Eine Studie zur Bestimmung, wie eine Virtual-Reality-basierte Lösung die Behandlungslast von Kindern, Jugendlichen und Erwachsenen mit Hämophilie A verringern kann, die prophylaktische Faktor-VIII-Infusionen erhalten

Experimental: VR-basierte Experimentalgruppe

Die Teilnehmer erhalten eine Faktor-VIII- oder Faktor-IX-Infusion mithilfe einer VR-basierten Lösung. Die VR-basierte Lösung wird in einem medizinischen Gerät mit CE-Kennzeichnung bereitgestellt und speziell von Deepsen entwickelt, einem französischen Unternehmen, das sich auf E-Health-Lösungen zur Schmerzlinderung spezialisiert hat. Es umfasst sowohl eine Mobiltelefonanwendung (zur Erklärung von Infusionen) als auch eine 3D-Maske, die während der Infusionen verwendet werden kann.

Gerät: Auf Virtual Reality (VR) basierende Lösung

Die VR-basierte Lösung umfasst eine Mobiltelefonanwendung mit Erläuterungen zu den verschiedenen Schritten, die befolgt werden müssen, um Infusionen unter zufriedenstellenden Bedingungen durchzuführen, insbesondere im Hinblick auf die Sicherheit, sowie VAS für Schmerzen und Angstzustände, die bei jeder Faktor-VIII- oder Faktor-IX-Infusion dazwischen durchgeführt werden müssen Inklusion und der Besuch in Woche 4. Es umfasst außerdem eine 3D-Maske (zur Verwendung vor oder während der Infusionen), einschließlich einer Simulation der Infusionen selbst (vor der Infusion) und eines entspannenden und ablenkenden Inhalts (während und nach der Infusion).

Veränderung der Lebensqualität der Teilnehmer und Angehörigen gegenüber dem Ausgangswert, gemessen anhand des 3-Stufen-Fragebogens (EQ-5D-3L) der 5 Dimensionen des europäischen Fragebogens zur Lebensqualität in Woche 4

Der EQ-5D-3L-Gesundheitsfragebogen ist ein von Teilnehmern/Angehörigen beantworteter Fragebogen, der 5 Dimensionen bewertet – Mobilität, Selbstversorgung, übliche Aktivitäten, Schmerzen/Unbehagen und Angst/Depression. Der Status jeder Dimension hatte 3 mögliche Antworten (1 = kein Problem, 2 = einige Probleme 3 = schwere Probleme) in der relevanten Gesundheitsdimension. Eine höhere Punktzahl weist auf einen sich verschlechternden Gesundheitszustand hin. Die Veränderung der Lebensqualität der Teilnehmer und Angehörigen wird bewertet.

Prozentuale Veränderung der Lebensqualität der Teilnehmer und Angehörigen gegenüber dem Ausgangswert, gemessen anhand des EQ-5D-3L-Fragebogenergebnisses in Woche 4

Der EQ-5D-3L-Gesundheitsfragebogen ist ein von Teilnehmern/Angehörigen beantworteter Fragebogen, der 5 Dimensionen bewertet – Mobilität, Selbstversorgung, übliche Aktivitäten, Schmerzen/Unbehagen und Angst/Depression. Der Status jeder Dimension hatte 3 mögliche Antworten (1 = kein Problem, 2 = einige Probleme 3 = schwere Probleme) in der relevanten Gesundheitsdimension. Eine höhere Punktzahl weist auf einen sich verschlechternden Gesundheitszustand hin. Bewertet wird die prozentuale Veränderung der Lebensqualität der Teilnehmer und Angehörigen.

Anzahl der Teilnehmer und Angehörigen mit einer Abnahme von 2 Punkten im EQ-5D-3L VAS-Score

Der EQ-5D-3L VAS-Score ist eine selbst zugewiesene Bewertung der allgemeinen Gesundheit unter Verwendung einer visuellen, vertikalen Skala, mit einer Punktzahl von 0 als die schlechteste und 100 als die bestmögliche Gesundheit. Die Abnahme des EQ-5D-VAS-Scores um 2 Punkte bedeutet eine Verschlechterung der Lebensqualität für Teilnehmer und Angehörige.

Veränderung der Lebensqualität der Teilnehmer gegenüber dem Ausgangswert, gemessen anhand des Ergebnisses des Fragebogens EQ-5D-3L-Jugendversion in Woche 4

Der EQ-5D-3L-Y enthält eine Frage für jede der fünf Dimensionen: Mobilität, für mich selbst sorgen, gewöhnliche Aktivitäten ausführen, Schmerzen oder Unwohlsein haben und sich besorgt, traurig oder unglücklich fühlen. Die Teilnehmer wählen für jede Dimension aus drei Antwortstufen (keine Probleme, einige Probleme, viele Probleme) aus. Aus den Antworten auf diese fünf Fragen kann ein Gesundheitszustandsprofilwert berechnet werden. Der Hinweis auf eine hohe Punktzahl weist auf eine bessere Lebensqualität hin.

Prozentuale Veränderung der Lebensqualität der Teilnehmer gegenüber dem Ausgangswert, gemessen anhand des Ergebnisses des EQ-5D-3L-Jugendversions-Fragebogens in Woche 4

Der EQ-5D-3L-Y enthält eine Frage für jede der fünf Dimensionen: Mobilität, für mich selbst sorgen, gewöhnliche Aktivitäten ausführen, Schmerzen oder Unwohlsein haben und sich besorgt, traurig oder unglücklich fühlen. Die Teilnehmer wählen für jede Dimension aus drei Antwortstufen (keine Probleme, einige Probleme, viele Probleme) aus. Aus den Antworten auf diese fünf Fragen kann ein Gesundheitszustandsprofilwert berechnet werden. Der Hinweis auf eine hohe Punktzahl weist auf eine bessere Lebensqualität hin.

Anzahl der Teilnehmer mit einem Rückgang von 2 Punkten im EQ-5D-Y VAS-Score

Der EQ-5D-Y VAS-Score ist eine selbst zugewiesene Bewertung der allgemeinen Gesundheit unter Verwendung einer visuellen, vertikalen Skala, mit einer Punktzahl von 0 als schlechtester und 100 als bestmöglicher Gesundheit. Die Abnahme um 2 Punkte im EQ-5D VAS-Score steht für eine Verschlechterung der Lebensqualität der Teilnehmer.

Änderung der Angst der Teilnehmer und Angehörigen gegenüber dem Ausgangswert unter Verwendung der State-Trait-Angst-Inventar (STAI-Y)-Skalenwerte in Woche 4

Der STAI ist ein häufig verwendetes Maß für Trait- und State-Angst. STAI ist ein psychologisches Inventar, das auf einer 4-Punkte-Likert-Skala basiert und aus 40 Fragen auf Selbstauskunftsbasis besteht. Der STAI misst zwei Arten von Angst – Zustandsangst oder Angst vor einem Ereignis und Trait-Angst oder Angstniveau als persönliches Merkmal. Die Werte reichen von 20 bis 80, wobei höhere Werte mit größerer Angst korrelieren. Jede Maßnahme hat eine andere Bewertungsskala. Die 4-Punkte-Skala für S-Angst ist wie folgt: 1) überhaupt nicht, 2) etwas, 3) mittelmäßig, 4) sehr stark. Die 4-Punkte-Skala für T-Angst lautet wie folgt: 1) fast nie, 2) manchmal, 3.) oft, 4) fast immer. Die Veränderung der Angst der Teilnehmer und Angehörigen wird beurteilt.

Prozentuale Änderung der Angst der Teilnehmer und Angehörigen gegenüber dem Ausgangswert unter Verwendung der STAI-Y-Skalenwerte in Woche 4

Der STAI ist ein häufig verwendetes Maß für Trait- und State-Angst. STAI ist ein psychologisches Inventar, das auf einer 4-Punkte-Likert-Skala basiert und aus 40 Fragen auf Selbstauskunftsbasis besteht. Der STAI misst zwei Arten von Angst – Zustandsangst oder Angst vor einem Ereignis und Trait-Angst oder Angstniveau als persönliches Merkmal. Die Werte reichen von 20 bis 80, wobei höhere Werte mit größerer Angst korrelieren. Jede Maßnahme hat eine andere Bewertungsskala. Die 4-Punkte-Skala für S-Angst ist wie folgt: 1) überhaupt nicht, 2) etwas, 3) mittelmäßig, 4) sehr stark. Die 4-Punkte-Skala für T-Angst lautet wie folgt: 1) fast nie, 2) manchmal, 3.) oft, 4) fast immer. Die prozentuale Veränderung der Angst der Teilnehmer und Angehörigen wird bewertet.

Anzahl der Teilnehmer und Angehörigen mit einer Verringerung der Schwere des Angstzustands um mindestens eine Stufe auf der Skala State-Trait Anxiety Inventory-State Type (STAI-S).

Der Schweregrad ist definiert als ein Wert auf STAI-S 20-35 (sehr niedrig) 36-45 (niedrig) 46-55 (mäßig) 56-65 (hoch) 66-80 (sehr hoch). Der STAI ist ein häufig verwendetes Maß für Trait- und State-Angst. STAI ist ein psychologisches Inventar, das auf einer 4-Punkte-Likert-Skala basiert und aus 40 Fragen auf Selbstauskunftsbasis besteht. Der STAI misst zwei Arten von Angst – Zustandsangst oder Angst vor einem Ereignis und Trait-Angst oder Angstniveau als persönliches Merkmal. Die Werte reichen von 20 bis 80, wobei höhere Werte mit größerer Angst korrelieren. Die 4-Punkte-Skala für S-Angst ist wie folgt: 1) überhaupt nicht, 2) etwas, 3) mittelmäßig, 4) sehr stark. Die Anzahl der Teilnehmer und Angehörigen mit einer Verringerung des Schweregrads des Angstzustands um mindestens eine Stufe wird bewertet.

Änderung der Depression von Teilnehmern und Angehörigen gegenüber dem Ausgangswert unter Verwendung des Patienten-Gesundheitsfragebogens (Modul 9 für Depression) (PHQ-9) Depression Severity Scale Scores in Woche 4

Der Schweregrad der Depression wird in Woche 4 bei Teilnehmern und Angehörigen nach Aufnahme in die PHQ-9-Skala bewertet. PHQ-9 besteht aus Bewertungen aus dem Fragebogen mit neun Punkten im Bereich von 0–27, wobei 0–5 (keine) 5–10 (leicht) 10–15 (mäßig) 15–20 (mäßig schwer) 20–27 (schwer) . Höhere Werte weisen auf eine stärkere Depression hin. Die Veränderung der Depression von Teilnehmern und Angehörigen wird beurteilt.

Prozentuale Veränderung der Depression von Teilnehmern und Angehörigen gegenüber dem Ausgangswert unter Verwendung des Patienten-Gesundheitsfragebogens (Modul 9 für Depression) (PHQ-9) Depression Severity Scale Scores in Woche 4

Der Schweregrad der Depression wird in Woche 4 bei Teilnehmern und Angehörigen nach Aufnahme in die PHQ-9-Skala bewertet. PHQ-9 besteht aus Bewertungen aus dem Fragebogen mit neun Punkten im Bereich von 0–27, wobei 0–5 (keine) 5–10 (leicht) 10–15 (mäßig) 15–20 (mäßig schwer) 20–27 (schwer) . Höhere Werte weisen auf eine stärkere Depression hin. Die prozentuale Veränderung der Depression von Teilnehmern und Angehörigen wird bewertet.

Anzahl der Teilnehmer und Angehörigen mit einer Verringerung des Schweregrads der Depression in den PHQ-9-Skalenwerten um mindestens eine Stufe

Der Schweregrad ist definiert als eine Punktzahl auf PHQ-9: 0–5 (keine) 5–10 (leicht) 10–15 (mäßig) 15–20 (mäßig schwer) 20–27 (schwer). PHQ-9 besteht aus Werten aus dem Fragebogen mit neun Punkten, die von 0 bis 27 reichen. Höhere Werte weisen auf eine größere Schwere der Depression hin. Bewertet werden Teilnehmer und Angehörige mit einer Abnahme der Depressionsschwere um mindestens eine Stufe.

Anzahl der Teilnehmer, Verwandten und Betreuer mit Punkten 3 oder mehr auf der PGIC-Skala (Global Impression of Change) der Patienten in Woche 4

Die PGIC ist eine 7-Punkte-Likert-Skala, eine verbale Bewertungsskala, die den Befragten auffordert, die Veränderung der Symptome im Vergleich zum Studienbeginn am besten zu beschreiben. Teilnehmer/Angehörige/Betreuer wählen aus einem Skalenbereich von 1-7: sehr viel besser (1); stark verbessert (2); minimal verbessert (3); keine Änderung (4); minimal schlechter (5); viel schlimmer (6); sehr viel schlimmer (7). Anzahl der Teilnehmer, Angehörigen und Betreuer mit Punkten 3 oder mehr auf der Skala wird bewertet.

Änderung der Angst von Teilnehmern und Angehörigen gegenüber dem Ausgangswert unter Verwendung eines A-VAS-Scores (Anxiety Visual Analogue Scale) vor jeder Faktor VIII- oder Faktor IX-Infusion

Die Angst der Teilnehmer und Angehörigen vor jeder Faktor-VIII- oder Faktor-IX-Infusion wird mit einem 10-Punkte-VAS gemessen. Das A-VAS ist eine 10 Zentimeter (cm) lange Linie mit Ankeraussagen links (keine Angst) und rechts (extreme Angst). Ein Anstieg der Punktzahl von 0 auf 10 weist auf eine Verschlechterung der Angst hin.

Prozentuale Veränderung der Angst von Teilnehmern und Angehörigen gegenüber dem Ausgangswert unter Verwendung eines A-VAS-Scores vor jeder Faktor-VIII- oder Faktor-IX-Infusion

Die Angst der Teilnehmer und Angehörigen vor jeder Faktor-VIII- oder Faktor-IX-Infusion wird mit einem 10-Punkte-VAS gemessen. Das A-VAS ist eine 10 cm lange Linie mit Ankeraussagen links (keine Angst) und rechts (extreme Angst). Ein Anstieg der Punktzahl von 0 auf 10 weist auf eine Verschlechterung der Angst hin.

Anzahl der Teilnehmer und Angehörigen mit einer Abnahme des A-VAS-Scores um 2 von 10 Punkten vor jeder Faktor-VIII- oder Faktor-IX-Infusion

Das A-VAS ist eine 10 cm lange Linie mit Ankeraussagen links (keine Angst) und rechts (extreme Angst). Ein Anstieg der Punktzahl von 0 auf 10 weist auf eine Verschlechterung der Angst hin. Bewertet wird die Anzahl der Teilnehmer und Angehörigen mit einem Rückgang um 2 von 10 Punkten.

Änderung der Angst von Teilnehmern und Angehörigen gegenüber dem Ausgangswert unter Verwendung eines A-VAS-Scores nach jeder Faktor-VIII- oder Faktor-IX-Infusion

Die Angst der Teilnehmer und Angehörigen nach jeder Faktor-VIII- oder Faktor-IX-Infusion wird mit einem 10-Punkte-VAS gemessen. Das A-VAS ist eine 10 cm lange Linie mit Ankeraussagen links (keine Angst) und rechts (extreme Angst). Ein Anstieg der Punktzahl von 0 auf 10 weist auf eine Verschlechterung der Angst hin.

Prozentuale Veränderung der Angst von Teilnehmern und Angehörigen gegenüber dem Ausgangswert unter Verwendung eines A-VAS-Scores nach jeder Faktor-VIII- oder Faktor-IX-Infusion

Die Angst der Teilnehmer und Angehörigen nach jeder Faktor-VIII- oder Faktor-IX-Infusion wird mit einem 10-Punkte-VAS gemessen. Das A-VAS ist eine 10 cm lange Linie mit Ankeraussagen links (keine Angst) und rechts (extreme Angst). Ein Anstieg der Punktzahl von 0 auf 10 weist auf eine Verschlechterung der Angst hin.

Anzahl der Teilnehmer und Angehörigen mit einer Abnahme des A-VAS-Scores um 2 von 10 Punkten nach jeder Faktor-VIII- oder Faktor-IX-Infusion

Das A-VAS ist eine 10 cm lange Linie mit Ankeraussagen links (keine Angst) und rechts (extreme Angst). Ein Anstieg der Punktzahl von 0 auf 10 weist auf eine Verschlechterung der Angst hin. Bewertet wird die Anzahl der Teilnehmer und Angehörigen mit einem Rückgang um 2 von 10 Punkten.

Änderung der Schmerzen von Teilnehmern gegenüber dem Ausgangswert unter Verwendung des P-VAS-Scores (Pain Visual Analogue Scale) nach jeder Faktor-VIII- oder Faktor-IX-Infusion

Der Schmerz der Teilnehmer nach jeder Faktor-VIII- oder Faktor-IX-Infusion wird mit einem 10-Punkte-VAS gemessen. Das P-VAS ist eine 10 cm lange Linie mit Ankeraussagen links (kein Schmerz) und rechts (extremer Schmerz). Ein Anstieg des Scores von 0 auf 10 deutet auf eine Verschlechterung der Schmerzen hin.

Prozentuale Veränderung der Schmerzen gegenüber dem Ausgangswert bei Teilnehmern anhand des P-VAS-Scores nach jeder Faktor-VIII- oder Faktor-IX-Infusion

Der Schmerz der Teilnehmer nach jeder Faktor-VIII- oder Faktor-IX-Infusion wird mit einem 10-Punkte-VAS gemessen. Das P-VAS ist eine 10 cm lange Linie mit Ankeraussagen links (kein Schmerz) und rechts (extremer Schmerz). Ein Anstieg des Scores von 0 auf 10 deutet auf eine Verschlechterung der Schmerzen hin.

Anzahl der Teilnehmer mit einer Abnahme des P-VAS-Scores um 2 von 10 Punkten nach jeder Faktor-VIII- oder Faktor-IX-Infusion

Das P-VAS ist eine 10 cm lange Linie mit Ankeraussagen links (kein Schmerz) und rechts (extremer Schmerz). Ein Anstieg des Scores von 0 auf 10 deutet auf eine Verschlechterung der Schmerzen hin. Gewertet wird die Anzahl der Teilnehmer mit einem Abzug von 2 von 10 Punkten.

Änderung der Adhärenz vom Ausgangswert zu Infusionen unter Verwendung der 4-Punkte-Scores der Morisky Medication Adherence Scale (MMAS-4).

Die Morisky Medication Adherence Scale in der Originalversion (MMAS-4) ist ein strukturiertes Selbstberichtsmaß für das Medikamenteneinnahmeverhalten. Es besteht aus 4 Items mit binärer Bewertung (ja/nein). Für jede „Ja“-Antwort erhalten die Teilnehmer einen Punkt. Ein Wert von 0 bis 1 weist auf eine geringe Adhärenz hin; Ein Wert von 2 bis 3 weist auf eine mittlere Adhärenz hin, ein Wert von 4 auf eine hohe Adhärenz. Die Änderung der Einhaltung von Infusionen durch die Teilnehmer wird bewertet.

Änderung der Adhärenzklasse gegenüber Infusionen gegenüber dem Ausgangswert unter Verwendung der MMAS-4-Skala in Woche 4

Der MMAS-4 ist ein strukturierter Selbstbericht zur Messung des Medikamenteneinnahmeverhaltens. Es besteht aus 4 Items mit binärer Bewertung (ja/nein). Für jede „Ja“-Antwort erhalten die Teilnehmer einen Punkt. Ein Wert von 0 bis 1 weist auf eine geringe Adhärenz hin; Ein Wert von 2 bis 3 weist auf eine mittlere Adhärenz hin, ein Wert von 4 auf eine hohe Adhärenz.

Anzahl der Teilnehmer mit hohem Adherence Score (bei Score 4) unter Verwendung der MMAS-4-Skala in Woche 4

Die Morisky Medication Adherence Scale in der Originalversion (MMAS-4) ist ein strukturiertes Selbstberichtsmaß für das Medikamenteneinnahmeverhalten. Es besteht aus 4 Items mit binärer Bewertung (ja/nein). Für jede „Ja“-Antwort erhalten die Teilnehmer einen Punkt. Ein Wert von 0 bis 1 weist auf eine geringe Adhärenz hin; Ein Wert von 2 bis 3 weist auf eine mittlere Adhärenz hin, ein Wert von 4 auf eine hohe Adhärenz. Bewertet wird die Anzahl der Teilnehmer mit einer Punktzahl von 4 auf der Skala.

Anzahl der Teilnehmer mit geringer, mittlerer und hoher Einhaltung einer auf virtueller Realität basierenden Lösung unter Verwendung der MMAS-4-Skala in Woche 4

Die Morisky Medication Adherence Scale in der Originalversion (MMAS-4) ist ein strukturiertes Selbstberichtsmaß für das Medikamenteneinnahmeverhalten. Es besteht aus 4 Items mit binärer Bewertung (ja/nein). Für jede „Ja“-Antwort erhalten die Teilnehmer einen Punkt. Ein Wert von 0 bis 1 weist auf eine geringe Adhärenz hin; Ein Wert von 2 bis 3 weist auf eine mittlere Adhärenz hin, ein Wert von 4 auf eine hohe Adhärenz.

Anzahl der Teilnehmer, Betreuer und Angehörigen mit Zufriedenheit, Bereitschaft zur Fortsetzung der Virtual-Reality-basierten Lösung unter Verwendung einer 4-Punkte-Likert-Skala

Anhand einer 4-Punkte-Likert-Skala wurde die Anzahl der Teilnehmer, Betreuer und Angehörigen mit einer Note von 3 oder 4 (zufrieden oder sehr zufrieden) mit der Nutzung des Virtual-Reality-basierten Systems bewertet. Die Likert-Skala setzt sich von 1=nie zufrieden bis 4=sehr zufrieden zusammen.

Anzahl der Teilnehmer, Betreuer und Angehörigen mit Präferenz für die Virtual-Reality-basierte Lösung mit einer binären Frage

Die Präferenz für die Virtual-Reality-basierte Lösung bei Teilnehmern, Pflegekräften und Angehörigen wird anhand einer binären Frage bewertet: Präferenz für die Virtual-Reality-basierte Lösung gegenüber keiner Virtual-Reality-basierten Lösung.

Vorfälle mit der Virtual-Reality-basierten Lösung

Ein Vorfall ist ein geringfügiges Hardware- und/oder Softwareereignis, das die ordnungsgemäße Verwendung der Lösung in ihrem Kontext verhindert. Die Vorfälle stehen hauptsächlich im Zusammenhang mit einer missbräuchlichen Verwendung der Lösung durch den Benutzer oder mit einem Software- und/oder Hardwarefehler. Die Gesamtzahl der während der klinischen Studie gemeldeten Vorfälle wird bewertet.

Vorfälle von unerwünschten Ereignissen (UE) im Zusammenhang mit der Infusion von Faktor VIII oder Faktor IX oder einer auf virtueller Realität basierenden Lösung sowie schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SUE)

Ein UE ist jedes unerwünschte medizinische Vorkommnis bei einem Teilnehmer, dem ein Arzneimittel verabreicht wurde und das nicht unbedingt in einem ursächlichen Zusammenhang mit dieser Behandlung stehen muss. Nebenwirkungen im Zusammenhang mit Infusionen von Faktor VIII oder Faktor IX oder der Verwendung einer auf virtueller Realität basierenden Lösung werden bewertet. Eine SUE ist jedes unerwünschte medizinische Ereignis, das in jeder Dosis zum Tod führt, ein lebensbedrohliches Ereignis darstellt, einen stationären Krankenhausaufenthalt oder die Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts erfordert, zu einer dauerhaften oder erheblichen Behinderung/Unfähigkeit führt, zu einer angeborenen Anomalie/einem Geburtsfehler führt oder jedes andere medizinisch wichtige Ereignis, das nach Ansicht des Gesundheitsdienstleisters den Teilnehmer gefährden oder einen Eingriff erfordern könnte, um eines der anderen in der obigen Definition aufgeführten Ergebnisse zu verhindern.