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Deplezione delle cellule T Ex Vivo delle cellule staminali del sangue periferico mobilizzate tramite selezione CD34 (EXCESS)

26 novembre 2025 aggiornato da: Robert Krance, Baylor College of Medicine

Deplezione delle cellule T Ex Vivo delle cellule staminali del sangue periferico mobilizzate tramite selezione CD34 (EXCESS)

Ai partecipanti viene chiesto di prendere parte a questo studio perché il trattamento della sua malattia richiede un trapianto di cellule staminali. Le cellule staminali o cellule "madre" sono la fonte delle normali cellule del sangue e portano al ripristino della conta ematica dopo il trapianto di midollo osseo. Sfortunatamente, non esiste un donatore di cellule staminali perfettamente compatibile (come una sorella o un fratello) per il partecipante e la sua malattia non concede abbastanza tempo per identificare un altro donatore (come qualcuno da un elenco di registro che non è suo parente) o un altro donatore idoneo non è stato identificato. Tuttavia, è stato identificato un parente stretto del paziente le cui cellule staminali non corrispondono perfettamente, ma possono essere utilizzate.

In alternativa, il paziente potrebbe aver già ricevuto un trapianto di cellule staminali ma avere evidenza di chimerismo misto, il che significa che sono presenti alcune delle cellule del midollo osseo del paziente, piuttosto che tutte le cellule del donatore. Questo può portare ad un aumento del rischio di ritorno della malattia. Oppure, il paziente può avere tutte le cellule del donatore ma il suo midollo osseo non funziona molto bene, il che può portare a frequenti trasfusioni di sangue o piastrine (cellule che aiutano nella coagulazione del sangue) o infezioni.

Indipendentemente dal motivo, potrebbe essere necessario isolare le cellule staminali da un donatore aploidentico (half-match) per fornire la funzione del midollo osseo. Poiché le cellule staminali del donatore sono solo per metà corrispondenti al partecipante, il rischio di malattia del trapianto contro l'ospite (GvHD) è molto alto. La GvHD è una complicanza dopo il trapianto causata dalle cellule T del donatore (innesto) che attaccano il ricevente del trapianto e questa complicanza può causare la morte dopo il trapianto. Pertanto, è importante che le cellule del sangue del donatore vengano trattate per ridurre al minimo le cellule che hanno maggiori probabilità di attaccare i tessuti dell'ospite. Questo viene fatto utilizzando un dispositivo speciale per catturare le cellule staminali CD34+ dal prodotto di cellule staminali del donatore prima di dare le cellule all'ospite. Questo metodo riduce al minimo le cellule T del donatore, responsabili della GvHD.

Scopo: nel tentativo di ridurre le occorrenze e la gravità della malattia del trapianto contro l'ospite nei pazienti e per ridurre il tasso di fallimento del trapianto, i ricercatori vorrebbero trattare in modo speciale le cellule del sangue del donatore per ridurre al minimo le cellule che hanno maggiori probabilità di attaccare il tessuti del paziente.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La partecipazione a questo progetto durerà circa un anno con esami di follow-up.

Prima che il trattamento possa iniziare, le cellule staminali verranno raccolte dal donatore (un parente stretto) che è stato selezionato come la migliore corrispondenza per il partecipante. I globuli bianchi saranno raccolti dal donatore. Le cellule verranno quindi miscelate con una proteina speciale, chiamata anticorpo CD34, che si lega alle cellule staminali, che verranno quindi separate dai globuli bianchi da una macchina speciale, chiamata CliniMACS CD34 Reagent System in laboratorio. Questo è un dispositivo sperimentale che non è approvato dalla FDA. Sebbene questo dispositivo non sia approvato per l'uso in questo paese, è in uso da anni ed è approvato in altri paesi. Le cellule staminali verranno raccolte e congelate prima di essere consegnate al partecipante.

Nei giorni 28, 100 e 365 circa dopo il trapianto, il partecipante avrà gli stessi test/valutazioni dal momento del trapianto; tuttavia, il partecipante avrà anche un aspirato di midollo osseo. È qui che vengono prelevati campioni di midollo osseo per valutare la malattia del partecipante e lo stato della malattia del trapianto contro l'ospite (GvHD). Per i pazienti che non sviluppano GvHD, possono avere un ulteriore aspirato di midollo osseo circa un anno dopo il trapianto.

Inoltre, ai fini dello studio, verranno raccolte informazioni relative alla salute per un anno dal momento dell'infusione di cellule staminali. Questo verrà utilizzato per determinare la sopravvivenza, la ricaduta, le infezioni e la GvHD che possono verificarsi dopo il trapianto.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

241

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Marlen Dinu
  • Numero di telefono: 832-824-4881
  • Email: mxdinu@txch.org

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Reclutamento
        • Houston Methodist Hospital
        • Contatto:
        • Contatto:
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Reclutamento
        • Texas Children's Hospital
        • Contatto:
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 66 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione per il trapianto di cellule staminali CON condizionamento (COORTE 1)

Affinché un paziente sia idoneo a partecipare allo studio, è necessario rispondere SÌ a quanto segue:

  1. Paziente che necessita di SCT allogenico
  2. Età compresa tra la nascita e i 70 anni
  3. Paziente e/o responsabile in grado di comprendere e firmare il consenso

Criteri di esclusione per il trapianto di cellule staminali CON condizionamento (COORTE 1)

Affinché un paziente sia idoneo a partecipare allo studio, è necessario rispondere NO a quanto segue:

  1. GvHD attiva, acuta > grado II o GvHD estesa e cronica
  2. Vita grave, infezione minacciosa
  3. Disfunzione polmonare (FEV1, FVC o DLCO 40% del predetto o 3 SD al di sotto del normale)
  4. Disfunzione cardiaca (LVSF inferiore al 25%)
  5. Disturbo psichiatrico
  6. Punteggio Lansky o Karnofsky <50%
  7. La presenza di grave malattia epatica (bilirubina diretta > 3 volte il limite superiore della norma e AST > 5 volte il limite superiore della norma).
  8. Creatinina > 3 volte normale
  9. Positività HIV nota
  10. Gravidanza

Criteri di inclusione per CD34+ Topoff SENZA condizionamento (COORTE 2)

Affinché un paziente sia idoneo a partecipare allo studio, è necessario rispondere SÌ a quanto segue:

  1. Destinatario di SCT allogenico che richiede una terapia cellulare aggiuntiva
  2. Età compresa tra la nascita e i 70 anni
  3. Paziente e/o responsabile in grado di comprendere e firmare il consenso

Almeno UNA delle seguenti domande deve ricevere una risposta SÌ affinché un paziente sia idoneo a ricevere il completamento del CD34+:

  1. Evidenza di chimerismi misti (meno del 95% di cellule donatrici)
  2. Evidenza di scarsa funzionalità del midollo osseo (cellularità del midollo osseo inferiore al 50% con almeno una citopenia)
  3. Malattia recidivante o persistente

Criteri di esclusione per CD34+ Topoff SENZA condizionamento (COORTE 2)

Affinché un paziente sia idoneo a partecipare allo studio, è necessario rispondere NO a quanto segue:

  1. GvHD attiva, acuta > grado II o GvHD estesa e cronica
  2. Vita grave, infezione minacciosa
  3. Positività HIV nota
  4. Gravidanza

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Coorte 1: cellule CD34+ per trapianto
La coorte 1 è costituita da pazienti sottoposti a trapianto selezionato di cellule staminali del sangue periferico CD34+ con un precedente regime di condizionamento (chemioterapia con o senza radiazioni). Le cellule staminali verranno quindi separate dai globuli bianchi da una macchina speciale chiamata CliniMACS CD34 Reagent System in laboratorio.
Dispositivo: Sistema di reagenti CliniMACS CD34
Una macchina speciale che separa le cellule del donatore che sono state mescolate con una proteina speciale, l'anticorpo CD34, che si lega alle cellule staminali dai globuli bianchi.
Sperimentale: Coorte 2: cellule CD34+ come completamento senza condizionamento
La coorte 2 è composta da pazienti che necessitano di ulteriori cellule staminali CD34+ raccolte dal "sistema reagente CliniMACS CD34" come "completamento" senza la necessità di ulteriore condizionamento prima dell'infusione. Questi pazienti che hanno già ricevuto SCT e stanno ricevendo cellule CD34+ dal loro donatore originale per scarsa funzionalità del trapianto, calo del chimerismo o recidiva della malattia.
Dispositivo: Sistema di reagenti CliniMACS CD34
Una macchina speciale che separa le cellule del donatore che sono state mescolate con una proteina speciale, l'anticorpo CD34, che si lega alle cellule staminali dai globuli bianchi.
Sperimentale: Coorte 3: cellule CD34+ come completamento con condizionamento
La coorte 3 è composta da pazienti che necessitano di ulteriori cellule staminali CD34+ raccolte dal "CliniMACS CD 34+ Reagent System" come "completamento" con la necessità di ulteriore condizionamento prima dell'infusione. Questi pazienti che hanno già ricevuto SCT con condizionamento e stanno ricevendo cellule CD34+ dal loro donatore originale per scarsa funzionalità del trapianto, calo del chimerismo o recidiva della malattia.
Dispositivo: Sistema di reagenti CliniMACS CD34
Una macchina speciale che separa le cellule del donatore che sono state mescolate con una proteina speciale, l'anticorpo CD34, che si lega alle cellule staminali dai globuli bianchi.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Per la coorte 1: il tasso di attecchimento primario 50 giorni dopo SCT
Lasso di tempo: 50 giorni
L'attecchimento primario è definito quando il raggiungimento della conta assoluta dei neutrofili (ANC) è maggiore o uguale a 500/ul per tre giorni consecutivi entro il giorno 50 dopo il trapianto. Il regime di trattamento sarà considerato clinicamente utile se il tasso di attecchimento primario è almeno dell'85%.
50 giorni
Per la coorte 2 (senza condizionamento) e la coorte 3 (con condizionamento): l'incidenza totale della GvHD acuta complessiva (maggiore o uguale al grado 3)
Lasso di tempo: 100 giorni
L'incidenza complessiva della GvHD acuta sarà misurata 100 giorni dopo il trapianto di cellule staminali. Il regime sarà considerato accettabile se il tasso di GvHD maggiore o uguale al grado 3 è almeno del 10% o inferiore.
100 giorni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutazione della sopravvivenza a lungo termine
Lasso di tempo: 1 anno
Sopravvivenza a lungo termine dei riceventi di cellule staminali del sangue periferico mobilizzate con G-CSF prive di cellule T mediante selezione positiva per l'antigene CD34+
1 anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Baylor College of Medicine

Collaboratori

The Methodist Hospital Research Institute
Center for Cell and Gene Therapy, Baylor College of Medicine

Investigatori

  • Investigatore principale: Robert Krance, MD, Baylor College of Medicine

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 ottobre 2010

Completamento primario (Stimato)

1 ottobre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 novembre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

25 agosto 2010

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

25 agosto 2010

Primo Inserito (Stimato)

27 agosto 2010

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

3 dicembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 novembre 2025

Ultimo verificato

1 novembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Altri numeri di identificazione dello studio

  • H-27251 EXCESS
  • EXCESS (Altro identificatore: Baylor College of Medicine)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Trapianto di cellule staminali

Prove cliniche su Sistema di reagenti CliniMACS CD34

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