Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Intravitreaalinen Adalimumab perinnöllisissä ja degeneratiivisissa verkkokalvosairauksissa (ADARET)

perjantai 20. maaliskuuta 2026 päivittänyt: Rubens Camargo Siqueira, Centro de Pesquisa Rubens Siqueira

Intravitreaalinen Adalimumab perinnöllisissä ja degeneratiivisissa verkkokalvosairauksissa: prospektiivinen vertaileva pilottitutkimus

Tämä prospektiivinen, vertaileva pilottitutkimus selvittää intravitreaalisen adalimumabin (ADA) turvallisuutta ja toiminnallisia lopputuloksia Retinitis Pigmentosa (RP) -potilailla sekä potilailla, joilla on laaja makula-atrofia pseudodrusenin kaltaisella ilmenemisellä (EMAP).

Osallistujat saavat kolme intravitreaalista adalimumab-injektiota (2 mg/0,05 mL) kahden kuukauden välein (M0, M2, M4).

Ensisijainen tavoite on arvioida toiminnallisia muutoksia kuuden kuukauden jälkeen, keskittyen näkökentän säilyttämiseen (Field Preservation Deviation Index - FPDI, Mean Deviation - MD) ja parhaaseen korjattuun näöntarkkuuteen (LogMAR).

Sekundaarisia lopputuloksia ovat muutokset 30 Hz vilkkaus-ERG-amplitudissa, OCT-parametreissa (keskimmäinen makulapaksuus ja ellipsoidivyöhykkeen pituus) sekä silmän turvallisuusmittareissa, kuten silmänpaineessa ja tulehduksellisessa vastauksessa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Retinitis pigmentosa (RP) edustaa geneettisesti ja fenotyypillisesti heterogeenistä perinnöllisten verkkokalvodystrofioiden ryhmää, jolle on ominaista progressiivinen valohermosolujen rappeutuminen, joka klassisen mallin mukaan alkaa tankokerroksen toimintahäiriöstä ja jatkuu kartiosolujen tuhoutumisella. Potilaat kärsivät tyypillisesti yöhämäräkörystä, näkökentän ääreisosan supistumisesta ja edistyneissä vaiheissa myös keskusnäön heikkenemisestä. Huolimatta merkittävistä edistysaskeleista geenikohtaisissa, solupohjaisissa ja proteettisissa lähestymistavoissa, useimmilla potilailla ei tällä hetkellä ole laajasti sovellettavia hoitomuotoja, jotka kykenisivät hidastamaan tai kumoamaan taudin etenemistä RP:n laajassa genotyyppisessä kirjossa.

Viimeaikaiset tutkimustulot uudelleenkehyksittävät RP:n ei vain geneettisenä rappeutumisprosessina vaan myös ulomman verkkokalvon kroonisen paratulehduksen tilana. Mikroglian aktivaatiota, verkkokalvon veriesteen rikkoutumista ja tulehdusta edistävien sytokiinien – erityisesti kasvaimen nekroositekijä-alfan (TNF-α) – yli-ilmentymistä on liitetty valohermosolujen apoptoosin ja toissijaiseen kartiosolujen rappeutumisen kiihdyttämiseen. Tässä biologisessa kontekstissa adalimumab (ADA), täysin humanogeeninen monoklonaalinen vasta-aine, joka valikoivasti estää TNF-α:ta, tarjoaa mekanismipohjaisen terapeuttisen perustelun RP:n tulehdusvaurion lieventämiseksi.

Tämä prospektiivinen, yksihaarainen pilottitutkimus suunniteltiin arvioimaan intravitreaalisen adalimumabin toiminnallista vaikutusta ja silmän turvallisuutta RP-potilailla. Osallistujat saivat kolme intravitreaalista ADA-pistosta (2 mg/0,05 mL) kahden kuukauden välein (M0, M2, M4). Ensisijaiset arviointimenetelmät sisälsivät paras korjattu näöntarkkuus (BCVA, LogMAR), näkökentän mittarit (FPDI, MD, PSD; käyttäen 10-2-testiä edistyneelle ja 24-2-testiä vähemmän edistyneelle taudille) ja 30 Hz välkkysähkösilmäpiirros (ERG) mitattavissa olevissa tapauksissa. Rakenteelliset päätepisteet käsittivät OCT:llä mitatun keskimakulan paksuuden ja ellipsoidivyöhykkeen (EZ) pituuden. Tuloksia analysoitiin kuuden kuukauden ajanjakson (M0-M6) aikana tapahtuneiden muutosten sekä toteutettavuuden osalta todellisessa kliinisessä tutkimusympäristössä.

Tämä tutkiva tutkimus pyrkii tuottamaan perustietoja tulevien kontrolloitujen kliinisten tutkimusten ohjaamiseksi anti-TNF-hoidosta perinnöllisissä verkkokalvon rappeumissa, joissa on tulehduskomponentteja.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

30

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Brasilia
    • São Paulo
      • São José do Rio Preto, São Paulo, Brasilia, 15010-100
        • Rubens Siqueira Research Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Ottamiskriteerit:

Ikä ≥ 18 vuotta.

  • Kliininen retinitis pigmentosa (RP) tai EMAP (laaja makula-atrofia pseudodrusenin kaltaisella ulkonäöllä) -diagnoosi, vahvistettu multimodaalisella arvioinnilla.
  • Paras korjattu näöntarkkuus (BCVA) ≥ sormien laskenta 1 metrin etäisyydeltä (noin ≤ 1,9 logMAR) tutkittavassa silmässä.
  • Mitattu näkökenttä iCare COMPASS-laitteella (10-2 tai 24-2) hyväksyttävillä luotettavuusindekseillä.
  • Selkeät silmän välineet, jotka ovat riittävät turvalliseen intravitreaaliin injektioon ja laadukkaaseen OCT-kuvantamiseen.
  • Kyky ja halukkuus antaa kirjallinen tietoon perustuva suostumus.
  • Kyky noudattaa suunniteltuja tutkimuskäyntejä (alkuperäinen [M0], 7–14 päivää injektioiden jälkeen, kuukausi 2 [M2], 7–14 päivää, kuukausi 4 [M4], 7–14 päivää ja kuukausi 6 [M6]).
  • Vain ERG-alaryhmälle: mitattava perustason 30 Hz välkkyvän ERG-vaste (signaali-kohinasuhde ≥ 3:1 ja amplitudi ≥ 3,0 µV).
  • Huomio: Mitattavan välkkyvän ERG-vasteen puuttuminen ei sulje pois osallistumista pääasialliseen tutkimukseen.

Poissulkemiskriteerit:

  • Aktiivinen silmätulehdus (etumainen, välikerroksen tai takimainen uveiitti) tai infektiivinen silmäsairaus tutkittavassa silmässä.
  • Aktiivinen korioideaneovas-kularisaatio tai muut makulasairaudet, jotka eivät liity RP:hen tai EMAP:aan.
  • Hallitsematon glaukooma (silmänpaine > 21 mmHg hoidosta huolimatta) tai optiset neuropatiat, jotka eivät liity RP:hen tai EMAP:aan.
  • Merkittävä välineiden sameus, joka saattaa heikentää kuvantamisen laatua tai turvallista intravitreaalia injektiota.
  • Viimeaikaiset silmän toimenpiteet, jotka saattavat hämärtää tutkimustuloksia, mukaan lukien:
  • Intravitreaalihoidot 3 kuukauden kuluessa ennen rekisteröintiä.
  • Periokulaarinen kortikosteroidi-injektio 3 kuukauden kuluessa ennen rekisteröintiä.
  • Merkittävä silmän sisäinen leikkaus 3 kuukauden kuluessa ennen rekisteröintiä.
  • Tunnettu yliherkkyys adalimumabille, povidoni-jodille, paikallisille puudutusaineille tai minkä tahansa muotoilun komponenteille.
  • Koagulopatia tai vasta-aiheet silmän injektioille (verihiutaleiden määrä < 100 000/µL tai INR > 1,5 ellei korjattu).
  • Raskaus tai imetys.
  • Syntyvyysikäiset naiset, jotka eivät ole halukkaita käyttämään tehokasta ehkäisyä tutkimusjakson aikana.
  • Hallitsematon systeminen sairaus, joka lisää riskiä tai häiritsee tutkimukseen osallistumista tai sen suorittamista.
  • Osallistuminen toiseen interventionaaliseen kliiniseen tutkimukseen 3 kuukauden kuluessa ennen rekisteröintiä.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: intravitrealinen adalimumabin injektio

Osallistujat saavat intravitreaalisia adalimumab 2 mg/0,05 mL -injektioita lähtötilanteessa (M0), 2. kuukaudessa (M2) ja 4. kuukaudessa (M4).

Tämä ryhmä arvioi anti-TNF-α-immunomodulaation vaikutusta yksinään näkötoimintoon ja verkkokalvorakenteeseen retinitis pigmentosa - ja EMAP-potilailla.
Lääke: Intravitreaalinen adalimumab
Osallistujat saavat intravitraalisia adalimumab-injektioita 2 mg/0,05 mL alkuhetkellä (M0), 2. kuukauden kohdalla (M2) ja 4. kuukauden kohdalla (M4).

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos kentän säilyttämisen poikkeamaindeksissä (FPDI)
Aikaikkuna: Perustaso kuukaudesta 6
Muutos (Δ) Field Preservation Deviation Index (FPDI):ssa, ilmaistuna prosentteina (%), mitattuna automatisoituna perimetrialla käyttäen iCare COMPASS -järjestelmää. FPDI heijastaa säilyneen näkökentän osuutta ikään sovitettuihin normatiivisiin tietoihin nähden ja tarjoaa kvantitatiivisen arvion globaalin näkökentän eheydestä. Tulos määritellään perusarvon (kuukausi 0) ja kuukauden 6 arvojen erotukseksi tutkimussilmässä.
Perustaso kuukaudesta 6
Muutos keskimääräisessä poikkeamassa (MD)
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 6
Muutos (Δ) keskimääräisessä poikkeamassa (MD), ilmaistuna desibeleinä (dB), mitattuna automaattisella perimetrialla iCare COMPASS -järjestelmällä. Keskimääräinen poikkeama edustaa verkkokalvon herkkyyden keskimääräistä eroa ikään sovitettuihin normiarvoihin verrattuna, toimien näkökentän menetyksen globaalina indeksinä. Tulos vastaa peruslinjan (kuukausi 0) ja kuukauden 6 mittausten välistä eroa tutkittavassa silmässä.
Perustaso kuukauteen 6
Muutos parhaassa korjatussa näöntarkkuudessa (BCVA)
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 6
Muutos (Δ) parhaassa korjatussa näöntarkkuudessa (BCVA), ilmaistuna minimiresoluutikulman logaritmina (LogMAR), mitattuna standardoiduilla Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) -kaavioilla hallituissa testausolosuhteissa. BCVA arvioi keskusnäön toimintaa ja fovean eheyttä. Tulos määritellään erotukseksi lähtötason (kuukausi 0) ja kuukauden 6 BCVA-arvojen välillä tutkittavassa silmässä.
Perustaso kuukauteen 6

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos 30 Hz vilkkauksen ERG-amplitudissa
Aikaikkuna: Perustaso kuuteen kuukauteen
Muutos (Δ) 30 Hz välkyn elektroretinogrammin (ERG) amplitudissa, ilmaistuna mikrovoleina (µV), mitattuna kansainvälisten näön kliinisen elektrofysiologian standardien (ISCEV) mukaisesti. 30 Hz välkky ERG arvioi ensisijaisesti karttuloiden välittämää verkkokalvotoimintaa ja tarjoaa objektiivisen mittarin globaalin valoherkkyyden ja reseptorijälkeisten polkujen eheydestä. Tulos vastaa perustason (kuukausi 0) ja kuukauden 6 arvojen erotusta tutkittavassa silmässä.
Perustaso kuuteen kuukauteen
Keski-makulapaksuuden (CMT) muutos
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 6
Keskimakuulan paksuuden muutos (Δ), ilmaistuna mikrometreinä (µm), mitattuna spektrialueen optisella koherenssitomografialla (SD-OCT). CMT edustää keskimakuula-alueen keskimääräistä verkkokalvon paksuutta ja toimii rakenteellisena biomarkkerina makuulan eheydelle, mukaan lukien verkkokalvoturvotus, atrofia tai uudelleenmuodostus. Tuloksena määritellään ero lähtöarvon (kuukausi 0) ja kuukauden 6 mittausten välillä tutkittavassa silmässä.
Perustaso kuukauteen 6
Ellipsoid Zone (EZ) -pituuden muutos
Aikaikkuna: Alkuperäisestä kuukaudesta 6. kuukauteen
Muutos (Δ) ellipsoidivyöhykkeen (EZ) pituudessa, ilmaistuna mikrometreissä (µm), mitattuna spektri-alueisella optisella koherenssitomografialla (SD-OCT). EZ-pituus heijastaa fotoreseptorien sisäsegmenttien ellipsoidivyöhykkeen eheyttä ja tilallista laajuutta sekä on herkkä rakenteellinen biomarkkeri fotoreseptorien säilymiselle degeneratiivisissa verkkokalvosairauksissa. Tulos vastaa erotusta lähtöarvon (kuukausi 0) ja kuukauden 6 mittausten välillä tutkittavassa silmässä.
Alkuperäisestä kuukaudesta 6. kuukauteen
Muutos Pattern Standard Deviation (PSD) -arvossa
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 6
Muutos (Δ) kuvion keskihajonnassa (PSD), ilmaistuna desibeleinä (dB), mitattuna automaattisella perimetrialla iCare COMPASS -järjestelmällä. PSD heijastaa näkökentän herkkyyden paikallisia epäsäännöllisyyksiä ja on erityisen herkkä näkökentän menetyksen keskittyneille tai epätasaisille kuvioille. Tulokseksi määritellään ero lähtötason (kuukausi 0) ja kuukauden 6 mittausten välillä tutkittavassa silmässä.
Perustaso kuukauteen 6

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Centro de Pesquisa Rubens Siqueira

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 1. maaliskuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 1. elokuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. joulukuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Sunnuntai 30. marraskuuta 2025

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 8. tammikuuta 2026

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 16. tammikuuta 2026

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 24. maaliskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 20. maaliskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ADARET

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

PÄÄTTÄMÄTÖN

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Retinitis Pigmentosa (RP)

Kliiniset tutkimukset Intravitreaalinen adalimumab

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Tanzania

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa