Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Пилотное испытание альфа-1-антитрипсина для подтверждения концепции для превентивного лечения резистентной к стероидам острой РТПХ

17 июня 2021 г. обновлено: John Levine
У пациентов с трансплантацией костного мозга (ТКМ) может развиться болезнь «трансплантат против хозяина» (РТПХ), серьезное и потенциально смертельное осложнение. Исследователи разработали анализ крови для выявления пациентов, наиболее подверженных риску развития тяжелой РТПХ. Пациенты, давшие согласие на участие в этом исследовании, будут сдавать кровь на анализ до двух раз после ТКМ, чтобы определить, относятся ли они к группе высокого риска тяжелой РТПХ. Тесты будут проводиться через одну и две недели после ТКМ. Пациентов из группы высокого риска будут лечить препаратом под названием альфа-1-антитрипсин (ААТ), чтобы проверить, предотвращает ли он развитие тяжелой РТПХ. Пациенты получат 16 доз ААТ через катетер, помещенный в кровеносный сосуд, в течение восьми недель. ААТ будет проводиться либо в больнице, либо в поликлинике два раза в неделю. Пациенты будут находиться под наблюдением на предмет развития тяжелой РТПХ в течение четырех месяцев после ТКМ и будут продолжать наблюдаться при обычных визитах в клинику в течение одного года после ТКМ.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Завершенный

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
30

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • Duarte, California, Соединенные Штаты, 91010
        • City of Hope
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43210
        • Ohio State University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
        • Vanderbilt University

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Оценка высокого риска согласно алгоритму Международного консорциума Mount Sinai Acute GVHD (MAGIC) на 7-й или 14-й день после трансплантации гемопоэтических клеток (HCT).
  • Любой тип донора (например, родственный, неродственный) или источник стволовых клеток (костный мозг, периферическая кровь, пуповинная кровь).
  • Донор и реципиент совпадают друг с другом как минимум по 7/8 локусам HLA (HLA-A, B, C и DR)
  • Приемлем любой режим кондиционирования (немиелоабляционный, миелоабляционный или с пониженной интенсивностью).
  • Профилактика РТПХ должна включать ингибитор кальциневрина в сочетании с метотрексатом или микофенолатом.
  • Разрешено использование серотерапии для предотвращения РТПХ (например, антитимоцитарный глобулин) до 3-го дня после ТГСК.
  • Прямой билирубин должен быть <2 мг/дл, если не известно, что его повышение связано с синдромом Жильбера в течение 3 дней до включения в исследование.
  • ALT/SGPT и AST/SGOT должны быть <5 x верхний предел нормального диапазона в течение 3 дней до регистрации.
  • Подписанное и датированное письменное информированное согласие, полученное от пациента или законного представителя.

Критерий исключения:

  • Пациенты, у которых развилась острая РТПХ до начала приема исследуемого препарата.
  • Пациенты с очень высоким риском рецидива после ТГСК, что определяется индексом очень высокого риска заболевания.
  • Пациенты, участвующие в клинических испытаниях, в которых профилактика РТПХ является основной конечной точкой
  • Неконтролируемая активная инфекция (т. е. прогрессирующие симптомы, связанные с инфекцией, несмотря на лечение, или постоянно положительные микробиологические культуры, несмотря на лечение, или любые другие признаки тяжелого сепсиса)
  • Пациенты, которые беременны
  • Пациенты на диализе в течение 7 дней после включения
  • Пациенты, нуждающиеся в искусственной вентиляции легких или кислородной поддержке, превышающие 40% FiO2 в течение 14 дней после регистрации.
  • Пациенты, получающие исследуемый агент в течение 30 дней после регистрации. Тем не менее, главный исследователь (PI) может одобрить предварительное использование исследуемого агента, если ожидается, что агент не повлияет на безопасность или эффективность альфа-1-антитрипсина.
  • Аллергическая реакция на альфа-1-антитрипсин в анамнезе.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Профилактика
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Экспериментальный: альфа-1-антитрипсин (ААТ)
16 доз ААТ через катетер, помещенный в кровеносный сосуд, в течение восьми недель.
Лекарство: Альфа-1-антитрипсин
ААТ будет проводиться либо в больнице, либо в поликлинике два раза в неделю.
Другие имена:
  • ААТ

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество пациентов с высоким риском, у которых развилась резистентная к стероидам РТПХ
Временное ограничение: День 100 после HCT.

Количество пациентов с высоким риском, у которых развилась резистентная к стероидам РТПХ к 100-му дню после трансплантации гемопоэтических клеток (ТГК).

Стероидорезистентная РТПХ определяется как пациенты, у которых не был достигнут полный ответ (ПО) или частичный ответ (ЧО) к 28 дню системного лечения стероидами, ИЛИ если для лечения РТПХ применялась дополнительная иммуносупрессия помимо стероидов до 28 дней лечения стероидами.

  • CR: Все поддающиеся оценке органы (кожа, печень, желудочно-кишечный тракт) — стадия 0. Для того чтобы ответ был оценен как CR на 28-й день, пациент должен находиться в CR в этот день и не подвергаться промежуточной дополнительной терапии РТПХ.
  • PR: Улучшение в одном или нескольких органах, связанных с симптомами РТПХ, без ухудшения в других. Чтобы ответ был оценен как PR на 28-й день, пациент должен находиться в PR в этот день и не подвергаться дополнительной терапии РТПХ.
День 100 после HCT.

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников, живущих через 6 месяцев и 1 год
Временное ограничение: 6 месяцев и 1 год
Общая выживаемость - число пациентов, оставшихся в живых с начала лечения через 6 месяцев и 1 год.
6 месяцев и 1 год
Количество участников с безрецидивной смертностью (NRM)
Временное ограничение: 6 месяцев и 1 год
Количество участников с NRM - смерти, которые нельзя было отнести к рецидиву или прогрессированию заболевания. Безрецидивная смертность определяется как смерть без предшествующего рецидива.
6 месяцев и 1 год
Количество участников с рецидивом
Временное ограничение: 1 год
Количество участников с рецидивом через год. Рецидив определяется как рецидив заболевания, требующего трансплантации.
1 год
Количество участников с клинически значимыми состояниями РТПХ II-IV степени РТПХ
Временное ограничение: 100 дней

Количество участников с клинически значимыми состояниями РТПХ II-IV степени, требующими системного лечения.

РТПХ II-IV степени определяются как

  • Сыпь, покрывающая более 50% поверхности тела, И/ИЛИ
  • Общий билирубин > 2 мг/дл И/ИЛИ
  • Постоянная тошнота или рвота, И/ИЛИ
  • Диарея > 500 мл/день И/ИЛИ
  • Сильная боль в животе, требующая лечения, или кровь в диарее
100 дней
Количество участников, получивших общий ответ
Временное ограничение: День 28
Для пациентов, у которых развилась РТПХ до 100-го дня после HCT, количество участников, достигших общего ответа. Общий показатель ответа = полная ремиссия и частичная ремиссия (CR + PR) через 28 дней после начала лечения системными стероидами.
День 28
Количество участников с тяжелой желудочно-кишечной РТПХ стадии 3 или 4
Временное ограничение: К 100 дню после HCT
Количество участников с тяжелой желудочно-кишечной РТПХ 3 или 4 стадии. GI РТПХ стадии 3 или 4 определяется как диарея > 1000 мл/день ИЛИ сильная боль в животе, требующая лечения, ИЛИ присутствие крови в диарее.
К 100 дню после HCT
Количество участников с хронической РТПХ, требующих системного лечения стероидами
Временное ограничение: 1 год
Количество участников с хронической РТПХ, нуждающихся в системном лечении стероидами. Хроническая РТПХ, требующая системного лечения стероидами: определяется как развитие симптомов хронической РТПХ в соответствии с критериями консенсуса NIH, которые требуют лечения пероральными или внутривенными кортикостероидами.
1 год
Количество участников с серьезными инфекциями
Временное ограничение: 1 год
Количество участников с серьезными инфекциями (определяется как 3-я степень Сетью клинических испытаний по пересадке крови и костного мозга). Серьезная инфекция: определяется как бактериальная, грибковая, вирусная или паразитарная инфекция, требующая перорального или внутривенного лечения, такого как антибиотики.
1 год

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
John Levine

Соавторы

Соавторы

Организация, не являющаяся спонсором, которая оказывает поддержку клиническому исследованию. Эта поддержка может включать деятельность, связанную с финансированием, проектированием, реализацией, анализом данных или отчетностью.
National Cancer Institute (NCI)

Следователи

Следователи

Исследователь, участвующий в клиническом исследовании. Связанные термины включают главного исследователя исследовательского центра, вспомогательного исследователя исследовательского центра, председателя исследования, руководителя исследования и главного исследователя исследования.
  • Главный следователь: John Levine, MD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
17 августа 2018 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
21 августа 2020 г.

Завершение исследования (Действительный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
21 августа 2020 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
2 марта 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
2 марта 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
8 марта 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
12 июля 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
17 июня 2021 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 июня 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • GCO 17-2666
  • P01CA039542 (Грант/контракт NIH США)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования РТПХ

Клинические исследования Альфа-1-антитрипсин

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками