Offene Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und PK von BHV-0223 bei ALS

Einschlusskriterien:

1. Patienten mit diagnostizierter ALS gemäß den überarbeiteten diagnostischen Kriterien von El Escorial, einschließlich laborgestützter wahrscheinlicher, wahrscheinlicher oder definitiver ALS;
2. Probanden, die noch nie Riluzol-Tabletten eingenommen haben, ODER Probanden, die zuvor Riluzol-Tabletten eingenommen, aber mindestens 1 Monat vor dem Screening-Besuch abgesetzt haben. Die Probanden dürfen während der Einnahme von Riluzol-Tabletten keine ALT oder AST > 5 x ULN oder andere klinisch signifikante Verträglichkeitsprobleme (z. B. Überempfindlichkeitsreaktionen) nach Einschätzung des Prüfarztes gehabt haben;
3. Probanden, die vom Ermittler als medizinisch stabil eingestuft wurden;
4. Probanden, die vom Prüfer als willens und körperlich in der Lage eingestuft wurden, die Studie wie geplant mit oder ohne Betreuungsunterstützung abzuschließen.

Ausschlusskriterien:

1. Ausnahmen von Zielkrankheiten

2. Ausnahmen für die Krankengeschichte

   1. Es ist bekannt, dass das Subjekt eine aktuelle Diagnose einer akuten oder chronischen Virushepatitis hat;
   2. Es ist bekannt, dass das Subjekt eine andere akute oder chronische Lebererkrankung hat, die nach Einschätzung des Prüfarztes klinisch signifikant ist;
   3. Der Proband hat in der Vorgeschichte einen klinisch signifikanten medizinischen Zustand, der die Fähigkeit des Probanden beeinträchtigen würde, die Studienanweisungen einzuhalten, den Probanden einem erhöhten Risiko aussetzen oder die Interpretation der Studienergebnisse nach Einschätzung des Prüfarztes verfälschen könnte;
   4. Jeder andere triftige medizinische, psychiatrische und/oder soziale Grund nach Ermessen des Ermittlers;

3. Physische und Labortestbefunde

   1. Positiver Urin-Schwangerschaftstest bei WOCBP beim Screening;
   2. Der Proband hat Anzeichen einer Organfunktionsstörung oder eine klinisch signifikante Abweichung vom Normalwert bei der körperlichen Untersuchung, den Vitalzeichen oder anderen Bestimmungen, die nach Einschätzung des Prüfarztes über das hinausgehen, was mit der Zielpopulation vereinbar ist;
   3. Das Subjekt hat Anomalien bei Leberfunktionstests (ALT, AST oder Gesamtbilirubin), die > 1 x ULN sind;
4. Andere Ausschlüsse a. Probanden, die den Besuchsplan oder die Protokollverfahren nicht einhalten können.