Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Próba pilotażowa weryfikacji koncepcji alfa-1-antytrypsyny w celu zapobiegania ostrej GVHD opornej na steroidy

17 czerwca 2021 zaktualizowane przez: John Levine
U pacjentów po przeszczepie szpiku kostnego (BMT) może rozwinąć się choroba przeszczep przeciw gospodarzowi (GVHD), poważne i potencjalnie śmiertelne powikłanie. Naukowcy opracowali badanie krwi, aby zidentyfikować pacjentów najbardziej narażonych na rozwój ciężkiej GVHD. Pacjenci, którzy wyrażą zgodę na to badanie, zostaną poddani badaniu krwi do dwóch razy po BMT, aby określić, czy są w grupie wysokiego ryzyka ciężkiej GVHD. Testy zostaną przeprowadzone tydzień i dwa tygodnie po BMT. Pacjenci z grupy wysokiego ryzyka będą leczeni lekiem o nazwie alfa-1-antytrypsyna (AAT), aby sprawdzić, czy zapobiega to rozwojowi ciężkiej GVHD. Pacjenci otrzymają 16 dawek AAT przez cewnik umieszczony w naczyniu krwionośnym przez osiem tygodni. AAT będzie podawana w szpitalu lub w przychodni dwa razy w tygodniu. Pacjenci będą obserwowani pod kątem rozwoju ciężkiej GVHD przez okres do czterech miesięcy od BMT i będą nadal obserwowani podczas rutynowych wizyt w klinice przez okres do jednego roku po BMT.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
30

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Duarte, California, Stany Zjednoczone, 91010
        • City of Hope
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
        • Ohio State University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Vanderbilt University

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wynik przewidywania wysokiego ryzyka określony przez algorytm Mount Sinai Acute GVHD International Consortium (MAGIC) w dniu 7 lub 14 po przeszczepie komórek krwiotwórczych (HCT).
  • Dowolny typ dawcy (np. spokrewniony, niespokrewniony) lub źródło komórek macierzystych (szpik kostny, krew obwodowa, krew pępowinowa).
  • Dawca i biorca pasują do siebie pod względem co najmniej 7/8 loci HLA (HLA-A, B, C i DR)
  • Każdy schemat kondycjonowania (nie mieloablacyjny, mieloablacyjny lub o zmniejszonej intensywności) jest dopuszczalny.
  • Profilaktyka GVHD musi obejmować inhibitor kalcyneuryny w połączeniu z metotreksatem lub mykofenolanem.
  • Dozwolone jest stosowanie seroterapii w celu zapobiegania GVHD (np. globulina antytymocytowa) przed 3 dniem po HCT
  • Stężenie bilirubiny bezpośredniej musi wynosić <2 mg/dl, chyba że wiadomo, że podwyższenie jest spowodowane zespołem Gilberta w ciągu 3 dni przed włączeniem.
  • ALT/SGPT i AST/SGOT muszą być <5 x górna granica normy w ciągu 3 dni przed włączeniem.
  • Podpisana i opatrzona datą pisemna świadoma zgoda uzyskana od pacjenta lub przedstawiciela prawnego.

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci, u których rozwinęła się ostra GVHD przed rozpoczęciem stosowania badanego leku
  • Pacjenci z bardzo dużym ryzykiem nawrotu choroby po HCT, zdefiniowanym przez bardzo wysoki wskaźnik ryzyka choroby
  • Pacjenci uczestniczący w badaniu klinicznym, w którym głównym punktem końcowym jest zapobieganie GVHD
  • Niekontrolowana aktywna infekcja (tj. postępujące objawy związane z infekcją pomimo leczenia lub utrzymujące się dodatnie posiewy mikrobiologiczne pomimo leczenia lub jakiekolwiek inne objawy ciężkiej sepsy)
  • Pacjentki w ciąży
  • Pacjenci dializowani w ciągu 7 dni od włączenia
  • Pacjenci wymagający wspomagania respiratora lub suplementacji tlenem przekraczającej 40% FiO2 w ciągu 14 dni od włączenia.
  • Pacjenci otrzymujący badany środek w ciągu 30 dni od rejestracji. Główny badacz (PI) może jednak zatwierdzić wcześniejsze zastosowanie badanego środka, jeśli nie oczekuje się, że środek ten wpłynie na bezpieczeństwo lub skuteczność alfa-1-antytrypsyny.
  • Historia reakcji alergicznej na alfa-1-antytrypsynę

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Zapobieganie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: alfa-1-antytrypsyna (AAT)
16 dawek AAT przez cewnik umieszczony w naczyniu krwionośnym przez osiem tygodni.
Lek: Alfa 1-antytrypsyna
AAT będzie podawana w szpitalu lub w przychodni dwa razy w tygodniu.
Inne nazwy:
  • AAT

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba pacjentów wysokiego ryzyka, u których rozwinęła się oporna na steroidy GVHD
Ramy czasowe: Dzień 100 po HCT.

Liczba pacjentów z grupy wysokiego ryzyka, u których do 100. dnia po przeszczepieniu komórek krwiotwórczych (HCT) rozwinęła się oporna na steroidy GVHD.

GVHD oporna na steroidy zdefiniowana jako pacjenci, którzy nie uzyskali pełnej odpowiedzi (CR) lub częściowej odpowiedzi (PR) do 28. dnia ogólnoustrojowego leczenia steroidami LUB jeśli zastosowano dodatkową immunosupresję poza steroidami w celu leczenia GVHD przed 28 dniami leczenia steroidami.

  • CR: Wszystkie narządy podlegające ocenie (skóra, wątroba, przewód pokarmowy) w stadium 0. Aby odpowiedź została oceniona jako CR w dniu 28, pacjent musi być w CR w tym dniu i nie miał żadnej interweniującej dodatkowej terapii GVHD.
  • PR: Poprawa w jednym lub więcej narządach zaangażowanych w objawy GVHD bez pogorszenia w innych. Aby odpowiedź została oceniona jako PR w dniu 28, pacjent musi być w PR w tym dniu i nie miał interweniującej dodatkowej terapii GVHD.
Dzień 100 po HCT.

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników żyjących w wieku 6 miesięcy i 1 roku
Ramy czasowe: 6 miesięcy i 1 rok
Całkowity czas przeżycia — liczba pacjentów, którzy nadal żyją od rozpoczęcia leczenia po 6 miesiącach i 1 roku
6 miesięcy i 1 rok
Liczba uczestników ze śmiertelnością bez nawrotów (NRM)
Ramy czasowe: 6 miesięcy i 1 rok
Liczba uczestników z NRM – zgony, których nie można przypisać nawrotowi lub progresji choroby. Śmiertelność bez nawrotu zdefiniowana jako śmierć bez wcześniejszego nawrotu.
6 miesięcy i 1 rok
Liczba uczestników z nawrotem
Ramy czasowe: 1 rok
Liczba uczestników z nawrotem w ciągu jednego roku. Nawrót zdefiniowany jako nawrót choroby, który wymagał przeszczepu.
1 rok
Liczba uczestników z istotnymi klinicznie stanami GVHD stopnia II-IV GVHD
Ramy czasowe: 100 dni

Liczba uczestników z klinicznie istotnymi stanami GVHD stopnia II-IV wymagającymi leczenia systemowego.

Stopnie GVHD II-IV są zdefiniowane jako

  • Wysypka obejmująca ponad 50% powierzchni ciała ORAZ/LUB
  • Bilirubina całkowita > 2 mg/dl ORAZ/LUB
  • Utrzymujące się nudności lub wymioty I/LUB
  • Biegunka > 500 ml/dzień ORAZ/LUB
  • Silny ból brzucha wymagający leczenia lub obecność krwi w biegunce
100 dni
Liczba uczestników, którzy uzyskali ogólną odpowiedź
Ramy czasowe: Dzień 28
W przypadku pacjentów, u których rozwinęła się GVHD przed 100 dniem po HCT, liczba uczestników, którzy uzyskali ogólną odpowiedź. Ogólny wskaźnik odpowiedzi = remisja całkowita i remisja częściowa (CR + PR) 28 dni po rozpoczęciu ogólnoustrojowego leczenia steroidami.
Dzień 28
Liczba uczestników z ciężką postacią GI GVHD w stadium 3 lub 4
Ramy czasowe: Do dnia 100 po HCT
Liczba uczestników z ciężką postacią 3 lub 4 GVHD z przewodu pokarmowego. Stopień 3 lub 4 GVHD z przewodu pokarmowego definiuje się jako biegunkę >1000 ml/dzień LUB silny ból brzucha wymagający leczenia LUB obecność krwi w biegunce.
Do dnia 100 po HCT
Liczba uczestników z przewlekłą GVHD wymagających ogólnoustrojowego leczenia sterydami
Ramy czasowe: 1 rok
Liczba uczestników z przewlekłą GVHD wymagających ogólnoustrojowego leczenia sterydami. Przewlekła GVHD wymagająca ogólnoustrojowego leczenia steroidami: zdefiniowana jako rozwój objawów przewlekłej GVHD zgodnie z uzgodnionymi kryteriami NIH, które wymagają leczenia doustnymi lub dożylnymi kortykosteroidami.
1 rok
Liczba uczestników z poważnymi infekcjami
Ramy czasowe: 1 rok
Liczba uczestników z poważnymi infekcjami (zdefiniowana jako stopień 3 przez sieć badań klinicznych przeszczepiania krwi i szpiku). Poważna infekcja: Zdefiniowana jako infekcja bakteryjna, grzybicza, wirusowa lub pasożytnicza, która wymaga leczenia doustnego lub dożylnego, takiego jak antybiotyki.
1 rok

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
John Levine

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
National Cancer Institute (NCI)

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: John Levine, MD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
17 sierpnia 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
21 sierpnia 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
21 sierpnia 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
2 marca 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
2 marca 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
8 marca 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
12 lipca 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
17 czerwca 2021

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 czerwca 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • GCO 17-2666
  • P01CA039542 (Grant/umowa NIH USA)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na GVHD

Badania kliniczne na Alfa 1-antytrypsyna

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami