Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Intravénás immunglobulin a PANDAS számára

2020. március 5. frissítette: National Institute of Mental Health (NIMH)

Az intravénás immunglobulin (IVIG) placebo-kontrollos vizsgálata a PANDAS-hoz (Streptococcus fertőzésekkel kapcsolatos gyermekkori autoimmun neuropszichiátriai rendellenességek)

Háttér:

- Egyes gyermekeknél a rögeszmés-kényszeres rendellenességben tapasztaltakhoz hasonló tünetek hirtelen fellépnek, amelyeket a szervezet streptococcus baktériumok által okozott fertőzésre adott reakciója okozhat, leggyakrabban torokgyulladásként vagy skarlátként. Amikor a szervezet immunrendszere reagál az agysejtekre egy streptococcus fertőzést követően, az állapotot PANDAS-nak (streptococcus fertőzésekkel kapcsolatos gyermekkori autoimmun neuropszichiátriai rendellenességek) nevezik. Az immunrendszer válasza inaktiválható egy intravénás immunglobulin (IVIG) néven ismert gyógyszerrel. Mivel nem áll rendelkezésre elegendő kutatás az IVIG PANDAS-ban szenvedő gyermekek immunrendszerére gyakorolt ​​hatásairól, beleértve azt is, hogy az IVIG hasznos-e a PANDAS-szal kapcsolatos kényszeres tünetek kezelésében, a kutatókat érdekli, hogy megvizsgálják, vajon az IVIG megfelelő kezelés-e a PANDAS-ban és a kapcsolódó tünetekben. .

Célok:

- Az intravénás immunglobulin biztonságosságának és hatékonyságának tesztelése rögeszmés-kényszeres rendellenességek kezelésére PANDAS-ban (streptococcus fertőzéssel társuló gyermekkori autoimmun neuropszichiátriai rendellenesség) szenvedő gyermekeknél.

Jogosultság:

- 4 és 12 év közötti gyermekek, akik rögeszmés-kényszeres betegségben szenvednek (tic-rendellenességgel vagy anélkül), és az A csoportú streptococcus bakteriális fertőzést követően hirtelen jelentkeznek a tünetek.

Tervezés:

  • A résztvevőket telefonon átvizsgálják a kórtörténet és egyéb információk megszerzése érdekében, majd személyes szűrés következik az Országos Egészségügyi Klinikai Központban.
  • A résztvevők bekerülnek a kórházba, ahol 2 napig IVIG vagy placebo infúziót kapnak. A látogatás során gyakori vérmintákat, képalkotó vizsgálatokat és egyéb vizsgálatokat végeznek.
  • Hat héttel a fekvőbeteg-ellátás után a résztvevők visszatérnek további vérmintákra és egyéb vizsgálatokra. Azok a résztvevők, akik nem kapták meg a vizsgálati gyógyszert, vagy akik megkapták a gyógyszert, de nem reagáltak a kezdeti IVIG infúzióra, jelenleg lehetőségük lesz IVIG-re.
  • Az utóellenőrzésekre az első értékelés után 3 és 6 hónap elteltével kerül sor, amelyet további 5 éven keresztül éves ellenőrzés követ.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Célkitűzés:

A tanulmány célja az intravénás immunglobulin (IVIG) biztonságosságának és hatékonyságának tesztelése a rögeszmés-kényszeres rendellenesség (OCD) tüneteinek kezelésében PANDAS-ban (streptococcus fertőzéssel társuló gyermekkori autoimmun neuropszichiátriai rendellenesség) szenvedő gyermekeknél.

Tanulmányi népesség:

Harminckét férfi és női gyermek súlyos rögeszmés-kényszeres tünetekkel, amelyek az OCD PANDAS altípusának megfelelő tünetek új fellépéséhez vagy első kiújulásához kapcsolódnak.

Tervezés:

ő egy több helyszínes, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat. A potenciális témákat személyesen vetítik meg a NIMH-ban, és a Yale Egyetem munkatársainak csapata távoli videós megerősítést is végez. A jogosult alanyok a Klinikai Központ 1NW gyermekgyógyászati ​​fekvőbeteg osztályára kerülnek további értékelésre, randomizálásra és vizsgálati gyógyszerbeadásra a protokoll szerint. Azok az alanyok, akiknél 6 héttel nem javulnak a vak IVIG/placebo beadása után (1,0 g/kg/nap IVIG két egymást követő napon; teljes dózis 2,0 g/kg), jogosultak nyílt IVIG-kezelésre.

Eredményintézkedések:

  • Elsődleges: A rögeszmék, kényszerek és egyéb neuropszichiátriai tünetek javulása.

  • Felderítő:

    • A keresztreaktív antitestek (Abs) titerének csökkentése
    • A bazális ganglionok gyulladásának feloldódása (az MRI volumetrikus vizsgálatok és a gyulladásos szekvenciák előtti/utáni változásaival mérve)
    • A kiválasztott szérum és CSF citokinek normalizálása

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

48

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Egyesült Államok, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

2 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

  • BEVÉTEL KRITÉRIUMAI:

Férfiak és lányok 4-13 éves korig.

A DSM-IV TR OCD jelenléte tic-rendellenességgel vagy anélkül.

A tünetek mérsékelt vagy nagyobb súlyossága, 20-nál nagyobb vagy egyenlő pontszám a Children's Yale-Brown Obsessive-Compulsive Scale (CY-BOCS) és nagyobb vagy egyenlő, mint 4 a klinikai globális benyomások súlyossági skáláján (CGI-). S).

A tünetek akut megjelenése az előző hat hónapon belül egy korábban jól állapotú gyermeknél, vagy az első akut kiújulás az előző hat hónapon belül, a tünetek viszonylag teljes remisszióját követően. Kulcsfontosságú a tünetek megjelenésének/kiélesedésének akutsága, súlyosnak, drámai kezdetűnek kell lennie, és 24-48 órán belül a tünetek hiányától a maximális súlyosságig kell haladnia.

A tünetek megjelenését vagy első exacerbációját négy hónapon belül GAS-fertőzés előzi meg, amint azt pozitív toroktenyésztés, dokumentált GAS-fertőzésnek való kitettség (szoros érintkezésben, például egy hálószobában élő testvér) és/vagy dokumentált kétszeres növekedés dokumentált. egy vagy több anti-GAS antitest titer, például anti-sztreptolizin O, anti-streptococcus DNSaseB, anti-szénhidrát antitestek és mások.

Az OCD kezdetét/súlyosbodását az alábbi 7 klinikai tünet és tünet közül legalább három kíséri. A komorbid tünetek akutságának hasonlónak kell lennie az OCD-tünetekéhez, és ugyanabban az időintervallumban kell megjelenniük.

  1. Jelentősen megnövekedett a szorongás szintje, különösen az újonnan kialakuló szeparációs szorongás.
  2. Érzelmi labilitás, ingerlékenység, agresszív viselkedés és/vagy személyiségváltozás.
  3. Hirtelen koncentráció- vagy tanulási nehézségek.
  4. Fejlődési regresszió ("baby-talk", indulatok; a tényleges kronológiai életkorhoz képest atipikus viselkedés).
  5. Alvászavar (álmatlanság, éjszakai rémületek, az egyedüli alvás megtagadása).
  6. A kézírás romlása vagy a motoros diszfunkció egyéb jele (beleértve a motoros hiperaktivitás újbóli fellépését vagy a koreiform ujjmozgások jelenlétét).
  7. Gyakori vizelés vagy fokozott vizelési inger; nappali vagy éjszakai másodlagos enuresis.

KIZÁRÁSI KRITÉRIUMOK:

Reumás láz a kórtörténetében, beleértve a Sydenham choreát (a neurológiai megnyilvánulást).

Az autizmussal, skizofréniával vagy más pszichotikus rendellenességgel összefüggő tünetek jelenléte (kivéve, ha a pszichotikus tünetek egybeesnek a lehetséges PANDAS-szal, és az OCD-nek tulajdoníthatók).

A tic-betegségtől eltérő neurológiai rendellenesség jelenléte.

IQ <70. A gyermek alanyoknak képesnek kell lenniük érdemben hozzájárulni az alap- és nyomonkövetési értékelésekhez, jelenteni a káros hatásokat, és hozzájárulni a részvételhez.

Súlyos vagy instabil orvosi betegség vagy pszichiátriai vagy viselkedési tünetek jelenléte, amelyek miatt a részvétel nem biztonságos, vagy a vizsgálati eljárások túlságosan nehezen tolerálhatók.

IgA-hiány (<20 mg/dl). Az intravénás immunglobulin nyomokban tartalmazhat IgA-t, ami nagyon ritkán életveszélyes anafilaxiához vezethet az anti-IgA antitestekkel rendelkező IgA-hiányos résztvevőknél (Misbah 1993).

Hiperviszkozitási szindrómák, amelyek növelhetik az IVIG beadásával kapcsolatos kockázatokat.

Élő vírusvakcinára van szükség az IVIG beadását követő hat hónapon belül (ami a randomizálástól számított 7,5 hónap is lehet), mivel az IVIG befolyásolhatja az ilyen vakcinák hatékonyságát. Ugyanezen okból az IVIG-t nem szabad két hétnél hamarabb beadni az élő vírus vakcina beadása után.

Nefrotoxikus gyógyszerek szedése. Minden egyidejűleg alkalmazott gyógyszert alapos vizsgálatnak kell alávetni, és esetlegesen konzultálni kell a gyermekbiztonsági megfigyelőkkel, mielőtt a vizsgálati gyógyszerre randomizálnák. Lásd alább is.

A közelmúltban (kevesebb mint nyolc hét) megkezdődött a kognitív viselkedésterápia (CBT).

A közelmúltban (kevesebb, mint nyolc hét) az OCD vagy tic-rendellenesség kezelésére alkalmazott pszichotróp gyógyszerek (pl. szerotonin-újrafelvétel-gátlók OCD-re, alfa-2-agonisták vagy antipszichotikumok tic-rendellenességekre) beadása vagy módosítása.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: A csoport
Gyógyszer: Gamunex intravénás immunglobulin 2,0 g/kg összesen, IV (vénába), 2 napon keresztül
Drog: Gamunex intravénás immunglobulin
2,0 g/kg összesen, IV (vénában), 2 napon keresztül
Placebo Comparator: B csoport
Gyógyszer: Placebo Normál sóoldat, IV (vénában), 2 napon keresztül
Drog: Placebo
Normál sóoldat, IV (vénában), 2 napon keresztül

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Gyermek Yale-Brown Obszesszív-Kényszeres Skála összpontszáma
Időkeret: 6 hét
Az aktív IVIG jelentősen felülmúlja az ál-IVIG-t az OC tünetek csökkentésében és a neuropszichiátriai tünetek globális enyhítésében. Az összpontszám az összes elem összegeként jelenik meg, és 0 és 40 között van. A magasabb pontszámok súlyosabb tüneteket jeleznek.
6 hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Klinikai globális benyomások javítása
Időkeret: 6 hét
1 = nagyon sokat javult, 2 = sokat javult, 3 = kissé javult, 4 = nincs változás, 5 = kissé rosszabb, 6 = sokkal rosszabb, 7 = nagyon sokkal rosszabb
6 hét
A kezelésre adott klinikai válaszadó
Időkeret: 6 hét
Meghatározása szerint 1 vagy 2 CGI-I pontszám ("sokkal" vagy "nagyon" javult) és a CY-BOCS legalább 30%-os csökkenése
6 hét
A kezelésre adott válasz mértéke várhatóan korrelál az antinukleáris antitest-titerek százalékos csökkenésével az IVIG beadását követően.
Időkeret: Alapvonal
Az antinukleáris antitestek nullától eltérő értékei „pozitívnak” minősülnek, és az egyénben folyamatban lévő immunválaszt tükrözik. Először is kiszámították azoknak a résztvevőknek a számát, akiket az alapvonalon „pozitív” antinukleáris antitestekkel rendelkezőnek minősítettek (lásd az eredménymérési adattáblázatot, amely megadja azon résztvevők számát (AKA „szám”), akiknek a kiinduláskor „pozitív” antinukleáris antitestjeik voltak). Feltételeztük, hogy a folyamatban lévő immunválasz javulása, és ezáltal az antinukleáris antitest-titerek csökkenése közvetíti az IVIG hatását az OCD tünetek javulására. Mivel azonban nagyon kevés résztvevőt minősítettek „pozitívnak” a kiinduláskor, nem volt helyénvaló foglalkozni azzal az eredeti kérdéssel, hogy az antinukleáris antitestek csökkenése (azaz a „pozitívról” a „negatívra”) összefügg-e a tünetek javulásával.
Alapvonal
A kezelésre adott válasz mértéke várhatóan korrelál az agy bizonyos régióiban jelentkező csökkent gyulladással is, amint azt az MRI-n bekövetkezett változások mutatják
Időkeret: 3 hónap
3 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

National Institute of Mental Health (NIMH)

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2011. január 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2015. december 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2018. augusztus 13.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2011. január 21.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2011. január 21.

Első közzététel (Becslés)

2011. január 24.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2020. március 17.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. március 5.

Utolsó ellenőrzés

2018. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 110058
  • 11-M-0058 (Egyéb azonosító: National Institute of Mental Health)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Obszesszív-kompulzív zavar

Klinikai vizsgálatok a Gamunex intravénás immunglobulin

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Saint Lucia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel