Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kahden bosentanin annosteluohjelman vaikutukset keuhkovaltimoverenpainetaidossa olevilla lapsilla (FUTURE 3)

perjantai 31. tammikuuta 2025 päivittänyt: Actelion

Bosentanin lasten formulaation farmakokinetiikan, siedettävyyden, turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi avoin, mahdollinen monikeskustutkimus kaksi verrattuna kolme kertaa päivässä keuhkovaltimoverenpainetaudin lapsilla

AC-052-373: n ensisijaisena tavoitteena oli arvioida bosentaanin lasten formaalien farmakokineettisen (PK) profiilin (PK) profiilia lapsilla, joilla on keuhkovaltimoiden verenpainetauti (PAH), <12-vuotiaita.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

64

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Groningen, Alankomaat, 9713 GZ
        • Universitair Medish Centrum Groningen, Kindercardiologie - Site 1601
  • Australia
      • Parkville, Australia, 3052
        • Royal Children's Hospital Melbourne, Cardiology - Site 5001
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 08035
        • Hospital Universitatario Vall d'Hebron, Neumologia - Site 1907
      • Madrid, Espanja, 28046
        • Hospital Universitario La Paz - Paediatric Cardiology Department - Site 1906
  • Etelä-Afrikka
      • Bloemfontein, Etelä-Afrikka, 9300
        • Department of Paediatric Cardiology University of the Free State - Site 6001
      • Durban, Etelä-Afrikka, 4001
        • Paediatric Cardiology Albert Luthuli Central Hospital - Site 6003
      • Pretoria, Etelä-Afrikka, 0001
        • Division of Paediatric Cardiology, Steve Biko Academic Hospital - Site 6002
  • Intia
      • Hyderabad, Intia, 500001
        • CARE Hospitals, Cardiology Dep. Hyderabad - Site 5302
      • New Delhi, Intia, 110076
        • Indraprashta Apollo Hospitals, Pediatric Cardiology - Site 5303
  • Israel
      • Petach Tikvah, Israel, 49202
        • Schneider Children's Medical Center- Institute of pediatric cardiology - Site 7101
  • Italia
      • Padova, Italia, 35128
        • Università Degli Studi di Padova - Dipartimento di Pediatria - Servizio di Cardiologia Pediatrica - Site 1501
      • Rome, Italia, 00193
        • Ospedale Pediatrico "Bambino Gesù" - Dipartimento Medico Chirurgico di Cardiologia Pediatrica - Site 1502
  • Kiina
      • Beijing, Kiina, 100029
        • Beijing Anzhen Hospital, Capital Medical University- Department of Pediatric Cardiology - Site 5103
      • Beijing, Kiina, 100037
        • Cardiovascular Institute and Fuwai Hospital
      • Chengdu, Kiina, 610041
        • West China 2nd university Hospital-Center of interventional diagnosis and therapy for Children's cardiovascular disease - Site 5104
      • Guangdong, Kiina, 510080
        • Guangdong General Hospital - Site 5105
      • Shanghai, Kiina, 200127
        • Shanghai Children's Medical Center - Site 5102
      • Shanghai, Kiina, 200433
        • Shanghai Pulmonary Hospital, Department of Pulmonary Circulation - Site 5101
  • Meksiko
      • Mexico City, Meksiko, 14080
        • Instituto Nacional de Cardiologia (INC) Ignacio Chavez - Site 8401
      • Monterrey, Meksiko, 64710
        • Unidad de Investigacion Clinica en Medicina, SC (UDICEM) - Site 8402
  • Puola
      • Gdansk, Puola, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Klinika Kardiologii Dziecięcej i Wad Wrodzonych Serca - Site 3604
      • Lodz, Puola, 93-336
        • Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki Klinika Kardiologii ICMP w Lodz - Site 3602
      • Warszawa, Puola, 04-730
        • Instytut Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka Klinika Kardiologii Dziecięcej - Site 3601
      • Wroclaw, Puola, 51-124
        • Wojewódzki Szpital Specjalistyczny we Wrocławiu Oddział Kardiologii Dziecięcej z pododdziałem Intensywnego Nadzoru Kardiologicznego - Site 3605
  • Ranska
      • Paris, Ranska, 75743
        • Hopital Necker-Enfants Malades, Service de Cardiologie Pédiatrique - Site 2201
      • Toulouse, Ranska, 31059
        • CHU de Toulouse - Hôpital des Enfants, Service de Cardiologie Pédiatrique - Site 2202
  • Saksa
      • Berlin, Saksa, 13353
        • Deutsches Herzzentrum Kinderkardiologie - Site 1401
      • Bonn, Saksa, 53113
        • Universitätsklinikum Bonn Abteilung für Kinderkardiologie - Site 1404
      • Giessen, Saksa, 35392
        • Justus-Liebig-Universität Giessen, Kinderherzzentrum - Site 1403
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Univerzitetska dečja klinika, Služba za kardiologiju - Site 3901
      • Belgrade, Serbia, 11070
        • Institut za zdravstvenu zaštitu majke i deteta Srbije "Dr Vukan Čupić", Služba za ispitivanje i lečenje bolesti srca i krvnih sudova - Site 3902
  • Tšekki
      • Prague, Tšekki, 150 06
        • Fakultní nemocnice v Motole, dětské kardiocentrum - Site 3301
  • Ukraina
      • Dnepropetrovsk, Ukraina, 49060
        • Clinical Diagnostic Center - Pediatric Cardiovascular and ANES and Intensive Care Department - Site 4103
      • Donetsk, Ukraina, 83045
        • Gusak Ins Urgent and Recovery SUR AMS - Cardiovascular Rehabilitation Pediatric Department - Site 4101
      • Kiev, Ukraina, 01135
        • Gover INS - Scientific Practical Cardiovascular Pediatric Center - MOH Ukraine - Site 4102
  • Unkari
      • Budapest, Unkari, 1096
        • Gottsegen György Országos Kardiológiai Intézet, Gyermekszív Központ, Gyermek Kardiológiai osztály - Site 3401
      • Szeged, Unkari, 6720
        • Szegedi Tudományegyetem ÁOK Szent-Györgyi Albert Klinikai Központ, Gyermekgyógyászati Klinika és Gyermekegészségügyi Központ - Site 3402
  • Valko-Venäjä
      • Minsk, Valko-Venäjä, 220036
        • The Republican Scientific-Practical Center "Cardiology" - Site 3001
  • Venäjän federaatio
      • Kemerovo, Venäjän federaatio, 650002
        • RAMS Institution, Research Institute for complex issues of cardiovascular diseases, Siberian branch of the Russian Academy of Medical Sciences - Site 3805
      • Moscow, Venäjän federaatio, 121552
        • Scientific Center of Cardiovascular Surgery named after A.N.Bakulev of the RAMS - Site 3803
      • Moscow, Venäjän federaatio, 125412
        • Moscow Scientific Research Institute for Pediatrics and Childrens Surgery of Rosmedtechnologies - Site 3804
      • St. Petersberg, Venäjän federaatio, 197341
        • Federal State Institution "Federal center of Heart, Blood and Endocrinology named after V.A.Almazov Rosmedtekhnologies" - Site 3802
      • St. Petersburg, Venäjän federaatio, 194100
        • State Educational Institution of Higher Professional Education "Saint Petersburg State Pediatric Medical Academy of Roszdrav" - Site 3801
  • Yhdysvallat
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • The Children's Hospital - Site 9102
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
        • Children's National Medical Center - Site 9104
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Columbia University Medical Center Children's Hospital of New York Presbyterian - Site 9101
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Texas Children's Hospital - Department of Cardiology - Site 9107
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
        • Seattle Children's Hospital - Site 9106

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

3 kuukautta - 12 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. PAH -diagnoosi vahvistettu oikealla sydämen katetroinnilla (RHC):

    • Idiopaattinen tai periytyvä PAH, tai
    • Liittyvä PAH jatkuu synnynnäisen sydämen vian täydellisen korjauksen jälkeen (PAH: n on oltava pysyvä vähintään 6 kuukautta leikkauksen jälkeen) tai
    • PAH-kongrenitaalinen sydänsairaus (PAH-CHD), joka liittyy systeemisiin keuhkojen ja keuhkojen pylväisiin (09. toukokuuta 2012 päivätty maailmanlaajuinen muutos)
  2. Maailman terveysjärjestön funktionaalinen luokka (WHO) I, II tai III
  3. Mies tai nainen ≥ 3 kuukautta ja <12 -vuotiaita (enimmäisikä satunnaistamisessa on 11,5 vuotta)
  4. Ruumiinpaino ≥ 3,5 kg
  5. Perifeerinen happikyllyys (SPO2) ≥ 88% (levossa, huoneessa)
  6. Perustaso PAH-terapian (kalsiumkanavasalpaaja, bosentan, prostanoidi, fosfodiesteraasityypin estäjä) on oltava stabiili vähintään 3 kuukautta ennen seulontaa. Tutkimuksen aikana kaikkien taustahoitojen tulisi pysyä vakaina
  7. Vanhempien tai laillisten edustajien allekirjoitettu tietoinen suostumus

Poissulkemiskriteerit:

  1. PAH: n etiologiat kuin edellä lueteltu
  2. Epätavallinen sairaustila
  3. Tarve tai suunnitelma vieroittaa potilasta laskimonsisäisestä epoprostenolista tai laskimonsisäisestä tai hengitetystä iLoprostista
  4. Systolinen verenpaine <80% normaalin alueen alarajasta
  5. Aspartaatti -aminotransferaasi- ja/tai alaniini -aminotransferaasiarvot> 1,5 -kertainen normaalin alueen yläraja.
  6. Kohtalainen tai vaikea maksan heikkeneminen, ts. Lapsi-Pugh-luokka B tai C
  7. Hemoglobiini- ja/tai hematokriittitasot <75% normaalin alueen alarajasta.
  8. Tunnettu suvaitsemattomuus tai yliherkkyys bosentaanille tai jollekin hajautetun traaperaattoritabletin apuaineista

  9. Hoito kielletyllä lääkityksellä 2 viikon kuluessa tai vähintään viisi kertaa puoliintumisaikaa ennen satunnaistamista, sen mukaan kumpi on pisin:

    • Glibenclamide (Glyburide)
    • Syklosporiini A
    • Sirolimuusi
    • Takrolimuusi
    • Flukonatsoli
    • Rifampisiini (rifampi)
    • Ritonaviiri
    • CYP2C9-estäjien (esim. Amiodaroni, vorikonatsoli) ja kohtalainen/vahva CYP3A4-estäjät (esim. Amprenaviiri, erytromysiini, ketokonatsoli, diltiazem, itrakonatsoli)
    • Muut kuin Bosentan -endoteliinireseptoriantagonistit (ERAS)
  10. Hoito toisella tutkintalääkkeellä yhden kuukauden kuluessa ennen satunnaistamista tai suunniteltua hoitoa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Bosentan 2 mg/kg T.I.D.
2 mg/kg bosentania, jota annettiin kolme kertaa päivässä (aamu, iltapäivä, ilta) suunnitellun 24 viikon ajan
Lääke: bosentan
32 mg nelinkertainen dispergoituva tabletti. Bosentanin annos (2 mg/kg) säädettiin potilaan ruumiinpainon mukaan tutkimushoitoa aloittaessa. Annosten sopeutuminen oli sallittua 12 viikon hoidon jälkeen.
Muut nimet:
  • Tracleer
  • ACT-050088
Kokeellinen: Bosentan 2 mg/kg B.I.D.
2 mg/kg bosentania, joka on annettu kahdesti päivässä (aamu ja ilta) suunnitellun 24 viikon ajan
Lääke: bosentan
32 mg nelinkertainen dispergoituva tabletti. Bosentanin annos (2 mg/kg) säädettiin potilaan ruumiinpainon mukaan tutkimushoitoa aloittaessa. Annosten sopeutuminen oli sallittua 12 viikon hoidon jälkeen.
Muut nimet:
  • Tracleer
  • ACT-050088

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Annos korjattu päivittäinen altistuminen [AUC (0-24C)] bosentaanille
Aikaikkuna: 0, 0,5, 1, 3, 5 (tai 7,5), 8 (tai 12 tuntia) annoksen jälkeen viikolla 4, vähintään 2 viikon stabiilin tutkimuksen lääkehoiton jälkeen

Päivittäinen altistuminen mitattiin plasman konsentraatio-ajankäyrän alla olevalla pinta-alalla 24 tunnin aikana [AUC (0-24)].

Bosentanin pitoisuudet mitattiin suoraan verinäytteissä, jotka on kerätty ennen tutkimusta lääkkeen antamista ja jopa 8 tuntia tai enintään 12 tuntia annoksen jälkeen T.I.D: lle ja B.I.D. Annostusohjelma, vastaavasti. AUC (0-24) laskettiin AuCuun monikerroksena, joka on AUC annosteluvälin (AuCucau x 2 B.I.D. Annostusohjelma ja Auctau X 3 T.I.D. hoito). Koska pienin annosyksikkö oli 8 mg (1/4 tablettia), ei ollut mahdollista saavuttaa tarkkaa kohdeannosta 2 mg/kg. Siksi AUC (0-24) korjattiin arvoon 2 mg/kg (kohde annos) [AUC (0-24C)].
0, 0,5, 1, 3, 5 (tai 7,5), 8 (tai 12 tuntia) annoksen jälkeen viikolla 4, vähintään 2 viikon stabiilin tutkimuksen lääkehoiton jälkeen

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Bosentanin annoskorjattu maksimiplasmapitoisuus [CMAXC]
Aikaikkuna: 0, 0,5, 1, 3, 5 (tai 7,5), 8 (tai 12 tuntia) annoksen jälkeen viikolla 4, vähintään 2 viikon stabiilin tutkimuksen lääkehoiton jälkeen

Bosentanin pitoisuudet mitattiin suoraan verinäytteissä, jotka on kerätty ennen tutkimusta lääkkeen antamista ja jopa 8 tuntia tai enintään 12 tuntia annoksen jälkeen T.I.D: lle ja B.I.D. Annostusohjelma, vastaavasti.

Bosentaanin piikkien plasmapitoisuus (CMAX) saatiin suoraan mitattuista plasmapitoisuuksista ja annoskorjattiin kohdernosteen 2 mg/kg (CMAXC).
0, 0,5, 1, 3, 5 (tai 7,5), 8 (tai 12 tuntia) annoksen jälkeen viikolla 4, vähintään 2 viikon stabiilin tutkimuksen lääkehoiton jälkeen
Aika saavuttaa bosentanin cmax [tmax]
Aikaikkuna: 0, 0,5, 1, 3, 5 (tai 7,5), 8 (tai 12 tuntia) annoksen jälkeen viikolla 4, vähintään 2 viikon stabiilin tutkimuksen lääkehoiton jälkeen

Bosentanin pitoisuudet mitattiin suoraan verinäytteissä, jotka on kerätty ennen tutkimusta lääkkeen antamista ja jopa 8 tuntia tai enintään 12 tuntia annoksen jälkeen T.I.D: lle ja B.I.D. Annostusohjelma, vastaavasti.

TMAX saatiin suoraan mitattuista plasmapitoisuuksista.
0, 0,5, 1, 3, 5 (tai 7,5), 8 (tai 12 tuntia) annoksen jälkeen viikolla 4, vähintään 2 viikon stabiilin tutkimuksen lääkehoiton jälkeen
Annoskorjattu päivittäinen altistuminen [AUC (0-24C)] Bosentan-metaboliiteille (RO 478634, RO 485033, RO 641056)
Aikaikkuna: 0, 0,5, 1, 3, 5 (tai 7,5), 8 (tai 12 tuntia) annoksen jälkeen viikolla 4, vähintään 2 viikon stabiilin tutkimuksen lääkehoiton jälkeen
Metaboliittien pitoisuudet mitattiin suoraan verinäytteissä, jotka on kerätty ennen tutkimusta lääkkeen antamista ja jopa 8 tuntia tai enintään 12 tuntia annoksen jälkeen T.I.D: lle ja B.I.D. Annostusohjelma, vastaavasti. Päivittäinen altistuminen metaboliiteille vastaa vastaavan metaboliitin pitoisuusajan käyrää [AUC (0-24)] 24 tunnin aikana, ja se laskettiin samalla tavalla kuin ensisijainen päätetapahtuma. AUC (0-24C) korjattiin arvoon 2 mg/kg (kohde annos) [AUC (0-24C)].
0, 0,5, 1, 3, 5 (tai 7,5), 8 (tai 12 tuntia) annoksen jälkeen viikolla 4, vähintään 2 viikon stabiilin tutkimuksen lääkehoiton jälkeen
Muutos lähtötasosta WHO: n toiminnallisessa luokassa tutkimuksen lopussa
Aikaikkuna: Lähtötaso, keskimäärin viikko 24

Maailman terveysjärjestö (WHO) määrittelee 4 luokkaa, jotta voidaan luokitella keuhkoverenpainetaidon potilaiden toiminnallinen tila:

Luokka I (FC I): Ei fyysisen toiminnan rajoitusta. Luokka II (FC II): Fyysisen aktiivisuuden pieni rajoitus. Luokka IIII (FC III): Fyysisen aktiivisuuden merkittävä rajoitus. Luokka IV (FC IV): kyvyttömyys suorittaa fyysistä aktiivisuutta ilman oireita.

Määritetään parannuspotilaiden lukumäärä (siirtyminen korkeammasta matalaan luokkaan), paheneminen (siirtyminen alemmasta korkeammalle luokkaan) tai ei muutosta WHO: n toiminnallisessa luokassa tutkimuksen lopussa lähtötasoon verrattuna.
Lähtötaso, keskimäärin viikko 24
Muutos lähtötasosta globaalissa klancial Impression Scale (GCIS) -tutkimuksen lopussa
Aikaikkuna: Lähtötaso, keskimäärin viikko 24
GCIS on arviointityökalu, joka tarjoaa yhden globaalin arvioinnin potilaan nykyisestä kliinisestä tilasta: erittäin hyvä, hyvä, hyvä tai huono, huono ja erittäin huono. Arvioinnin suoritti sekä lääkäri että vanhemmat / lailliset edustajat itsenäisesti. Globaalia kliinistä vaikutelmaa (GCI) tutkimuksen lopussa verrattiin GCI: hen lähtötilanteessa ja määritetään niiden potilaiden lukumäärää, joilla oli kliinistä tilaa, jota pidettiin pahentuneena, parannettuna tai muuttumattomana.
Lähtötaso, keskimäärin viikko 24
Potilaiden lukumäärä, joilla on hoitoa esiintyvä maksan toiminnan poikkeavuudet
Aikaikkuna: Perustaso, jopa viikko 24 asti
Potilaiden lukumäärä, joilla alaniini -aminotransferaasi (ALT) ja / tai aspartaatin aminotransferaasi (AST) lisääntyi yli 3 kertaa normaalin yläraja (ULN). Pahinta levyn jälkeistä arvoa otettiin huomioon. Hoitoaika määritettiin tutkimuksen hoidon alkamispäivänä jopa 7 kalenteripäivää tutkimuksen päättymisen jälkeen.
Perustaso, jopa viikko 24 asti
Potilaiden lukumäärä, joilla on hoitoa esiintyviä hemoglobiinin poikkeavuuksia
Aikaikkuna: Perustaso, jopa viikko 24 asti

Potilaiden lukumäärä, joilla on merkitty hemoglobiini, laskee (absoluuttiset arvot alle 10 g/dl). Pahinta levyn jälkeistä arvoa otettiin huomioon.

Hoitoaika määritettiin tutkimuksen hoidon alkamispäivänä jopa 7 kalenteripäivää tutkimuksen päättymisen jälkeen.
Perustaso, jopa viikko 24 asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Actelion

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Andjela Kusic-Pajic, MD, Actelion

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 8. maaliskuuta 2011

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 3. huhtikuuta 2013

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 19. elokuuta 2013

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 12. lokakuuta 2010

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 15. lokakuuta 2010

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Tiistai 19. lokakuuta 2010

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 25. maaliskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 31. tammikuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. tammikuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • AC-052-373

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa