- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT04480086
Sikkerheds- og tolerabilitetsundersøgelse af Mivebresib-tablet alene eller i kombination med Ruxolitinib-tablet eller Navitoclax-tablet hos voksne deltagere med myelofibrose
Et fase 1b-studie af Mivebresib alene eller i kombination med Ruxolitinib eller Navitoclax hos patienter med myelofibrose
Myelofibrose (MF) er en knoglemarvssygdom, der påvirker bloddannende væv i kroppen. MF forstyrrer kroppens normale produktion af blodceller, hvilket forårsager omfattende ardannelse i knoglemarven. Dette fører til alvorlig anæmi, svaghed, træthed og en forstørret milt. Formålet med denne undersøgelse er at se, hvor sikker og tolerabel mivebresib er, når det gives alene og i kombination med navitoclax eller ruxolitinib, for voksne deltagere med MF.
Mivebresib er et forsøgslægemiddel, der udvikles til behandling af MF. Undersøgelsen har 4 segmenter - A, B, C og D. I segment A identificeres det sikre doseringsregime for mivebresib og gives derefter alene som monoterapi. I segment B, C og D gives kombinationsbehandlinger af mivebresib med enten ruxolitinib eller navitoclax. Voksne deltagere med diagnosen MF vil blive tilmeldt. Omkring 130 deltagere vil blive tilmeldt 60 steder verden over.
I segment A vil deltagerne modtage forskellige doser og skemaer af oral mivebresib tablet for at identificere et sikkert doseringsregime. Yderligere deltagere vil blive tilmeldt det identificerede monoterapi-dosisregime. I segment B vil deltagerne modtage oral ruxolitinib, og mivebresib vil blive givet som "add-on" terapi. I segment C vil deltagerne modtage mivebresib og oral navitoclax. I segment D vil deltagerne modtage mivebresib og ruxolitinib. Deltagerne vil modtage behandling indtil sygdomsprogression eller deltagerne ikke er i stand til at tolerere undersøgelsesmedicinen.
Der kan være højere behandlingsbyrde for deltagere i dette forsøg sammenlignet med deres standardbehandling. Deltagerne vil deltage i regelmæssige besøg under undersøgelsen på et hospital eller en klinik. Effekten af behandlingen vil blive kontrolleret ved medicinske vurderinger, blod- og knoglemarvsprøver, kontrol for bivirkninger og udfyldelse af spørgeskemaer.
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Fase
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
New York
-
Stony Brook, New York, Forenede Stater, 11794-8183
- Stony Brook University Hospital /ID# 222653
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45267-2800
- UC Health - Cincinnati /ID# 224079
-
-
Tennessee
-
Knoxville, Tennessee, Forenede Stater, 37916
- Thompson Cancer Survival Ctr /ID# 225802
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
- University of Texas MD Anderson Cancer Center /ID# 221652
-
-
-
-
-
Busan, Korea, Republikken, 47392
- Inje University Busan Paik Hospital /ID# 224043
-
-
-
-
Gauteng
-
Johannesburg, Gauteng, Sydafrika, 2193
- Wits Clinical Research , Wits Health Consortium (PTY) Ltd /ID# 222669
-
Pretoria, Gauteng, Sydafrika, 0044
- Alberts Cellular Therapy /ID# 222667
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Laboratorieværdier, der indikerer tilstrækkelig knoglemarvs-, nyre- og leverfunktion, der opfylder protokolkriterier
- Udfyldelse af Myelofibrosis System Assessment Form (MFSAF) på mindst 4 ud af de 7 dage forud for dag 1 med mindst 2 symptomer med en score >=3 eller en total score på >=10.
- Dokumenteret diagnose af intermediær eller højrisiko primær myelofibrose (PMF), post-polycytæmi vera myelofibrose (PPV-MF) eller post-essentiel trombocytopeni myelofibrose (PET-MF) som defineret af Verdenssundhedsorganisationen (WHO).
- Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) præstationsstatus på 0 eller 1.
- Mellemliggende - 2 eller højrisikosygdom som defineret af Dynamic International Prognostic Scoring System (kun for segment A er mellem - 1 med palpabel splenomegali >=5 centimeter [cm] under costal margin også berettiget).
- Splenomegali defineret som miltpalpationsmåling >= 5 centimeter (cm) under costal margin eller miltvolumen >= 450 kubikcms som vurderet ved magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) eller computertomografi (CT) scanning (for segment A og c, miltvurdering baseline skal opnås > 7 dage efter seponering af den seneste behandling med myelofibrose (MF). Hvis det er muligt, bør denne vurdering finde sted inden for 10 dage efter cyklus 1 dag 1).
Segmentspecifikke forudgående terapikriterier:
Segment A:
--Forudgående eksponering for en eller flere Janus Kinase-hæmmere (JAKi), hvoraf den seneste blev seponeret > 28 dage før cyklus 1 dag 1.
Segment B:
- Modtager i øjeblikket ruxolitinib; OG
- Vilje til at reducere dosis (hvis på en højere dosis); og på en stabil dosis i 14 dage eller længere før cyklus 1 dag 1; OG
Mindst et af følgende kriterier (a, b eller c):
- >= 24 ugers varighed af det aktuelle ruxolitinib-forløb med tegn på sygdom, der er resistent, refraktær eller har mistet respons på ruxolitinib monoterapi;
< 24 ugers varighed af det aktuelle ruxolitinib-forløb med dokumenteret sygdomsprogression som defineret ved et af følgende:
Forekomst af ny splenomegali, der er følbar til mindst 5 centimeter (cm) under venstre costal margin (LCM), hos deltagere uden tegn på splenomegali før påbegyndelse af ruxolitinib.
- 100 % stigning i den palpable afstand under LCM, hos deltagere med målbar miltafstand 5 - 10 cm før påbegyndelse af ruxolitinib.
- 50 % stigning i den palpable afstand under LCM hos deltagere med målbar milt > 10 cm før påbegyndelse af ruxolitinib.
- En stigning i miltvolumen >= 25 % (vurderet ved MR eller CT) hos deltagere med en miltvolumenvurdering tilgængelig før påbegyndelse af ruxolitinib.
Tidligere behandling med ruxolitinib i >= 28 dage kompliceret af et af følgende:
- Udvikling af transfusionsbehov for røde blodlegemer (mindst 2 enheder/måned i 2 måneder).
- Grad >= 3 bivirkninger af neutropeni og/eller anæmi under behandling med ruxolitinib, med forbedring eller opløsning ved dosisreduktion.
Segment C:
- Forudgående eksponering for en eller flere JAKi (hvoraf den seneste blev afbrudt > 28 dage før cyklus 1 dag 1), og er intolerante, resistente, refraktære eller mistede respons på JAKi.
Ekskluderingskriterier:
Segmentspecifikke forudgående terapikriterier:
Segment A:
--Forudgående eksponering for en eller flere Bromodomain og Extra Terminal (BET) hæmmere.
Segment B:
--Forudgående eksponering for en eller flere BET-hæmmere.
Segment C:
--Forudgående eksponering for en eller flere BET-hæmmere og/eller en hvilken som helst B-celle lymfom 2 (BCL2) og/eller B-celle lymfom XL (BCLXL) hæmmer, inklusive navitoclax.
Segment D:
- Forudgående eksponering for JAKi og/eller en hvilken som helst BET-hæmmer.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomiseret
- Interventionel model: Sekventiel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Segment A: Mivebresib dosisidentifikation og optimering
Deltagere, der tidligere er blevet behandlet med Janus Kinase-hæmmer(e) (JAKi) og stoppet med en sådan behandling, vil modtage forskellige doseringsregimer og skemaer for mivebresib for at identificere den sikre doseringsregime og tidsplan.
|
Tablet: Oral
|
|
Eksperimentel: Segment A: Mivebresib monoterapi
Deltagerne vil modtage det identificerede sikre doseringsregime for mivebresib som monoterapi.
|
Tablet: Oral
|
|
Eksperimentel: Segment B: Ruxolitinib + Mivebresib "Add-on" terapi
Deltagere, hvis sygdom (myelofibrose) er utilstrækkeligt kontrolleret af igangværende ruxolitinib-behandling, vil modtage ruxolitinib og mivebresib som "add-on"-behandling.
|
Tablet; Mundtlig
Tablet: Oral
|
|
Eksperimentel: Segment C: Mivebresib + Navitoclax
Deltagere, der tidligere har været udsat for JAKi, og stoppet med en sådan behandling, vil modtage mivebresib og navitoclax.
|
Tablet; Mundtlig
Andre navne:
Tablet: Oral
|
|
Eksperimentel: Segment D: Mivebresib + Ruxolitinib
Deltagere, der aldrig har modtaget JAKi, vil modtage mivebresib og ruxolitinib.
|
Tablet; Mundtlig
Tablet: Oral
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Procentdel af deltagere med uønskede hændelser
Tidsramme: Op til Cirka 1 år fra studiestart
|
En uønsket hændelse (AE) defineres som enhver uønsket medicinsk hændelse i en deltager eller en klinisk undersøgelsesdeltager, der har administreret et farmaceutisk produkt, som ikke nødvendigvis har en årsagssammenhæng med behandlingen.
Investigatoren vurderer forholdet mellem hver hændelse og brugen af undersøgelseslægemidlet.
|
Op til Cirka 1 år fra studiestart
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Procentdel af deltagere, der opnår en reduktion af miltvolumen på 35 % eller mere (SVR35)
Tidsramme: Op til uge 24
|
Reduktion i miltvolumen måles ved magnetisk resonansbilleddannelse (MRI).
|
Op til uge 24
|
|
Maksimal observeret plasmakoncentration (Cmax) af Mivebresib
Tidsramme: Op til uge 12
|
Maksimal observeret plasmakoncentration (Cmax) af Mivebresib.
|
Op til uge 12
|
|
Tid til Cmax (Tmax) for Mivebresib
Tidsramme: Op til uge 12
|
Den tid, det tager at nå Cmax.
|
Op til uge 12
|
|
Area Under Concentration vs Time Curve (AUC) af Mivebresib
Tidsramme: Op til uge 12
|
AUC for Mivebresib vil blive beregnet.
|
Op til uge 12
|
|
Half-Life (t1/2) af Mivebresib
Tidsramme: Op til uge 12
|
Halveringstid for Mivebresib vil blive beregnet.
|
Op til uge 12
|
|
Akkumuleringsforhold af Mivebresib
Tidsramme: Op til uge 12
|
Farmakokinetiske parametre vil omfatte akkumuleringsforhold af Mivebresib.
|
Op til uge 12
|
|
Tilsyneladende clearance (CL/F) af Mivebresib
Tidsramme: Op til uge 12
|
CL/F for Mivebresib vil blive beregnet.
|
Op til uge 12
|
|
Tilsyneladende distributionsvolumen (Vd/F) af Mivebresib
Tidsramme: Op til uge 12
|
Vd/F af mivebresib vil blive beregnet.
|
Op til uge 12
|
|
Procentdel af deltagere med >= 50 % reduktion i total symptomscore (TSS)
Tidsramme: Uge 24
|
TSS vurderes ved hjælp af Myelofibrosis Symptom Assessment Form (MFSAF) v4.0.
MFSAF v4.0 måler byrden af myelofibrose-relaterede symptomer.
Symptomerne vurderes på en 11-punkts numerisk vurderingsskala (NRS) forankret fra 0 (fraværende) til 10 (værst tænkelige).
|
Uge 24
|
|
Objektiv responsrate (ORR)
Tidsramme: Uge 24
|
ORR er defineret som summen af satserne for fuldstændig remission (CR) og partiel remission (PR).
|
Uge 24
|
|
Maksimal observeret plasmakoncentration (Cmax) af Navitoclax
Tidsramme: Op til uge 12
|
Maksimal observeret plasmakoncentration (Cmax) af Navitoclax.
|
Op til uge 12
|
|
Tid til Cmax (Tmax) for Navitoclax
Tidsramme: Op til uge 12
|
Den tid, det tager at nå Cmax.
|
Op til uge 12
|
|
Område under koncentration vs tidskurve (AUC) for Navitoclax
Tidsramme: Op til uge 12
|
AUC for Navitoclax vil blive beregnet.
|
Op til uge 12
|
|
Maksimal observeret plasmakoncentration (Cmax) af Ruxolitinib
Tidsramme: Op til uge 12
|
Maksimal observeret plasmakoncentration (Cmax) af Ruxolitinib.
|
Op til uge 12
|
|
Tid til Cmax (Tmax) af Ruxolitinib
Tidsramme: Op til uge 12
|
Den tid, det tager at nå Cmax.
|
Op til uge 12
|
|
Area Under Concentration vs Time Curve (AUC) af Ruxolitinib
Tidsramme: Op til uge 12
|
AUC for Ruxolitinib vil blive beregnet.
|
Op til uge 12
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: ABBVIE INC., AbbVie
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- M20-248
- 2020-001226-65 (EudraCT nummer)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .