Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

STIMULUS MDS-US: Sabatolimab přidán k HMA v MDS s vyšším rizikem

8. října 2025 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals

Jednoramenná, otevřená studie fáze II MBG453 (Sabatolimab) přidána k hypometylačním látkám podle výběru výzkumníka (IV/SC/orální) schváleným FDA pro pacienty se středním, vysokým nebo velmi vysokým rizikem myelodysplastického syndromu (MDS) podle IPSS- R Criteria (US Multi-center) (STIMULUS MDS-US)

Hlavním cílem této studie je popsat a vyhodnotit bezpečnost a účinnost MBG453 (sabatolimab) v kombinaci s HMA schválenými FDA dle výběru zkoušejícího (IV decitabin nebo azacitidin/SC azacitidin/orální decitabin (kombinace cedazuridinu (INQOVI))

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je jednoramenná, nerandomizovaná, otevřená multicentrická studie fáze II s intravenózním MBG453 (sabatolimab) přidaným k hypometylačním činidlům schváleným FDA dle výběru zkoušejícího (IV/SC/orální) u dospělých účastníků se střední, vysokou nebo velmi vysoce rizikový myelodysplastický syndrom (MDS) podle kritérií IPSS-R.

Tato studie má tři samostatná období:

  1. Screeningové období (podepsání písemného informovaného souhlasu do 1. dne);
  2. Základní fáze po dobu 24 měsíců (s následným sledováním bezpečnosti po léčbě pro nežádoucí účinky (AE) po dobu 30 dnů po poslední dávce azacitidinu nebo decitabinu nebo INQOVI (perorální decitabin) nebo 150 dnů po poslední dávce MBG453 (sabatolimab) , podle toho, co nastane později);
  3. Fáze prodloužení pro účinnost a/nebo stav přežití (až 36 měsíců od posledního zařazení pacienta) (s následným sledováním bezpečnosti po léčbě pro nežádoucí účinky (AE) po dobu 30 dnů po poslední dávce azacitidinu nebo decitabinu nebo INQOVI (perorální decitabin ), nebo 150 dní po poslední dávce MBG453 (sabatolimab), podle toho, co nastane později).

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

39

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85054
        • Mayo Clinic Arizona
      • Tucson, Arizona, Spojené státy, 85745
        • Arizona Oncology Associates
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Spojené státy, 80218
        • SCRI-Colorado Blood Cancer Institute
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06520
        • Yale University School of Medicine
    • Florida
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32803
        • Advent Health Orlando
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Spojené státy, 01655
        • Uni of Massachusetts Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • University of Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
        • Karmanos Cancer Institute
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10029-6574
        • Mount Sinai Medical Center
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • Tisch Hospital NYU Langone
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke Cancer Institute
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
        • University Hospitals of Cleveland
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Uni Of TX MD Anderson Cancer Cntr
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78240
        • Texas Oncology San Antonio USO

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 99 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Před účastí ve studii je nutné získat podepsaný informovaný souhlas.
  • Věk ≥ 18 let k datu podpisu formuláře informovaného souhlasu (ICF).
  • Morfologicky potvrzená diagnóza myelodysplastického syndromu (MDS) primárního nebo sekundárního na základě klasifikace WHO z roku 2016 (Arber et al 2016) hodnocením zkoušejícího s jednou z následujících kategorií prognostického rizika na základě Mezinárodního prognostického skórovacího systému (IPSS-R). Poznámka: Historie diagnózy MDS bude zaznamenána v CRF:
  • Velmi vysoká (> 6 bodů)
  • Vysoká (> 4,5 – ≤ 6 bodů)
  • Středně pokročilý (> 3 – ≤ 4,5 bodu)
  • Nevhodné v době screeningu pro okamžitou myeloablativní/chemoterapii nebo transplantaci hematopoetických kmenových buněk na základě hodnocení zkoušejícího z hlediska věku, komorbidit, místních směrnic, institucionální praxe (kterékoli nebo všechny).
  • Stav výkonnosti Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0, 1 nebo 2.
  • AST a ALT ≤ 3 × horní hranice normálu (ULN).
  • Celkový bilirubin ≤ 2 × ULN (s výjimkou případů izolovaného Gilbertova syndromu).
  • Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (eGFR) ≥ 30 ml/min/1,73 m2 (odhad založený na vzorci Modifikace diety při onemocnění ledvin (MDRD), místní laboratoří).
  • Pacient je schopen komunikovat se zkoušejícím a má schopnost vyhovět požadavkům postupů studie.

Kritéria vyloučení:

  • Kdykoli před expozicí řízené terapii TIM-3. Předchozí léčba inhibitory imunitního kontrolního bodu (např. anti-CTLA4, anti-PD-1, anti-PD-L1 nebo anti-PD-L2), vakcíny proti rakovině jsou povoleny pouze v případě, že poslední dávka léku byla podána více než 4 měsíce před zařazením.
  • Předchozí léčba myelodysplastických syndromů se středním, vysokým nebo velmi vysokým rizikem (na základě IPSS-R) chemoterapií nebo jinými antineoplastickými látkami včetně lenalidomidu a hypomethylační látky (HMA), jako je decitabin nebo azacitidin nebo INQOVI (perorální decitabin) (pacienti, kteří měli max. může být zahrnut 1 cyklus HMA). Předchozí léčba hydroxymočovinou je však povolena.
  • Diagnostika akutní myeloidní leukémie (AML) včetně akutní promyelocytární leukémie a extramedulární akutní myeloidní leukémie na základě klasifikace WHO 2016 (Arber et al 2016).
  • Diagnostika chronické myelomonocytární leukémie (CMML), neboli primární či sekundární myelofibróza na základě klasifikace WHO 2016 (Arber et al 2016).
  • Historie transplantace orgánů nebo alogenní transplantace krvetvorných buněk

  • Účastníci s předchozím maligním onemocněním, kromě:

    1. Účastníci s historií MDS s nižším rizikem léčení podpůrnou péčí (např. vhodné jsou růstové faktory, činidla TGF-beta) nebo neošetřená
    2. Účastníci s anamnézou MDS s nižším rizikem, kteří byli adekvátně léčeni lenalidomidem a poté selhali, jsou způsobilí
    3. Účastníci s anamnézou adekvátně léčené malignity, u které v průběhu studie neprobíhá nebo není vyžadována žádná protirakovinná systémová terapie (jmenovitě chemoterapie, radioterapie nebo chirurgický zákrok). Účastníci, kteří dostávají adjuvantní terapii, jako je hormonální terapie, jsou způsobilí.
  • Účastníci s myelodysplastickým syndromem (MDS) na základě klasifikace WHO z roku 2016 (Arber et al 2016) s revidovaným mezinárodním prognostickým skórovacím systémem (IPSS-R) ≤ 3

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: MBG453 (Sabatolimab) + HMA
MBG453 (Sabatolimab) + HMA výběru vyšetřovatele (IV decitabin nebo azacitidin /SC azacitidin /perorální decitabin (kombinace cedazuridinu (INQOVI))))))
Lék: MBG453
Roztok pro intravenózní infuzi
Ostatní jména:
  • sabatolimab
Lék: INQOVI (perorální decitabin)
Tableta pro perorální podání
Lék: Azacitidin
Řešení pro subkutánní injekci nebo intravenózní podání
Lék: Decitabine
Řešení pro intravenózní podání

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s léčbou vznikajícími nežádoucími účinky a vážnými nežádoucími účinky
Časové okno: Nežádoucí účinky jsou hlášeny z první dávky studijních léků do přibližně 24 měsíců plus 30 - 150denní bezpečnostní sledování v závislosti na HMA, po dobu maximálního časového rámce přibližně 29 měsíců.
Nepříznivá událost (AE) je jakýkoli nežádoucí lékařský výskyt (např. Jakékoli nepříznivé a nezamýšlené znamení [včetně abnormálních laboratorních zjištění], symptomů nebo nemoci) u účastníka nebo účastníka klinického vyšetřování poté, co poskytl písemný informovaný souhlas pro účast na studii. Proto může být AE nebo nemusí být dočasně nebo kauzálně spojena s používáním léčivého (vyšetřovacího) produktu.
Nežádoucí účinky jsou hlášeny z první dávky studijních léků do přibližně 24 měsíců plus 30 - 150denní bezpečnostní sledování v závislosti na HMA, po dobu maximálního časového rámce přibližně 29 měsíců.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s úplnou remisí podle Mezinárodní pracovní skupiny (IWG) pro MDS (2006) s MBG453 (Sabatolimab) v kombinaci s HMAS (IV/SC/Oral) o 12 měsíců.
Časové okno: Až 12 měsíc
Kompletní míra remise byla hodnocena podle mezinárodní pracovní skupiny (IWG) pro MDS (2006) s MBG453 (Sabatolimab) v kombinaci s HMA (IV/SC/Oral) u účastníků se středními, vysokými nebo velmi vysokými rizikovými MDS o 12 měsíců.
Až 12 měsíc
Počet účastníků s přežitím bez progrese - progrese smrt a nemoci
Časové okno: Až do měsíce 24
Definováno jako čas od zápisu do progrese onemocnění (včetně transformace na leukémii na klasifikaci WHO 2016), relaps z CR podle IWG-MDS nebo smrti z důvodu jakékoli příčiny, podle toho, co nastane první, podle hodnocení vyšetřovatele po posledním léčbě pacienta (LPFT).
Až do měsíce 24
Přežití bez progrese - 50. percentil
Časové okno: Až do měsíce 24
Definováno jako čas od zápisu do progrese onemocnění (včetně transformace na leukémii na klasifikaci WHO 2016), relaps z CR podle IWG-MDS nebo smrti z důvodu jakékoli příčiny, podle toho, co nastane první, podle hodnocení vyšetřovatele po posledním léčbě pacienta (LPFT).
Až do měsíce 24
Přežití bez progrese - Procento pravděpodobnosti - Odhady pravděpodobnosti Kaplan -Meiera
Časové okno: Měsíce 6 a 12
Definováno jako čas od zápisu do progrese onemocnění (včetně transformace na leukémii na klasifikaci WHO 2016), relaps z CR podle IWG-MDS nebo smrti kvůli jakékoli příčině, podle toho, co nastane první, podle hodnocení vyšetřovatele po posledním léčbě pacienta (LPFT).
Měsíce 6 a 12
Celkové přežití - počet účastníků, kteří zemřeli
Časové okno: Až do měsíce 24
Celkové přežití (OS) je definováno jako čas od první dávky studijních léků po smrt z důvodu jakékoli příčiny.
Až do měsíce 24
Celkové přežití - 50. percentil
Časové okno: Až do měsíce 24
Celkové přežití (OS) je definováno jako čas od první dávky studijních léků po smrt z důvodu jakékoli příčiny.
Až do měsíce 24
Celkové přežití - procentní pravděpodobnost - Kaplan -Meierovy odhady
Časové okno: Až do měsíce 24
Celkové přežití (OS) je definováno jako čas od první dávky studijních léků po smrt z důvodu jakékoli příčiny.
Až do měsíce 24
Přežití bez leukémie - počet účastníků, kteří zemřeli, a počet účastníků, kteří postupovali k leukémii
Časové okno: Až do měsíce 24
Přežití bez leukémie (LFS) je doba od data první dávky léků na ≥ 20% výbuchy kostní dřeně/periferní krve (na klasifikaci WHO 2016) nebo smrt z důvodu jakékoli příčiny.
Až do měsíce 24
Přežití bez leukémie - 50. percentil
Časové okno: Až do měsíce 24
Přežití bez leukémie (LFS) je doba od data první dávky léků na ≥ 20% výbuchy kostní dřeně/periferní krve (na klasifikaci WHO 2016) nebo smrt z důvodu jakékoli příčiny.
Až do měsíce 24
Přežití bez leukémie - procento pravděpodobnosti - Odhady pravděpodobnosti Kaplan -Meiera
Časové okno: Měsíce 6 a 12
Přežití bez leukémie (LFS) je doba od data první dávky léků na ≥ 20% výbuchy kostní dřeně/periferní krve (na klasifikaci WHO 2016) nebo smrt z důvodu jakékoli příčiny.
Měsíce 6 a 12
Procento účastníků s úplnou remisí, kompletní promizí a/nebo částečné prominutí
Časové okno: Až do měsíce 24
Procento úplné remise, kompletní remise dřeně a/nebo částečné remise podle kritérií pro remisi IWG-MDS podle hodnocení vyšetřovatele
Až do měsíce 24
Je čas dokončit prominutí
Časové okno: Až do měsíce 24
Čas na dokončení remise je definován jako čas od data první dávky studijních léků k prvnímu zdokumentovanému CR.
Až do měsíce 24
Zlepšení v zabalené nezávislosti transfúze RBCS - průměrná celková doba trvání (týdny) transfúzní nezávislosti po basy linie
Časové okno: Až do měsíce 24
Nezávislost transfúze RBC/destičky je definována jako účastník, který obdržel <0 jednotek transfuzí RBC/destičky během nejméně 8 po sobě jdoucích týdnů po zápisu.
Až do měsíce 24
Počet účastníků se zlepšením v zabalené nezávislosti RBCS Transfusion - alespoň jedno období transfúzní nezávislosti po základní linii
Časové okno: Až do měsíce 24
Míra nezávislosti transfúze RBC/destičky je definována jako procento účastníků, kteří dostali <0 jednotek transfuzí RBC/destiček během nejméně 8 po sobě jdoucích týdnů po zápisu.
Až do měsíce 24
Zlepšení v destičkové transfuzi Independence - Průměrná celková doba trvání (týdny) transfuzní nezávislosti po basselině
Časové okno: Až do měsíce 24
Nezávislost transfúze RBC/destičky je definována jako účastník, který obdržel <0 jednotek transfuzí RBC/destičky během nejméně 8 po sobě jdoucích týdnů po zápisu
Až do měsíce 24
Počet účastníků se zlepšením nezávislosti transfúze destiček - alespoň jedno období transfuzní nezávislosti po základní linii
Časové okno: Až do měsíce 24
Míra nezávislosti transfúze RBC/destičky je definována jako podíl účastníků, kteří dostali <0 jednotek transfuzí RBC/destiček během nejméně 8 po sobě jdoucích týdnů po zápisu.
Až do měsíce 24

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novartis Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

17. března 2022

Primární dokončení (Aktuální)

26. října 2023

Dokončení studie (Aktuální)

1. září 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

5. května 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

5. května 2021

První zveřejněno (Aktuální)

7. května 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

16. října 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

8. října 2025

Naposledy ověřeno

1. října 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CMBG453B1US01

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Společnost Novartis se zavázala sdílet s kvalifikovanými externími výzkumníky, přístup k údajům na úrovni pacientů a podpůrné klinické dokumenty z vhodných studií. Tyto žádosti posuzuje a schvaluje nezávislá hodnotící komise na základě vědeckých zásluh. Všechny poskytnuté údaje jsou anonymizovány, aby bylo respektováno soukromí pacientů, kteří se zúčastnili studie v souladu s platnými zákony a předpisy.

Tato zkušební data jsou dostupná podle kritérií a procesu popsaného na https://www.clinicalstudydatarequest.com/.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Myelodysplastický syndrom (MDS)

Klinické studie na MBG453

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in China

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit