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베타 지중해빈혈 환자에서 ACE-536의 효과를 평가하기 위한 연구

2024년 2월 6일 업데이트: Acceleron Pharma, Inc., a wholly-owned subsidiary of Merck & Co., Inc., Rahway, NJ USA

베타-지중해 빈혈 중간체 환자에서 ACE-536의 효과를 평가하기 위한 2상 공개 라벨 용량 상승 연구

이 연구의 목적은 베타 지중해 빈혈 환자에서 ACE-536의 효과를 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

다음과 같이 정의된 적혈구 반응을 보이는 β-지중해빈혈 환자의 비율을 평가하기 위해:

  1. 비수혈 의존 환자에서 ≥ 14일 동안(적혈구[RBC] 수혈 없이) 기준선에서 ≥ 1.5g/dL의 헤모글로빈 증가, 또는
  2. 수혈 의존 환자에서 전처리와 비교하여 RBC 수혈 부담이 ≥ 20% 감소했습니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

64

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 그리스
      • Athens, 그리스
        • Laiko General Hospital, Ampelokipi
  • 이탈리아
      • Brindisi, 이탈리아
        • Ospedale "A. Perriino" U.O Ematologia
      • Catania, 이탈리아
        • ARNAS Garibaldi - P.O. Garibaldi Centro
      • Ferrara, 이탈리아
        • A.O.U. Arcispedale S. Anna
      • Modena, 이탈리아
        • CEMEF Medicina 2
      • Napoli, 이탈리아
        • AORN A. Cardarelli
      • Napoli, 이탈리아
        • A.O.U. Seconda Università Degli Studi Di Napoli
      • Orbassano, 이탈리아
        • A.O.U. San Luigi Gonzaga

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

주요 포함 기준:

  • 남성 또는 여성 >=18세
  • 연구의 용량 증량 단계: 중간 β-지중해빈혈의 문서화된 진단(수혈 의존 환자는 4.0세 미만에서 정기적인 수혈을 시작하지 않아야 함). 확장 코호트의 경우: β-지중해 빈혈의 문서화된 진단(주요 β-지중해 빈혈 또는 중간 β-지중해 빈혈 포함).
  • 이전의 비장 절제술 또는 복부 초음파에 의한 가장 긴 직경의 비장 크기 < 18cm(용량 증량 코호트에만 해당).
  • 다음과 같이 정의되는 빈혈: (i) 2회 측정의 평균 헤모글로빈 농도 < 10.0 g/dL 주기 1 1일 전 8주 이내에 4단위 미만의 적혈구를 투여받은 것으로 정의되는 비수혈 의존 환자, 또는 (ii) 8주마다 4단위 이상의 적혈구를 필요로 하는 것으로 정의되는 수혈 의존 환자(주기 1일 전 6개월에 걸쳐 확인됨) 주기 1일 1).
  • 아스파르테이트 아미노전이효소(AST) 또는 알라닌 아미노전이효소(ALT) < 3 x 정상 상한치(ULN).
  • 혈청 크레아티닌 ≤ 1.5 x ULN.
  • 적절한 임신 방지 조치.
  • 환자는 연구 방문 일정을 준수하고 모든 프로토콜 요구 사항을 이해하고 준수할 수 있습니다.
  • 서면 동의서를 이해하고 제공할 수 있습니다.

주요 제외 기준:

  • 임상적으로 유의한 폐(폐고혈압 포함), 심혈관, 내분비, 신경계, 간, 위장관, 감염성, 면역학적(임상적으로 유의한 동종 또는 자가 면역 포함) 또는 조사자가 사이클 1일 이전에 적절하게 조절되지 않은 것으로 간주하는 비뇨생식기 질환 1.
  • 엽산 결핍.
  • 증상이 있는 비장 비대.
  • 인간 면역결핍 바이러스(HIV), 활동성 감염성 B형 간염(HBV) 또는 활동성 감염성 C형 간염(HCV)에 양성인 것으로 알려져 있습니다.
  • National Cancer Institute-Common Terminology Criteria for Adverse Events(NCI-CTCAE) v.4.0(현재 활성 마이너 버전)에 따라 3등급 이상의 혈전색전증 사건의 알려진 이력.
  • 심초음파, MUGA 또는 심장 MRI에서 박출율 < 50%.
  • 조절되지 않는 고혈압은 수축기 혈압(BP) ≥ 150mmHg 또는 이완기 혈압 ≥ 95mmHg로 정의됩니다.
  • 심부전 등급 3 이상(뉴욕 심장 협회, NYHA).
  • ECG 스크리닝에서 QTc > 450msec.
  • 혈소판 수 < 100 x10(9)/L 또는 > 1,000 x10(9)/L.
  • 단백뇨 ≥ 등급 2.
  • 1주기 1일 전 28일 이내에 비경구적 항생제 치료가 필요하거나 1주기 1일 14일 이내에 경구용 항생제가 필요한 활동성 감염.
  • 1주기 1일 이전 ≤ 28일 이전 또는 이전 연구 제품의 반감기가 알려진 경우 1주기 이전 반감기의 5배 이내에서 다른 연구 약물 또는 기기로 치료하거나 연구용으로 승인된 치료법 1, 둘 중 더 긴 것.
  • 주기 1 1일 전 7일 이내의 수혈 이벤트.
  • 수산화요소 치료를 받고 있거나 받을 계획인 환자. 환자는 Cycle 1 Day 1의 90일 이내에 수산화요소가 없어야 합니다.
  • 주기 1 1일 전 56일 이내의 비장 절제술.
  • 주기 1 1일 전 28일 이내에 대수술(비장 절제술 제외). 환자는 주기 1 1일 전에 이전 수술에서 완전히 회복해야 합니다.
  • 주기 1 1일 전 56일 이내에 시작된 철 킬레이트화 요법.
  • 세포독성제, 전신 코르티코스테로이드, 면역억제제 또는 와파린 또는 헤파린과 같은 항응고제 요법은 주기 1 1일 전 28일 이내에(예방적 아스피린 최대 100mg/d까지 허용됨).
  • 수유 암컷의 임신.
  • 연구 약물의 재조합 단백질 또는 부형제에 대한 과민성의 중증 알레르기 또는 아나필락시 반응의 병력.
  • 소타터셉트(ACE-011) 또는 ACE-536으로 사전 치료.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 루스파테르셉트 0.2mg/kg
참가자는 최대 5주기(각 주기 길이 = 21일) 동안 각 주기의 1일차에 매 3주(Q3W)마다 피하(SC) 주사로 루스파터셉트 0.2mg/kg을 투여받습니다.
의약품: 루스페셉트
피하 주사
다른 이름들:
  • 에이스-536
  • MK-6143
실험적: 루스파테르셉트 0.4mg/kg
참가자는 최대 5주기(각 주기 길이 = 21일) 동안 각 주기의 1일차에 3주차 SC 주사로 루스파터셉트 0.4mg/kg을 투여받습니다.
의약품: 루스페셉트
피하 주사
다른 이름들:
  • 에이스-536
  • MK-6143
실험적: 루스파터셉트 0.6mg/kg
참가자는 최대 5주기(각 주기 길이 = 21일) 동안 각 주기의 1일차에 3주차 SC 주사로 루스파터셉트 0.6mg/kg을 투여받습니다.
의약품: 루스페셉트
피하 주사
다른 이름들:
  • 에이스-536
  • MK-6143
실험적: 루스파터셉트 0.8mg/kg
참가자는 최대 5주기(각 주기 길이 = 21일) 동안 각 주기의 1일차에 3주차 SC 주사로 루스파터셉트 0.8mg/kg을 투여받습니다.
의약품: 루스페셉트
피하 주사
다른 이름들:
  • 에이스-536
  • MK-6143
실험적: 루스파터셉트 1.0mg/kg
참가자는 최대 5주기(각 주기 길이 = 21일) 동안 각 주기의 1일차에 3주차 SC 주사로 루스파터셉트 1.0mg/kg을 투여받습니다.
의약품: 루스페셉트
피하 주사
다른 이름들:
  • 에이스-536
  • MK-6143
실험적: 루스파테르셉트 1.25mg/kg
참가자는 최대 5주기(각 주기 길이 = 21일) 동안 각 주기의 1일차에 3주차 SC 주사로 루스파터셉트 1.25mg/kg을 투여받습니다.
의약품: 루스페셉트
피하 주사
다른 이름들:
  • 에이스-536
  • MK-6143
실험적: 확장 코호트
참가자는 주기 1(주기 길이 = 21일)의 1일차에 SC 주사로 루스파터셉트 0.8mg/kg의 초기 용량을 투여받습니다. 각 후속 주기(최대 5주기)마다 안전성 검토 팀(SRT) 권장 사항에 따라 용량을 최대 1.25mg/kg까지 적정했습니다.
의약품: 루스페셉트
피하 주사
다른 이름들:
  • 에이스-536
  • MK-6143

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
14일 이상 동안 기준선보다 헤모글로빈이 1.5g/dL 이상 증가한 비수혈 의존성(NTD) 참가자의 비율
기간: 최대 약 20주
NTD 참가자의 적혈구계 반응은 수혈 없이 14일 이상 동안 기준선보다 평균 헤모글로빈이 1.5g/dL 이상 증가한 것으로 정의되었습니다. NTD 참가자의 기준 헤모글로빈은 스크리닝 기간 동안 수행된 2회 이상의 측정 평균이었습니다. 적혈구(RBC) 수혈 후 2주 이내 또는 마지막 투여 후 56일 이내의 헤모글로빈 측정은 분석에서 제외되었습니다. NTD 참가자는 연구 약물의 첫 번째 투여 전 8주 이내에 4단위 미만의 RBC를 받은 참가자였습니다. 14일 이상 동안 기준선보다 헤모글로빈이 1.5g/dL 이상 증가한 참가자의 비율이 제시됩니다.
최대 약 20주
연속 12주 간격 동안 기준선에서 적혈구(RBC) 수혈 부담이 20% 이상 감소한 수혈 의존성(TD) 참가자의 비율
기간: 연구 기간 동안 임의의 12주 간격(최대 약 20주)
TD 참가자의 수혈 부담은 치료 시작 12주 전의 적혈구 수혈 단위 비율(기준선)과 비교하여 12주 간격 동안 수혈된 적혈구 수혈 단위(또는 밀리리터)의 비율을 해당 간격의 기간으로 나눈 값으로 정의되었습니다. ). 전치료 기간 동안의 간격은 연구 약물의 첫 번째 투여 전 12주로 정의되었습니다. 치료 기간과 추적 기간 동안의 간격은 연구 약물의 첫 번째 투여 후 임의의 12주 간격으로 정의되었습니다. TD 참가자는 8주마다 4단위 이상의 적혈구를 받은 참가자였습니다(연구 약물의 첫 번째 투여 전 6개월 이상 확인됨). 기준선보다 적혈구 수혈 부담이 20% 이상 감소한 참가자의 비율이 제시됩니다.
연구 기간 동안 임의의 12주 간격(최대 약 20주)

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
부작용(AE)을 경험한 참가자 수
기간: 최대 약 20주
AE는 연구 약물을 투여받은 참가자 또는 임상 조사 참가자에게 발생한 임의의 예상치 못한 의학적 사건으로, 이는 반드시 이 치료법과 인과 관계가 있는 것은 아닙니다. 따라서 AE는 연구 약물과 관련된 것으로 간주되는지 여부에 관계없이 연구 약물의 사용과 일시적으로 관련된 바람직하지 않고 의도하지 않은 징후(비정상적인 실험실 소견 포함), 증상 또는 질병일 수 있습니다. AE를 경험한 참가자의 수가 제시됩니다.
최대 약 20주
심각한 부작용(SAE)을 경험한 참가자 수
기간: 최대 약 20주
SAE는 인과관계에 관계없이 모든 용량 수준/요법에서 발생하는 다음과 같은 부작용이었습니다. 생명을 위협했습니다. 입원 환자 입원이 필요하거나 기존 입원 기간이 연장되어야 합니다. 지속적이거나 심각한 장애/무능력을 초래했습니다. 선천적 기형/선천적 결함이었음; 또는 중요한 의료 행사였습니다. SAE를 경험한 참가자의 수가 표시됩니다.
최대 약 20주
3등급 이상의 이상사례(AE)를 경험한 참가자 수
기간: 최대 약 20주
AE는 미국 국립암연구소(National Cancer Institute)의 부작용에 대한 공통 독성 기준, 버전 4.0(NCI-CTCAE v4.0)을 사용하여 등급을 매겼고 다음과 같이 등급을 매겼습니다: 1등급 = 경증; 2등급=중간; 3등급 = 심각하거나 의학적으로 중요하지만 즉시 생명을 위협하지는 않음; 4등급=생명을 위협하는 결과; 및 5등급 = AE와 관련된 사망. AE는 연구 약물을 투여받은 참가자 또는 임상 조사 참가자에게 발생한 임의의 예상치 못한 의학적 사건으로, 이는 반드시 이 치료법과 인과 관계가 있는 것은 아닙니다. 따라서 AE는 연구 약물과 관련된 것으로 간주되는지 여부에 관계없이 연구 약물의 사용과 일시적으로 관련된 바람직하지 않고 의도하지 않은 징후(비정상적인 실험실 소견 포함), 증상 또는 질병일 수 있습니다. ≥3등급의 AE를 경험한 참가자의 수가 제시됩니다.
최대 약 20주
이상반응(AE)으로 인해 연구 치료를 중단한 참가자 수
기간: 최대 약 12주
AE는 연구 약물을 투여받은 참가자 또는 임상 조사 참가자에게 발생한 임의의 예상치 못한 의학적 사건으로, 이는 반드시 이 치료법과 인과 관계가 있는 것은 아닙니다. 따라서 AE는 연구 약물과 관련된 것으로 간주되는지 여부에 관계없이 연구 약물의 사용과 일시적으로 관련된 바람직하지 않고 의도하지 않은 징후(비정상적인 실험실 소견 포함), 증상 또는 질병일 수 있습니다. AE로 인해 연구 치료를 중단한 참가자의 수가 표시됩니다.
최대 약 12주
복용량 제한 독성(DLT)을 경험한 참가자 수
기간: 최대 28일
DLT는 미국 국립암연구소(National Cancer Institute)의 부작용에 대한 공통 독성 기준, 버전 4.0(NCI-CTCAE v4.0)을 사용하여 결정되었으며 다음과 같이 등급이 매겨졌습니다: 1등급=경증; 2등급=중간; 3등급 = 심각하거나 의학적으로 중요하지만 즉시 생명을 위협하지는 않음; 4등급=생명을 위협하는 결과; 및 5등급 = AE와 관련된 사망. 첫 번째 투여 후 최대 28일까지 다음과 같은 독성이 발생하면 DLT로 간주됩니다. 치료 관련 심각한 부작용(SAE) ≥ 3등급; 치료 관련 비혈액학적 이상반응(AE) ≥ 3등급; 및 치료 관련 혈액학적 AE ≥ 4등급. DLT를 경험한 참가자의 수가 제시됩니다.
최대 28일
연속 8주 간격 동안 기준선보다 헤모글로빈이 1.0g/dL 이상 증가한 비수혈 의존성(NTD) 참가자의 비율
기간: 연구 중 임의의 8주 간격(최대 약 20주)
NTD 참가자의 수정된 적혈구계 반응은 기준선과 비교하여 8주 간격 동안 기준선에서 평균 헤모글로빈 증가가 ≥1.0g/dL인 것으로 정의되었습니다. NTD 참가자의 기준 헤모글로빈은 스크리닝 기간 동안 수행된 2회 이상의 측정 평균이었습니다. 적혈구(RBC) 수혈 후 2주 이내 또는 마지막 투여 후 56일 이내의 헤모글로빈 측정은 분석에서 제외되었습니다. NTD 참가자는 연구 약물의 첫 번째 투여 전 8주 이내에 적혈구(RBC) 4단위 미만을 투여받은 참가자였습니다. 8주 간격은 연구 기간 동안 임의의 연속 8주로 정의되었습니다. 기준선보다 헤모글로빈이 1.0g/dL 이상 증가한 참가자의 비율이 제시됩니다.
연구 중 임의의 8주 간격(최대 약 20주)
연속 8주 간격 동안 기준선보다 헤모글로빈이 1.5g/dL 이상 증가한 비수혈 의존성(NTD) 참가자의 비율
기간: 연구 중 임의의 8주 간격(최대 약 20주)
NTD 참가자의 수정된 적혈구계 반응은 기준선과 비교하여 8주 간격 동안 기준선에서 1.5g/dL 이상의 평균 헤모글로빈 증가로 정의되었습니다. NTD 참가자의 기준 헤모글로빈은 스크리닝 기간 동안 수행된 2회 이상의 측정 평균이었습니다. 적혈구(RBC) 수혈 후 2주 이내 또는 마지막 투여 후 56일 이내의 헤모글로빈 측정은 분석에서 제외되었습니다. NTD 참가자는 연구 약물의 첫 번째 투여 전 8주 이내에 적혈구(RBC) 4단위 미만을 투여받은 참가자였습니다. 8주 간격은 연구 기간 동안 임의의 연속 8주로 정의되었습니다. 기준선보다 헤모글로빈이 1.5g/dL 이상 증가한 참가자의 비율이 제시됩니다.
연구 중 임의의 8주 간격(최대 약 20주)
연속 12주 간격 동안 기준선보다 헤모글로빈이 1.0g/dL 이상 증가한 비수혈 의존성(NTD) 참가자의 비율
기간: 연구 중 임의의 12주 간격(최대 약 20주)
NTD 참가자의 수정된 적혈구계 반응은 기준선과 비교하여 12주 간격 동안 기준선에서 평균 헤모글로빈 증가가 ≥1.0g/dL인 것으로 정의되었습니다. NTD 참가자의 기준 헤모글로빈은 스크리닝 기간 동안 수행된 2회 이상의 측정 평균이었습니다. 적혈구(RBC) 수혈 후 2주 이내 또는 마지막 투여 후 56일 이내의 헤모글로빈 측정은 분석에서 제외되었습니다. NTD 참가자는 연구 약물의 첫 번째 투여 전 8주 이내에 적혈구(RBC) 4단위 미만을 투여받은 참가자였습니다. 12주 간격은 연구 기간 동안 임의의 연속 12주로 정의되었습니다. 기준선보다 헤모글로빈이 1.0g/dL 이상 증가한 참가자의 비율이 제시됩니다.
연구 중 임의의 12주 간격(최대 약 20주)
연속 12주 간격 동안 기준선보다 헤모글로빈이 1.5g/dL 이상 증가한 비수혈 의존성(NTD) 참가자의 비율
기간: 연구 중 임의의 12주 간격(최대 약 20주)
NTD 참가자의 수정된 적혈구계 반응은 기준선과 비교하여 12주 간격 동안 기준선에서 평균 헤모글로빈 증가가 1.5g/dL 이상인 것으로 정의되었습니다. NTD 참가자의 기준 헤모글로빈은 스크리닝 기간 동안 수행된 2회 이상의 측정 평균이었습니다. 적혈구(RBC) 수혈 후 2주 이내 또는 마지막 투여 후 56일 이내의 헤모글로빈 측정은 분석에서 제외되었습니다. NTD 참가자는 연구 약물의 첫 번째 투여 전 8주 이내에 적혈구(RBC) 4단위 미만을 투여받은 참가자였습니다. 12주 간격은 연구 기간 동안 임의의 연속 12주로 정의되었습니다. 기준선보다 헤모글로빈이 1.5g/dL 이상 증가한 참가자의 비율이 제시됩니다.
연구 중 임의의 12주 간격(최대 약 20주)
연속 8주 간격 동안 기준선에서 적혈구(RBC) 수혈 부담이 50% 이상 감소한 수혈 의존성(TD) 참가자의 비율
기간: 연구 중 임의의 8주 간격(최대 약 20주)
TD 참가자의 수혈 부담은 치료 시작 8주 전의 적혈구 수혈 단위 비율(기준선)과 8주 간격 동안 수혈된 적혈구 수혈 단위(또는 밀리리터)의 비율을 해당 간격의 기간으로 나눈 값으로 정의되었습니다. ). TD 참가자는 8주마다 4단위 이상의 적혈구를 받은 참가자였습니다(연구 약물의 첫 번째 투여 전 6개월 이상 확인됨). 8주 간격은 연구 기간 동안 임의의 연속 8주로 정의되었습니다. 기준선보다 적혈구 수혈 부담이 50% 이상 감소한 참가자의 비율이 제시됩니다.
연구 중 임의의 8주 간격(최대 약 20주)
연속 12주 간격 동안 기준선에서 적혈구(RBC) 수혈 부담이 50% 이상 감소한 수혈 의존성(TD) 참가자의 비율
기간: 연구 기간 동안 임의의 12주 간격(최대 약 20주)
TD 참가자의 수혈 부담은 치료 시작 12주 전의 적혈구 수혈 단위 비율(기준선)과 비교하여 12주 간격 동안 수혈된 적혈구 수혈 단위(또는 밀리리터)의 비율을 해당 간격의 기간으로 나눈 값으로 정의되었습니다. ). TD 참가자는 8주마다 4단위 이상의 적혈구를 받은 참가자였습니다(연구 약물의 첫 번째 투여 전 6개월 이상 확인됨). 12주 간격은 연구 기간 동안 임의의 연속 12주로 정의되었습니다. 기준선보다 적혈구 수혈 부담이 50% 이상 감소한 참가자의 비율이 제시됩니다.
연구 기간 동안 임의의 12주 간격(최대 약 20주)
8주 이상 적혈구(RBC) 수혈 독립성을 유지한 수혈 의존성(TD) 참가자의 비율
기간: 연구 중 임의의 8주 간격(최대 약 20주)
TD 참가자의 수혈 독립성은 치료 시작 후 연구에서 8주 이상 동안 적혈구 수혈 단위(또는 밀리리터)를 필요로 하지 않은 참가자의 비율로 정의되었습니다. TD 참가자는 8주마다 4단위 이상의 적혈구를 받은 참가자였습니다(연구 약물의 첫 번째 투여 전 6개월 이상 확인됨). 8주 이상 수혈 독립성을 유지한 참가자의 비율이 제시됩니다.
연구 중 임의의 8주 간격(최대 약 20주)
합동 용량 그룹별로 12주 간격 동안 헤모글로빈 증가 ≥1.0g/dL을 달성한 비수혈 의존성(NTD) 참가자의 적혈구 반응까지의 시간
기간: 연구 기간 동안 임의의 12주 간격(최대 약 20주)
적혈구계 반응까지의 시간은 첫 번째 투여부터 헤모글로빈 증가가 ≥1.0g/dL에 도달하는 연속 12주 창의 첫 번째 날짜까지의 시간으로 정의되었습니다. 반응 간격이 여러 개로 분리된 경우에는 가장 긴 간격을 사용했습니다. 분석 중단으로 응답이 진행 중인 참가자는 검열되었습니다. 헤모글로빈 증가가 1.0g/dL 이상인 연속 12주 창의 첫 번째 날짜까지의 시간이 표시됩니다.
연구 기간 동안 임의의 12주 간격(최대 약 20주)
연속 12주 간격 동안 ≥50%의 수혈 부담 감소를 달성한 수혈 의존성(TD) 참가자의 적혈구 반응까지의 시간
기간: 연구 기간 동안 임의의 12주 간격(최대 약 20주)
적혈구계 반응까지의 시간은 첫 번째 투여부터 치료 전과 비교하여 적혈구(RBC) 수혈 부담 감소를 ≥50% 달성하는 연속 12주 창의 첫 번째 날짜까지의 시간으로 정의되었습니다. 반응 간격이 여러 개로 분리된 경우에는 가장 긴 간격을 사용했습니다. 분석 중단으로 응답이 진행 중인 참가자는 검열되었습니다. 전처리에 비해 적혈구 수혈 부담을 50% 이상 감소시키는 12주 연속 창의 첫 번째 날짜까지의 시간이 제시됩니다.
연구 기간 동안 임의의 12주 간격(최대 약 20주)
연속 12주 간격 동안 헤모글로빈 증가가 1.0g/dL 이상인 비수혈 의존성(NTD) 참가자에 대한 적혈구계 반응 기간
기간: 연구 기간 동안 임의의 12주 간격(최대 약 20주)
적혈구계 반응 기간은 헤모글로빈 ≥1.0g/dL 증가를 달성한 첫 번째 연속 12주 기간부터 헤모글로빈 ≥1.0g/dL 증가를 달성한 마지막 연속 12주 기간의 날짜까지의 시간으로 정의되었습니다. 반응 간격이 여러 개로 분리된 경우에는 가장 긴 간격을 사용했습니다. 분석 중단으로 응답이 진행 중인 참가자는 검열되었습니다. 헤모글로빈 증가가 1.0g/dL 이상인 참가자의 반응 기간이 제시됩니다.
연구 기간 동안 임의의 12주 간격(최대 약 20주)
연속 12주 간격 동안 ≥50%의 수혈 부담 감소를 달성한 수혈 의존성(TD) 참가자에 대한 적혈구 반응 기간
기간: 연구 기간 동안 임의의 12주 간격(최대 약 20주)
적혈구계 반응 기간은 전처리에 비해 적혈구(RBC) 수혈 부담 감소를 ≥50% 달성한 첫 번째 12주 기간부터 적혈구 수혈 부담 감소를 달성한 마지막 연속 12주 기간까지의 시간으로 정의되었습니다. 전처리에 비해 ≥50%입니다. 반응 간격이 여러 개로 분리된 경우에는 가장 긴 간격을 사용했습니다. 분석 중단으로 응답이 진행 중인 참가자는 검열되었습니다. 전처리에 비해 50% 이상 적혈구 수혈 부담 감소를 달성한 참가자의 반응 기간이 제시됩니다.
연구 기간 동안 임의의 12주 간격(최대 약 20주)
평균 뼈 특이적 알칼리성 포스파타제(BSAP)의 기준선에서 치료 종료까지의 백분율 변화
기간: 기준시점(연구 약물의 첫 번째 투여 전) 및 치료 종료(최대 113일)
BSAP를 결정하기 위해 미리 지정된 시간 간격으로 혈액 샘플을 수집했습니다. BSAP의 기준선 대비 변화율을 측정했습니다. 기준선은 연구 약물의 첫 번째 투여 전 마지막 측정이었습니다.
기준시점(연구 약물의 첫 번째 투여 전) 및 치료 종료(최대 113일)
유형 I 콜라겐(CTX)의 평균 C-텔로펩타이드의 기준선부터 치료 종료까지의 백분율 변화
기간: 기준시점(연구 약물의 첫 번째 투여 전) 및 치료 종료(최대 113일)
CTX를 결정하기 위해 미리 지정된 시간 간격으로 혈액 샘플을 수집했습니다. CTX의 기준선 대비 변화율을 측정했습니다. 기준선은 연구 약물의 첫 번째 투여 전 마지막 측정이었습니다.
기준시점(연구 약물의 첫 번째 투여 전) 및 치료 종료(최대 113일)
혈청 철의 기준선에서 치료 종료까지의 백분율 변화
기간: 기준시점(연구 약물의 첫 번째 투여 전) 및 치료 종료(최대 113일)
혈청 철분을 측정하기 위해 미리 지정된 시간 간격으로 혈액 샘플을 수집했습니다. 혈청 철분의 기준선 대비 변화율을 측정했습니다. 기준선은 연구 약물의 첫 번째 투여 전 마지막 측정이었습니다.
기준시점(연구 약물의 첫 번째 투여 전) 및 치료 종료(최대 113일)
총 철 결합 용량(TIBC)의 기준선부터 치료 종료까지의 백분율 변화
기간: 기준시점(연구 약물의 첫 번째 투여 전) 및 치료 종료(최대 113일)
TIBC를 측정하기 위해 미리 지정된 시간 간격으로 혈액 샘플을 수집했습니다. TIBC의 기준선 대비 변화율을 측정했습니다. 기준선은 연구 약물의 첫 번째 투여 전 마지막 측정이었습니다.
기준시점(연구 약물의 첫 번째 투여 전) 및 치료 종료(최대 113일)
트랜스페린의 기준선에서 치료 종료까지의 백분율 변화
기간: 기준시점(연구 약물의 첫 번째 투여 전) 및 치료 종료(최대 113일)
트랜스페린을 측정하기 위해 미리 지정된 시간 간격으로 혈액 샘플을 수집했습니다. 트랜스페린의 기준선 대비 변화율을 측정했습니다. 기준선은 연구 약물의 첫 번째 투여 전 마지막 측정이었습니다.
기준시점(연구 약물의 첫 번째 투여 전) 및 치료 종료(최대 113일)
수용성 트랜스페린 수용체의 베이스라인부터 치료 종료까지의 백분율 변화
기간: 기준시점(연구 약물의 첫 번째 투여 전) 및 치료 종료(최대 113일)
가용성 트랜스페린 수용체를 결정하기 위해 미리 지정된 시간 간격으로 혈액 샘플을 수집했습니다. 가용성 트랜스페린 수용체의 기준선 대비 변화율을 측정했습니다. 기준선은 연구 약물의 첫 번째 투여 전 마지막 측정이었습니다.
기준시점(연구 약물의 첫 번째 투여 전) 및 치료 종료(최대 113일)
기준선에서 치료 종료까지 페리틴의 백분율 변화
기간: 기준시점(연구 약물의 첫 번째 투여 전) 및 치료 종료(최대 113일)
페리틴을 측정하기 위해 미리 지정된 시간 간격으로 혈액 샘플을 수집했습니다. 페리틴의 기준선 대비 변화율을 측정했습니다. 기준선은 연구 약물의 첫 번째 투여 전 마지막 측정이었습니다.
기준시점(연구 약물의 첫 번째 투여 전) 및 치료 종료(최대 113일)
혈청 NTBI(비트랜스페린 결합 철분)의 기준선에서 113일차까지의 백분율 변화
기간: 기준시점(연구 약물의 첫 번째 투여 전) 및 113일차
NTBI를 결정하기 위해 미리 지정된 시간 간격으로 혈액 샘플을 수집했습니다. 기준선은 연구 약물의 첫 번째 투여 전 마지막 측정이 되도록 미리 지정되었습니다.
기준시점(연구 약물의 첫 번째 투여 전) 및 113일차
계산된 트랜스페린 포화도의 기준선에서 113일차까지의 백분율 변화
기간: 기준시점(연구 약물의 첫 번째 투여 전) 및 113일차
계산된 트랜스페린 포화도는 혈청 철 농도와 총 철 결합 능력(TIBC)의 비율로 백분율로 표시됩니다. 계산된 트랜스페린 포화도를 결정하기 위해 혈청 철분 및 TIBC에 대해 미리 지정된 시간 간격으로 혈액 샘플을 수집했습니다. 기준선은 연구 약물의 첫 번째 투여 전 마지막 측정이 되도록 미리 지정되었습니다.
기준시점(연구 약물의 첫 번째 투여 전) 및 113일차
베이스라인에서 치료 종료까지의 헵시딘 변화율(%)
기간: 기준시점(연구 약물의 첫 번째 투여 전) 및 치료 종료(최대 113일)
헵시딘을 결정하기 위해 미리 지정된 시간 간격으로 혈액 샘플을 수집했습니다. 헵시딘의 기준선 대비 변화율을 측정했습니다. 기준선은 연구 약물의 첫 번째 투여 전 마지막 측정이었습니다.
기준시점(연구 약물의 첫 번째 투여 전) 및 치료 종료(최대 113일)
망상적혈구의 기준선에서 치료 종료까지의 백분율 변화
기간: 기준시점(연구 약물의 첫 번째 투여 전) 및 치료 종료(최대 113일)
망상 적혈구를 결정하기 위해 미리 지정된 시간 간격으로 혈액 샘플을 수집했습니다. 망상적혈구의 기준선으로부터의 변화율을 측정했습니다. 기준선은 연구 약물의 첫 번째 투여 전 마지막 측정이었습니다.
기준시점(연구 약물의 첫 번째 투여 전) 및 치료 종료(최대 113일)
에리스로포이에틴의 베이스라인부터 치료 종료까지의 백분율 변화
기간: 기준시점(연구 약물의 첫 번째 투여 전) 및 치료 종료(최대 113일)
에리스로포이에틴을 측정하기 위해 미리 지정된 시간 간격으로 혈액 샘플을 수집했습니다. 에리스로포이에틴의 기준선 대비 변화율을 측정했습니다. 기준선은 연구 약물의 첫 번째 투여 전 마지막 측정이었습니다.
기준시점(연구 약물의 첫 번째 투여 전) 및 치료 종료(최대 113일)
유핵 적혈구(nRBC) 수치의 기준 시점부터 치료 종료 시점까지의 백분율 변화
기간: 기준시점(연구 약물의 첫 번째 투여 전) 및 치료 종료(최대 113일)
NRBC 수를 결정하기 위해 미리 지정된 시간 간격으로 혈액 샘플을 수집했습니다. nRBC 수의 기준선 대비 변화율을 측정했습니다. 기준선은 연구 약물의 첫 번째 투여 전 마지막 측정이었습니다.
기준시점(연구 약물의 첫 번째 투여 전) 및 치료 종료(최대 113일)
헤모글로빈 A(Hb A)의 베이스라인부터 치료 종료까지의 백분율 변화
기간: 기준시점(연구 약물의 첫 번째 투여 전) 및 치료 종료(최대 113일)
Hb A를 결정하기 위해 미리 지정된 시간 간격으로 혈액 샘플을 수집했습니다. Hb A의 기준선 대비 변화율을 측정했습니다. 기준선은 연구 약물의 첫 번째 투여 전 마지막 측정이었습니다.
기준시점(연구 약물의 첫 번째 투여 전) 및 치료 종료(최대 113일)
헤모글로빈 A2(Hb A2)의 베이스라인부터 치료 종료까지의 백분율 변화
기간: 기준시점(연구 약물의 첫 번째 투여 전) 및 치료 종료(최대 113일)
Hb A2를 측정하기 위해 미리 지정된 시간 간격으로 혈액 샘플을 수집했습니다. Hb A2의 기준선 대비 변화율을 측정했습니다. 기준선은 연구 약물의 첫 번째 투여 전 마지막 측정이었습니다.
기준시점(연구 약물의 첫 번째 투여 전) 및 치료 종료(최대 113일)
헤모글로빈 C(Hb C)의 베이스라인부터 치료 종료까지의 백분율 변화
기간: 기준시점(연구 약물의 첫 번째 투여 전) 및 치료 종료(최대 113일)
Hb C를 결정하기 위해 미리 지정된 시간 간격으로 혈액 샘플을 수집했습니다. Hb C의 기준선 대비 변화율을 측정했습니다. 기준선은 연구 약물의 첫 번째 투여 전 마지막 측정이었습니다.
기준시점(연구 약물의 첫 번째 투여 전) 및 치료 종료(최대 113일)
기준선에서 치료 종료까지 헤모글로빈 D(Hb D)의 백분율 변화
기간: 기준시점(연구 약물의 첫 번째 투여 전) 및 치료 종료(최대 113일)
Hb D를 결정하기 위해 미리 지정된 시간 간격으로 혈액 샘플을 수집했습니다. Hb D의 기준선 대비 변화율을 측정했습니다. 기준선은 연구 약물의 첫 번째 투여 전 마지막 측정이었습니다.
기준시점(연구 약물의 첫 번째 투여 전) 및 치료 종료(최대 113일)
기준선에서 치료 종료까지 헤모글로빈 F(Hb F)의 백분율 변화
기간: 기준시점(연구 약물의 첫 번째 투여 전) 및 치료 종료(최대 113일)
Hb F를 결정하기 위해 미리 지정된 시간 간격으로 혈액 샘플을 수집했습니다. Hb F의 기준선 대비 변화율을 측정했습니다. 기준선은 연구 약물의 첫 번째 투여 전 마지막 측정이었습니다.
기준시점(연구 약물의 첫 번째 투여 전) 및 치료 종료(최대 113일)
기준선에서 치료 종료까지 헤모글로빈 S(Hb S)의 백분율 변화
기간: 기준시점(연구 약물의 첫 번째 투여 전) 및 치료 종료(최대 113일)
Hb S를 결정하기 위해 미리 지정된 시간 간격으로 혈액 샘플을 수집했습니다. Hb S의 기준선 대비 변화율을 측정했습니다. 기준선은 연구 약물의 첫 번째 투여 전 마지막 측정이었습니다.
기준시점(연구 약물의 첫 번째 투여 전) 및 치료 종료(최대 113일)
알파 글로빈 유전자의 기준선에서 치료 종료까지의 백분율 변화
기간: 기준시점(연구 약물의 첫 번째 투여 전) 및 치료 종료(최대 113일)
알파 글로빈 유전자를 결정하기 위해 미리 지정된 시간 간격으로 혈액 샘플을 수집했습니다. 알파 글로빈 유전자의 기준선 대비 변화율을 측정했습니다. 기준선은 연구 약물의 첫 번째 투여 전 마지막 측정이었습니다.
기준시점(연구 약물의 첫 번째 투여 전) 및 치료 종료(최대 113일)
베타 글로빈 유전자의 기준선에서 치료 종료까지의 백분율 변화
기간: 기준시점(연구 약물의 첫 번째 투여 전) 및 치료 종료(최대 113일)
베타 글로빈 유전자를 결정하기 위해 미리 지정된 시간 간격으로 혈액 샘플을 수집했습니다. 베타 글로빈 유전자의 기준선 대비 변화율을 측정했습니다. 기준선은 연구 약물의 첫 번째 투여 전 마지막 측정이었습니다.
기준시점(연구 약물의 첫 번째 투여 전) 및 치료 종료(최대 113일)
감마 글로빈 유전자의 기준선에서 치료 종료까지의 백분율 변화
기간: 기준시점(연구 약물의 첫 번째 투여 전) 및 치료 종료(최대 113일)
감마 글로빈 유전자를 결정하기 위해 미리 지정된 시간 간격으로 혈액 샘플을 수집했습니다. 감마 글로빈 유전자의 기준선 대비 변화율을 측정했습니다. 기준선은 연구 약물의 첫 번째 투여 전 마지막 측정이었습니다.
기준시점(연구 약물의 첫 번째 투여 전) 및 치료 종료(최대 113일)
베이스라인에서 치료 종료까지 합토글로빈의 백분율 변화
기간: 기준시점(연구 약물의 첫 번째 투여 전) 및 치료 종료(최대 113일)
합토글로빈을 결정하기 위해 미리 지정된 시간 간격으로 혈액 샘플을 수집했습니다. 합토글로빈의 기준선 대비 변화율을 측정했습니다. 기준선은 연구 약물의 첫 번째 투여 전 마지막 측정이었습니다.
기준시점(연구 약물의 첫 번째 투여 전) 및 치료 종료(최대 113일)
간접 빌리루빈의 기준선에서 치료 종료까지의 백분율 변화
기간: 기준시점(연구 약물의 첫 번째 투여 전) 및 치료 종료(최대 113일)
간접 빌리루빈을 측정하기 위해 미리 지정된 시간 간격으로 혈액 샘플을 수집했습니다. 간접 빌리루빈의 기준선 대비 변화율을 측정했습니다. 기준선은 연구 약물의 첫 번째 투여 전 마지막 측정이었습니다.
기준시점(연구 약물의 첫 번째 투여 전) 및 치료 종료(최대 113일)
젖산탈수소효소(LDH)의 기준선부터 치료 종료까지의 백분율 변화
기간: 기준시점(연구 약물의 첫 번째 투여 전) 및 치료 종료(최대 113일)
LDH를 측정하기 위해 미리 지정된 시간 간격으로 혈액 샘플을 수집했습니다. LDH의 기준선 대비 변화율을 측정했습니다. 기준선은 연구 약물의 첫 번째 투여 전 마지막 측정이었습니다.
기준시점(연구 약물의 첫 번째 투여 전) 및 치료 종료(최대 113일)
기준선 LIC <3mg/g 건조 중량을 갖는 비수혈 의존성(NTD) 참가자의 간 철분 농도(LIC)가 기준선에서 치료 종료까지의 변화
기간: 기준시점(연구 약물의 첫 번째 투여 전) 및 치료 종료(최대 113일)
LIC를 결정하기 위해 미리 지정된 시간 간격으로 혈액 샘플을 수집했습니다. 기준선 LIC <3 mg/g 건조 중량을 갖는 NTD 참가자에 대한 평균 LIC의 기준선 변화는 자기공명영상(MRI)을 사용하여 측정되었습니다. 기준선은 연구 약물의 첫 번째 투여 전 마지막 측정이었습니다. NTD 참가자는 연구 약물의 첫 번째 투여 전 8주 이내에 4단위 미만의 RBC를 받은 참가자였습니다. 기준선 LIC <3 mg/g 건조 중량을 갖는 NTD 참가자에 대한 기준선에서 113일차까지의 평균 LIC 변화가 제시됩니다.
기준시점(연구 약물의 첫 번째 투여 전) 및 치료 종료(최대 113일)
기준선 LIC ≥3mg/g 건조 체중을 갖는 비수혈 의존성(NTD) 참가자의 간 철분 농도(LIC)가 기준선에서 치료 종료까지의 변화
기간: 기준시점(연구 약물의 첫 번째 투여 전) 및 치료 종료(최대 113일)
LIC를 결정하기 위해 미리 지정된 시간 간격으로 혈액 샘플을 수집했습니다. 기준선 LIC ≥3mg/g 건조 중량을 갖는 NTD 참가자에 대한 평균 LIC의 기준선 대비 변화는 자기공명영상(MRI)을 사용하여 측정되었습니다. 기준선은 연구 약물의 첫 번째 투여 전 마지막 측정이었습니다. NTD 참가자는 연구 약물의 첫 번째 투여 전 8주 이내에 4단위 미만의 RBC를 받은 참가자였습니다. 기준선 LIC ≥3 mg/g 건조 중량을 갖는 NTD 참가자에 대한 기준선에서 113일차까지의 평균 LIC 변화가 제시됩니다.
기준시점(연구 약물의 첫 번째 투여 전) 및 치료 종료(최대 113일)
치료 종료 시 LIC 반응을 보인 기준 간 철분 농도(LIC)가 건조 체중 3mg/g 이상인 비수혈 의존성(NTD) 참가자의 비율
기간: 치료 종료(113일까지)
LIC 반응은 LIC가 건조 중량 1mg/g 이상 감소한 것으로 정의되었습니다. 기본 LIC가 건조 중량 3mg/g 이상인 NTD 참가자의 LIC를 결정하기 위해 미리 지정된 시간 간격으로 혈액 샘플을 수집했습니다. LIC는 자기공명영상(MRI)을 사용하여 측정되었습니다. 기준선은 연구 약물의 첫 번째 투여 전 마지막 측정이었습니다. NTD 참가자는 연구 약물의 첫 번째 투여 전 8주 이내에 4단위 미만의 RBC를 받은 참가자였습니다. 기준선 LIC ≥3mg/g 건조 중량을 갖고 LIC 반응을 보인 NTD 참가자의 비율이 제시됩니다.
치료 종료(113일까지)
기준 간 철분 농도(LIC)가 건조 체중 3mg/g 이상이고, 철 킬레이트화 요법(ICT)을 사용했으며, 치료 종료 시 LIC 반응을 보인 비수혈 의존성(NTD) 참가자의 비율
기간: 치료 종료(113일까지)
LIC 반응은 LIC가 건조 중량 1mg/g 이상 감소한 것으로 정의되었습니다. 기본 LIC가 ≥3 mg/g 건조 중량이고 ICT를 사용한 NTD 참가자의 LIC를 결정하기 위해 미리 지정된 시간 간격으로 혈액 샘플을 수집했습니다. LIC는 자기공명영상(MRI)을 사용하여 측정되었습니다. 기준선은 연구 약물의 첫 번째 투여 전 마지막 측정이었습니다. NTD 참가자는 연구 약물의 첫 번째 투여 전 8주 이내에 4단위 미만의 RBC를 받은 참가자였습니다. 기준선 LIC ≥3mg/g 건조 중량을 갖고 ICT를 사용했으며 LIC 반응을 보인 NTD 참가자의 비율이 제시됩니다.
치료 종료(113일까지)
기준 간 철분 농도(LIC)가 건조 체중 3mg/g 이상이고 철 킬레이트화 요법(ICT)을 사용하지 않았으며 치료 종료 시 LIC 반응을 보인 비수혈 의존성(NTD) 참가자의 비율
기간: 치료 종료(113일까지)
LIC 반응은 LIC가 건조 중량 1mg/g 이상 감소한 것으로 정의되었습니다. 기본 LIC가 ≥3 mg/g 건조 중량이고 ICT를 사용하지 않은 NTD 참가자의 LIC를 결정하기 위해 미리 지정된 시간 간격으로 혈액 샘플을 수집했습니다. LIC는 자기공명영상(MRI)을 사용하여 측정되었습니다. 기준선은 연구 약물의 첫 번째 투여 전 마지막 측정이었습니다. NTD 참가자는 연구 약물의 첫 번째 투여 전 8주 이내에 4단위 미만의 RBC를 받은 참가자였습니다. 기준선 LIC가 건조 중량 3mg/g 이상이고 ICT를 사용하지 않았으며 LIC 반응을 보인 NTD 참가자의 비율이 제시됩니다.
치료 종료(113일까지)
기준선 LIC <3 mg/g 건조 중량을 갖는 수혈 의존성(TD) 참가자에 대한 간 철분 농도(LIC)의 기준선에서 치료 종료까지의 변화
기간: 기준시점(연구 약물의 첫 번째 투여 전) 및 치료 종료(최대 113일)
LIC를 결정하기 위해 미리 지정된 시간 간격으로 혈액 샘플을 수집했습니다. 기준선 LIC <3 mg/g 건조 중량을 갖는 TD 참가자에 대한 평균 LIC의 기준선으로부터의 변화는 자기공명영상(MRI)을 사용하여 측정되었습니다. 기준선은 연구 약물의 첫 번째 투여 전 마지막 측정이었습니다. TD 참가자는 8주마다 4단위 이상의 적혈구를 받은 참가자였습니다(연구 약물의 첫 번째 투여 전 6개월 이상 확인됨). 기준선 LIC <3 mg/g 건조 중량을 갖는 TD 참가자에 대한 기준선에서 113일차까지의 평균 LIC 변화가 제시됩니다.
기준시점(연구 약물의 첫 번째 투여 전) 및 치료 종료(최대 113일)
기준선 LIC ≥3 mg/g 건조 체중을 갖는 수혈 의존성(TD) 참가자의 간 철분 농도(LIC)가 기준선에서 치료 종료까지의 변화
기간: 기준시점(연구 약물의 첫 번째 투여 전) 및 치료 종료(최대 113일)
LIC를 결정하기 위해 미리 지정된 시간 간격으로 혈액 샘플을 수집했습니다. 기준선 LIC ≥3 mg/g 건조 중량을 갖는 TD 참가자에 대한 평균 LIC의 기준선으로부터의 변화는 자기공명영상(MRI)을 사용하여 측정되었습니다. 기준선은 연구 약물의 첫 번째 투여 전 마지막 측정이었습니다. TD 참가자는 8주마다 4단위 이상의 적혈구를 받은 참가자였습니다(연구 약물의 첫 번째 투여 전 6개월 이상 확인됨). 기준선 LIC ≥3 mg/g 건조 중량을 갖는 TD 참가자에 대한 기준선에서 113일차까지의 평균 LIC 변화가 제시됩니다.
기준시점(연구 약물의 첫 번째 투여 전) 및 치료 종료(최대 113일)
치료 종료 시 LIC 반응을 보인 기준 간 철분 농도(LIC)가 건조 체중 ≥3mg/g인 수혈 의존성(TD) 참가자의 비율
기간: 치료 종료(113일까지)
LIC 반응은 LIC가 건조 중량 1mg/g 이상 감소한 것으로 정의되었습니다. 기본 LIC가 건조 중량 3mg/g 이상인 TD 참가자의 LIC를 결정하기 위해 미리 지정된 시간 간격으로 혈액 샘플을 수집했습니다. LIC는 자기공명영상(MRI)을 사용하여 측정되었습니다. 기준선은 연구 약물의 첫 번째 투여 전 마지막 측정이었습니다. TD 참가자는 8주마다 4단위 이상의 적혈구를 받은 참가자였습니다(연구 약물의 첫 번째 투여 전 6개월 이상 확인됨). LIC 반응을 입증한 기준선 LIC ≥3 mg/g 건조 중량을 가진 TD 참가자의 비율이 제시됩니다.
치료 종료(113일까지)
기준 간 철분 농도(LIC)가 건조 체중 3mg/g 이상이고, 철 킬레이트화 요법(ICT)을 사용했으며, 치료 종료 시 LIC 반응을 보인 수혈 의존성(TD) 참가자의 비율
기간: 치료 종료(113일까지)
LIC 반응은 LIC가 건조 중량 1mg/g 이상 감소한 것으로 정의되었습니다. 기본 LIC가 ≥3 mg/g 건조 중량이고 ICT를 사용한 TD 참가자의 LIC를 결정하기 위해 미리 지정된 시간 간격으로 혈액 샘플을 수집했습니다. LIC는 자기공명영상(MRI)을 사용하여 측정되었습니다. 기준선은 연구 약물의 첫 번째 투여 전 마지막 측정이었습니다. TD 참가자는 8주마다 4단위 이상의 적혈구를 받은 참가자였습니다(연구 약물의 첫 번째 투여 전 6개월 이상 확인됨). 기준선 LIC ≥3mg/g 건조 중량을 갖고 ICT를 사용했으며 LIC 반응을 입증한 TD 참가자의 비율이 제시됩니다.
치료 종료(113일까지)
기준 간 철분 농도(LIC)가 건조 체중 3mg/g 이상이고 철킬레이트 요법(ICT)을 사용하지 않았으며 치료 종료 시 LIC 반응을 보인 수혈 의존성(TD) 참가자의 비율
기간: 치료 종료(113일까지)
LIC 반응은 LIC가 건조 중량 1mg/g 이상 감소한 것으로 정의되었습니다. 기본 LIC가 건조 중량 ≥3 mg/g이고 ICT를 사용하지 않은 TD 참가자의 LIC를 결정하기 위해 미리 지정된 시간 간격으로 혈액 샘플을 수집했습니다. LIC는 자기공명영상(MRI)을 사용하여 측정되었습니다. 기준선은 연구 약물의 첫 번째 투여 전 마지막 측정이었습니다. TD 참가자는 8주마다 4단위 이상의 적혈구를 받은 참가자였습니다(연구 약물의 첫 번째 투여 전 6개월 이상 확인됨). 기준선 LIC ≥3mg/g 건조 중량을 갖고 ICT를 사용하지 않았으며 LIC 반응을 입증한 TD 참가자의 비율이 제시됩니다.
치료 종료(113일까지)
Luspatercept의 최대 농도(Cmax)
기간: 주기 1(21일 주기): 1일, 8일, 11일 및 15일; 주기 2(21일 주기): 1일차
Cmax를 결정하기 위해 특정 간격으로 혈액 샘플을 수집했습니다. Cmax는 투여 후 관찰된 루스파터셉트의 최대 농도로 정의되었다. Cmax는 비구획 분석을 기반으로 했습니다.
주기 1(21일 주기): 1일, 8일, 11일 및 15일; 주기 2(21일 주기): 1일차
Luspatercept의 최대 농도까지의 시간(Tmax)
기간: 주기 1(21일 주기): 1일, 8일, 11일 및 15일; 주기 2(21일 주기): 1일차
Tmax를 결정하기 위해 특정 간격으로 혈액 샘플을 수집했습니다. Tmax는 투여 후 관찰된 루스파터셉트의 최대 농도까지의 시간으로 정의되었다. Tmax는 비구획 분석을 기반으로 했습니다.
주기 1(21일 주기): 1일, 8일, 11일 및 15일; 주기 2(21일 주기): 1일차
0시간부터 21일까지 Luspatercept의 농도 시간 곡선 아래 영역(AUC0-21)
기간: 주기 1: 1일, 8일, 11일 및 15일; 22일(사이클 2 1일). 주기 1과 2는 21일 주기입니다.
AUC0-21 측정을 위해 지정된 간격으로 혈액 샘플을 수집했습니다. AUC0-21은 0시부터 21일까지 루스파터셉트의 농도 시간 곡선 아래 면적으로 정의되었습니다. AUC0-21은 비구획 분석을 기반으로 하며 선형 사다리꼴 방법으로 계산되었습니다.
주기 1: 1일, 8일, 11일 및 15일; 22일(사이클 2 1일). 주기 1과 2는 21일 주기입니다.
Luspatercept의 최종 제거 반감기(t½)
기간: 주기 1(21일 주기): 1일, 8일, 11일 및 15일; 주기 2(21일 주기): 1일 및 8일; 주기 4 및 5(21일 주기): 1일, 8일, 15일; 113일, 141일, 169일차에 대한 후속 연구
T½을 결정하기 위해 특정 간격으로 혈액 샘플을 수집했습니다. t½은 유사평형에 도달한 후 루스파터셉트의 혈청 농도를 2로 나누는 데 필요한 시간으로 정의되었습니다. t½은 비구획 분석을 기반으로 했습니다.
주기 1(21일 주기): 1일, 8일, 11일 및 15일; 주기 2(21일 주기): 1일 및 8일; 주기 4 및 5(21일 주기): 1일, 8일, 15일; 113일, 141일, 169일차에 대한 후속 연구
Luspatercept의 겉보기 터미널 속도 상수(Lambda z)
기간: 주기 1(21일 주기): 1일, 8일, 11일 및 15일; 주기 2(21일 주기): 1일 및 8일; 주기 4 및 5(21일 주기): 1일, 8일, 15일; 113일, 141일, 169일차에 대한 후속 연구
겉보기 최종 속도 상수를 결정하기 위해 지정된 간격으로 혈액 샘플을 수집했습니다. 겉보기 말단 속도 상수는 주어진 기간 동안 신체에서 제거되는 루스파터셉트의 양으로 정의되었으며 혈청 내 로그-농도-시간 곡선의 말단 부분의 선형 회귀에 의해 계산되었습니다. 겉보기 최종 속도 상수는 비구획 분석을 기반으로 했습니다.
주기 1(21일 주기): 1일, 8일, 11일 및 15일; 주기 2(21일 주기): 1일 및 8일; 주기 4 및 5(21일 주기): 1일, 8일, 15일; 113일, 141일, 169일차에 대한 후속 연구

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Acceleron Pharma, Inc., a wholly-owned subsidiary of Merck & Co., Inc., Rahway, NJ USA

수사관

  • 연구 책임자: Medical Director, Merck Sharp & Dohme LLC

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2013년 2월 28일

기본 완료 (실제)

2015년 11월 11일

연구 완료 (실제)

2015년 11월 11일

연구 등록 날짜

최초 제출

2012년 12월 10일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2012년 12월 12일

처음 게시됨 (추정된)

2012년 12월 13일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 7월 18일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 2월 6일

마지막으로 확인됨

2024년 2월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • A536-04 (기타 식별자: Acceleron)
  • 2012-002499-15 (EudraCT 번호)
  • MK-6143-002 (기타 식별자: Merck)

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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