Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vaiheen I/II tutkimus OPN-305:stä toisen linjan alemman riskin myelodysplastisessa oireyhtymässä

torstai 24. tammikuuta 2019 päivittänyt: Opsona Therapeutics Ltd.

Tuleva, avoin vaihe I/II tutkimus OPN-305:n suonensisäisesti infusoitujen annosten syklien turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi toisen tai kolmannen linjan alemman (matala ja keskitaso 1) riskin myelodysplastisessa oireyhtymässä (MDS)

Tämän tutkimuksen annoksen vahvistava osa, joka käsittää vähintään 10 potilasta, on suunniteltu yhdeksi keskukseksi, prospektiiviseksi, yksihaaraiseksi, avoimeksi potilaille, jotka eivät ole saaneet vastetta atsasitidiinille (AZA) tai desitabiinille (he ovat myös saaneet epäonnistua Erytropoieesia stimuloiva aine (ESA), jota seuraa annoksen laajennusosa, jossa on vähintään 44 potilasta; koko tutkimuksen tavoitteena on arvioida OPN-305:n suonensisäisesti infusoitujen useiden annosten turvallisuutta, tehoa, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa pienissä ja keskitasoissa 1 riskin myelodysplastinen oireyhtymä (toinen ja kolmas rivi, pienemmän riskin MDS).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

96

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Florida
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33613
        • Research Site
    • New York
      • Bronx, New York, Yhdysvallat, 10467
        • Research Site
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10021
        • Research Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Research Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Kirjallinen tietoinen suostumus
  • Ikä ≥ 18 vuotta
  • MDS-diagnoosi (de novo tai sekundaarinen) luuytimen aspiraatiolla Maailman terveysjärjestön (WHO) luokituksen perusteella - Matala ja keskitason 1 riskiluokka MDS käyttämällä IPSS:ää (International Prognostic Scoring System)
  • AZA/desitabiini (tämä koskee standardihoitoa ja tutkimuslääkkeitä) epäonnistuminen (annosta vahvistavat ja annosta laajentavat osat):

  • määritellään lopettamiseksi jostakin seuraavista syistä:

    • Vasteen puuttuminen vähintään 4 syklin jälkeen
    • vasteen menetys (potilaan on täytynyt saada hoitoa vähintään 4 sykliä)
    • Progressiivinen sairaus
    • Vastoinkäymiset

Huomautus: Potilaat ovat kelpoisia, jos he ovat lisäksi epäonnistuneet ESA:ssa

  • HMA Naiivi ryhmä:

    • En ole koskaan saanut hypometyloivaa ainetta MDS:ään
    • Epäonnistui tai lakkasi vastaamasta ESA:lle
    • ESA ei kelpaa; määritellään endogeeniseksi seerumin erytropoietiinitasoksi > 200 U/L henkilöillä, joita ei ole aiemmin hoidettu ESA:lla
  • Punasolujen siirrosta riippuvainen määriteltynä ≥ 2 punasoluyksikköä (RBC) vaaditaan 8 viikon aikana ennen tutkimuksen aloittamista. Lisäksi ei saa olla 8 peräkkäistä viikkoa ilman punasolusiirtoja 16 viikon aikana ennen ilmoittautumista.
  • Elinajanodote ≥ 3 kuukautta
  • Eastern Cooperative Oncology Groupin (ECOG) suorituskykytaso Arvosana 0-2
  • Seerumin bilirubiinitaso ≤ 2 x normaalin yläraja (ULN)
  • Seerumin alaniiniaminotransferaasi (ALT) ja aspartaattiaminotransferaasi (AST) tasot ≤ 2,5 x ULN
  • Del 5q -potilaat, jotka ovat epäonnistuneet tai eivät ole oikeutettuja Revlimid-hoitoon
  • Kreatiniinipuhdistuma >30 ml/min laskettuna Cockcroft-Gault-kaavalla
  • Halukkuus noudattaa protokollamenettelyjä tutkimuksen ajan, mukaan lukien suunnitellut seurantakäynnit ja tutkimukset
  • Negatiivinen virtsan β-ihmisen koriongonadotropiinin (β-HCG) raskaustesti hedelmällisille naisille seulonnassa ja vahvistettu seerumin raskaustestillä 48 tuntia ennen OPN-305:n antamista
  • Jos potilaalla on seksuaalisesti aktiivinen nainen, hänellä on oltava jokin seuraavista:
  • Postmenopausaaliseksi määritellään kuukautisten puuttuminen vähintään vuoden ajan (seerumin follikkelia stimuloiva hormoni (FSH) ≥ 20 IU/L voidaan myös mitata paikallisen käytännön mukaan), TAI
  • Kirurgisesti steriili määritellään kahdenväliseksi munanjohtimien ligaatioksi vähintään 6 kuukautta ennen tutkimuslääkkeen antamista, molemminpuolista munanpoistoa tai täydellistä kohdunpoistoa, TAI
  • Käytä tehokasta ehkäisymenetelmää, jota on tarkoitus jatkaa hoidon ajan ja vielä 3 kuukautta.
  • Jos mies on seksuaalisesti aktiivinen, potilaan tulee: suostua käyttämään tehokasta ehkäisymenetelmää (paikkakohtaisten ohjeiden mukaan), jonka on tarkoitus jatkua 6 kuukautta viimeisestä OPN-305-annoksesta. Siten on suostuttava olemaan luovuttamatta siittiöitä ennen kuin kuusi kuukautta raskauden jälkeen. viimeinen annos OPN-305

Poissulkemiskriteerit:

  • MDS-diagnoosi keskitason 2 ja korkean riskin MDS-luokan luuytimen aspiraatilla, joka perustuu Maailman terveysjärjestön (WHO) luokitukseen käyttämällä IPSS:ää (International Prognostic Scoring System)
  • Potilaat, joilla on 5q-deleetio (del) MDS, jotka ovat kelvollisia Revlimid-hoitoon (lenalidomidi)

  • Hypometyloiva aine (HMA) Naiivi ryhmä:

    • Olen saanut hypometyloivaa ainetta MDS:ään
    • Eivät ole epäonnistuneet tai lakanneet vastaamasta ESA:lle
    • Eivät ole ESA kelpaamattomia sisällyttämiskriteerien mukaisesti
  • Aiempi akuutti leukemia tai AML
  • Ei pysty/ei halua tehdä luuydinnäytteenottoa
  • Aiempi luuytimensiirtohistoria
  • Aiempi pahanlaatuisuus (muu kuin ei-invasiivinen pahanlaatuinen syöpä, mukaan lukien in situ kohdunkaulan syöpä, Bowenin tauti, ihon tyvisolusyöpä ja ei-invasiivinen tai leikattu ihon okasolusyöpä), ellei sitä ole hoidettu parantavalla tarkoituksella ja ilman taudin merkkejä 3 vuoden ajan ennen satunnaistamista
  • Aktiiviset virus- tai bakteeri-infektiot: tämä sisältää kaikki infektiot, joita hoidetaan aktiivisesti, vaikka merkit ja oireet näyttäisivät hävinneen. Antibiootti- tai viruslääkityskurssit tulee suorittaa ennen kuin potilas otetaan mukaan
  • Epästabiili angina pectoris, kongestiivinen sydämen vajaatoiminta [NYHA (New York Heart Association) >luokka II], hallitsematon verenpainetauti [diastolinen > 100 mmHg], hallitsematon sydämen rytmihäiriö tai äskettäinen (1 vuoden sisällä) sydäninfarkti, hallitsematon diabetes mellitus
  • Kliiniset todisteet keskushermoston (CNS) taudista
  • Alle 4 viikkoa MDS:n hoidosta
  • Aikaisempi anafylaksia samankaltaisista tuotteista
  • Sellaisen lääketieteellisen tilan tai sairauden tai päihteiden käytön historia tai olemassaolo, joka tutkijan arvion mukaan asettaisi potilaalle kohtuuttoman riskin osallistua tutkimukseen
  • Imettävä tai raskaana oleva nainen

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: OPN-305
Lääke: OPN-305
Tutkimuksen vahvistavan annoksen osalta potilaat saavat aloitusannoksen 5 mg/kg OPN-305:tä.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Annoksen ja annostiheyden määrittäminen OPN-305:n annosta rajoittavan toksisuuden ja luuydinreseptorin miehityksen perusteella matalan ja keskitason -1 (matala) riskin MDS:ssä
Aikaikkuna: 8 viikkoa
8 viikkoa
OPN-305:n siedettävyys monoterapiana haittatapahtumien perusteella
Aikaikkuna: 16 viikkoa / 32 viikkoa (jos AZA-lisäystä ei ole)
16 viikkoa / 32 viikkoa (jos AZA-lisäystä ei ole)
OPN-305:n siedettävyys monoterapiana ja yhdistelmänä AZA:n kanssa haittatapahtumien perusteella
Aikaikkuna: 32 viikkoa
32 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hematologinen vaste perustuu kansainväliseen työryhmään (IWG) 2000/2006
Aikaikkuna: viikko 36
viikko 36
Seerumin sytokiinitasot (TNFα, IL-1β, IL-6, IL-10, IL-12, IL-18, IL-23 ja IFN-y)
Aikaikkuna: päivä 1 ja viikko 4
päivä 1 ja viikko 4
OPN-305:n immunogeenisyys (lääkevasta-aineiden ja neutraloivien vasta-aineiden mittaaminen)
Aikaikkuna: päivä 1, viikot 4, 8, 16, 24 ja 32
päivä 1, viikot 4, 8, 16, 24 ja 32
Infektioiden ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 36 viikkoa
36 viikkoa
OPN-305:n farmakokineettinen profiili (maksimipitoisuus (Cmax))
Aikaikkuna: päivä 1, viikot 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32
päivä 1, viikot 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32
OPN-305:n farmakokineettinen profiili (aika, jolloin Cmax saavutetaan (tmax))
Aikaikkuna: päivä 1, viikot 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32
päivä 1, viikot 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32
OPN-305-reseptorin miehitys ääreismonosyyteissä, luuydinsoluissa ja stroomassa
Aikaikkuna: seulonta (vain luuydin), päivä 1 (vain veri), viikko 4 (vain veri), 8, 12 (vain veri), 16, 20 (vain veri), 24 (vain veri), 28 (vain veri), 32 ja 36 (vain veri)
seulonta (vain luuydin), päivä 1 (vain veri), viikko 4 (vain veri), 8, 12 (vain veri), 16, 20 (vain veri), 24 (vain veri), 28 (vain veri), 32 ja 36 (vain veri)
Kliinisen vasteen korrelaatio sytogeenisten havaintojen kanssa
Aikaikkuna: vk 36
vk 36
Elämänlaatu MD Anderson Symptom Inventory (MDASI) - Acute Myeloid Leukemia (AML)/myelodysplastinen oireyhtymä (MDS) -kyselylomake
Aikaikkuna: vk 36

MDASI on MD Andersonin oireluettelo. Siinä on kaksi asteikkoa

  1. Oireiden vakavuus asteikolla 0-10, 0 ei esiinny ja 10 on niin paha kuin voit kuvitella
  2. Kuinka oireet häiritsevät elämää asteikolla 0-10 ja 0 ei häirinnyt ja 10 häiritsee kokonaan
vk 36

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Opsona Therapeutics Ltd.

Yhteistyökumppanit

M.D. Anderson Cancer Center
Montefiore Medical Center
New York Presbyterian Hospital
H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute

Tutkijat

  • Päätutkija: Guillermo Garcia Manero, MD, M.D. Anderson Cancer Center

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Torstai 1. tammikuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 1. joulukuuta 2018

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 1. joulukuuta 2018

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 21. tammikuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 9. helmikuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Maanantai 16. helmikuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 28. tammikuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 24. tammikuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. tammikuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • OPN-305-106

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Myelodysplastinen oireyhtymä

Kliiniset tutkimukset OPN-305

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Switzerland

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa