Inosit zur Reduzierung der Frühgeborenen-Retinopathie (INS-3)

Etwa 1760 Säuglinge sollen in etwa 18 Neonatal Research Network (NRN)-Zentren des Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD) (etwa 44 Standorte) in den Vereinigten Staaten aufgenommen werden. Säuglinge, die die Auswahlkriterien der Studie erfüllen und für die eine Einwilligung nach Aufklärung eingeholt wurde, erhalten randomisiert entweder 80 mg Inositol/kg/Tag oder Placebo, verabreicht in aufgeteilten Dosen alle 12 Stunden (40 mg/kg/Dosis). Das Studienmedikament wird täglich verabreicht, beginnend innerhalb von 12 bis 72 Stunden nach der Geburt und fortgesetzt bis frühestens 34 Wochen PMA, 10 Wochen chronologisches Alter oder zum Zeitpunkt der Entlassung oder Verlegung aus dem Krankenhaus. Inositol oder Placebo werden intravenös verabreicht, bis die enterale Ernährung 120 ml/kg/Tag erreicht (oder früher, wenn der Säugling keine intravenösen Flüssigkeiten mehr erhält), zu diesem Zeitpunkt wird die gleiche Dosis und Formulierung alle 12 Stunden enteral verabreicht.

Für Veröffentlichungszwecke wird die Analyse des primären Wirksamkeitsendpunkts die gesamte Studienpopulation berücksichtigen. Zur Unterstützung eines neuen Arzneimittelantrags (NDA) für die Verwendung von Myo-Inositol 5 % Injektion zur Verlängerung des Überlebens ohne schwere ROP durch die Bestimmung des akuten/endgültigen ROP-Status wird die Analyse des primären Wirksamkeitsergebnisses für die gesamte Studienpopulation durchgeführt und separat innerhalb von vorab festgelegten regulatorischen Unterstudien, die durch administrative Aufteilung der an jedem Studienzentrum eingeschriebenen Säuglinge in zwei Unterstudien erstellt wurden.

Die während der Studie durchgeführten Untersuchungen umfassen übliche Neugeborenen-Intensivbehandlungen, einschließlich wiederholter Augenuntersuchungen, bis der ROP-Status endgültig ist (was sich häufig nach der Entlassung erstreckt), Wachstumsmessungen, Schädelultraschall oder andere bildgebende Verfahren gemäß der üblichen Praxis und die Sammlung klinischer Diagnosen während des gesamten Krankenhausaufenthalts Bewertung anderer häufiger Morbiditäten extremer Frühgeburten. Unerwünschte Ereignisse werden ab dem Zeitpunkt des Behandlungsbeginns bis 7 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments aufgezeichnet, und gleichzeitige Medikationen werden ab 24 Stunden vor der Randomisierung bis 7 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments oder bis zur Entlassung oder Verlegung, falls früher, aufgezeichnet . Unter Verwendung des separaten NICHD-Follow-up-Protokolls werden längerfristige Daten im korrigierten Alter von 22 bis 26 Monaten gesammelt, einschließlich Wachstum, neurologische Entwicklungstests, allgemeiner Gesundheitszustand, Rehospitalisierungen, Operationen und Diagnosen, einschließlich ophthalmologischer Diagnosen und Behandlungen seit der Entlassung.