Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tarkkuuslääketieteen lähestymistapa munuaisten osteodystrofiaan (PMaROD)

perjantai 14. heinäkuuta 2023 päivittänyt: Thomas Nickolas, MD MS
Munuaisten osteodystrofian hoitoa haittaa käytännöllisten ja tarkkojen työkalujen puute taustalla olevan luun vaihtuvuuden määrittämiseksi. Kultastandardi luubiopsia ei ole käytännöllinen klinikalla suurimmalle osalle munuaissairauspotilaista, ja lisäkilpirauhashormoni ja luun alkalinen fosfataasi eivät ole riittävän tarkkoja vaihtuvuustyypille ohjaamaan turvallisesti ja luottavaisesti munuaisten osteodystrofian hoitoa. Tässä tutkimuksessa tutkijat tutkivat mikroRNA-lähestymistapaa uudenlaisena ei-invasiivisena biomarkkerina munuaisten osteodystrofian vaihtuessa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Yksityiskohtainen kuvaus

Munuaisten osteodystrofia (ROD) on monimutkainen kortikaalisen luun laadun ja lujuuden häiriö. Aivokuoren vaurioituminen johtuu kohonneiden lisäkilpirauhashormonin (PTH) pitoisuuksien ja munuaisten vajaatoiminnan aiheuttamien luuhormonien muutosten yhteisvaikutuksista. ROD vaikuttaa lähes kaikkiin potilaisiin, joilla on krooninen munuaissairaus (CKD) ja johtaa aivokuoren luun katoamiseen, aivokuoren murtumiin ja sydän- ja verisuonitapahtumiin. ROD-hoidon nykyinen tavoite, munuaisten hyperparatyreoosin aiheuttaman korkean luun vaihtuvuuden vähentäminen, on vasta-aiheinen, jos vaihtuvuus on vähäistä, mutta luotettavia tapoja määrittää alhaisen vaihtuvuuden tila puuttuu. Kidney Disease Improving Global Outcomes (KDIGO) -ohjeet suosittelevat, että hoitoa ohjaavat biomarkkerit PTH ja luuspesifinen alkalinen fosfataasi (BSAP), eikä hoitoa saa tehdä, kun vaihtuvuus on vähäistä. Näistä suosituksista huolimatta aivokuoren murtumien ilmaantuvuus on kuitenkin kaksinkertaistunut dialyysipotilailla viimeisten 25 vuoden aikana. Murtumien vähentymisen epäonnistuminen johtuu osittain PTH:sta ja BSAP:sta, jota kehitetään tunnistamaan vaihtuvuus trabekulaarisessa luun aivokuoren luun sijaan. Lisäksi, vaikka KDIGO suosittelee tetrasykliinileimattua luubiopsiaa vaihtuvuuden määrittämiseksi ja hoidon ohjaamiseksi, histomorfometria perustuu myös trabekulaarisen luun, ei aivokuoren luun, analyysiin, joka on PTH:n ensisijainen vaikutuspaikka. Tätä ehdotusta koskevat julkaistut alustavat tiedot viittaavat siihen, että trabekulaarinen vaihtuvuus on huono kortikaalinen aineenvaihdunta, ja luun osastojen välillä on vain kohtalainen korrelaatio (R2 59 %). Siten on olemassa täyttämätön tarve tunnistaa biomarkkereita, joilla on korkea diagnostinen tarkkuus ja kliininen käyttökelpoisuus alhaisen aivokuoren vaihtuvuuden tunnistamiseksi, joita käytetään ilman trabekulaarista vaihtuvuutta tai ilman sitä, ohjaamaan hoitopäätöksiä ja käytettäväksi kliinisissä tutkimuksissa. Julkaistuissa tiedoissa tutkijat olettivat, että a priori määritelty mikroRNA:iden (miRNA) osajoukko, joka säätelee osteoblastien (miRNA-30c, 30b, 125b) ja osteoklastien (miRNA-155) kehitystä, olisi tarkkoja alhaisen aivokuoren vaihtuvuuden biomarkkereita. 23 CKD-potilaalla, joilta oli otettu luukoepalat, käyrän alla olevat alueet alhaisen ja ei-matalan vaihtuvuuden erottamiseksi olivat 0,866, 0,813, 0,813 ja 0,723 miRNA:ille-30b, 30c, 125b ja 155, vastaavasti, 0,924 paneelissa. neljä miRNA:ta yhdistettynä, kun taas PTH ja BSAP, erikseen ja yhdessä, eivät eronneet tässä populaatiossa. Näiden löydösten perusteella keskeinen hypoteesi on, että kiertävät miRNA:t erottavat ROD-kortikaalisen luun alatyypin. 90 CKD-potilaan kohortissa, joilla on alhainen, normaali ja korkea vaihtuvuus (30/ryhmä; Tavoite 1), käytämme miRNAseqia tunnistamaan uusia miRNA:ita, jotka korreloivat ROD-tyypin kanssa, ja määrittämään, lisääkö niiden yhdistelmä alustavan paneelin kanssa syrjintää. 40 ROD-potilaalla, joita hoidettiin strategioilla, jotka muuttavat vaihtuvuutta korkeasta alhaiseen tai matalasta korkeaan (n = 20/ryhmä; tavoite 2), tutkijat määrittävät, heijastavatko muutokset histologiaan perustuvassa vaihtuvuuden muutoksissa optimoidussa paneelissa ja jos kiertävä miRNA-paneeli peilaa luukudoksen miRNA-ekspressiota. Sitten tutkijat määrittävät, liittyykö paneeli luun laatuun ja lujuuteen (tavoite 3). Studun tulokset ratkaisevat, voiko kiertävä paneeli toimia biomarkkerina ohjaamaan ROD-hallintaa. Tämä erittäin vaikuttava ehdotus voi johtaa paradigman muutokseen ROD:n non-invasiivisessa diagnoosissa ja hoidossa.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

40

Vaihe

  • Varhainen vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Rekrytointi
        • Columbia University Irving Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Thomas L Nickolas, MD, MS

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Tutkimusväestö

Tähän tutkimukseen otetaan mukaan neljäkymmentä aikuista, joilla on keskivaikea tai loppuvaiheen munuaissairaus, mukaan lukien munuaissiirteen saajat, joilla on hoidon tarpeessa oleva luusairaus.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

(1) tutkimukseen osallistuja on antanut tietoon perustuvan suostumuksen; (2) Ikä ≥ 18 vuotta (3) CKD:n vaiheet 3-5D munuaisensiirron tilasta riippumatta; (4) CKD5D-potilaat, jotka saavat hemodialyysihoitoa vähintään 3 kuukauden ajan; (5) Kliinisesti indikoitu hoito munuaisten hyperparatyreoosiin, munuaisten osteodystrofiaan ja/tai osteoporoosiin; (6) PTH, BSAP ja CTX täyttävät määritellyt kynnysarvot alhaisen tai suuren vaihtuvuuden ROD-tyypille tai luubiopsian todisteet alhaisesta tai suuresta vaihtuvuudesta.

Poissulkemiskriteerit:

(1) saa parhaillaan hoitoa tutkimuslaitteella tai lääketutkimuksella tai vähemmän kuin 30 päivää tutkimuslaitteen tai lääketutkimuksen (tutkimuksien) hoidon lopettamisesta; (2) saa parhaillaan tutkimustoimenpiteitä/lääkkeitä toisesta tutkimuksesta osallistuessaan tähän tutkimukseen; (3) etelkalsetidin, bisfosfonaatin, denosumabin, teriparatidin, abaloparatidin tai romosotsumabin käyttö 6 kuukauden aikana ennen tutkimukseen ilmoittautumista; osallistuja voidaan kuitenkin ottaa mukaan, jos häntä hoidetaan luuaktiivisella aineella, mutta hänen luokkansa muuttuu aineeksi, joka johtaa luun vaihtuvuuden muutokseen alhaisesta korkeaan tai korkeasta alhaiseen; (4) Sinakalseetin uusi käyttö viimeisten 6 kuukauden aikana; (5) Tsoledronihapon (Reclast) käyttö alle 24 kuukauden kuluttua tutkimukseen ilmoittautumisesta potilaille, joiden eGFR <30 ml/minuutti; (6) Odotettu tai suunniteltu munuaisensiirto tutkimusjakson aikana tai alle 1 vuosi munuaisensiirron saamisesta; (7) Potilaille, joilla on kiinteä elinsiirto, alle 1 vuosi siirrosta; (8) potilaalla on epävakaa lääketieteellinen tila sairaushistorian, fyysisen tutkimuksen ja rutiininomaisten laboratoriotutkimusten perusteella, tai hän on muuten epävakaa tutkijan arvion mukaan; (9) Metaboliset luusairaudet, jotka eivät liity munuaisiin (esim. Pagetin tauti, Osteogenesis Imperfecta); (10) Endokrinopatia (esim. hoitamaton kilpirauhasen liikatoiminta); (11) Pahanlaatuiset kasvaimet viimeisen viiden vuoden aikana (paitsi ei-melanooma-ihosyöpä tai kohdunkaulan karsinooma in situ); (12) potilas on raskaana tai imettää; (13) Paino > 300 paunaa (skannerin rajoitus); (14) Allergia tetrasykliinille tai demeklosykliinille; (15) Potilaat, jotka käyttävät muita kuin aspiriinia sisältäviä antikoagulantteja, joita ei voida kohtuudella säilyttää biopsiaa varten; (16) Potilas ei pysty suorittamaan kaikkia protokollan edellyttämiä tutkimuskäyntejä tai toimenpiteitä ja/tai noudattamaan kaikkia vaadittuja tutkimustoimenpiteitä potilaan ja tutkijan parhaan tietämyksen mukaan

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Muut
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Muut: Luuihin kohdistettu hallinta - mahdollinen kohortti
Osallistujat, joilla on diagnosoitu krooniseen munuaissairauteen (CKD) liittyvä luusairaus ja he saavat kliinisesti indikoitua luusairauden hoitoa. Osallistujilla on kyselylomakkeita, tutkimusverenotto, luuskannaukset ja luubiopsia. Kuuden kuukauden aikana tulee yhteensä 4 käyntiä tiedonkeruussa.
Tunnista miRNA seerumista ja valmista miRNA-sekvensointikirjasto uutta analyysiä varten.
Osallistujille määrätään kliinisesti indikoitu luuhun kohdistettu hoito osteoporoosiin tai CKD:hen liittyvään luuhäiriöön. (ei-kokeellinen)
Muut nimet:
  • Kliinisesti indikoitu luusairauden hoito

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Korrelaatio miRNA-paneelin välillä luun vaihtuvuuden muutosten erottamiseksi.
Aikaikkuna: Viisi vuotta
Määrittää miRNA-paneelin hyödyllisyys luun vaihtuvuuden muutosten erottamiseksi. miRNA-sekvensointikirjastot valmistetaan käyttämällä QIASeq miRNA Library Kit -sarjaa (Qiagen). Ihmisen seerumista uutettua kokonais-RNA:ta käytetään lähtöaineena. Viimeisen kirjaston puhdistuksen jälkeen miRNA-kirjastot tarkistetaan ja kvantifioidaan käyttämällä Agilent Bioanalyzer 2100 -laitetta ja Invitrogen Qubit Fluorometer -laitetta. Tuloksena saadut miRNA-kirjastot sekvensoidaan Illumina NextSeq 500:lla (Illumina, San Diego, CA) yhden pään lukupituudella 75 bp. Tutkimus vahvistaa sitten kaikki uudet tai muut miRNA:t, jotka ovat läsnä RNAseq:n seerumissa PCR:llä käyttämällä TaqMan miRNA Assays -testejä (TaqMan MGP -koettimet, FAM-väriaineleimattu) Applied Biosystems ViiA 7 Real-Time PCR -järjestelmillä. ΔΔCT-menetelmää käytetään analysoimaan suhteellisia muutoksia miRNA:n ilmentymisessä.
Viisi vuotta
Luun vaihtuvuustyypin tunnistavan miRNA-paneelin välinen korrelaatio pystyy tunnistamaan myös luun laadun.
Aikaikkuna: Viisi vuotta
Hyödynnä kiertävää miRNA-paneelia luun laadun täydelliseen arvioimiseen potilailla, joilla on munuaisten osteodystrofia; onko näyttöä siitä, että luun vaihtuvuus vaikuttaa suoraan luun lujuuteen luun laadun muutosten kautta.
Viisi vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Tapausten lukumäärä, joissa verenkierrossa olevat miRNA:t heijastavat luukudoksen miRNA:ita.
Aikaikkuna: Viisi vuotta
MiRNA-paneelia, joka tunnistaa verenkierron tyypin, verrataan miRNA:ihin, jotka ilmentyvät suoliluun harjaluun biopsiasta saadussa luukudoksessa.
Viisi vuotta
Tapausten lukumäärä, joissa verenkierrossa olevat miRNA:t heijastavat muutoksia luussa, luun kuvantamisen perusteella.
Aikaikkuna: Viisi vuotta
Ennen hoitoa ja sen jälkeisiä muutoksia kiertävässä miRNA-profiilissa verrataan HR-pQCT:n luun kuvantamisen muutoksiin.
Viisi vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Tutkijat

  • Päätutkija: Thomas Nickolas, MD, MS, Professor of Medicine at the Columbia University Medical Center, Dept of Medicine Nephrology

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 21. joulukuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 17. elokuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 30. kesäkuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 19. toukokuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 26. toukokuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 30. toukokuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 17. heinäkuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 14. heinäkuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. heinäkuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

IPD-suunnitelman kuvaus

Emme tällä hetkellä suunnittele IPD:n tarjoamista muille tutkijoille, mutta voimme muuttaa suunnitelmiamme tulevaisuudessa. Kaikki IPD-tunnisteet poistettaisiin ja toimitettaisiin vastaavan tutkijan perustelun jälkeen.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Krooniset munuaissairaudet

Kliiniset tutkimukset miRNAseq-analyysi

3
Tilaa