Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Tanulmány az ACE-536 hatásainak értékelésére béta-talaszémiában szenvedő betegeknél

2016. december 13. frissítette: Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme, a subsidiary of Merck & Co., Inc.)

2. fázis, nyílt, növekvő dózisú vizsgálat az ACE-536 hatásainak értékelésére Beta-Thalassaemia Intermedia betegekben

Ennek a vizsgálatnak az a célja, hogy értékelje az ACE-536 hatását béta-talaszémiában szenvedő betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A β-thalassaemiás betegek arányának értékelése, akiknél eritroid válaszreakció alakult ki, az alábbiak szerint:

  1. a hemoglobinszint ≥ 1,5 g/dl-es emelkedése a kiindulási értékhez képest ≥ 14 napig (vörösvérsejt-transzfúzió hiányában) nem transzfúziófüggő betegeknél, vagy
  2. ≥ 20%-kal csökkenti a vörösvértest-transzfúziós terhet az előkezeléshez képest transzfúziófüggő betegeknél.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

64

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Görögország
      • Athens, Görögország
        • Laiko General Hospital, Ampelokipi
  • Olaszország
      • Brindisi, Olaszország
        • Ospedale "A. Perriino" U.O Ematologia
      • Catania, Olaszország
        • ARNAS Garibaldi - P.O. Garibaldi Centro
      • Ferrara, Olaszország
        • A.O.U. Arcispedale S. Anna
      • Modena, Olaszország
        • CEMEF Medicina 2
      • Napoli, Olaszország
        • AORN A. Cardarelli
      • Napoli, Olaszország
        • A.O.U. Seconda Università degli Studi di Napoli
      • Orbassano, Olaszország
        • A.O.U. San Luigi Gonzaga

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Főbb felvételi kritériumok:

  • 18 év feletti férfiak vagy nők
  • A vizsgálat dóziseszkalációs szakaszában: a β-thalassemia intermedia dokumentált diagnózisa (transzfúziófüggő betegek nem kezdhették el a rendszeres transzfúziót 4,0 év alatti életkorban). Az expanziós kohorsz esetében: a β-thalassaemia dokumentált diagnózisa (beleértve a β-thalassemia majort vagy β-thalassemia intermedia-t).
  • Korábbi splenectomia vagy a lép mérete < 18 cm a leghosszabb átmérőben hasi ultrahanggal (csak a dózisemelési kohorszoknál).
  • Vérszegénység, a következőképpen definiálva: (i) 2 mérés átlagos hemoglobinkoncentrációja < 10,0 g/dl (az egyik az 1. ciklus 1. napját megelőző egy napon belül, a másik pedig a szűrési időszak alatt [-28. naptól -1. napig]) nem transzfúziós dependens betegek, akik definíció szerint 4 egység vörösvértestet kaptak az 1. ciklus 1. napját megelőző 8 héten belül, vagy (ii) transzfúziótól függő betegek, akiknek 8 hetente ≥ 4 egység vörösvértestre van szükségük (ezt 6 hónapon keresztül megerősítették 1. ciklus 1. nap).
  • Aszpartát-aminotranszferáz (AST) vagy alanin-aminotranszferáz (ALT) < a normálérték felső határának (ULN) 3-szorosa.
  • A szérum kreatinin ≤ 1,5 x ULN.
  • Megfelelő terhesség elkerülő intézkedések.
  • A betegek képesek betartani a tanulmányi látogatás ütemtervét, megérteni és betartani a protokoll összes követelményét.
  • Megérti és képes írásos beleegyező nyilatkozatot adni.

Főbb kizárási kritériumok:

  • Bármely klinikailag jelentős pulmonális (beleértve a pulmonális hipertóniát), kardiovaszkuláris, endokrin, neurológiai, máj-, gasztrointesztinális, fertőző, immunológiai (beleértve a klinikailag jelentős allo- vagy autoimmunizációt) vagy húgyúti betegséget, amelyről a vizsgáló úgy ítéli meg, hogy az 1. ciklus előtt nem megfelelően kontrollált 1.
  • Folsav hiány.
  • Tünetekkel járó splenomegalia.
  • Pozitív humán immundeficiencia vírusra (HIV), aktív fertőző hepatitis B-re (HBV) vagy aktív fertőző hepatitis C-re (HCV).
  • A thromboemboliás események ismert kórtörténete ≥ 3. fokozat a National Cancer Institute-Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI-CTCAE) v.4.0 (jelenlegi aktív kisebb verzió) szerint.
  • Echocardiogram, MUGA vagy szív MRI alapján az ejekciós frakció < 50%.
  • Nem kontrollált magas vérnyomás, ha szisztolés vérnyomás (BP) ≥ 150 Hgmm vagy diasztolés vérnyomás ≥ 95 Hgmm.
  • 3-as vagy magasabb osztályú szívelégtelenség (New York Heart Association, NYHA).
  • QTc > 450 msec a szűrési EKG-n.
  • Thrombocytaszám < 100 x10(9)/L vagy > 1000 x10(9)/L.
  • Proteinuria ≥ 2. fokozat.
  • Bármilyen aktív fertőzés, amely parenterális antibiotikum kezelést igényel az 1. ciklus 1. napját megelőző 28 napon belül, vagy orális antibiotikumokat az 1. ciklus 1. napját követő 14 napon belül.
  • Más vizsgálati gyógyszerrel vagy eszközzel végzett kezelés, vagy vizsgálati használatra engedélyezett terápia ≤ 28 nappal az 1. ciklus 1. napja előtt, vagy ha ismert az előző vizsgálati készítmény felezési ideje, az 1. ciklust megelőző felezési idő 5-szörösén belül 1, amelyik hosszabb.
  • Transzfúziós esemény az 1. ciklust megelőző 7 napon belül 1. nap.
  • Hidroxi-karbamid kezelésben részesülő vagy azt tervező betegek. A betegek nem kaptak hidroxi-karbamidot az 1. ciklus 1. napjától számított 90 napon belül.
  • Splenectomia az 1. ciklust megelőző 56 napon belül 1. nap.
  • Nagy műtét (a lépeltávolítás kivételével) az 1. ciklus 1. napját megelőző 28 napon belül. A betegeknek teljesen felépülniük kell az 1. ciklus 1. napja előtti bármely korábbi műtétből.
  • Az 1. ciklust megelőző 56 napon belül megkezdett vaskelátképző terápia 1. nap.
  • Citotoxikus szerek, szisztémás kortikoszteroidok, immunszuppresszánsok vagy antikoaguláns terápia, például warfarin vagy heparin az 1. ciklus 1. napját megelőző 28 napon belül (profilaktikus aszpirin 100 mg/napig megengedett).
  • Szoptató nőstények terhes.
  • Súlyos allergiás vagy anafilaxiás reakciók, amelyek túlérzékenyek voltak a rekombináns fehérjékkel vagy a vizsgált gyógyszer segédanyagaival szemben.
  • Előzetes kezelés sotatercepttel (ACE-011) vagy ACE-536-tal.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: ACE 536
ACE-536 – 1 a 7 lehetséges dózisszint közül.
Drog: ACE-536
Az alanyok ACE-536-ot kapnak szubkután (SC) 3 hetente, legfeljebb 5 cikluson keresztül.
Más nevek:
  • luspatercept

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Azon betegek aránya, akiknél eritroid válaszreakció alakult ki.
Időkeret: A betegszűréstől számított körülbelül 24 héten belül értékelték.
Azon betegek aránya, akiknél eritroid válaszreakció alakult ki, a következőképpen definiálva: 1) a hemoglobinszint ≥ 1,5 g/dl-rel a kiindulási értékhez képest ≥ 14 napig (vörösvérsejt-transzfúzió hiányában) nem transzfúziófüggő betegeknél, vagy 2) ≥ 20%-kal csökkent a vörösvértest-transzfúziós teher az előkezeléshez képest transzfúziófüggő betegeknél.
A betegszűréstől számított körülbelül 24 héten belül értékelték.

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Nemkívánatos eseményekkel küzdő betegek száma.
Időkeret: A kezelés megkezdésétől a vizsgálat végi látogatásig (körülbelül 24 héttel később).
A kezelés megkezdésétől a vizsgálat végi látogatásig (körülbelül 24 héttel később).
A hemoglobinszint változása nem transzfúziófüggő betegeknél.
Időkeret: Kiindulási állapot körülbelül 24 hétig.
Kiindulási állapot körülbelül 24 hétig.
Változások az eritropoézis, a hemolízis, a vasanyagcsere és a csontanyagcsere biomarkereiben.
Időkeret: Kiindulási állapot körülbelül 24 hétig.
Kiindulási állapot körülbelül 24 hétig.
ACE-536 farmakokinetikája.
Időkeret: A kezelés során több időpontban mérve, a vizsgálat 1. napjától körülbelül 24 hétig.
A kezelés során több időpontban mérve, a vizsgálat 1. napjától körülbelül 24 hétig.

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme, a subsidiary of Merck & Co., Inc.)

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2013. február 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2015. november 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2015. november 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2012. december 10.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2012. december 12.

Első közzététel (Becslés)

2012. december 13.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2016. december 14.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2016. december 13.

Utolsó ellenőrzés

2016. december 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • A536-04
  • 2012-002499-15 (EudraCT szám)

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a B-thalassaemia

Klinikai vizsgálatok a ACE-536

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Croatia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel