Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Důkaz konceptu Pilotní zkouška alfa-1-antitrypsinu pro prevenci akutní GVHD refrakterní na steroidy

17. června 2021 aktualizováno: John Levine
U pacientů po transplantaci kostní dřeně (BMT) se může vyvinout reakce štěpu proti hostiteli (GVHD), závažná a potenciálně smrtelná komplikace. Vědci vyvinuli krevní test k identifikaci pacientů nejvíce ohrožených rozvojem těžké GVHD. Pacientům, kteří souhlasí s touto studií, bude po BMT vyšetřena krev až dvakrát, aby se zjistilo, zda jsou vystaveni vysokému riziku těžké GVHD. Testy budou provedeny týden a dva týdny po BMT. Pacienti s vysokým rizikem budou léčeni lékem zvaným alfa-1-antitrypsin (AAT), aby se zjistilo, zda zabraňuje rozvoji těžké GVHD. Pacienti dostanou 16 dávek AAT prostřednictvím katetru umístěného do krevní cévy po dobu osmi týdnů. AAT bude podáván buď v nemocnici nebo na ambulanci dvakrát týdně. Pacienti budou sledováni kvůli rozvoji těžké GVHD po dobu až čtyř měsíců od BMT a budou nadále sledováni na rutinních klinických návštěvách po dobu až jednoho roku po BMT.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
30

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Duarte, California, Spojené státy, 91010
        • City of Hope
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
        • Ohio State University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Vanderbilt University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Skóre predikce vysokého rizika stanovené algoritmem Mount Sinai Acute GVHD International Consortium (MAGIC) buď 7. nebo 14. den po transplantaci hematopoetických buněk (HCT).
  • Jakýkoli typ dárce (např. příbuzný, nepříbuzný) nebo zdroj kmenových buněk (kostní dřeň, periferní krev, pupečníková krev).
  • Dárce a příjemce se shodují alespoň v 7/8 HLA-lokusů (HLA-A, B, C a DR)
  • Je přijatelný jakýkoli režim přípravy (nemyeloablativní, myeloablativní nebo se sníženou intenzitou).
  • Profylaxe GVHD musí zahrnovat inhibitor kalcineurinu v kombinaci s methotrexátem nebo mykofenolátem.
  • Použití séroterapie k prevenci GVHD (např. antithymocytární globulin) před 3. dnem po HCT je povoleno
  • Přímý bilirubin musí být < 2 mg/dl, pokud není známo, že zvýšení je způsobeno Gilbertovým syndromem během 3 dnů před zařazením.
  • ALT/SGPT a AST/SGOT musí být <5násobek horní hranice normálního rozmezí během 3 dnů před zápisem.
  • Podepsaný a datovaný písemný informovaný souhlas získaný od pacienta nebo právního zástupce.

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti, u kterých se rozvine akutní GVHD před zahájením léčby studovaným lékem
  • Pacienti s velmi vysokým rizikem relapsu po HCT, jak je definováno velmi vysokým indexem rizika onemocnění
  • Pacienti účastnící se klinické studie, kde je primárním cílovým parametrem prevence GVHD
  • Nekontrolovaná aktivní infekce (tj. progresivní příznaky související s infekcí navzdory léčbě nebo trvale pozitivní mikrobiologické kultivace navzdory léčbě nebo jakýkoli jiný důkaz těžké sepse)
  • Pacientky, které jsou těhotné
  • Pacienti na dialýze do 7 dnů od zařazení
  • Pacienti vyžadující podporu ventilátoru nebo suplementaci kyslíkem přesahující 40 % FiO2 do 14 dnů od zařazení.
  • Pacienti dostávající zkoumanou látku do 30 dnů od zařazení. Hlavní zkoušející (PI) však může schválit předchozí použití zkoumané látky, pokud se neočekává, že by interferovala s bezpečností nebo účinností alfa-1-antitrypsinu.
  • Anamnéza alergické reakce na alfa-1-antitrypsin

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Prevence
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: alfa-1-antitrypsin (AAT)
16 dávek AAT přes katetr umístěný do krevní cévy během osmi týdnů.
Lék: Alfa 1-antitrypsin
AAT bude podáván buď v nemocnici nebo na ambulanci dvakrát týdně.
Ostatní jména:
  • AAT

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet vysoce rizikových pacientů, u kterých se rozvine steroidní refrakterní GVHD
Časové okno: 100. den po HCT.

Počet vysoce rizikových pacientů, u kterých se vyvine GVHD rezistentní na steroidy do 100. dne po transplantaci krvetvorných buněk (HCT).

Steroidní refrakterní GVHD definovaná jako pacienti, kteří nedosáhli kompletní odpovědi (CR) nebo částečné odpovědi (PR) do 28. dne systémové léčby steroidy NEBO pokud byla k léčbě GVHD před 28. dnem léčby steroidy podána další imunosuprese nad rámec steroidů.

  • CR: Všechny hodnotitelné orgány (kůže, játra, GI trakt) stadium 0. Aby byla odpověď hodnocena jako CR v den 28, musí být pacient v tento den v CR a neměl žádnou další intervenující terapii GVHD.
  • PR: Zlepšení v jednom nebo více orgánech spojených s příznaky GVHD bez zhoršení u ostatních. Aby byla odpověď hodnocena jako PR v den 28, pacient musí být v tento den v PR a neprodělal žádnou další terapii GVHD.
100. den po HCT.

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků naživu 6 měsíců a 1 rok
Časové okno: 6 měsíců a 1 rok
Celkové přežití - Počet pacientů, kteří jsou stále naživu od začátku léčby v 6 měsících a 1 roce
6 měsíců a 1 rok
Počet účastníků s nerecidivující úmrtností (NRM)
Časové okno: 6 měsíců a 1 rok
Počet účastníků s NRM – úmrtí, která nelze připsat relapsu nebo progresi onemocnění. Mortalita bez relapsu definovaná jako smrt bez předchozího relapsu.
6 měsíců a 1 rok
Počet účastníků s relapsem
Časové okno: 1 rok
Počet účastníků s relapsem za jeden rok. Relaps definovaný jako recidiva onemocnění, které vyžadovalo transplantaci.
1 rok
Počet účastníků s klinicky relevantními stavy GVHD II-IV GVHD stupně
Časové okno: 100 dní

Počet účastníků s klinicky relevantní GVHD uvádí GVHD stupně II-IV vyžadující systémovou léčbu.

GVHD stupně II-IV jsou definovány jako

  • Vyrážka pokrývající více než 50 % plochy povrchu těla A/NEBO
  • Celkový bilirubin > 2 mg/dl A/NEBO
  • Přetrvávající nevolnost nebo zvracení, A/NEBO
  • Průjem > 500 ml/den A/NEBO
  • Silná bolest břicha vyžadující léčbu nebo přítomná krev v průjmu
100 dní
Počet účastníků, kteří dosáhli celkové odezvy
Časové okno: Den 28
U pacientů, u kterých se rozvine GVHD před 100. dnem po HCT, počet účastníků, kteří dosáhli celkové odpovědi. Celková míra odpovědi = kompletní remise a částečná remise (CR + PR) 28 dní po zahájení systémové léčby steroidy.
Den 28
Počet účastníků s těžkou GI GVHD fáze 3 nebo 4
Časové okno: Ke 100. dni po HCT
Počet účastníků s těžkou GI GVHD stádia 3 nebo 4. GI GVHD stádium 3 nebo 4 je definováno jako průjem >1000 ml/den NEBO silná bolest břicha vyžadující léčbu NEBO přítomná krev v průjmu.
Ke 100. dni po HCT
Počet účastníků s chronickou GVHD vyžadující systémovou léčbu steroidy
Časové okno: 1 rok
Počet účastníků s chronickou GVHD vyžadující systémovou léčbu steroidy. Chronická GVHD vyžadující systémovou léčbu steroidy: definována jako rozvoj příznaků chronické GVHD podle NIH Consensus Criteria, které vyžadují léčbu perorálními nebo intravenózními kortikosteroidy.
1 rok
Počet účastníků s vážnými infekcemi
Časové okno: 1 rok
Počet účastníků se závažnými infekcemi (definovaný jako 3. stupeň sítí klinických studií po transplantaci krve a dřeně). Závažná infekce: Definována jako bakteriální, plísňové, virové nebo parazitární infekce, které vyžadovaly perorální nebo intravenózní léčbu, jako jsou antibiotika.
1 rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
John Levine

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
National Cancer Institute (NCI)

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: John Levine, MD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
17. srpna 2018

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
21. srpna 2020

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
21. srpna 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
2. března 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
2. března 2018

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
8. března 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
12. července 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
17. června 2021

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. června 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • GCO 17-2666
  • P01CA039542 (Grant/smlouva NIH USA)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na GVHD

Klinické studie na Alfa 1-antitrypsin

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení