Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Doszklistkowe podanie adalimumabu w dziedzicznych i zwyrodnieniowych chorobach siatkówki (ADARET)

20 marca 2026 zaktualizowane przez: Rubens Camargo Siqueira, Centro de Pesquisa Rubens Siqueira

Dopochłonkowe Adalimumab w Dziedzicznych i Zwyrodnieniowych Chorobach Siatkówki: Prospektywne Porównawcze Badanie Pilotażowe

To prospektywne, porównawcze badanie pilotażowe bada bezpieczeństwo i wyniki funkcjonalne doszklistkowego adalimumabu (ADA) u pacjentów z barwnikowym zwyrodnieniem siatkówki (RP) oraz rozległym zanikiem plamki z pseudodruzenopodobnym wyglądem (EMAP).

Uczestnicy otrzymają trzy doszklistkowe iniekcje adalimumabu (2 mg/0,05 mL) w dwumiesięcznych odstępach (M0, M2, M4).

Głównym celem jest ocena zmian funkcjonalnych po 6 miesiącach, ze szczególnym uwzględnieniem zachowania pola widzenia (Wskaźnik Zachowania Pola - FPDI, Odchylenie Średnie - MD) oraz najlepszej skorygowanej ostrości wzroku (LogMAR).

Wyniki drugorzędne obejmują zmiany w amplitudzie ERG 30-Hz, parametrach OCT (centralna grubość plamki i długość strefy elipsoidalnej) oraz pomiary bezpieczeństwa oka, takie jak ciśnienie wewnątrzgałkowe i reakcja zapalna.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Retinitis pigmentosa (RP) reprezentuje genetycznie i fenotypowo heterogenną grupę dziedzicznych dystrofii siatkówki charakteryzujących się postępującą degeneracją fotoreceptorów, klasycznie zaczynającą się od dysfunkcji pręcików, a następnie utratą czopków. Pacjenci zazwyczaj prezentują nyktalopię, zwężenie pola widzenia obwodowego oraz, w zaawansowanych stadiach, upośledzenie widzenia centralnego. Pomimo znaczących postępów w podejściach genowo-specyficznych, komórkowych i protezowych, większości pacjentów obecnie brakuje powszechnie stosowalnych interwencji zdolnych do spowolnienia lub odwrócenia progresji choroby w szerokim spektrum genotypowym RP.

Najnowsze dowody przedstawiają RP nie tylko jako genetyczny proces degeneracyjny, ale także jako stan chronicznego parazapalenia w zewnętrznej siatkówce. Aktywacja mikrogleju, uszkodzenie bariery krew-siatkówka oraz nadmierna ekspresja cytokin prozapalnych – w szczególności czynnika martwicy nowotworów alfa (TNF-α) – zostały powiązane z przyspieszeniem apoptozy fotoreceptorów i wtórnej degeneracji czopków. W tym kontekście biologicznym, adalimumab (ADA), w pełni ludzkie przeciwciało monoklonalne selektywnie hamujące TNF-α, oferuje mechanistyczne uzasadnienie terapeutyczne dla łagodzenia uszkodzeń zapalnych w RP.

To prospektywne, jednoramienne badanie pilotażowe zostało zaprojektowane w celu oceny funkcjonalnego wpływu i bezpieczeństwa okulistycznego doszklistkowego adalimumabu u pacjentów z RP. Uczestnicy otrzymali trzy iniekcje doszklistkowe ADA (2 mg/0,05 mL) w dwumiesięcznych odstępach (M0, M2, M4). Podstawowe oceny obejmowały najlepszą skorygowaną ostrość wzroku (BCVA, LogMAR), parametry pola widzenia (FPDI, MD, PSD; z użyciem 10-2 dla zaawansowanej i 24-2 dla mniej zaawansowanej choroby) oraz 30-Hz flicker ERG, jeśli możliwe do zmierzenia. Strukturalne punkty końcowe obejmowały centralną grubość plamki i długość strefy elipsoidalnej (EZ) uzyskane z OCT. Wyniki analizowano pod kątem zmiany przed-po przez sześć miesięcy (M0-M6) oraz wykonalności w realnych warunkach klinicznych badań.

To badanie eksploracyjne ma na celu wygenerowanie podstawowych danych do kierowania przyszłymi kontrolowanymi badaniami terapii anty-TNF w dziedzicznych degeneracjach siatkówki z komponentami zapalnymi.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

30

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Brazylia
    • São Paulo
      • São José do Rio Preto, São Paulo, Brazylia, 15010-100
        • Rubens Siqueira Research Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

Wiek ≥ 18 lat.

  • Rozpoznanie kliniczne barwnikowego zwyrodnienia siatkówki (RP) lub EMAP (Rozległy zanik plamki z wyglądem pseudodruzy) potwierdzone multimodalną oceną.
  • Najlepsza skorygowana ostrość wzroku (BCVA) ≥ liczenie palców z odległości 1 metra (w przybliżeniu ≤ 1,9 logMAR) w oku badanym.
  • Mierzalne pole widzenia na aparacie iCare COMPASS (10-2 lub 24-2) z akceptowalnymi wskaźnikami wiarygodności.
  • Przejrzyste ośrodki optyczne odpowiednie do bezpiecznego doszklistkowego podania leku i wysokiej jakości obrazowania OCT.
  • Zdolność i gotowość do wyrażenia pisemnej świadomej zgody.
  • Zdolność do przestrzegania zaplanowanych wizyt w badaniu (Początkowa [M0], Dzień 7-14 po iniekcjach, Miesiąc 2 [M2], Dzień 7-14, Miesiąc 4 [M4], Dzień 7-14 i Miesiąc 6 [M6]).
  • Tylko dla podgrupy ERG: obecność rejestrowalnej odpowiedzi ERG na bodziec migający 30 Hz (stosunek sygnału do szumu ≥ 3:1 i amplituda ≥ 3,0 µV).
  • Uwaga: Brak mierzalnej odpowiedzi ERG na bodziec migający nie wyklucza udziału w głównym badaniu.

Kryteria wykluczenia:

  • Aktywne zapalenie oka (przednie, pośrednie lub tylne zapalenie błony naczyniowej) lub zakaźna choroba oczu w oku badanym.
  • Aktywna neowaskularyzacja naczyniówki lub inne choroby plamki niezwiązane z RP lub EMAP.
  • Niekontrolowana jaskra (ciśnienie wewnątrzgałkowe > 21 mmHg pomimo leczenia) lub neuropatie nerwu wzrokowego niezwiązane z RP lub EMAP.
  • Znaczna nieprzejrzystość ośrodków optycznych, która może upośledzić jakość obrazowania lub bezpieczne podanie doszklistkowe.
  • Niedawne zabiegi okulistyczne, które mogą wpłynąć na wyniki badania, w tym:
  • Terapia doszklistkowa w ciągu 3 miesięcy przed rekrutacją.
  • Dookółgałkowe podanie kortykosteroidów w ciągu 3 miesięcy przed rekrutacją.
  • Duża operacja wewnątrzgałkowa w ciągu 3 miesięcy przed rekrutacją.
  • Znana nadwrażliwość na adalimumab, powidon-jod, środki znieczulające miejscowo lub jakiekolwiek składniki formulacji.
  • Skaza krwotoczna lub przeciwwskazania do iniekcji do oczu (liczba płytek krwi < 100 000/µL lub INR > 1,5, chyba że skorygowane).
  • Ciaża lub karmienie piersią.
  • Kobiety w wieku rozrodczym niechętne do stosowania skutecznej antykoncepcji w okresie badania.
  • Niekontrolowana choroba ogólnoustrojowa, która zwiększa ryzyko lub zakłóca udział w badaniu lub jego ukończenie.
  • Udział w innym interwencyjnym badaniu klinicznym w ciągu 3 miesięcy przed rekrutacją.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: doskórne wstrzyknięcie adalimumabu

Uczestnicy otrzymują doszklistkowe iniekcje adalimumabu 2 mg/0,05 mL na początku badania (M0), w miesiącu 2 (M2) i w miesiącu 4 (M4).

Ta grupa ocenia wpływ samej immunomodulacji przeciw TNF-α na funkcję wzrokową i strukturę siatkówki u pacjentów z barwnikowym zwyrodnieniem siatkówki i EMAP.
Lek: Dopoczątkowe adalimumab
Uczestnicy otrzymują doszklistkowe wstrzyknięcia adalimumabu 2 mg/0,05 mL w punkcie wyjściowym (M0), w miesiącu 2 (M2) i w miesiącu 4 (M4).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana wskaźnika odchylenia w ochronie pola (FPDI)
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do miesiąca 6
Zmiana (Δ) wskaźnika odchylenia zachowania pola widzenia (FPDI), wyrażona w procentach (%), mierzona za pomocą automatycznej perymetrii z użyciem systemu iCare COMPASS. Wskaźnik FPDI odzwierciedla proporcję zachowanego pola widzenia w odniesieniu do danych normatywnych dopasowanych wiekowo i dostarcza ilościowej oceny globalnej integralności pola widzenia. Wynik definiuje się jako różnicę między wartościami wyjściowymi (miesiąc 0) a wartościami w 6. miesiącu w badanym oku.
Od wartości wyjściowej do miesiąca 6
Zmiana średniego odchylenia (MD)
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do 6. miesiąca
Zmiana (Δ) średniego odchylenia (MD), wyrażona w decybelach (dB), mierzona za pomocą automatycznej perymetrii przy użyciu systemu iCare COMPASS. Średnie odchylenie reprezentuje średnią różnicę w czułości siatkówki w porównaniu z wartościami normatywnymi dostosowanymi do wieku, stanowiąc globalny wskaźnik ubytku pola widzenia. Wynik odpowiada różnicy pomiędzy pomiarami wyjściowymi (miesiąc 0) a pomiarami w 6. miesiącu w badanej gałce ocznej.
Od punktu wyjściowego do 6. miesiąca
Zmiana najlepszej skorygowanej ostrości wzroku (BCVA)
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 6 miesiąca
Zmiana (Δ) w najlepiej skorygowanej ostrości wzroku (BCVA), wyrażona w logarytmie minimalnego kąta rozdzielczości (LogMAR), mierzona przy użyciu standaryzowanych tabel badania Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) w kontrolowanych warunkach testowych. BCVA ocenia centralną funkcję wzrokową i integralność dołka środkowego. Wynik definiuje się jako różnicę między wartościami BCVA na początku badania (miesiąc 0) a miesiącem 6 w badanym oku.
Od wartości wyjściowej do 6 miesiąca

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana amplitudy ERG przy migotaniu 30 Hz
Ramy czasowe: Od linii podstawowej do 6. miesiąca
Zmiana (Δ) amplitudy elektroretinogramu (ERG) przy 30 Hz, wyrażona w mikrowoltach (µV), mierzona zgodnie ze standardami Międzynarodowego Towarzystwa Elektrofizjologii Klinicznej Widzenia (ISCEV). ERG przy 30 Hz ocenia głównie funkcję siatkówki zależną od czopków i dostarcza obiektywnej miary integralności globalnej fotoreceptorów oraz szlaków postreceptoralnych. Wynik odpowiada różnicy między wartościami wyjściowymi (miesiąc 0) a wartościami z miesiąca 6 w badanym oku.
Od linii podstawowej do 6. miesiąca
Zmiana grubości centralnej plamki żółtej (CMT)
Ramy czasowe: Od wyjściowego do 6. miesiąca
Zmiana (Δ) w centralnej grubości plamki (CMT), wyrażona w mikrometrach (µm), mierzona za pomocą spektralnej optycznej koherentnej tomografii (SD-OCT). CMT reprezentuje średnią grubość siatkówki w centralnym podpolu plamki i służy jako strukturalny biomarker integralności plamki, w tym obrzęku siatkówki, zaniku lub przebudowy. Wynik jest zdefiniowany jako różnica między pomiarami wyjściowymi (Miesiąc 0) a Miesiącem 6 w badanym oku.
Od wyjściowego do 6. miesiąca
Zmiana długości strefy elipsoidalnej (EZ)
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do miesiąca 6
Zmiana (Δ) długości strefy elipsoidalnej (EZ), wyrażona w mikrometrach (µm), mierzona za pomocą tomografii optycznej o spójności widmowej (SD-OCT). Długość EZ odzwierciedla integralność i zasięg przestrzenny elipsoidalnego pasma wewnętrznego segmentu fotoreceptorów i jest czułym strukturalnym biomarkerem zachowania fotoreceptorów w zwyrodnieniowych chorobach siatkówki. Wynik odpowiada różnicy między pomiarami na początku badania (miesiąc 0) a pomiarami w miesiącu 6 w oku badanym.
Od wartości wyjściowej do miesiąca 6
Zmiana w odchyleniu standardowym wzorca (PSD)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do miesiąca 6
Zmiana (Δ) w odchyleniu standardowym wzorca (PSD), wyrażona w decybelach (dB), mierzona za pomocą automatycznej perymetrii z wykorzystaniem systemu iCare COMPASS. PSD odzwierciedla zlokalizowane nieregularności w czułości pola widzenia i jest szczególnie wrażliwe na ogniskowe lub niejednorodne wzorce utraty pola widzenia. Wynik definiuje się jako różnicę między pomiarami z punktu wyjściowego (Miesiąc 0) a pomiarami z Miesiąca 6 w badanym oku.
Od wartości początkowej do miesiąca 6

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Centro de Pesquisa Rubens Siqueira

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 marca 2024

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 sierpnia 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

30 listopada 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 stycznia 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

16 stycznia 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

24 marca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

20 marca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ADARET

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Barwnikowe zapalenie siatkówki (RP)

Badania kliniczne na Dopoczątkowe adalimumab

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Turkmenistan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj