Eine Forschungsstudie zur Untersuchung der Sicherheit und Wirkung von Dasiglucagon als Rettungstherapie bei Hypoglykämie und wie es im Körper von Kindern unter 6 Jahren mit Typ-1-Diabetes wirkt

In dieser Studie wird ein offenes Studiendesign mit einmaliger Verabreichung verwendet, um die Fähigkeit einer einzelnen SC-Injektion von Dasiglucagon zur Erhöhung der Plasmaglukose bei pädiatrischen Kindern mit T1D und Hypoglykämie zu bewerten. Insgesamt werden 8 Kinder einbezogen; 4 Kinder erhielten eine Dosis von 0,3 mg und 4 Kinder erhielten eine Dosis von 0,6 mg. Von den 4 Kindern, die 0,3 mg erhalten, müssen mindestens 2 Kinder zum Zeitpunkt des Screenings jünger als 2 Jahre sein. Die beiden weiteren Kinder, die 0,3 mg erhalten, sollten beim Screening weniger als 15 kg wiegen und zum Zeitpunkt des Screenings vorzugsweise unter 4 Jahre alt sein. Bei Kindern, die die 0,6-mg-Dosis erhalten, müssen alle zum Zeitpunkt der Untersuchung älter als 2 Jahre sein. Bevor einem berechtigten Kind eine Dosis verabreicht wird, muss die Dosishöhe (0,6 mg oder 0,3 mg) vom Sponsor bestätigt werden. Jedes Kind erhält die Dosis, nachdem die Sicherheitsbewertung des vorherigen Kindes abgeschlossen und von der Trial Safety Group bewertet wurde.

Der Prozess umfasst die folgenden Besuche

• Ein Screening-Besuch (Besuch 1) im Zeitraum vom 50. bis zum 29. Tag (Besuch vor der Behandlung)
• Ein Dosierungsbesuch (Besuch 2), Tag 1 (Tag der Einzeldosierung mit Prüfpräparat [IMP])
• Ein Sicherheits-Nachuntersuchungsbesuch (Besuch 3) am Tag 29 + 5 Tage (Besuch am Ende des Versuchs). Der primäre Endpunkt des Versuchs ist die Veränderung des Plasmaglukosespiegels gegenüber dem Ausgangswert 30 Minuten nach der IMP-Injektion oder zum Zeitpunkt der Rettung durch intravenöse Glukose. Die Pharmakodynamik (PD), d. h. der Plasmaglukosespiegel, wird zu Beginn sowie 15 und 30 Minuten nach der Dosierung bestimmt, während die Glukosespiegel während des Dosierungsbesuchs (Besuch 2) durch kontinuierliche Glukoseüberwachung und durch ein Plasmaglukoseanalysator überwacht werden. Die Pharmakokinetik (PK) wird über einen Zeitraum von 300 Minuten beim Dosierungsbesuch (Besuch 2) beurteilt. Die Sicherheit wird vor der Dosierung und über einen Zeitraum von 300 Minuten nach der Dosierung sowie erneut bei der Nachuntersuchung beurteilt.