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STIMULUS MDS-US: Sabatolimab agregado a HMA en MDS de mayor riesgo

8 de octubre de 2025 actualizado por: Novartis Pharmaceuticals

Estudio de fase II, de etiqueta abierta, de un solo brazo de MBG453 (sabatolimab) agregado a los agentes hipometilantes de elección del investigador aprobados por la FDA (IV/SC/oral) para pacientes con síndrome mielodisplásico (MDS) de riesgo intermedio, alto o muy alto según IPSS- Criterio R (US Multi-center) (STIMULUS MDS-US)

El objetivo principal de este estudio es describir y evaluar la seguridad y eficacia de MBG453 (sabatolimab) en combinación con HMA aprobados por la FDA de elección del investigador (IV Decitabine o Azacitidine /SC Azacitidine /Oral Decitabine [combinación de cedazuridina (INQOVI)]

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio multicéntrico de fase II, abierto, no aleatorizado, de un solo brazo de MBG453 intravenoso (sabatolimab) agregado a los agentes hipometilantes de elección del investigador aprobados por la FDA (IV/SC/Oral) en participantes adultos con niveles intermedios, altos o altos de Síndrome mielodisplásico (SMD) de muy alto riesgo según los criterios del IPSS-R.

Hay tres períodos separados de este estudio:

  1. Período de selección (firma del consentimiento informado por escrito hasta el Día 1);
  2. Fase central durante 24 meses (con control de seguimiento de seguridad posterior al tratamiento para eventos adversos (AA) durante 30 días después de la última dosis de azacitidina o decitabina o INQOVI (decitabina oral), o 150 días después de la última dosis de MBG453 (sabatolimab) , lo que sea posterior);
  3. Fase de extensión para el estado de eficacia y/o supervivencia (hasta 36 meses desde la inscripción del último paciente) (con monitoreo de seguimiento de seguridad posterior al tratamiento para eventos adversos (EA) durante 30 días después de la última dosis de azacitidina o decitabina o INQOVI (decitabina oral ), o 150 días después de la última dosis de MBG453 (sabatolimab), lo que ocurra más tarde).

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

39

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85054
        • Mayo Clinic Arizona
      • Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85745
        • Arizona Oncology Associates
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80218
        • SCRI-Colorado Blood Cancer Institute
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06520
        • Yale University School of Medicine
    • Florida
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32803
        • Advent Health Orlando
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01655
        • Uni of Massachusetts Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • University of Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Karmanos Cancer Institute
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029-6574
        • Mount Sinai Medical Center
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • Tisch Hospital NYU Langone
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke Cancer Institute
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • University Hospitals of Cleveland
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Uni Of TX MD Anderson Cancer Cntr
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78240
        • Texas Oncology San Antonio USO

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 99 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Se debe obtener el consentimiento informado firmado antes de la participación en el estudio.
  • Edad ≥ 18 años a la fecha de firma del formulario de consentimiento informado (FCI).
  • Diagnóstico confirmado morfológicamente de un síndrome mielodisplásico (SMD) primario o secundario según la clasificación de la OMS de 2016 (Arber et al 2016) mediante la evaluación del investigador con una de las siguientes categorías de riesgo pronóstico, según el Sistema Internacional de Puntuación de Pronóstico (IPSS-R). Nota: El historial de diagnóstico de SMD se registrará en el CRF:
  • Muy alto (> 6 puntos)
  • Alto (> 4,5 - ≤ 6 puntos)
  • Intermedio (> 3 - ≤ 4,5 puntos)
  • No adecuado en el momento de la selección para mieloablativo/quimioterapia inmediata o trasplante de células madre hematopoyéticas según la evaluación del investigador de la edad, las comorbilidades, las pautas locales, la práctica institucional (alguna o todas estas).
  • Estado funcional del Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) de 0, 1 o 2.
  • AST y ALT ≤ 3 × límite superior de la normalidad (LSN).
  • Bilirrubina total ≤ 2 × ULN (excepto en el contexto del síndrome de Gilbert aislado).
  • Tasa de filtración glomerular estimada (TFGe) ≥ 30 ml/min/1,73 m2 (estimación basada en la fórmula Modification of Diet in Renal Disease (MDRD), por laboratorio local).
  • El paciente puede comunicarse con el investigador y tiene la capacidad de cumplir con los requisitos de los procedimientos del estudio.

Criterio de exclusión:

  • Exposición previa a la terapia dirigida por TIM-3 en cualquier momento. Terapia previa con inhibidores de puntos de control inmunitarios (p. anti-CTLA4, anti-PD-1, anti-PD-L1 o anti-PD-L2), las vacunas contra el cáncer solo se permiten si la última dosis del medicamento se administró más de 4 meses antes de la inscripción.
  • Tratamiento previo para síndromes mielodisplásicos de riesgo intermedio, alto o muy alto (basado en IPSS-R) con quimioterapia u otros agentes antineoplásicos, incluida lenalidomida y agentes hipometilantes (HMA) como decitabina o azacitidina o INQOVI (decitabina oral) (pacientes que tenían hasta Se puede incluir 1 ciclo de HMA). No obstante, se permite el tratamiento previo con hidroxiurea.
  • Diagnóstico de leucemia mieloide aguda (LMA), incluida la leucemia promielocítica aguda y la leucemia mieloide aguda extramedular según la clasificación de la OMS de 2016 (Arber et al 2016).
  • Diagnóstico de leucemia mielomonocítica crónica (LMMC) o mielofibrosis primaria o secundaria según la clasificación de la OMS de 2016 (Arber et al 2016).
  • Antecedentes de trasplante de órganos o trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas

  • Participantes con antecedentes de malignidad, excepto:

    1. Participantes con antecedentes de SMD de bajo riesgo tratados con atención de apoyo (p. factores de crecimiento, agentes TGF-beta) o no tratados son elegibles
    2. Los participantes con antecedentes de MDS de menor riesgo que fueron tratados adecuadamente con lenalidomida y luego fracasaron son elegibles
    3. Participantes con antecedentes de neoplasias malignas tratadas adecuadamente para las cuales no se está realizando o requiere terapia sistémica contra el cáncer (es decir, quimioterapia, radioterapia o cirugía) durante el curso del estudio. Los participantes que reciben terapia adyuvante, como la terapia hormonal, son elegibles.
  • Participantes con síndrome mielodisplásico (MDS) según la clasificación de la OMS de 2016 (Arber et al 2016) con el Sistema de puntuación de pronóstico internacional revisado (IPSS-R) ≤ 3

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: MBG453 (sabatolimab) + HMA
MBG453 (sabatolimab) + HMA de la elección del investigador (decitabina IV o azacitidina /sc azacitidina /decitabina oral (combinación de cedazuridina (inqovi)))))
Droga: MBG453
Solución para perfusión intravenosa
Otros nombres:
  • sabatolimab
Droga: INQOVI (decitabina oral)
Tableta para administración oral
Droga: Azacitidina
Solución para inyección subcutánea o administración intravenosa
Droga: Decitabina
Solución para la administración intravenosa

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos emergentes de tratamiento y eventos adversos graves
Periodo de tiempo: Los eventos adversos se informan desde la primera dosis de medicamentos para el estudio hasta aproximadamente 24 meses más de 30 a 150 días de seguimiento de seguridad dependiente de HMA, durante un plazo máximo de aproximadamente 29 meses.
Un evento adverso (AE) es cualquier ocurrencia médica desagradable (p. Cualquier signo desfavorable y involuntario [incluidos los hallazgos anormales de laboratorio], los síntomas o la enfermedad) en un participante o participante clínico después de proporcionar consentimiento informado por escrito para participar en el estudio. Por lo tanto, un AE puede o no estar asociado temporal o causalmente con el uso de un producto medicinal (en investigación).
Los eventos adversos se informan desde la primera dosis de medicamentos para el estudio hasta aproximadamente 24 meses más de 30 a 150 días de seguimiento de seguridad dependiente de HMA, durante un plazo máximo de aproximadamente 29 meses.

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con remisión completa según el Grupo de Trabajo Internacional (IWG) para MDS (2006) con MBG453 (Sabatolimab) en combinación con HMA (IV/SC/oral) por 12 meses.
Periodo de tiempo: hasta el mes 12
La tasa de remisión completa se evaluó de acuerdo con el Grupo de Trabajo Internacional (IWG) para MDS (2006) con MBG453 (sabatolimab) en combinación con HMA (IV/SC/oral) en participantes con MDS intermedio, alto o muy alto en 12 meses.
hasta el mes 12
Número de participantes con supervivencia libre de progresión: muerte y progresión de la enfermedad
Periodo de tiempo: hasta el mes 24
Definido como el tiempo desde la inscripción hasta la progresión de la enfermedad (incluida la transformación a la leucemia según la clasificación de la OMS 2016), recaída de CR de acuerdo con IWG-MDS o la muerte debido a cualquier causa, lo que ocurra primero, según la evaluación del investigador antes de los 12 meses después del último tratamiento del último paciente (LPFT).
hasta el mes 24
Supervivencia libre de progresión - percentil 50
Periodo de tiempo: hasta el mes 24
Definido como el tiempo desde la inscripción hasta la progresión de la enfermedad (incluida la transformación a la leucemia según la clasificación de la OMS 2016), recaída de CR de acuerdo con IWG-MDS o la muerte debido a cualquier causa, lo que ocurra primero, según la evaluación del investigador antes de los 12 meses después del último tratamiento del último paciente (LPFT).
hasta el mes 24
Supervivencia libre de progresión - porcentaje de probabilidad - Estimaciones de probabilidad de Kaplan -Meier
Periodo de tiempo: Meses 6 y 12
Definido como el tiempo desde la inscripción hasta la progresión de la enfermedad (incluida la transformación a la leucemia según la clasificación de la OMS 2016), recaída de CR de acuerdo con IWG-MDS o la muerte debido a cualquier causa, lo que ocurra primero, según la evaluación del investigador antes de los 12 meses después del último tratamiento del último paciente (LPFT).
Meses 6 y 12
Supervivencia general: número de participantes que murieron
Periodo de tiempo: hasta el mes 24
La supervivencia general (SG) se define como el tiempo desde la primera dosis de medicación de estudio hasta la muerte debido a cualquier causa.
hasta el mes 24
Supervivencia general - percentil 50
Periodo de tiempo: hasta el mes 24
La supervivencia general (SG) se define como el tiempo desde la primera dosis de medicación de estudio hasta la muerte debido a cualquier causa.
hasta el mes 24
Supervivencia general - porcentaje de probabilidad - Estimaciones de probabilidad de Kaplan -Meier
Periodo de tiempo: hasta el mes 24
La supervivencia general (SG) se define como el tiempo desde la primera dosis de medicación de estudio hasta la muerte debido a cualquier causa.
hasta el mes 24
Supervivencia libre de leucemia: número de participantes que murieron y el número de participantes que progresaron a la leucemia
Periodo de tiempo: hasta el mes 24
La supervivencia libre de leucemia (LFS) es el tiempo a partir de la fecha de la primera dosis de medicamentos a ≥ 20% de explosiones en sangre de médula ósea/sangre periférica (según la clasificación de 2016 de 2016) o la muerte debido a cualquier causa.
hasta el mes 24
Supervivencia sin leucemia - percentil 50
Periodo de tiempo: hasta el mes 24
La supervivencia libre de leucemia (LFS) es el tiempo a partir de la fecha de la primera dosis de medicamentos a ≥ 20% de explosiones en sangre de médula ósea/sangre periférica (según la clasificación de 2016 de 2016) o la muerte debido a cualquier causa.
hasta el mes 24
Supervivencia sin leucemia - Probabilidad porcentual - Estimaciones de probabilidad de Kaplan -Meier
Periodo de tiempo: Meses 6 y 12
La supervivencia libre de leucemia (LFS) es el tiempo a partir de la fecha de la primera dosis de medicamentos a ≥ 20% de explosiones en sangre de médula ósea/sangre periférica (según la clasificación de 2016 de 2016) o la muerte debido a cualquier causa.
Meses 6 y 12
Porcentaje de participantes con remisión completa, remisión completa de médula y/o remisión parcial
Periodo de tiempo: hasta el mes 24
Porcentaje de remisión completa, remisión completa de médula y/o remisión parcial de acuerdo con los criterios de remisión de IWG-MDS según la evaluación del investigador
hasta el mes 24
Tiempo para completar la remisión
Periodo de tiempo: hasta el mes 24
El tiempo para completar la remisión se define como la hora desde la fecha de la primera dosis de medicamentos de estudio a la primera CR documentada.
hasta el mes 24
Mejora en la independencia de transfusión de RBCS empaquetado - Duración total media (semanas) de la independencia de transfusión después de la base
Periodo de tiempo: hasta el mes 24
La independencia de la transfusión de RBC/plaquetas se define como un participante que recibió <0 unidades Transfusiones de RBC/plaquetas durante al menos 8 semanas consecutivas después de la inscripción.
hasta el mes 24
Número de participantes con mejora en la independencia de la transfusión de glóbulos rojos de empaquetado: al menos un período de transfusión independiente después de la línea de base
Periodo de tiempo: hasta el mes 24
La tasa de independencia de la transfusión de RBC/plaquetas se define como el porcentaje de participantes que recibieron <0 unidades Transfusiones de RBC/plaquetas durante al menos 8 semanas consecutivas después de la inscripción.
hasta el mes 24
Mejora en la independencia de la transfusión de las plaquetas - Duración total media (semanas) de la independencia de la transfusión después de la base
Periodo de tiempo: hasta el mes 24
La independencia de la transfusión de RBC/plaquetas se define como un participante que recibió <0 unidades Transfusiones de RBC/Plaquetas durante al menos 8 semanas consecutivas después de la inscripción
hasta el mes 24
Número de participantes con mejora en la independencia de la transfusión de plaquetas: al menos un período de independencia de transfusión después de la línea de base
Periodo de tiempo: hasta el mes 24
La tasa de independencia de la transfusión de RBC/plaquetas se define como la proporción de participantes que recibieron <0 unidades Transfusiones de RBC/plaquetas durante al menos 8 semanas consecutivas después de la inscripción.
hasta el mes 24

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Novartis Pharmaceuticals

Investigadores

  • Director de estudio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

17 de marzo de 2022

Finalización primaria (Actual)

26 de octubre de 2023

Finalización del estudio (Actual)

1 de septiembre de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

5 de mayo de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de mayo de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

7 de mayo de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

16 de octubre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de octubre de 2025

Última verificación

1 de octubre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CMBG453B1US01

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

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SÍ

Descripción del plan IPD

Novartis se compromete a compartir con investigadores externos calificados el acceso a datos a nivel de paciente y documentos clínicos de respaldo de estudios elegibles. Estas solicitudes son revisadas y aprobadas por un panel de revisión independiente sobre la base del mérito científico. Todos los datos proporcionados se anonimizan para respetar la privacidad de los pacientes que han participado en el ensayo de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables.

La disponibilidad de datos de este ensayo está de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en https://www.clinicalstudydatarequest.com/.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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