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Essais cliniques sur Mannosidose, bêta A, lysosomale
138 résultats au total
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Mayo ClinicNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... et autres collaborateursComplétéMaladie de Niemann-Pick, type CÉtats-Unis
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...Washington University School of Medicine; University of Oxford; National Human...ComplétéMaladie de Niemann-Pick, type CÉtats-Unis
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National Institute of Neurological Disorders and...ComplétéTumeur cérébrale | La maladie d'Alzheimer | Maladie de Niemann PickÉtats-Unis
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IntraBio IncComplétéMaladie de Niemann-Pick, type CÉtats-Unis, Royaume-Uni, Allemagne, Slovaquie, Espagne
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...RésiliéMaladie de Niemann-Pick, type C1États-Unis
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Cyclo Therapeutics, Inc.ComplétéMaladie de Niemann-Pick, type C1Israël, Suède, Royaume-Uni
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Vtesse, LLC, a Mallinckrodt Pharmaceuticals CompanyComplétéMaladie de Niemann-Pick, type C1États-Unis
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Cyclo Therapeutics, Inc.Actif, ne recrute pasMaladie de Niemann-Pick, type C1États-Unis
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CENTOGENE GmbH RostockComplétéMaladies de Niemann-PickPakistan
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KemPharm Denmark A/SComplétéMaladie de Niemann-Pick, type CEspagne, France, Royaume-Uni, Suisse, Danemark, Pologne, Italie, Allemagne
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...RecrutementMaladie de Niemann-Pick, type CÉtats-Unis
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...RecrutementMaladie de Niemann-Pick, type CÉtats-Unis
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IntraBio IncActif, ne recrute pasMaladie de Niemann-Pick, type CÉtats-Unis, Australie, Royaume-Uni, Allemagne, Slovaquie, Pays-Bas, Tchéquie, Suisse
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National Niemann-Pick Disease FoundationIcahn School of Medicine at Mount Sinai; Engage Health Inc.ComplétéMaladies de Niemann-PickÉtats-Unis
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...Washington University School of Medicine; Weill Medical College of Cornell...ComplétéMaladie de Neimann-PickÉtats-Unis
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Genzyme, a Sanofi CompanyRésiliéMaladie de Niemann-Pick | Déficit en sphingomyélinase acideÉtats-Unis
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Albert Einstein College of MedicineEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... et autres collaborateursInscription sur invitationMucopolysaccharidose II | Maladie de Fabry | Maladie de Niemann-Pick, type C | Mucopolysaccharidose VI | Déficit en lipase acide lysosomale | Leucodystrophie métachromatique | Maladie de Gaucher | Xanthomatose cérébrotendineuse | Mucopolysaccharidose IV A | GM1 Gangliosidose | Mucopolysaccharidose VII | Déficit... et d'autres conditionsÉtats-Unis
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National Taiwan University HospitalComplétéMaladie de Niemann-Pick Type CTaïwan
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Cyclo Therapeutics, Inc.RecrutementMaladie de Niemann-Pick, type C1États-Unis, Espagne, Israël, Taïwan, Brésil, Allemagne, Australie, Pologne, Turquie, Italie, Royaume-Uni
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Washington University School of MedicineEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development...RecrutementMaladie de Niemann-Pick, type CÉtats-Unis
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Fundación Española de Hematología y HemoterapíaRecrutementMaladie de Gaucher | Déficit en sphingomyélinase acideEspagne
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University of California, San FranciscoRecrutementMucopolysaccharidose I | Mucopolysaccharidose II | Mucopolysaccharidose VI | Maladie de Wolman | Maladie de Pompe à apparition infantile | Mucopolysaccharidose IV A | Mucopolysaccharidose VII | Maladie de Gaucher neuropathiqueÉtats-Unis
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Hospices Civils de LyonInconnuePatients Waiting for a Liver Transplant.France
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...RecrutementMaladie de Niemann-Pick Type C1 | Lipofuscinose céroïde neuronale juvénile | Syndrome de Smith-Lemli-Opitz | Carence en transporteur de créatineÉtats-Unis
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Sangamo TherapeuticsActif, ne recrute pasHémophilie B | Mucopolysaccharidose I | Mucopolysaccharidose IIÉtats-Unis
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaComplétéMaladie de Niemann-Pick | Maladie de Wolman | Adrénoleucodystrophie | Maladie des lattes | Leucodystrophie métachromatique | GM1 Gangliosidose | Fucosidose | Leucodystrophie à cellules globoïdes | La maladie de Gaucher | La maladie de Tay-Sachs | Maladie de SandhoffÉtats-Unis
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University of FloridaLive Like Bella Pediatric Cancer ResearchComplétéDéficit immunitaire variable commun | Déficit immunitaire combiné sévère | Drépanocytose | Syndrome de Hurler | Maladie granulomateuse chronique | Thalassémie | Syndrome de Wiskott-Aldrich | Adrénoleucodystrophie | Maladie lymphoproliférative liée à l'X | Anémie de Blackfan de diamant | Syndrome d'insuffisance... et d'autres conditionsÉtats-Unis
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Children's Hospital Los AngelesComplétéGranulome | Anémie | Thrombocytopénie | Neutropénie | Drépanocytose | Thalassémie | Maladie de Niemann-Pick | Syndrome de Wiskott-Aldrich | Ostéopétrose | Fucosidose | Syndrome de Chediak Higashi | Maladie de HurlerÉtats-Unis
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Birmingham Women's and Children's NHS Foundation...BioMarin PharmaceuticalRetiréMucopolysaccharidose IV | Morquio A DiseaseRoyaume-Uni
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Sanguine BiosciencesRecrutementMaladies cardiaques | Accident vasculaire cérébral | Lymphome | Sclérose en plaques | Maladies rénales | Diabète | Leucémie | Dégénérescence maculaire liée à l'âge | Cancer | Arthrite | La schizophrénie | Maladies thyroïdiennes | Maladie de Parkinson | Hépatite | Vascularite | Psoriasis | Asthme | Amylose | Fibromyalgie | Maladie... et d'autres conditionsÉtats-Unis
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West Kazakhstan Medical UniversityRecrutementDéficit en ornithine transcarbamylase | Déficit en biotinidase | Citrullinémie | Acidémie glutarique de type II | Acidurie argininosuccinique | Maladie urinaire du sirop d'érable | Carence primaire en carnitine | Homocystinurie | Déficit en carnitine palmitoyltransférase II | Déficit en arginase | Déficit... et d'autres conditionsKazakhstan
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New York Medical CollegeComplétéMucopolysaccharidose I | Syndrome myélodysplasique | Leucémie lymphoïde aiguë | Leucémie myéloïde aiguë | Maladie de Niemann-Pick | Mucopolysaccharidose VI | Maladie de Wolman | Adrénoleucodystrophie | Maladie des lattes | Leucodystrophie métachromatique | Anémie Diamond-Blackfan | Anémie aplasique sévère | F... et d'autres conditionsÉtats-Unis
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Emory UniversityComplétéDrépanocytose | Anémie de Fanconi | Syndrome de Hurler | Maladie granulomateuse chronique | Neutropénie congénitale sévère | Lymphohistiocytose hémophagocytaire | Syndrome de Wiskott-Aldrich | Anémie Diamond-Blackfan | Anémie aplasique sévère | Thrombasthénie de Glanzmann | Syndrome de Shwachman-Diamond | Thalassémie... et d'autres conditionsÉtats-Unis
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University of ValenciaRecrutementNiveaux de liquide céphalo-rachidien des protéines amyloïdes bêta 1-42, H-tau et phospho-tau | Déficience cognitive et son évolution après le traitement de l'hydrocéphalie | Déficience motrice et son évolution après traitement de l'hydrocéphalie | Taille ventriculaire et son évolution...Espagne
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RTI InternationalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... et autres collaborateursInscription sur invitationHyperoxalurie primaire de type 3 | Diabète sucré | Hémophilie A | Hémophilie B | Intolérance héréditaire au fructose | Fibrose kystique | Déficit en facteur VII | Phénylcétonuries | Drépanocytose | Syndrome de Dravet | Dystrophie musculaire de Duchenne | Syndrome de Prader Willi | Syndrome de l'X fragile | Maladie... et d'autres conditionsÉtats-Unis
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Sanford HealthNational Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research... et autres collaborateursRecrutementMaladies mitochondriales | Rétinite pigmentaire | Myasthénie grave | Gastro-entérite à éosinophiles | Atrophie multisystématisée | Léiomyosarcome | Leucodystrophie | Fistule anale | Ataxie spinocérébelleuse de type 3 | Ataxie de Friedreich | Maladie de Kennedy | Maladie de Lyme | Lymphohistiocytose hémophagocytaire et d'autres conditionsÉtats-Unis, Australie
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Centre Hospitalier Universitaire de LiegeSanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier Régional... et autres collaborateursRecrutementHyperplasie surrénale congénitale | Hémophilie A | Hémophilie B | Mucopolysaccharidose I | Mucopolysaccharidose II | Fibrose kystique | Déficit en alpha 1-antitrypsine | Drépanocytose | Anémie de Fanconi | Maladie granulomateuse chronique | Maladie de Wilson | Neutropénie congénitale sévère | Déficit en ornithine... et d'autres conditionsBelgique
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UK Kidney AssociationRecrutementVascularite | Amylose AL | Sclérose tubéreuse | Maladie de Fabry | Cystinurie | Glomérulosclérose segmentaire focale | Néphropathie à IgA | Syndrome de troc | Aplasie pure des globules rouges | Néphropathie membraneuse | Syndrome hémolytique et urémique atypique | Polykystose rénale autosomique dominante | Cy... et d'autres conditionsRoyaume-Uni