Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Bisfosfonaattiterapia MONA-spektrihäiriössä

tiistai 5. heinäkuuta 2016 päivittänyt: Karin Pichler, Medical University Innsbruck

Bisfosfonaatit monikeskisessä osteolyysissä, noduloosissa ja artropatiassa (MONA) spektrihäiriössä – vaihtoehtoinen terapeuttinen lähestymistapa

Monikeskinen osteolyysi-, noduloosi- ja artropatiaspektrihäiriö (MONA) on harvinainen perinnöllinen etenevä luuston sairaus, joka johtuu matriisin metalloproteinaasi 2 (MMP2) -geenin mutaatioista. Hoitovaihtoehdot ovat rajalliset. Tutkijat tarkastelivat potilaiden tuloksia, joilla oli MONA-sairaus ja joita hoidettiin suonensisäisillä bisfosfonaateilla kliinisessä keskuksessa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Potilaiden arviointi:

Kun MONA-spektrihäiriöstä kärsiviltä potilailta oli saatu tietoinen suostumus, tutkijat arvioivat potilaita seuraavien ominaisuuksien suhteen: sukulaisuus, kliiniset oireet taudin alkaessa, ikä oireiden alkaessa ja ikä diagnoosin yhteydessä, kognitiivinen kehitys, eteneminen Diagnoosin kliiniset oireet, molekyylitutkimukset, niihin liittyvät häiriöt sekä bisfosfonaattihoidon lisäksi hoidot. Potilaiden valokuvien julkaisemiseen saatiin myös potilaiden tietoinen suostumus. Kaikki tutkimukset suoritetaan asiaankuuluvien eettisten ohjeiden mukaisesti.

Bisfosfonaattihoito:

Raportoidut potilaat saivat suonensisäistä bisfosfonaattihoitoa joko pamidronaatilla (1 mg/kg/vrk kahtena peräkkäisenä päivänä kolmen kuukauden välein) tai tsoledronaatilla (kerta-annos 0,05 mg/kg/vrk kuuden kuukauden välein).

Taudin etenemisen ja hoidon onnistumisen arviointi:

Sekä MONA-spektrihäiriön etenemisen että terapeuttisen onnistumisen arvioimiseksi potilaat arvioitiin säännöllisesti kliinisesti 3-6 kuukauden välein. Kliininen arviointi käsitti sisäisen, neurologisen ja ortopedisen tilan sekä yleisen neurokognitiivisen toiminnan arvioinnin. Lisäksi dokumentoitiin oraalisen analgeettisen hoidon tarve. Epäsäännöllisin väliajoin, myös kliinisistä oireista riippuen, otettiin käsistä ja jaloista röntgenkuvat sekä koko kehon, lannerangan ja lonkan densitometria.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

3

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • AIKUINEN
  • OLDER_ADULT
  • LAPSI

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Tutkimukseen osallistui kolme sisarusta.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • geneettisesti vahvistettu MONA-spektrihäiriö
  • hoito bisfosfonaateilla laskimoon
  • positiivinen tietoinen suostumus

Poissulkemiskriteerit:

  • geneettisesti vahvistettu MONA-spektrihäiriö, jota hoidettiin muuten kuin bisfosfonaateilla
  • oraalinen hoito bisfosfonaateilla MONA-spektrihäiriössä
  • muut perinnölliset osteolyysioireyhtymät kuin MONA-spektrihäiriö

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
luun mineraalitiheys
Aikaikkuna: 10 vuotta
10 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Medical University Innsbruck

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Perjantai 1. helmikuuta 2013

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Torstai 1. tammikuuta 2015

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 1. heinäkuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 5. heinäkuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Keskiviikko 6. heinäkuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (ARVIO)

Keskiviikko 6. heinäkuuta 2016

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 5. heinäkuuta 2016

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. heinäkuuta 2016

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • SREP-16-11962A

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Kipu

Kliiniset tutkimukset Pamidronaatti tai Zoledronaatti

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Mongolia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa