Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

P1101:n teho ja turvallisuus Polycythemia Vera -potilailla, joille hoitostandardeja on vaikea soveltaa

keskiviikko 8. joulukuuta 2021 päivittänyt: PharmaEssentia Japan K.K.

Vaiheen 2 yksihaarainen tutkimus P1101:n tehosta ja turvallisuudesta polysytemia vera (PV) -potilaille, joille nykyistä hoitostandardia on vaikea soveltaa

Tämä on vaiheen 2 yhden haaran tutkimus, jossa tutkitaan P1101:n tehoa ja turvallisuutta aikuisilla japanilaisilla potilailla, joilla on PV.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tukikelpoisia potilaita hoidetaan P1101:llä alkaen annoksesta 100 μg (tai 50 μg potilailla, jotka saavat muuta sytoreduktiivista hoitoa). Annosta tulee nostaa asteittain 50 μg:lla joka toinen viikko (samanaikaisesti muita sytoreduktiivisia hoitoja tulee pienentää asteittain tarpeen mukaan), kunnes hematologiset parametrit (hematokriitti) on stabiloituneet.

Viikoilla 36 (kuukausi 9) ja viikolla 52 (kuukausi 12) analysoidaan tutkimuksen ensisijainen päätepiste, flebotomiaton CHR. 52 viikkoa kestäneen tutkimuksen päätyttyä, P1101:n antamista ja antamista jatketaan pitkän aikavälin seurantatietojen (veriparametrit, molekyyli- ja sytogeneettiset tiedot, turvallisuusparametrit sekä valinnaiset luuydintiedot) keräämistä, kunnes lääke tulee kaupallisesti saataville kaikille tutkimuskohteille.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

29

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Japani
    • Ehime
      • Toon-shi, Ehime, Japani, 791-0295
        • Ehime University Hospital
    • Mie
      • Tsu-shi, Mie, Japani
        • Mie University Hospital
    • Osaka
      • Suita-shi, Osaka, Japani, 565-0871
        • Osaka University Hospital
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japani, 113-8431
        • Juntendo University Hospital
      • Shinagawa-ku, Tokyo, Japani, 141-8625
        • NTT Medical Center Tokyo
      • Shinjuku-ku, Tokyo, Japani, 160-8582
        • Keio University Hospital
      • Shinjuku-ku, Tokyo, Japani, 160-0023
        • Tokyo Medical University Hospital
    • Yamanashi
      • Chuo-shi, Yamanashi, Japani, 409-3898
        • University of Yamanashi Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

20 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Mies- tai naispotilaat ≥20-vuotiaat
  2. Potilaat, joilla on diagnosoitu PV WHO 2008 tai WHO 2016 kriteerien mukaan

  3. PV-potilaat, joille nykyistä hoitostandardia on vaikea soveltaa. (Potilaat, joilla on dokumentoitu anamneesista refraktiivinen HU:lle, eivät sisälly tähän.)

    • Nuoremmat potilaat (pitkäaikaista hoitoa odotetaan)
    • Potilaat, jotka on luokiteltu vähäriskisiksi, mutta sytoreduktiota suositellaan sairauteen liittyvien merkkien ja oireiden vuoksi (päänsärky, huimaus, kutina, yöhikoilu, väsymys, erytromelalgia, näköhäiriöt, tuikuva skotooma, varhainen kylläisyyden tunne, vatsan turvotus).
    • Potilaat, joilla on HU-intoleranssi
  4. HU-hoidon kokonaiskesto on alle 3 vuotta (kumulatiivisesti) seulonnassa

  5. Vain potilaat, jotka eivät ole aiemmin saaneet sytoreduktiota: PV, joka tarvitsee sytoreduktiivista hoitoa ja joka määritellään täyttämällä yksi tai useampi seuraavista kriteereistä lähtötilanteessa:

    • vähintään yksi aikaisempi hyvin dokumentoitu merkittävä kardiovaskulaariseen PV:hen liittyvä tapahtuma sairaushistoriassa
    • flebotomian huono sietokyky (määritelty flebotomiaan/toimenpiteeseen liittyväksi haittatapahtumaksi, joka aiheuttaa merkittävän haitallisen vaikutuksen potilaaseen ja rajoittaa kykyä suorittaa flebotomiaa tarkoituksena pitää Hct
    • toistuva flebotomian tarve (useampi kuin yksi flebotomia viimeisen kuukauden aikana ennen tutkimukseen tuloa)
    • verihiutaleiden määrä yli 1000 x 10^9/l (kahdella mittauksella hoidon aloittamista edeltävän kuukauden sisällä)
    • leukosytoosi (valkosolut > 10 x 10^9/l kahdella mittauksella hoidon aloittamista edeltävän kuukauden aikana)
  6. Riittävä maksan toiminta määritellään seuraavasti: bilirubiini ≤ 1,5 x yläraja normaali (ULN), kansainvälinen normalisoitu suhde (INR) ≤ 1,5 x ULN, albumiini > 3,5 g/dl, alaniiniaminotransferaasi (ALT) ≤ 2,0 x ULN, aspartaattiaminotransferaasi (AST) ≤ 2,0 x ULN seulonnassa
  7. Hemoglobiini (HGB) ≥10 g/dl seulonnassa
  8. Neutrofiilien määrä ≥1,5 x 10^9/l seulonnassa
  9. Seerumin kreatiniini ≤ 1,5 x ULN seulonnassa
  10. Sairaalan ahdistuneisuus- ja masennusasteikon (HADS) pisteet 0–7 molemmilla alaasteikoilla (potilaat, joiden HADS-pistemäärä on rajallinen [pistemäärä 7 mutta
  11. Hedelmällisessä iässä olevat miehet ja naiset sekä kaikki naiset
  12. Potilaan tai potilaan laillisen edustajan kirjallinen tietoinen suostumus ja potilaan kyky noudattaa tutkimuksen vaatimuksia

Poissulkemiskriteerit:

  1. Potilaat, joilla on oireinen splenomegalia
  2. IFNa:n aikaisempi käyttö mihin tahansa indikaatioon
  3. Kaikki vasta-aiheet tai yliherkkyys interferoni-alfalle
  4. Samanaikainen sairaus vakavien tai vakavien sairauksien kanssa, jotka voivat tutkijan mielestä vaikuttaa potilaan osallistumiseen tutkimukseen
  5. Suurten elinsiirtojen historia
  6. Raskaana olevat tai imettävät naiset

  7. Potilaat, joilla on jokin muu sairaus, joka tutkijan mielestä vaarantaisi tutkimuksen tulokset tai voisi heikentää tutkimussuunnitelman vaatimusten noudattamista

    7-1. Autoimmuunista alkuperää oleva kilpirauhasen toimintahäiriö (kliiniset oireet kilpirauhasen vajaatoiminnasta) tai esiintyminen, paitsi myöhäisvaiheen tapaukset oraalisen kilpirauhasen korvaushoidon yhteydessä, jolloin interferonihoidon mahdollinen paheneminen ei aiheuta lisähaittaa potilaalle

    7-2. Dokumentoitu autoimmuunisairaus (esim. hepatiitti, idiopaattinen trombosytopeeninen purppura [ITP], skleroderma, psoriaasi tai mikä tahansa autoimmuuninen niveltulehdus)

    7-3. Kliinisesti merkitykselliset keuhkoinfiltraatit ja pneumoniitti seulonnassa, potilaat, joilla on ollut interstitiaalinen keuhkosairaus

    7-4. Aktiiviset infektiot, joilla on systeemisiä ilmenemismuotoja (esim. bakteeri-, sieni-, hepatiitti B [HBV], hepatiitti C [HCV] tai ihmisen immuunikatovirus [HIV]) seulonnassa)

    7-5. Todisteet vakavasta retinopatiasta (esim. sytomegalovirusretiniitti [CMV], silmänpohjan rappeuma) tai kliinisesti merkittävästä silmähäiriöstä (diabeteksen tai verenpainetaudin vuoksi) asiantuntijoiden silmätautien arvioinnin perusteella.

    7-6. Hallitsematon masennus

    7-7. Aiemmat itsemurhayritykset tai itsemurhariski seulonnassa

  8. Hallitsematon diabetes mellitus (HbA1c-taso > 7 % lähtötilanteessa)
  9. Kaikki pahanlaatuiset kasvaimet viimeisen 5 vuoden aikana
  10. Alkoholin tai huumeiden väärinkäytön historia viimeisen vuoden aikana
  11. Aiemmat tai todisteet polysytemiavera-myelofibroosista (PPV-MF), essentiaalista trombosytemiasta tai mistä tahansa ei-PV MPN:stä
  12. Verenkierron blastien esiintyminen ääreisveressä viimeisen 3 kuukauden aikana
  13. Minkä tahansa tutkimuslääkkeen tai tutkimuslääkeyhdistelmien käyttö

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: P1101
Perinteinen hoito, joka perustuu flebotomiaan, pieniannoksiseen aspiriiniin (asetyylisalisyylihappo, 75-150 mg/vrk) sekä pegyloidun proliini-interferoni alfa-2b:n (P1101, ropeginterferoni alfa-2b) ihonalaiseen antoon kahden viikon välein.
Lääke: P1101
P1101 (ropeginterferoni alfa-2b) annetaan ihonalaisesti 2 viikon välein aloitusannoksella 100 μg joka toinen viikko (tai 50 μg potilailla, jotka saavat muuta sytoreduktiivista hoitoa). Annosta tulee nostaa asteittain 50 μg:lla joka toinen viikko (samanaikaisesti muita sytoreduktiivisia hoitoja tulee pienentää asteittain tarpeen mukaan), kunnes hematologiset parametrit (hematokriitti) on stabiloituneet.
Muut nimet:
  • ropeginterferoni alfa-2b
Lääke: Pieni annos aspiriinia
Pieniannoksinen aspiriini (asetyylisalisyylihappo) (75-150 mg/vrk) annetaan taustahoitona 12 kuukauden tutkimushoidon aikana, ellei se ole vasta-aiheista.
Muut nimet:
  • Pieniannoksinen asetyylisalisyylihappo
Menettely: Flebotomia
Flebotomia suoritetaan siten, että hematokriitti on < 45 %. Kun hematokriittiarvo on 45 % tai korkeampi, suoritetaan flebotomia. Flebotomian tilavuuden tulee olla 200–400 ml toimenpidettä kohden samalla kun verenkiertodynamiikkaa, kuten verenpainetta ja pulssia, seurataan. Vanhuksilla ja potilailla, joilla on sydän- ja verisuonisairauksia, tulee harkita pientä tilavuutta (100-200 ml) nopeiden hemodynamiikan muutosten välttämiseksi.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden koehenkilöiden osuus, jotka saavuttavat kestävän flebotomiattoman täydellisen hematologisen vasteen (CHR) 12. kuukaudessa
Aikaikkuna: 12 kuukautta

Ensisijainen tehon mittaustulos on niiden potilaiden osuus, jotka saavuttavat kestävän flebotomiattoman täydellisen hematologisen vasteen (CHR) kuukauden 12 kohdalla.

Kestävä flebotomiaton CHR määritellään henkilöksi, joka saavuttaa flebotomiattoman CHR:n 9. kuukaudessa ja säilyttää vasteen 12. kuukauteen asti.

Ensisijaisen tulosmitan kannalta vastaaja on henkilö, joka on täyttänyt kaikki seuraavat kriteerit ajankohtina:

  • Hematokriitti
  • Verihiutalemäärä ≤400 x 10^9/l,
  • Valkosolujen määrä ≤10 x 10^9/l
12 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hct:n muutokset lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 3 kuukautta, 6 kuukautta, 9 kuukautta ja 12 kuukautta
Hct kirjataan 3 kuukauden välein.
Lähtötilanne, 3 kuukautta, 6 kuukautta, 9 kuukautta ja 12 kuukautta
Muutokset valkosolujen määrässä lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 3 kuukautta, 6 kuukautta, 9 kuukautta ja 12 kuukautta
WBC-määrä kirjataan 3 kuukauden välein.
Lähtötilanne, 3 kuukautta, 6 kuukautta, 9 kuukautta ja 12 kuukautta
Muutokset Plt-määrässä lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 3 kuukautta, 6 kuukautta, 9 kuukautta ja 12 kuukautta
Plt-määrä kirjataan 3 kuukauden välein.
Lähtötilanne, 3 kuukautta, 6 kuukautta, 9 kuukautta ja 12 kuukautta
Pernan koon muutokset lähtötilanteesta
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 3 kuukautta, 6 kuukautta, 9 kuukautta ja 12 kuukautta
Pernan koko kirjataan 3 kuukauden välein.
Lähtötilanne, 3 kuukautta, 6 kuukautta, 9 kuukautta ja 12 kuukautta
Aika ilman flebotomiaa
Aikaikkuna: Jopa 12 kuukautta
Aika, jonka kuluessa flebotomia ei vaadita, kirjataan.
Jopa 12 kuukautta
Ensimmäiseen vastaukseen tarvittava aika
Aikaikkuna: Jopa 12 kuukautta
Ensimmäiseen vasteeseen vaadittava aika määritellään ajaksi täydellisen hematologisen vasteen (CHR) saavuttamiseen ilman flebotomiaa.
Jopa 12 kuukautta
Vastaushuollon kesto
Aikaikkuna: Jopa 12 kuukautta
Lasketaan ylläpidetyn täydellisen hematologisen vasteen (CHR) kesto ensimmäisestä CHR:n saavutuksesta tutkimuslääkkeen annon jälkeen.
Jopa 12 kuukautta
Niiden koehenkilöiden osuus, joilla ei ole tromboottisia tai verenvuototapahtumia
Aikaikkuna: Jopa 12 kuukautta
Tromboottiset tai verenvuototapahtumat kirjataan milloin tahansa tutkimuksen aikana. Niiden koehenkilöiden osuus, joilla ei ollut tromboottisia tai verenvuototapahtumia, määritellään niiden koehenkilöiden osuutena, joilla ei ollut tromboottisia tai verenvuototapahtumia tutkimusjakson aikana (12 kuukautta).
Jopa 12 kuukautta
JAK2-mutanttien alleelitaakan muutos ajan myötä verrattuna lähtötilanteeseen
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 3 kuukautta, 6 kuukautta, 9 kuukautta ja 12 kuukautta
Kvantitatiiviset JAK2-mittaukset seulonnassa, kuukausina 3, 6, 9 ja 12 (keskuslaboratorio) suostumuslomakkeen allekirjoittaneille. JAK2-alleelisen kuormituksen muutos ajan myötä arvioidaan.
Lähtötilanne, 3 kuukautta, 6 kuukautta, 9 kuukautta ja 12 kuukautta
P1101:n PK
Aikaikkuna: Jopa 12 kuukautta

Pienin pitoisuus on lääkkeen mitattu pitoisuus annosvälin lopussa vakaassa tilassa 2 viikon välein.

Lisäksi seerumipitoisuus mitataan tuntien 0, 24, 48, 96 ja 168 annon jälkeen viikolla 0 ja viikolla 28.
Jopa 12 kuukautta

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Luuytimen histologisen remission tila (valinnainen)
Aikaikkuna: 0 kuukautta, 12 kuukautta
Luuytimen histologisen remission tila, joka määritellään hypersellulaarisuuden katoamisena (iän mukaan sovitettu), kolmilinjaisen kasvun (panmyeloosi) ja > 1. asteen retikuliinifibroosin puuttumisena
0 kuukautta, 12 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

PharmaEssentia Japan K.K.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 20. joulukuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 8. maaliskuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 8. maaliskuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 15. marraskuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 27. marraskuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 2. joulukuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 9. joulukuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 8. joulukuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. joulukuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • A19-201

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Polycythemia Vera (PV)

Kliiniset tutkimukset P1101

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Guinea

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa