Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En Proof of Concept-pilotforsøk med Alpha-1-Antitrypsin for forebygging av steroid-refraktær akutt GVHD

17. juni 2021 oppdatert av: John Levine
Benmargstransplanterte pasienter (BMT) kan utvikle graft-versus-host disease (GVHD), en alvorlig og potensielt dødelig komplikasjon. Forskerne har utviklet en blodprøve for å identifisere pasienter med størst risiko for å utvikle alvorlig GVHD. Pasienter som samtykker til denne studien vil få testet blodet opptil to ganger etter BMT for å avgjøre om de har høy risiko for alvorlig GVHD. Testene vil bli utført en uke og to uker etter BMT. Pasienter som har høy risiko vil bli behandlet med et legemiddel kalt alfa-1-antitrypsin (AAT) for å se om det forhindrer utviklingen av alvorlig GVHD. Pasienter vil motta 16 doser AAT gjennom et kateter plassert i en blodåre over åtte uker. AAT vil bli gitt enten på sykehuset eller poliklinikken to ganger i uken. Pasienter vil bli fulgt for utvikling av alvorlig GVHD i opptil fire måneder fra BMT og vil fortsette å bli fulgt ved rutinemessige klinikkbesøk i opptil ett år etter BMT.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
30

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Duarte, California, Forente stater, 91010
        • City of Hope
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43210
        • Ohio State University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Vanderbilt University

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Høyrisikoprediksjonsscore som bestemt av Mount Sinai Acute GVHD International Consortium (MAGIC) algoritmen på enten dag 7 eller dag 14 etter hematopoietisk celletransplantasjon (HCT).
  • Enhver donortype (f.eks. relatert, urelatert) eller stamcellekilde (benmarg, perifert blod, navlestrengsblod).
  • Giver og mottaker matcher hverandre i minst 7/8 HLA-loci (HLA-A, B, C og DR)
  • Ethvert kondisjoneringsregime (ikke-myeloablativt, myeloablativt eller redusert intensitet) er akseptabelt.
  • GVHD-profylakse må inkludere en kalsineurinhemmer kombinert med metotreksat eller mykofenolat.
  • Bruk av seroterapi for å forhindre GVHD (f.eks. antitymocyttglobulin) før dag 3 etter HCT er tillatt
  • Direkte bilirubin må være <2 mg/dL med mindre økningen er kjent for å skyldes Gilbert syndrom innen 3 dager før registrering.
  • ALT/SGPT og AST/SGOT må være <5 x den øvre grensen for normalområdet innen 3 dager før påmelding.
  • Signert og datert skriftlig informert samtykke innhentet fra pasient eller juridisk representant.

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienter som utvikler akutt GVHD før start av studiemedisin
  • Pasienter med svært høy risiko for tilbakefall etter HCT som definert av svært høy sykdomsrisikoindeks
  • Pasienter som deltar i en klinisk studie der forebygging av GVHD er det primære endepunktet
  • Ukontrollert aktiv infeksjon (dvs. progressive symptomer relatert til infeksjon til tross for behandling eller vedvarende positive mikrobiologiske kulturer til tross for behandling eller andre tegn på alvorlig sepsis)
  • Pasienter som er gravide
  • Pasienter i dialyse innen 7 dager etter innmelding
  • Pasienter som trenger respiratorstøtte eller oksygentilskudd som overstiger 40 % FiO2 innen 14 dager etter påmelding.
  • Pasienter som mottar undersøkelsesmiddel innen 30 dager etter registrering. Hovedetterforskeren (PI) kan imidlertid godkjenne tidligere bruk av et undersøkelsesmiddel hvis midlet ikke forventes å forstyrre sikkerheten eller effekten av alfa-1-antitrypsin.
  • Anamnese med allergisk reaksjon på alfa-1-antitrypsin

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Forebygging
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: alfa-1-antitrypsin (AAT)
16 doser AAT gjennom et kateter plassert i en blodåre over åtte uker.
Legemiddel: Alfa 1-Antitrypsin
AAT vil bli gitt enten på sykehuset eller poliklinikken to ganger i uken.
Andre navn:
  • AAT

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall høyrisikopasienter som utvikler steroid refraktær GVHD
Tidsramme: Dag 100 post HCT.

Antall høyrisikopasienter som utvikler steroid refraktær GVHD på dag 100 etter hematopoetisk celletransplantasjon (HCT).

Steroid refraktær GVHD definert som pasienter som ikke oppnådde fullstendig respons (CR) eller partiell respons (PR) innen dag 28 av systemisk steroidbehandling ELLER hvis ytterligere immunsuppresjon utover steroider ble gitt for behandling av GVHD før 28 dagers steroidbehandling.

  • CR: Alle evaluerbare organer (hud, lever, mage-tarmkanalen) stadium 0. For at en respons skal bli skåret som CR på dag 28, må pasienten være i CR den dagen og ikke ha hatt noen intervenerende ekstra GVHD-behandling.
  • PR: En forbedring i ett eller flere organer involvert med GVHD-symptomer uten å forverres hos andre. For at en respons skal bli skåret som PR på dag 28, må pasienten være i PR den dagen og ikke ha hatt noen mellomliggende ekstra GVHD-behandling.
Dag 100 post HCT.

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere i live ved 6 måneder og 1 år
Tidsramme: 6 måneder og 1 år
Total overlevelse - Antallet pasienter som fortsatt er i live fra behandlingsstart ved 6 måneder og 1 år
6 måneder og 1 år
Antall deltakere med ikke-tilbakefallsdødelighet (NRM)
Tidsramme: 6 måneder og 1 år
Antall deltakere med NRM - dødsfall som ikke kunne tilskrives sykdomsrelaps eller progresjon. Ikke-tilbakefallsdødelighet definert som død uten tidligere tilbakefall.
6 måneder og 1 år
Antall deltakere med tilbakefall
Tidsramme: 1 år
Antall deltakere med tilbakefall ved ett år. Tilbakefall definert som tilbakefall av sykdom som krevde transplantasjon.
1 år
Antall deltakere med klinisk relevant GVHD-stater Grad II-IV GVHD
Tidsramme: 100 dager

Antall deltakere med klinisk relevante GVHD-tilstander grad II-IV GVHD som krever systemisk behandling.

GVHD grad II-IV er definert som

  • Utslett som dekker mer enn 50 % av kroppsoverflaten, OG/ELLER
  • Total bilirubin > 2 mg/dl OG/ELLER
  • Vedvarende kvalme eller oppkast, OG/ELLER
  • Diaré > 500 ml/dag OG/ELLER
  • Alvorlige magesmerter som krever behandling eller blod tilstede i diaréen
100 dager
Antall deltakere som oppnår samlet respons
Tidsramme: Dag 28
For pasienter som utvikler GVHD før dag 100 etter HCT, antall deltakere som oppnår total respons. Den totale responsraten = fullstendig remisjon og delvis remisjon (CR + PR) 28 dager etter oppstart av systemisk steroidbehandling.
Dag 28
Antall deltakere med alvorlig GI GVHD trinn 3 eller 4
Tidsramme: Ved dag 100 etter HCT
Antall deltakere med alvorlig GI GVHD stadium 3 eller 4. GI GVHD stadium 3 eller 4 er definert som diaré >1000 ml/dag ELLER alvorlige magesmerter som krever behandling ELLER blod tilstede i diaréen.
Ved dag 100 etter HCT
Antall deltakere med kronisk GVHD som krever systemisk steroidbehandling
Tidsramme: 1 år
Antall deltakere med kronisk GVHD som krever systemisk steroidbehandling. Kronisk GVHD som krever systemisk steroidbehandling: definert som utvikling av symptomer på kronisk GVHD i henhold til NIH Consensus Criteria som krever behandling med orale eller intravenøse kortikosteroider.
1 år
Antall deltakere med alvorlige infeksjoner
Tidsramme: 1 år
Antall deltakere med alvorlige infeksjoner (definert som grad 3 av Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network). Alvorlig infeksjon: Definert som bakterielle, sopp-, virale eller parasittiske infeksjoner som krevde oral eller intravenøs behandling som antibiotika.
1 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
John Levine

Samarbeidspartnere

Samarbeidspartnere

En annen organisasjon enn sponsoren som gir støtte til en klinisk studie. Denne støtten kan omfatte aktiviteter knyttet til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
National Cancer Institute (NCI)

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Hovedetterforsker: John Levine, MD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
17. august 2018

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
21. august 2020

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
21. august 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
2. mars 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
2. mars 2018

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
8. mars 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
12. juli 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
17. juni 2021

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. juni 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • GCO 17-2666
  • P01CA039542 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på GVHD

Kliniske studier på Alfa 1-Antitrypsin

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger