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Un essai pilote de preuve de concept de l'alpha-1-antitrypsine pour la prévention de la GVHD aiguë réfractaire aux stéroïdes

17 juin 2021 mis à jour par: John Levine
Les patients ayant subi une greffe de moelle osseuse (GMO) peuvent développer une maladie du greffon contre l'hôte (GVHD), une complication grave et potentiellement mortelle. Les chercheurs ont mis au point un test sanguin pour identifier les patients les plus à risque de développer une grave GVHD. Les patients qui consentent à cette étude subiront des tests sanguins jusqu'à deux fois après la BMT pour déterminer s'ils présentent un risque élevé de GVHD sévère. Les tests seront effectués une semaine et deux semaines après BMT. Les patients à haut risque seront traités avec un médicament appelé alpha-1-antitrypsine (AAT) pour voir s'il prévient le développement d'une grave GVHD. Les patients recevront 16 doses d'AAT par l'intermédiaire d'un cathéter placé dans un vaisseau sanguin pendant huit semaines. L'AAT sera administré soit à l'hôpital, soit à la clinique externe deux fois par semaine. Les patients seront suivis pour le développement d'une GVHD sévère jusqu'à quatre mois à partir du BMT et continueront d'être suivis lors de visites de routine à la clinique jusqu'à un an après le BMT.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Complété

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Inscription (Réel)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
30

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Duarte, California, États-Unis, 91010
        • City of Hope
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43210
        • Ohio State University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
        • Vanderbilt University

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Score de prédiction du risque élevé tel que déterminé par l'algorithme Mount Sinai Acute GVHD International Consortium (MAGIC) au jour 7 ou au jour 14 après la greffe de cellules hématopoïétiques (HCT).
  • Tout type de donneur (par exemple, apparenté, non apparenté) ou source de cellules souches (moelle osseuse, sang périphérique, sang de cordon).
  • Le donneur et le receveur se correspondent pour au moins 7/8 locus HLA (HLA-A, B, C et DR)
  • Tout régime de conditionnement (non myéloablatif, myéloablatif ou d'intensité réduite) est acceptable.
  • La prophylaxie de la GVHD doit inclure un inhibiteur de la calcineurine associé au méthotrexate ou au mycophénolate.
  • L'utilisation de la sérothérapie pour prévenir la GVHD (par exemple, la globuline antithymocyte) avant le 3e jour post-HCT est autorisée
  • La bilirubine directe doit être < 2 mg/dL, sauf si l'on sait que l'élévation est due au syndrome de Gilbert dans les 3 jours précédant l'inscription.
  • ALT / SGPT et AST / SGOT doivent être <5 x la limite supérieure de la plage normale dans les 3 jours précédant l'inscription.
  • Consentement éclairé écrit signé et daté obtenu du patient ou de son représentant légal.

Critère d'exclusion:

  • Patients qui développent une GVHD aiguë avant le début du médicament à l'étude
  • Patients à très haut risque de rechute post-HCT, tel que défini par un indice de risque de maladie très élevé
  • Patients participant à un essai clinique où la prévention de la GVHD est le critère d'évaluation principal
  • Infection active non contrôlée (c.-à-d. symptômes évolutifs liés à l'infection malgré le traitement ou cultures microbiologiques positives persistantes malgré le traitement ou tout autre signe de septicémie grave)
  • Patientes enceintes
  • Patients sous dialyse dans les 7 jours suivant l'inscription
  • Patients nécessitant une assistance respiratoire ou une supplémentation en oxygène supérieure à 40 % de FiO2 dans les 14 jours suivant l'inscription.
  • Patients recevant un agent expérimental dans les 30 jours suivant l'inscription. Cependant, l'investigateur principal (IP) peut approuver l'utilisation préalable d'un agent expérimental s'il n'est pas prévu que l'agent interfère avec l'innocuité ou l'efficacité de l'alpha-1-antitrypsine.
  • Antécédents de réaction allergique à l'alpha-1-antitrypsine

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: La prévention
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Expérimental: alpha-1-antitrypsine (AAT)
16 doses d'AAT via un cathéter placé dans un vaisseau sanguin pendant huit semaines.
Médicament: Alpha 1-Antitrypsine
L'AAT sera administré soit à l'hôpital, soit à la clinique externe deux fois par semaine.
Autres noms:
  • AAT

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de patients à haut risque qui développent une GVHD réfractaire aux stéroïdes
Délai: Jour 100 après HCT.

Nombre de patients à haut risque qui développent une GVHD réfractaire aux stéroïdes au jour 100 après la greffe de cellules hématopoïétiques (HCT) .

GVHD réfractaire aux stéroïdes définie comme les patients qui n'ont pas obtenu de réponse complète (RC) ou de réponse partielle (RP) au jour 28 du traitement systémique aux stéroïdes OU si une immunosuppression supplémentaire au-delà des stéroïdes a été administrée pour le traitement de la GVHD avant 28 jours de traitement aux stéroïdes.

  • RC : Tous les organes évaluables (peau, foie, tractus gastro-intestinal) stade 0. Pour qu'une réponse soit notée comme RC au jour 28, le patient doit être en RC ce jour-là et n'avoir reçu aucun traitement supplémentaire pour la GVHD.
  • PR : Une amélioration dans un ou plusieurs organes impliqués dans les symptômes de la GVHD sans aggravation dans les autres. Pour qu'une réponse soit notée comme RP au jour 28, le patient doit être en RP ce jour-là et n'avoir eu aucun traitement supplémentaire pour la GVHD.
Jour 100 après HCT.

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants vivants à 6 mois et 1 an
Délai: 6 mois et 1 an
Survie globale - Le nombre de ces patients sont encore en vie depuis le début du traitement à 6 mois et 1 an
6 mois et 1 an
Nombre de participants avec mortalité sans rechute (NRM)
Délai: 6 mois et 1 an
Nombre de participants atteints de NRM - décès qui ne pouvaient être attribués à une rechute ou à une progression de la maladie. Mortalité sans rechute définie comme un décès sans rechute préalable.
6 mois et 1 an
Nombre de participants avec rechute
Délai: 1 an
Nombre de participants avec rechute à un an. Rechute définie comme une récidive de la maladie nécessitant une greffe.
1 an
Nombre de participants présentant des états de GVHD cliniquement pertinents GVHD de grade II à IV
Délai: 100 jours

Le nombre de participants atteints de GVHD cliniquement pertinente indique une GVHD de grade II à IV nécessitant un traitement systémique.

Les grades II-IV de GVHD sont définis comme

  • Éruption cutanée couvrant plus de 50 % de la surface corporelle, ET/OU
  • Bilirubine totale > 2 mg/dl ET/OU
  • Nausées ou vomissements persistants ET/OU
  • Diarrhée > 500 ml/jour ET/OU
  • Douleurs abdominales sévères nécessitant un traitement ou présence de sang dans la diarrhée
100 jours
Nombre de participants obtenant une réponse globale
Délai: Jour 28
Pour les patients qui développent une GVHD avant le jour 100 post-HCT, le nombre de participants obtenant une réponse globale. Le taux de réponse global = rémission complète et rémission partielle (RC + RP) 28 jours après le début du traitement systémique aux stéroïdes.
Jour 28
Nombre de participants atteints de stade 3 ou 4 de GVHD gastro-intestinal sévère
Délai: Au jour 100 post-HCT
Nombre de participants atteints de stade 3 ou 4 de GVHD GI sévère. Le stade 3 ou 4 de GVHD GI est défini comme une diarrhée > 1000 ml/jour OU des douleurs abdominales sévères nécessitant un traitement OU du sang présent dans la diarrhée.
Au jour 100 post-HCT
Nombre de participants atteints de GVHD chronique nécessitant un traitement systémique aux stéroïdes
Délai: 1 an
Nombre de participants atteints de GVHD chronique nécessitant un traitement systémique aux stéroïdes. GVHD chronique nécessitant un traitement stéroïdien systémique : défini comme le développement de symptômes de GVHD chronique selon les critères de consensus des NIH qui nécessitent un traitement avec des corticostéroïdes oraux ou intraveineux.
1 an
Nombre de participants atteints d'infections graves
Délai: 1 an
Nombre de participants atteints d'infections graves (définies comme le grade 3 par le réseau d'essais cliniques sur la greffe de sang et de moelle osseuse). Infection grave : Définie comme une infection bactérienne, fongique, virale ou parasitaire nécessitant des traitements oraux ou intraveineux tels que des antibiotiques.
1 an

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
John Levine

Collaborateurs

Collaborateurs

Une organisation autre que le promoteur qui apporte son soutien à une étude clinique. Ce soutien peut inclure des activités liées au financement, à la conception, à la mise en œuvre, à l'analyse des données ou à la production de rapports.
National Cancer Institute (NCI)

Les enquêteurs

Les enquêteurs

Un chercheur impliqué dans une étude clinique. Les termes associés incluent chercheur principal du site, sous-chercheur du site, directeur de l'étude, directeur de l'étude et chercheur principal de l'étude.
  • Chercheur principal: John Levine, MD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
17 août 2018

Achèvement primaire (Réel)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
21 août 2020

Achèvement de l'étude (Réel)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
21 août 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
2 mars 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
2 mars 2018

Première publication (Réel)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
8 mars 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
12 juillet 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
17 juin 2021

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 juin 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • GCO 17-2666
  • P01CA039542 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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