Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af ABT-199 (GDC-199) hos patienter med recidiverende eller refraktær Waldenström-makroglobulinæmi

18. april 2022 opdateret af: Jorge J. Castillo, MD, Dana-Farber Cancer Institute

Fase II-undersøgelse af ABT-199 (GDC-199) hos patienter med recidiverende eller refraktær Waldenström-makroglobulinæmi

Denne forskningsundersøgelse studerer en målrettet terapi som en mulig behandling for recidiverende eller refraktær Waldenstroms makroglobulinæmi (WM). Denne undersøgelse bruger undersøgelsesinterventionen ABT-199.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette forskningsstudie er et fase II klinisk forsøg. ABT-199 er en pille, der blokerer BCL-2, et protein, der er vigtigt for WM-cellernes overlevelse.

Formålet med denne forskningsundersøgelse er at evaluere, hvor godt studielægemidlet virker og sikkerheden af ​​ABT-199 som et enkelt middel hos deltagere med WM, der er vendt tilbage eller ikke har vist nogen respons på tidligere behandling.

FDA (U.S. Food and Drug Administration) har ikke godkendt ABT-199 som behandling for nogen sygdom.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

33

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Duarte, California, Forenede Stater, 91010
        • City of Hope National Medical Center
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Stanford University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02215
        • Dana Farber Cancer Institute
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10065
        • Weill Cornell Medical College

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Klinisk patologisk diagnose af Waldenstroms makroglobulinæmi og opfyldelse af kriterier for behandling ved hjælp af konsensuspanelkriterier fra den anden internationale workshop om Waldenstroms makroglobulinæmi (Owen 2003; Kyle 2003).
  • Målbar sygdom, defineret som tilstedeværelse af serumimmunoglobulin M (IgM) med et minimum IgM-niveau på > 2 gange den øvre normalgrænse for hver institution er påkrævet.
  • Har modtaget mindst én tidligere behandling for WM.
  • Alder ≥ 18 år.
  • ECOG ydeevnestatus <2 (se appendiks A).

  • Deltagerne skal have normal organ- og marvfunktion (vækstfaktorer kan ikke gives profylaktisk for at fastslå berettigelse) som defineret nedenfor:

    • Absolut neutrofiltal > 1.000/mm3
    • Blodplader > 50.000/mm3
    • Hæmoglobin > 8 g/dL
    • Total bilirubin ≤ 1,5 mg/dL eller < 2 mg/dL, hvis det kan tilskrives hepatisk infiltration af neoplastisk sygdom
    • AST (SGOT) og ALT (SGPT) < 2,5X den institutionelle øvre normalgrænse
    • Kreatininclearance ≥50 ml/min
  • Ikke på nogen aktiv terapi for andre maligne sygdomme med undtagelse af topiske terapier for basalcelle- eller pladecellekræft i huden.
  • Kvinder i den fødedygtige alder (FCBP) skal acceptere at bruge to pålidelige former for prævention samtidigt eller have eller vil have fuldstændig afholdenhed fra heteroseksuelt samleje i de følgende tidsperioder relateret til denne undersøgelse: 1) mens de deltager i undersøgelsen; og 2) i mindst 28 dage efter afbrydelse af undersøgelsen. Mænd skal acceptere at bruge et latexkondom under seksuel kontakt med en FCBP, selvom de har haft en vellykket vasektomi. FCBP skal henvises til en kvalificeret udbyder af præventionsmetoder, hvis det er nødvendigt.
  • I stand til at overholde studiebesøgsplanen og andre protokolkrav.
  • Evne til at forstå og villighed til at underskrive et skriftligt informeret samtykkedokument.

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver alvorlig medicinsk tilstand, laboratorieabnormitet, ukontrolleret interkurrent sygdom eller psykiatrisk sygdom/social tilstand, der ville forhindre deltageren i at underskrive den informerede samtykkeerklæring.
  • Samtidig brug af andre anti-kræftmidler eller behandlinger eller andre undersøgelsesmidler.
  • Tidligere eksponering for ABT-199 eller BCL2-hæmmere.
  • Tidligere eller igangværende klinisk signifikant sygdom, medicinsk tilstand, kirurgisk historie, fysisk fund, EKG-fund eller laboratorieabnormitet, som efter investigatorens mening kan påvirke patientens sikkerhed, herunder symptomatisk hyperviskositet; ændre absorption, distribution, metabolisme eller udskillelse af ABT-199; eller forringe vurderingen af ​​undersøgelsesresultater.
  • Grad > 2 toksicitet (bortset fra alopeci), der fortsætter fra tidligere kræftbehandling.
  • Kendt CNS lymfom.
  • Betydelig hjerte-kar-sygdom såsom ukontrollerede eller symptomatiske arytmier, kongestiv hjertesvigt eller myokardieinfarkt inden for 6 måneder efter screening.
  • New York Heart Association klassifikation III eller IV hjertesvigt.
  • Malabsorptionssyndrom, sygdom, der signifikant påvirker mave-tarmfunktionen, eller resektion af mave eller tyndtarm, colitis ulcerosa, symptomatisk inflammatorisk tarmsygdom eller delvis eller fuldstændig tarmobstruktion.
  • Kendt historie med Human Immundefekt Virus (HIV), Hepatitis B Virus (HBV) og/eller Hepatitis C Virus (HCV) infektion.
  • Ammende eller gravide kvinder.
  • Manglende evne til at sluge tabletter.
  • Historie om manglende overholdelse af medicinske regimer.
  • Uvillig eller ude af stand til at overholde protokollen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: ABT199
ABT199 vil blive administreret dagligt, med 28 på hinanden følgende dage defineret som en behandlingscyklus i maksimalt 26 cyklusser
Medicin: ABT199
Oral BCL-2-antagonist
Andre navne:
  • Venetoclax

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet svarprocent
Tidsramme: 2 år
Samlet responsrate= Mindre respons (>25 %-50 % reduktion i serum IgM fra baseline) + delvis respons (>50-90 % reduktion i serum IgM fra baseline) + Meget god delvis respons (>90 % reduktion i serum IgM fra baseline) + Komplet respons (opløsning af alle symptomer, normalisering af serum IgM med forsvinden af ​​IgM paraprotein, opløsning af enhver adenopati eller splenomegali).
2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med fuldstændigt svar
Tidsramme: 2 år
Et fuldstændigt respons er defineret som at have opløsning af WM-relaterede symptomer, normalisering af serum-IgM-niveauer med fuldstændig forsvinden af ​​IgM-paraprotein ved immunfiksering og opløsning af enhver adenopati eller splenomegali.
2 år
Antal deltagere med delvis respons
Tidsramme: 2 år
Partiel respons (PR) er defineret som opnåelse af en ≥50 % reduktion i serum-IgM-niveauer.
2 år
Antal deltagere med meget god delvis respons
Tidsramme: 2 år
Meget god partiel respons (VGPR): defineres som ≥90 % reduktion i serum-IgM-niveauer eller normalisering af serum-IgM-niveauer.
2 år
Antal deltagere med mindre svar
Tidsramme: 2 år
Mindre respons (MR): En mindre respons (MR) er defineret 25-49 % reduktion i serum-IgM-niveauer.
2 år
Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger som vurderet af CTCAE v4.0
Tidsramme: 2 år
Antal deltagere, der oplevede en uønsket hændelse, mens de var på ABT-199
2 år
Antal deltagere med stabil sygdom
Tidsramme: 2 år
Stabil sygdom er defineret som en stigning på <25 % i serum-IgM-niveauer og <25 % reduktion i serum-IgM-niveauer
2 år
Progressionsfri overlevelse
Tidsramme: 4 år
Mængde af tid efter ABT-199 administration indtil >25 % stigning i serum IgM
4 år
Samlet responsrate blandt CXCR4-muterede deltagere
Tidsramme: 2 år
Samlet responsrate for deltagere, der testede positive for en CXCR4-mutation= Mindre respons (>25%-50% reduktion i serum IgM fra baseline) + Delvis respons (>50-90% reduktion i serum IgM fra baseline) + Meget god delvis respons (>90 % reduktion i serum IgM fra baseline) + Komplet respons (opløsning af alle symptomer, normalisering af serum IgM med forsvinden af ​​IgM paraprotein, opløsning af enhver adenopati eller splenomegali).
2 år
Samlet responsrate blandt deltagere uden CXCR4-mutationer
Tidsramme: 2 år
Samlet responsrate hos deltagere, der testede negativt for en CXCR4-mutation = Mindre respons (>25 %-50 % reduktion i serum IgM fra baseline) + Delvis respons (>50-90 % reduktion i serum IgM fra baseline) + Meget god delvis respons (>90 % reduktion i serum IgM fra baseline) + Komplet respons (opløsning af alle symptomer, normalisering af serum IgM med forsvinden af ​​IgM paraprotein, opløsning af enhver adenopati eller splenomegali).
2 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Dana-Farber Cancer Institute

Samarbejdspartnere

AbbVie

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Jorge J Castillo, MD, Dana-Farber Cancer Institute

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

9. maj 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

14. februar 2020

Studieafslutning (Faktiske)

7. februar 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

14. januar 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. februar 2016

Først opslået (Skøn)

9. februar 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

11. maj 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. april 2022

Sidst verificeret

1. april 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 15-491
  • A15-751 (Anden identifikator: AbbVie Inc)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Waldenstrom Makroglobulinæmi

Kliniske forsøg med ABT199

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Indonesia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner