- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT01189786
Agotamiento de células T ex vivo de células madre de sangre periférica movilizadas a través de la selección de CD34 (EXCESS)
Agotamiento de células T ex vivo de células madre de sangre periférica movilizadas a través de la selección de CD34 (EXCESO)
Se les pide a los participantes que participen en este estudio porque el tratamiento de su enfermedad requiere un trasplante de células madre. Las células madre o células "madre" son la fuente de células sanguíneas normales y conducen a la recuperación de los recuentos sanguíneos después del trasplante de médula ósea. Desafortunadamente, no hay un donante de células madre perfectamente compatible (como una hermana o un hermano) para el participante y su enfermedad no permite suficiente tiempo para identificar a otro donante (como alguien de una lista de registro que no sea su pariente) o no se ha identificado otro donante adecuado. Sin embargo, se ha identificado a un pariente cercano del paciente cuyas células madre no son una combinación perfecta, pero se pueden usar.
Alternativamente, es posible que el paciente ya haya recibido un trasplante de células madre pero tenga evidencia de quimerismo mixto, lo que significa que algunas de las células de la médula ósea del propio paciente están presentes, en lugar de todas las células del donante. Esto puede conducir a un mayor riesgo de que la enfermedad regrese. O bien, el paciente puede tener todas las células del donante, pero su médula ósea no funciona muy bien, lo que puede provocar transfusiones frecuentes de sangre o plaquetas (células que ayudan a coagular la sangre) o infecciones.
Independientemente del motivo, puede ser necesario aislar las células madre de un donante haploidéntico (mitad compatible) para que funcione la médula ósea. Debido a que las células madre del donante solo tienen la mitad de compatibilidad con el participante, el riesgo de enfermedad de injerto contra huésped (EICH) es muy alto. La GvHD es una complicación después del trasplante causada por las células T del donante (injerto) que atacan al receptor del trasplante, y esta complicación puede causar la muerte después del trasplante. Por lo tanto, es importante que las células sanguíneas del donante sean tratadas para minimizar las células que tienen más probabilidades de atacar los tejidos del huésped. Esto se hace mediante el uso de un dispositivo especial para capturar las células madre CD34+ del producto de células madre del donante antes de entregar las células al huésped. Este método minimiza las células T del donante, que son responsables de causar la EICH.
Propósito: En un esfuerzo por reducir las ocurrencias y la gravedad de la enfermedad de injerto contra huésped en los pacientes y para reducir la tasa de fracaso del trasplante, a los investigadores les gustaría tratar especialmente las células sanguíneas del donante para minimizar las células que tienen más probabilidades de atacar el tejidos del paciente.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La participación en este proyecto tendrá una duración aproximada de un año con exámenes de seguimiento.
Antes de que pueda comenzar el tratamiento, se recolectarán células madre del donante (un pariente cercano) que se haya seleccionado como la mejor compatibilidad para el participante. Se recolectarán glóbulos blancos del donante. Luego, las células se mezclarán con una proteína especial, llamada anticuerpo CD34, que se une a las células madre, que luego se separarán de los glóbulos blancos mediante una máquina especial, llamada CliniMACS CD34 Reagent System en el laboratorio. Este es un dispositivo de investigación que no está aprobado por la FDA. Aunque este dispositivo no está aprobado para su uso en este país, ha estado en uso durante años y está aprobado en otros países. Las células madre se recolectarán y congelarán antes de dárselas al participante.
Aproximadamente en los días 28, 100 y 365 después del trasplante, el participante tendrá las mismas pruebas/evaluaciones desde el momento del trasplante; sin embargo, al participante también se le realizará un aspirado de médula ósea. Aquí es donde se toman muestras de médula ósea para evaluar la enfermedad del participante y el estado de la enfermedad de injerto contra huésped (EICH). Para los pacientes que no desarrollan GvHD, se les puede realizar un aspirado de médula ósea adicional aproximadamente un año después del trasplante.
Además, para los fines del estudio, se recopilará información relacionada con la salud durante un año desde el momento de la infusión de células madre. Esto se usará para determinar la supervivencia, la recaída, las infecciones y la GvHD que pueden ocurrir después del trasplante.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Marlen Dinu
- Número de teléfono: 832-824-4881
- Correo electrónico: mxdinu@txch.org
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Robert Krance, MD
- Número de teléfono: 832-824-4661
- Correo electrónico: rakrance@txch.org
Ubicaciones de estudio
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Reclutamiento
- Houston Methodist Hospital
-
Contacto:
- Marlen Dinu
- Número de teléfono: 832-824-4881
- Correo electrónico: mxdinu@txch.org
-
Contacto:
- Robert Krance, MD
- Número de teléfono: 832-824-4661
- Correo electrónico: rakrance@txch.org
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Reclutamiento
- Texas Children's Hospital
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Contacto:
- Marlen Dinu
- Número de teléfono: 832-824-4881
- Correo electrónico: mxdinu@txch.org
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Contacto:
- Robert Krance, MD
- Número de teléfono: 832-824-4661
- Correo electrónico: rakrance@txch.org
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión para Trasplante de Células Madre CON Acondicionamiento (COHORTE 1)
Lo siguiente debe responderse SÍ para que un paciente sea elegible para participar en el estudio:
- Paciente que requiere SCT alogénico
- Edad entre el nacimiento y los 70 años
- Paciente y/o responsable capaz de entender y firmar el consentimiento
Criterios de exclusión para Trasplante de Células Madre CON Acondicionamiento (COHORTE 1)
Se debe responder NO a lo siguiente para que un paciente sea elegible para participar en el estudio:
- EICH activa aguda > grado II o EICH crónica extensa
- Vida severa, infección amenazante
- Disfunción pulmonar (FEV1, FVC o DLCO 40 % del valor teórico o 3 DE por debajo de lo normal)
- Disfunción cardíaca (FVI inferior al 25 %)
- Trastorno psiquiátrico
- Puntuación de Lansky o Karnofsky < 50%
- La presencia de enfermedad hepática grave (bilirrubina directa > 3 veces el límite superior de lo normal y AST > 5 veces el límite superior de la normalidad).
- Creatinina > 3x normal
- Positividad conocida del VIH
- El embarazo
Criterios de inclusión para CD34+ Topoff SIN acondicionamiento (COHORTE 2)
Se debe responder SÍ a lo siguiente para que un paciente sea elegible para participar en el estudio:
- Receptor de SCT alogénico que requiere terapia celular adicional
- Edad entre el nacimiento y los 70 años
- Paciente y/o responsable capaz de entender y firmar el consentimiento
Al menos UNO de los siguientes debe responder SÍ para que un paciente sea elegible para recibir CD34+ topoff:
- Evidencia de quimerismos mixtos (menos del 95 % de células donantes)
- Evidencia de función deficiente de la médula ósea (celularidad de la médula ósea inferior al 50 % con al menos una citopenia)
- Enfermedad recidivante o persistente
Criterios de exclusión para CD34+ Topoff SIN acondicionamiento (COHORTE 2)
Se debe responder NO a lo siguiente para que un paciente sea elegible para participar en el estudio:
- EICH activa aguda > grado II o EICH crónica extensa
- Vida severa, infección amenazante
- Seropositividad conocida al VIH
- El embarazo
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Cohorte 2: Células CD34+ como complemento
La cohorte 2 consta de pacientes que necesitan células madre CD34+ adicionales recolectadas por el 'CliniMACS CD34 Reagent system' como un "relleno" sin necesidad de acondicionamiento adicional antes de la infusión.
Estos pacientes que ya recibieron SCT y están recibiendo células CD34+ de su donante original debido a una función deficiente del injerto, disminución del quimerismo o recaída de la enfermedad.
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Una máquina especial que separa las células del donante que se han mezclado con una proteína especial, el anticuerpo CD34, que se une a las células madre de los glóbulos blancos.
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Experimental: Cohorte 1: Células CD34+ para trasplante
La cohorte 1 consta de pacientes que reciben un trasplante de células madre de sangre periférica seleccionadas CD34+ con un régimen de acondicionamiento previo (quimioterapia con o sin radiación).
Luego, las células madre se separarán de los glóbulos blancos mediante una máquina especial, llamada Sistema de reactivos CliniMACS CD34 en el laboratorio.
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Una máquina especial que separa las células del donante que se han mezclado con una proteína especial, el anticuerpo CD34, que se une a las células madre de los glóbulos blancos.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Para la cohorte 1: la tasa de injerto primario 50 días después de SCT
Periodo de tiempo: 50 días
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El injerto primario se define como el logro de un recuento absoluto de neutrófilos (RAN) superior o igual a 500/ul durante tres días consecutivos hasta el día 50 después del trasplante.
El régimen de tratamiento se considerará clínicamente útil si la tasa de injerto primario es de al menos el 85 %.
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50 días
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Para ambas cohortes: la incidencia total de EICH aguda general (mayor o igual que el grado 3)
Periodo de tiempo: 100 días
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La incidencia general de EICH aguda se medirá 100 días después del trasplante de células madre.
El régimen se considerará aceptable si la tasa de aGvHD mayor o igual al grado 3 es al menos del 10 % o inferior.
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100 días
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Evaluación de la supervivencia a largo plazo
Periodo de tiempo: 1 año
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Supervivencia a largo plazo de los receptores de células madre de sangre periférica movilizadas con G-CSF desprovistas de células T mediante selección positiva para el antígeno CD34+
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1 año
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Robert Krance, MD, Baylor College of Medicine
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimado)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Otros números de identificación del estudio
- 27251-EXCESS
- EXCESS (Otro identificador: Baylor College of Medicine)
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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