Alfa-1-antitrypsiinin esikokeilu steroideille tulenkestävän akuutin GVHD:n ennaltaehkäisemiseksi
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Tila
Ehdot
Ehdot
Interventio / Hoito
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Ilmoittautuminen
Vaihe
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
California
-
Duarte, California, Yhdysvallat, 91010
- City of Hope
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
- Ohio State University
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
- Vanderbilt University
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Korkean riskin ennustepisteet määritettynä Mount Sinai Acute GVHD International Consortium (MAGIC) -algoritmilla joko päivänä 7 tai päivänä 14 hematopoieettisten solujen siirron (HCT) jälkeen.
- Mikä tahansa luovuttajatyyppi (esim. sukulainen, ei-sukulainen) tai kantasolulähde (luuydin, ääreisveri, napanuoraveri).
- Luovuttaja ja vastaanottaja vastaavat toisiaan vähintään 7/8 HLA-lokuksesta (HLA-A, B, C ja DR)
- Kaikki hoito-ohjelmat (ei-myeloablatiiviset, myeloablatiiviset tai vähentyneet intensiteetit) ovat hyväksyttäviä.
- GVHD-profylaksissa on oltava kalsineuriinin estäjä yhdistettynä metotreksaattiin tai mykofenolaattiin.
- Seroterapian käyttö GVHD:n estämiseksi (esim. antitymosyyttiglobuliini) ennen päivää 3 HCT:n jälkeen on sallittua
- Suoran bilirubiinin on oltava < 2 mg/dl, ellei nousun tiedetä johtuvan Gilbertin oireyhtymästä 3 päivää ennen ilmoittautumista.
- ALT/SGPT- ja AST/SGOT-arvojen on oltava <5 x normaalin alueen yläraja 3 päivän sisällä ennen ilmoittautumista.
- Allekirjoitettu ja päivätty kirjallinen tietoinen suostumus saatu potilaalta tai lailliselta edustajalta.
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, joille kehittyy akuutti GVHD ennen tutkimuslääkkeen aloittamista
- Potilaat, joilla on erittäin suuri riski saada uusiutumista HCT:n jälkeisenä erittäin korkean sairauden riskiindeksin perusteella
- Potilaat, jotka osallistuvat kliiniseen tutkimukseen, jossa GVHD:n ehkäisy on ensisijainen päätetapahtuma
- Hallitsematon aktiivinen infektio (eli etenevät oireet, jotka liittyvät infektioon hoidosta huolimatta tai pysyvästi positiiviset mikrobiologiset viljelmät hoidosta tai muista todisteista vakavasta sepsisestä huolimatta)
- Potilaat, jotka ovat raskaana
- Dialyysipotilaat 7 päivän sisällä ilmoittautumisesta
- Potilaat, jotka tarvitsevat hengityslaitteen tukea tai happilisää yli 40 % FiO2:sta 14 päivän kuluessa ilmoittautumisesta.
- Potilaat, jotka saavat tutkimusainetta 30 päivän kuluessa ilmoittautumisesta. Päätutkija (PI) voi kuitenkin hyväksyä tutkimusaineen aiemman käytön, jos aineen ei odoteta häiritsevän alfa-1-antitrypsiinin turvallisuutta tai tehoa.
- Aiempi allerginen reaktio alfa-1-antitrypsiinille
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Ennaltaehkäisy
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseiden lukumäärä
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / ArmOsallistujaryhmä / Arm |
Interventio / HoitoInterventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: alfa-1-antitrypsiini (AAT)
16 annosta AAT:tä katetrin kautta, joka on asetettu verisuoniin kahdeksan viikon aikana.
|
AAT annetaan joko sairaalassa tai poliklinikalla kaksi kertaa viikossa.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden suuren riskin potilaiden määrä, joille kehittyy steroideihin kestävä GVHD
Aikaikkuna: Päivä 100 HCT:n jälkeen.
|
Niiden korkean riskin potilaiden määrä, joille kehittyy steroideihin refraktaarinen GVHD 100 päivään mennessä hematopoieettisten solujen siirron (HCT) jälkeen. Steroidiresistentti GVHD määritellään potilaiksi, jotka eivät saavuttaneet täydellistä vastetta (CR) tai osittaista vastetta (PR) systeemisen steroidihoidon päivään 28 mennessä TAI jos GVHD:n hoitoon annettiin steroidien lisäksi muuta immunosuppressiota ennen 28 päivän steroidihoitoa.
|
Päivä 100 HCT:n jälkeen.
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Elävien osallistujien määrä 6 kuukauden ja 1 vuoden kohdalla
Aikaikkuna: 6 kuukautta ja 1 vuosi
|
Kokonaiseloonjäämisaika – näiden potilaiden määrä, jotka ovat edelleen elossa hoidon alusta 6 kuukauden ja 1 vuoden kohdalla
|
6 kuukautta ja 1 vuosi
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on ei-relapse-kuolleisuus (NRM)
Aikaikkuna: 6 kuukautta ja 1 vuosi
|
NRM-potilaiden lukumäärä - kuolemat, joita ei voitu katsoa johtuvan taudin uusiutumisesta tai etenemisestä.
Ei-relapse-kuolleisuus määritellään kuolemaksi ilman aikaisempaa uusiutumista.
|
6 kuukautta ja 1 vuosi
|
|
Uusiutuneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Osallistujien määrä, joilla on uusiutuminen vuoden kuluttua.
Relapsi määritellään elinsiirtoa vaatineen taudin uusiutumiseksi.
|
1 vuosi
|
|
Osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkityksellinen GVHD-taso II–IV GVHD
Aikaikkuna: 100 päivää
|
Osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkityksellinen GVHD, asteen II–IV GVHD, joka vaatii systeemistä hoitoa. GVHD-luokat II-IV määritellään seuraavasti
|
100 päivää
|
|
Kokonaisvasteen saaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Päivä 28
|
Potilaille, joille kehittyy GVHD ennen päivää 100 HCT:n jälkeen, kokonaisvasteen saavuttaneiden osallistujien määrä.
Kokonaisvaste = täydellinen remissio ja osittainen remissio (CR + PR) 28 päivää systeemisen steroidihoidon aloittamisen jälkeen.
|
Päivä 28
|
|
Osallistujien määrä, joilla on vaikea GI GVHD, vaihe 3 tai 4
Aikaikkuna: Päivä 100 HCT:n jälkeen
|
Osallistujien määrä, joilla on vaikea GI GVHD vaihe 3 tai 4. GI GVHD vaihe 3 tai 4 määritellään ripuliksi > 1000 ml/vrk TAI vakavaksi hoitoa vaativaksi vatsakipuksi TAI ripulissa on verta.
|
Päivä 100 HCT:n jälkeen
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on krooninen GVHD, joka vaatii systeemistä steroidihoitoa
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on krooninen GVHD ja jotka vaativat systeemistä steroidihoitoa.
Krooninen GVHD, joka vaatii systeemistä steroidihoitoa: määritellään kroonisen GVHD:n oireiden kehittymisenä NIH:n konsensuskriteerien mukaisesti, jotka vaativat hoitoa suun kautta tai suonensisäisillä kortikosteroideilla.
|
1 vuosi
|
|
Vakavia infektioita sairastavien osallistujien määrä
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Vakavia infektioita sairastavien osallistujien määrä (Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Networkin määrittelemä luokka 3).
Vakava infektio: Määritelty bakteeri-, sieni-, virus- tai loisinfektioiksi, jotka vaativat suun kautta tai suonensisäistä hoitoa, kuten antibiootteja.
|
1 vuosi
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
Tutkijat
- Päätutkija: John Levine, MD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Ensimmäinen Lähetetty
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin päivitys julkaistu
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Patologiset prosessit
- Hengityselinten sairaudet
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Keuhkosairaudet
- Maksasairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Ihonalainen emfyseema
- Emfyseema
- Alfa 1-antitrypsiinin puutos
- Siirrännäinen vs. isäntätauti
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Entsyymin estäjät
- Proteaasin estäjät
- Seriiniproteinaasin estäjät
- Trypsiinin estäjät
- Alfa 1-antitrypsiini
- Proteiini C:n estäjä
Muut tutkimustunnusnumerot
Muut tutkimustunnusnumerot
- GCO 17-2666
- P01CA039542 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset GVHD
-
NCT05017688RekrytointiSteroidi tulenkestävä GVHD | Suoliston GVHD
-
NCT01757197LopetettuGlukokortikosteroidirefractory Acute GVHD
-
NCT05790135Keskeytetty
-
NCT06590285RekrytointiGVHD | Luuydinsiirron komplikaatiot
-
NCT02441075ValmisGVHD | Hematopoieettinen kantasolusiirto
-
NCT03233659ValmisGVHD | Allogeeninen kantasolusiirto
-
NCT07340723RekrytointiKantasolusiirron komplikaatiot | GVHD, akuutti
-
NCT02519816TuntematonKrooninen GVHD HCT:n jälkeen syövän tai immuunisairauksien vuoksi
Kliiniset tutkimukset Alfa 1-antitrypsiini
-
NCT01545232Valmis
-
NCT05779046Valmis
-
NCT03885011Valmis
-
NCT01912885ValmisYliaktiivisen virtsarakon oireyhtymä
-
NCT02185378ValmisLiikalihavat potilaat, yksi keuhkoventilaatio
-
NCT00519714Valmis