Åpen studie for å evaluere sikkerhet, tolerabilitet og PK av BHV-0223 i ALS

Inklusjonskriterier:

1. Personer med diagnostisert ALS etter de reviderte El Escorial diagnostiske kriteriene, inkludert laboratoriestøttet sannsynlig, sannsynlig eller sikker ALS;
2. Personer som aldri har tatt riluzol-tabletter, ELLER forsøkspersoner som tidligere tok riluzol-tabletter, men som avbrøt behandlingen minst 1 måned før screeningbesøket. Pasienter må ikke ha hatt ALAT eller ASAT > 5 x ULN mens de tok riluzol-tabletter, eller andre klinisk signifikante toleranseproblemer (f.eks. overfølsomhetsreaksjoner) etter utforskerens vurdering;
3. Forsøkspersoner bestemt av etterforskeren å være medisinsk stabile;
4. Forsøkspersoner bestemt av etterforskeren til å være villige og fysisk i stand til å fullføre studien som designet, med eller uten omsorgshjelp.

Ekskluderingskriterier:

1. Unntak for målsykdom

2. Unntak fra medisinsk historie

   1. Personen er kjent for å ha en nåværende diagnose av akutt eller kronisk viral hepatitt;
   2. Det er kjent at forsøkspersonen har annen akutt eller kronisk leversykdom som er klinisk signifikant etter etterforskerens vurdering;
   3. Forsøkspersonen har en historie med en klinisk signifikant medisinsk tilstand som ville forstyrre forsøkspersonens evne til å etterleve studieinstruksjoner, ville sette forsøkspersonen i økt risiko, eller kan forvirre tolkningen av studieresultatene i etterforskerens vurdering;
   4. Enhver annen forsvarlig medisinsk, psykiatrisk og/eller sosial grunn etter etterforskerens vurdering;

3. Fysiske og laboratorietestfunn

   1. Positiv uringraviditetstest i WOCBP ved screening;
   2. Forsøkspersonen har bevis på organdysfunksjon eller ethvert klinisk signifikant avvik fra normalen i fysisk undersøkelse, vitale tegn eller andre bestemmelser utover det som er forenlig med målpopulasjonen, etter etterforskerens vurdering;
   3. Personen har unormale leverfunksjonstesting (ALT, ASAT eller total bilirubin) som er > 1 x ULN;
4. Andre unntak a. Emner som ikke er i stand til å overholde besøksplanen eller protokollprosedyrene.