsklinikum Carl Gustav Carus, Technische Universität Dresden, CRTD/DFG-Forschungszentrum für Regenerative Therapien, Dresden, Germany
  • Polsko
      • Warsaw, Polsko, 00-001
        • Medical University of Warsaw, Department of Paediatrics, Warsaw, Poland
  • Spojené království
      • Oxford, Spojené království, OX3 9DU
        • Department of Paediatrics Clinical Vaccine Research and Immunisation Education, Children's Hospital, Headington, Oxford, UK
  • Švédsko
      • Malmö, Švédsko, 202 13
        • Lund University Dep. of Clinical Sciences Malmo, Skane University Hospital SUS, University Hospital MAS, Malmo, Sweden

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

4 měsíce až 7 měsíců (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Popis

Kritéria pro zařazení:

1. Kojenec ve věku od 4 měsíců do 7 měsíců v době randomizace.

2. Vysoké genetické riziko (>10 %) pro rozvoj autoprotilátek proti beta-buněk do věku 6 let:

  1. U kojenců bez rodinné anamnézy diabetu 1. typu je vysoké genetické riziko definováno jako genotyp DR3/DR4-DQ8 nebo DR4-DQ8/DR4-DQ8 a skóre genetického rizika je >14,4.
  2. U kojenců s rodinnou anamnézou diabetu 1. typu je vysoké genetické riziko definováno jako HLA DR4 a DQ8 a žádná z následujících ochranných alel: DRB1*1501, DQB1*0503.
  3. Pevné potraviny zaváděné do stravy kojenců
  4. Písemný informovaný souhlas podepsaný rodičem(i) svěřenými do péče.

Kritéria vyloučení:

  1. Souběžné onemocnění nebo léčba, která může narušovat hodnocení, jak posoudili zkoušející.
  2. Jakákoli podmínka, která by mohla být spojena se špatnou poddajností.
  3. Jakýkoli souběžný zdravotní stav nebo zdravotní stav, který podle názoru zkoušejícího může ohrozit bezpečnou účast účastníka ve studii.
  4. Diagnóza diabetu v době náboru.
  5. Účast v jiné klinické studii.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Prevence
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: perorální inzulínová kapsle (eskalace dávky pomocí 3 dávek)
Dávka 1 je 7,5 mg krystalů rH-inzulinu; dávka 2 je 22,5 mg krystalů rH-inzulinu; dávka 3 je 67,5 mg krystalů rH-inzulinu. Krystaly inzulínu jsou formulovány společně s náplní (mikrokrystalická celulóza do celkové hmotnosti 200 mg) a obsaženy v tvrdých želatinových kapslích. Studovaná léčba bude podávána perorálně.
Lék: Perorální inzulín
léčba začínající ve 4 měsících - 7 měsících do věku 3,0 let; schéma eskalace dávky: denní léčba 7,5 mg nebo placeba po dobu 2 měsíců; zvýšení na denní léčbu 22,5 mg nebo placebem po následující 2 měsíce; zvýšení na denní léčbu 67,5 mg nebo placebem až do konce léčebného období.
Komparátor placeba: Placebo kapsle
Denní léčba placebo kapslemi obsahujícími náplň (mikrokrystalická celulóza).
Jiný: Placebo
léčba začíná ve věku 4 měsíců - 7 měsíců do věku 3,0 let; denní léčba inzulínem nebo placebo kapslemi obsahujícími náplň (mikrokrystalická celulóza).

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vývoj perzistentních potvrzených mnohočetných autoprotilátek beta-buněk
Časové okno: uplynulá doba od přidělení léčby (výchozí hodnota) do první návštěvy pozitivního vzorku (>2 protilátky proti beta-buňkám) u dětí, u kterých se vyvinuly přetrvávající potvrzené mnohočetné protilátky proti beta-buněkám. Primární výsledek se může vyvinout kdykoli až do poslední studijní návštěvy v 7,5 letech
vývoj perzistentních potvrzených mnohočetných autoprotilátek beta-buněk (definovaných jako potvrzená IAA, potvrzená GADA, potvrzená IA-2A nebo potvrzená ZnT8A ve dvou po sobě jdoucích vzorcích A potvrzená druhá protilátka z těchto čtyř protilátek v jednom vzorku.
uplynulá doba od přidělení léčby (výchozí hodnota) do první návštěvy pozitivního vzorku (>2 protilátky proti beta-buňkám) u dětí, u kterých se vyvinuly přetrvávající potvrzené mnohočetné protilátky proti beta-buněkám. Primární výsledek se může vyvinout kdykoli až do poslední studijní návštěvy v 7,5 letech
Vývoj diabetu
Časové okno: doba uplynulá od náhodného přidělení léčby (základní hodnota) do rozvoje diabetu (datum diagnózy). Toto měřítko primárního výsledku se může vyvinout kdykoli během léčby nebo období sledování až do poslední návštěvy studie ve věku 7,5 let
Kritéria OGTT nebo klinická kritéria pro diabetes podle definice American Diabetes Association (ADA).
doba uplynulá od náhodného přidělení léčby (základní hodnota) do rozvoje diabetu (datum diagnózy). Toto měřítko primárního výsledku se může vyvinout kdykoli během léčby nebo období sledování až do poslední návštěvy studie ve věku 7,5 let

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Jakákoli přetrvávající potvrzená autoprotilátka beta-buněk nebo diabetes
Časové okno: uplynulý čas od ošetření. přiřadit (základna) do 1. pos. vzorek na >1 protilátku beta-buněk u dětí, u kterých přetrvává vývoj. potvrdit. beta-buněčné protilátky NEBO nástup diabetu, podle toho, co nastane dříve. výsledek se může vyvinout kdykoli až do poslední návštěvy v 7,5 roce
Alespoň jedna potvrzená autoprotilátka ve dvou po sobě jdoucích vzorcích, včetně GADA, IA-2A, IAA, ZnT8A nebo TS7A, nebo diabetu podle definice American Diabetes Association (ADA).
uplynulý čas od ošetření. přiřadit (základna) do 1. pos. vzorek na >1 protilátku beta-buněk u dětí, u kterých přetrvává vývoj. potvrdit. beta-buněčné protilátky NEBO nástup diabetu, podle toho, co nastane dříve. výsledek se může vyvinout kdykoli až do poslední návštěvy v 7,5 roce
Přetrvávající potvrzená IAA.
Časové okno: uplynulý čas od přidělení léčby (základní linie) do prvního vzorku, který je pozitivní na IAA u dětí, u kterých se vyvinula perzistentní potvrzená IAA. Výsledek se může vyvinout kdykoli během léčby nebo období sledování až do poslední studijní návštěvy ve věku 7,5 let.
Potvrzená IAA ve dvou po sobě jdoucích vzorcích.
uplynulý čas od přidělení léčby (základní linie) do prvního vzorku, který je pozitivní na IAA u dětí, u kterých se vyvinula perzistentní potvrzená IAA. Výsledek se může vyvinout kdykoli během léčby nebo období sledování až do poslední studijní návštěvy ve věku 7,5 let.
Trvalé potvrzeno GADA.
Časové okno: uplynulý čas od přidělení léčby (základní hodnota) do prvního vzorku, který je pozitivní na GADA u dětí, u kterých se vyvinula perzistentní potvrzená GADA. Výsledek se může vyvinout kdykoli až do poslední studijní návštěvy ve věku 7,5 let
Potvrzeno GADA ve dvou po sobě jdoucích vzorcích.
uplynulý čas od přidělení léčby (základní hodnota) do prvního vzorku, který je pozitivní na GADA u dětí, u kterých se vyvinula perzistentní potvrzená GADA. Výsledek se může vyvinout kdykoli až do poslední studijní návštěvy ve věku 7,5 let
Abnormální glukózová tolerance (AGT) definovaná dysglykémií nebo diabetem.
Časové okno: uplynulý čas od přidělení léčby do data, kdy je diagnostikována abnormální glukózová tolerance nebo diabetes. Výsledek se může vyvinout kdykoli až do poslední studijní návštěvy ve věku 7,5 let
Dysglykémie je definována jako zhoršená plazmatická hladina glukózy nalačno ≥110 mg/dl (6,1 mmol/l) nebo porucha 2hodinové glukózy ≥140 mg/dl (7,8 mmol/l) nebo vysoké hladiny glukózy v mezičasových bodech na OGTT (30, 60, 90 minut) hladiny ≥200 mg/dl (11,1 mmol/l)). Diabetes je definován podle kritérií American Diabetes Association (ADA).
uplynulý čas od přidělení léčby do data, kdy je diagnostikována abnormální glukózová tolerance nebo diabetes. Výsledek se může vyvinout kdykoli až do poslední studijní návštěvy ve věku 7,5 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Technical University of Munich

Spolupracovníci

Universitaire Ziekenhuizen KU Leuven
Helmholtz Zentrum München
Medical University of Warsaw
Skane University Hospital
Kinderkrankenhaus auf der Bult
University Hospital Carl Gustav Carus
University of Oxford, Clinical Vaccine Research and Immunisation Education

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

7. února 2018

Primární dokončení (Aktuální)

28. června 2024

Dokončení studie (Aktuální)

28. června 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

13. listopadu 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

6. prosince 2017

První zveřejněno (Aktuální)

7. prosince 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

8. října 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. října 2024

Naposledy ověřeno

1. října 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • GPPAD-03-POInT

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Diabetes mellitus, typ 1

Klinické studie na Perorální inzulín

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Brazil

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit