Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et Proof of Concept Pilotforsøg med Alpha-1-Antitrypsin til forebyggelse af steroid-refraktær akut GVHD

17. juni 2021 opdateret af: John Levine
Knoglemarvstransplantationspatienter (BMT) kan udvikle graft-versus-host-sygdom (GVHD), en alvorlig og potentielt dødelig komplikation. Forskerne har udviklet en blodprøve for at identificere patienter med størst risiko for at udvikle svær GVHD. Patienter, der giver samtykke til denne undersøgelse, vil få deres blod testet op til to gange efter BMT for at afgøre, om de har høj risiko for svær GVHD. Testene vil blive udført en uge og to uger efter BMT. Patienter med høj risiko vil blive behandlet med et lægemiddel kaldet alfa-1-antitrypsin (AAT) for at se, om det forhindrer udviklingen af ​​svær GVHD. Patienterne vil modtage 16 doser AAT gennem et kateter placeret i et blodkar over otte uger. AAT vil blive givet enten på hospitalet eller ambulatoriet to gange om ugen. Patienter vil blive fulgt for udvikling af svær GVHD i op til fire måneder fra BMT og vil fortsat blive fulgt ved rutinemæssige klinikbesøg i op til et år efter BMT.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
30

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Duarte, California, Forenede Stater, 91010
        • City of Hope
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
        • Ohio State University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Vanderbilt University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Højrisiko-forudsigelsesscore som bestemt af Mount Sinai Acute GVHD International Consortium (MAGIC) algoritmen på enten dag 7 eller dag 14 efter hæmatopoietisk celletransplantation (HCT).
  • Enhver donortype (f.eks. relateret, ikke-relateret) eller stamcellekilde (knoglemarv, perifert blod, navlestrengsblod).
  • Donor og modtager matcher hinanden i mindst 7/8 HLA-loci (HLA-A, B, C og DR)
  • Ethvert konditioneringsregime (ikke-myeloablativ, myeloablativ eller reduceret intensitet) er acceptabel.
  • GVHD-profylakse skal omfatte en calcineurinhæmmer kombineret med methotrexat eller mycophenolat.
  • Brug af seroterapi til forebyggelse af GVHD (f.eks. antithymocytglobulin) før dag 3 efter HCT er tilladt
  • Direkte bilirubin skal være <2 mg/dL, medmindre stigningen vides at skyldes Gilberts syndrom inden for 3 dage før indskrivning.
  • ALT/SGPT og AST/SGOT skal være <5 x den øvre grænse for normalområdet inden for 3 dage før tilmelding.
  • Underskrevet og dateret skriftligt informeret samtykke indhentet fra patient eller juridisk repræsentant.

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter, der udvikler akut GVHD før start af studielægemidlet
  • Patienter med meget høj risiko for tilbagefald efter HCT som defineret ved et meget højt sygdomsrisikoindeks
  • Patienter, der deltager i et klinisk forsøg, hvor forebyggelse af GVHD er det primære endepunkt
  • Ukontrolleret aktiv infektion (dvs. progressive symptomer relateret til infektion på trods af behandling eller vedvarende positive mikrobiologiske kulturer på trods af behandling eller andre tegn på alvorlig sepsis)
  • Patienter, der er gravide
  • Patienter i dialyse inden for 7 dage efter indskrivning
  • Patienter, der har behov for ventilatorstøtte eller ilttilskud, der overstiger 40 % FiO2 inden for 14 dage efter tilmelding.
  • Patienter, der modtager forsøgsmiddel inden for 30 dage efter tilmelding. Principal Investigator (PI) kan dog godkende forudgående brug af et forsøgsmiddel, hvis midlet ikke forventes at interferere med alfa-1-antitrypsins sikkerhed eller virkning.
  • Anamnese med allergisk reaktion på alfa-1-antitrypsin

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Forebyggelse
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: alfa-1-antitrypsin (AAT)
16 doser AAT gennem et kateter placeret i et blodkar over otte uger.
Medicin: Alpha 1-Antitrypsin
AAT vil blive givet enten på hospitalet eller ambulatoriet to gange om ugen.
Andre navne:
  • AAT

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal højrisikopatienter, der udvikler steroid refraktær GVHD
Tidsramme: Dag 100 efter HCT.

Antal højrisikopatienter, der udvikler steroid refraktær GVHD på dag 100 efter hæmatopoietisk celletransplantation (HCT).

Steroid refraktær GVHD defineret som patienter, der ikke opnåede fuldstændig respons (CR) eller partiel respons (PR) på dag 28 af systemisk steroidbehandling ELLER hvis yderligere immunsuppression ud over steroider blev givet til behandling af GVHD før 28 dages steroidbehandling.

  • CR: Alle evaluerbare organer (hud, lever, mave-tarmkanalen) stadie 0. For at en respons skal kunne scores som CR på dag 28, skal patienten være i CR den dag og ikke have haft nogen mellemliggende yderligere GVHD-behandling.
  • PR: En forbedring af et eller flere organ involveret med GVHD-symptomer uden forværring hos andre. For at et svar kan scores som PR på dag 28, skal patienten være i PR den dag og ikke have haft nogen indgribende yderligere GVHD-behandling.
Dag 100 efter HCT.

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere i live ved 6 måneder og 1 år
Tidsramme: 6 måneder og 1 år
Samlet overlevelse - Antallet af patienter, der stadig er i live fra behandlingsstart ved 6 måneder og 1 år
6 måneder og 1 år
Antal deltagere med ikke-tilbagefaldsdødelighed (NRM)
Tidsramme: 6 måneder og 1 år
Antal deltagere med NRM - dødsfald, der ikke kunne tilskrives sygdomstilbagefald eller progression. Ikke-tilbagefaldsdødelighed defineret som død uden forudgående tilbagefald.
6 måneder og 1 år
Antal deltagere med tilbagefald
Tidsramme: 1 år
Antal deltagere med tilbagefald på et år. Tilbagefald defineret som tilbagefald af sygdom, der krævede transplantation.
1 år
Antal deltagere med klinisk relevant GVHD-tilstand Grad II-IV GVHD
Tidsramme: 100 dage

Antal deltagere med klinisk relevante GVHD-tilstande grad II-IV GVHD, der kræver systemisk behandling.

GVHD grad II-IV er defineret som

  • Udslæt, der dækker mere end 50 % af kropsoverfladen, OG/ELLER
  • Total bilirubin > 2 mg/dl OG/ELLER
  • Vedvarende kvalme eller opkastning, OG/ELLER
  • Diarré > 500 ml/dag OG/ELLER
  • Svære mavesmerter, der kræver behandling eller blod til stede i diarréen
100 dage
Antal deltagere, der opnår samlet respons
Tidsramme: Dag 28
For patienter, der udvikler GVHD før dag 100 efter HCT, antallet af deltagere, der opnår samlet respons. Den samlede responsrate = fuldstændig remission og delvis remission (CR + PR) 28 dage efter påbegyndelse af systemisk steroidbehandling.
Dag 28
Antal deltagere med svær GI GVHD trin 3 eller 4
Tidsramme: Dag 100 efter HCT
Antal deltagere med svær GI GVHD stadium 3 eller 4. GI GVHD stadium 3 eller 4 er defineret som diarré >1000 ml/dag ELLER svære mavesmerter, der kræver behandling ELLER blod til stede i diarréen.
Dag 100 efter HCT
Antal deltagere med kronisk GVHD, der kræver systemisk steroidbehandling
Tidsramme: 1 år
Antal deltagere med kronisk GVHD, der kræver systemisk steroidbehandling. Kronisk GVHD, der kræver systemisk steroidbehandling: defineret som udvikling af symptomer på kronisk GVHD i henhold til NIH Consensus Criteria, der kræver behandling med orale eller intravenøse kortikosteroider.
1 år
Antal deltagere med alvorlige infektioner
Tidsramme: 1 år
Antal deltagere med alvorlige infektioner (defineret som grad 3 af Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network). Alvorlig infektion: Defineret som bakterielle, svampe, virale eller parasitære infektioner, der krævede orale eller intravenøse behandlinger såsom antibiotika.
1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
John Levine

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
National Cancer Institute (NCI)

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: John Levine, MD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
17. august 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
21. august 2020

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
21. august 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
2. marts 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
2. marts 2018

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
8. marts 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
12. juli 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
17. juni 2021

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juni 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • GCO 17-2666
  • P01CA039542 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med GVHD

Kliniske forsøg med Alpha 1-Antitrypsin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger