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Um teste piloto de prova de conceito de alfa-1-antitripsina para prevenção de DECH aguda refratária a esteroides

17 de junho de 2021 atualizado por: John Levine
Pacientes com transplante de medula óssea (TMO) podem desenvolver doença do enxerto contra o hospedeiro (GVHD), uma complicação grave e potencialmente fatal. Os pesquisadores desenvolveram um exame de sangue para identificar pacientes com maior risco de desenvolver GVHD grave. Os pacientes que consentirem neste estudo terão seu sangue testado até duas vezes após o TMO para determinar se estão em alto risco de GVHD grave. Os testes serão realizados uma semana e duas semanas após o TMO. Os pacientes de alto risco serão tratados com um medicamento chamado alfa-1-antitripsina (AAT) para verificar se ele impede o desenvolvimento de GVHD grave. Os pacientes receberão 16 doses de AAT por meio de um cateter inserido em um vaso sanguíneo durante oito semanas. AAT será administrada no hospital ou no ambulatório duas vezes por semana. Os pacientes serão acompanhados para o desenvolvimento de GVHD grave por até quatro meses a partir do BMT e continuarão a ser acompanhados em consultas clínicas de rotina por até um ano após o BMT.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
30

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Duarte, California, Estados Unidos, 91010
        • City of Hope
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
        • Ohio State University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt University

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Pontuação de previsão de alto risco conforme determinado pelo algoritmo Mount Sinai Acute GVHD International Consortium (MAGIC) no dia 7 ou no dia 14 após o transplante de células hematopoiéticas (HCT).
  • Qualquer tipo de doador (por exemplo, relacionado, não relacionado) ou fonte de células-tronco (medula óssea, sangue periférico, sangue do cordão umbilical).
  • Doador e receptor combinam entre si em pelo menos 7/8 HLA-loci (HLA-A, B, C e DR)
  • Qualquer regime de condicionamento (não mieloablativo, mieloablativo ou de intensidade reduzida) é aceitável.
  • A profilaxia da DECH deve incluir um inibidor de calcineurina combinado com metotrexato ou micofenolato.
  • O uso de soroterapia para prevenir GVHD (por exemplo, globulina antitimócito) antes do dia 3 pós-HCT é permitido
  • A bilirrubina direta deve ser <2 mg/dL, a menos que a elevação seja devida à síndrome de Gilbert dentro de 3 dias antes da inscrição.
  • ALT/SGPT e AST/SGOT devem ser <5 x o limite superior do intervalo normal dentro de 3 dias antes da inscrição.
  • Consentimento informado assinado e datado obtido do paciente ou representante legal.

Critério de exclusão:

  • Pacientes que desenvolvem DECH aguda antes do início do medicamento do estudo
  • Pacientes com risco muito alto de recaída após HCT, conforme definido pelo índice de risco de doença muito alto
  • Pacientes que participam de um ensaio clínico em que a prevenção de GVHD é o objetivo primário
  • Infecção ativa não controlada (ou seja, sintomas progressivos relacionados à infecção apesar do tratamento ou culturas microbiológicas persistentemente positivas apesar do tratamento ou qualquer outra evidência de sepse grave)
  • Pacientes grávidas
  • Pacientes em diálise dentro de 7 dias após a inscrição
  • Pacientes que necessitam de suporte ventilatório ou suplementação de oxigênio superior a 40% FiO2 dentro de 14 dias após a inscrição.
  • Pacientes recebendo agente experimental dentro de 30 dias após a inscrição. No entanto, o Investigador Principal (PI) pode aprovar o uso prévio de um agente experimental se não se espera que o agente interfira na segurança ou na eficácia da alfa-1-antitripsina.
  • História de reação alérgica à alfa-1-antitripsina

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Prevenção
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: alfa-1-antitripsina (AAT)
16 doses de AAT através de um cateter colocado em um vaso sanguíneo ao longo de oito semanas.
Medicamento: Alfa 1-Antitripsina
AAT será administrada no hospital ou no ambulatório duas vezes por semana.
Outros nomes:
  • AAT

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de pacientes de alto risco que desenvolvem DECH refratária a esteroides
Prazo: Dia 100 pós HCT.

Número de pacientes de alto risco que desenvolvem GVHD refratário a esteróides no dia 100 após o transplante de células hematopoiéticas (HCT).

GVHD refratário a esteróides definido como pacientes que não atingiram resposta completa (CR) ou resposta parcial (RP) no dia 28 do tratamento com esteróides sistêmicos OU se imunossupressão adicional além dos esteróides foi administrada para tratamento de GVHD antes de 28 dias de tratamento com esteróides.

  • CR: Todos os órgãos avaliáveis ​​(pele, fígado, trato GI) estágio 0. Para uma resposta ser classificada como CR no dia 28, o paciente deve estar em CR naquele dia e não ter recebido nenhuma terapia adicional de GVHD interveniente.
  • PR: Uma melhora em um ou mais órgãos envolvidos com sintomas de GVHD sem piora em outros. Para que uma resposta seja classificada como RP no dia 28, o paciente deve estar em RP naquele dia e não ter recebido terapia adicional de GVHD.
Dia 100 pós HCT.

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes vivos em 6 meses e 1 ano
Prazo: 6 meses e 1 ano
Sobrevida global - O número de pacientes que ainda estão vivos desde o início do tratamento em 6 meses e 1 ano
6 meses e 1 ano
Número de participantes com mortalidade sem recaída (NRM)
Prazo: 6 meses e 1 ano
Número de participantes com NRM - mortes que não puderam ser atribuídas a recidiva ou progressão da doença. Mortalidade sem recaída definida como morte sem recaída prévia.
6 meses e 1 ano
Número de participantes com recaída
Prazo: 1 ano
Número de participantes com recaída em um ano. Recidiva definida como recorrência da doença que necessitou de transplante.
1 ano
Número de participantes com GVHD clinicamente relevante nos estados Grau II-IV GVHD
Prazo: 100 dias

Número de participantes com GVHD clinicamente relevante afirma GVHD de grau II-IV que requer tratamento sistêmico.

GVHD graus II-IV são definidos como

  • Erupção cutânea cobrindo mais de 50% da área de superfície corporal, E/OU
  • Bilirrubina total > 2 mg/dl E/OU
  • Náuseas ou vômitos persistentes, E/OU
  • Diarreia > 500 ml/dia E/OU
  • Dor abdominal intensa que requer tratamento ou presença de sangue na diarreia
100 dias
Número de participantes que alcançaram a resposta geral
Prazo: Dia 28
Para pacientes que desenvolveram GVHD antes do dia 100 pós-HCT, o número de participantes que atingiram a resposta geral. A taxa de resposta geral = remissão completa e remissão parcial (CR + PR) 28 dias após o início do tratamento com esteroides sistêmicos.
Dia 28
Número de participantes com GVHD GI grave Estágio 3 ou 4
Prazo: No dia 100 pós-HCT
Número de participantes com GVHD GI grave estágio 3 ou 4. GVHD GI estágio 3 ou 4 é definido como diarreia >1000 ml/dia OU dor abdominal intensa que requer tratamento OU presença de sangue na diarreia.
No dia 100 pós-HCT
Número de participantes com DECH crônica que requerem tratamento com esteroides sistêmicos
Prazo: 1 ano
Número de participantes com GVHD crônico que requerem tratamento com esteroides sistêmicos. DECH crônica que requer tratamento com esteroides sistêmicos: definida como o desenvolvimento de sintomas de DECH crônica de acordo com os Critérios de Consenso do NIH que requerem tratamento com corticosteroides orais ou intravenosos.
1 ano
Número de participantes com infecções graves
Prazo: 1 ano
Número de participantes com infecções graves (definido como grau 3 pela Rede de Ensaios Clínicos de Transplante de Sangue e Medula). Infecção Grave: Definida como infecções bacterianas, fúngicas, virais ou parasitárias que requerem tratamentos orais ou intravenosos, como antibióticos.
1 ano

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
John Levine

Colaboradores

Colaboradores

Uma organização diferente do patrocinador que fornece suporte para um estudo clínico. Esse apoio pode incluir atividades relacionadas a financiamento, projeto, implementação, análise de dados ou relatórios.
National Cancer Institute (NCI)

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Investigador principal: John Levine, MD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
17 de agosto de 2018

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
21 de agosto de 2020

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
21 de agosto de 2020

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
2 de março de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
2 de março de 2018

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
8 de março de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
12 de julho de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
17 de junho de 2021

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de junho de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • GCO 17-2666
  • P01CA039542 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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