Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Laskimonsisäinen immunoglobuliini PANDASille

torstai 5. maaliskuuta 2020 päivittänyt: National Institute of Mental Health (NIMH)

Plasebokontrolloitu suonensisäisen immunoglobuliinin (IVIG) koe PANDAS:lle (lasten autoimmuuniset neuropsykiatriset häiriöt, jotka liittyvät streptokokki-infektioihin)

Tausta:

- Jotkut lapset kokevat äkillisesti oireita, jotka ovat samankaltaisia ​​kuin pakko-oireisessa häiriössä. Ne voivat johtua kehon reaktiosta streptokokkibakteerin aiheuttamaan infektioon. Yleisimmin esiintyy kurkkutulehdusta tai tulirokkoa. Kun kehon immuunijärjestelmä reagoi aivosoluja vastaan ​​streptokokki-infektion jälkeen, tila tunnetaan nimellä PANDAS (lasten autoimmuuniset neuropsykiatriset häiriöt, jotka liittyvät streptokokki-infektioihin). Immuunijärjestelmän vaste voidaan inaktivoida käsittelemällä lääkkeellä, joka tunnetaan nimellä suonensisäinen immunoglobuliini (IVIG). Koska IVIG:n vaikutuksista PANDAS-lasten immuunijärjestelmään ei ole tutkittu riittävästi, mukaan lukien se, onko IVIG:stä apua PANDASiin liittyvien pakko-oireiden hoidossa, tutkijat ovat kiinnostuneita tutkimaan, onko IVIG sopiva hoito PANDAS-oireisiin ja siihen liittyviin oireisiin. .

Tavoitteet:

- Testaa suonensisäisen immunoglobuliinin turvallisuutta ja tehokkuutta pakko-oireisen häiriön hoidossa lapsilla, joilla on PANDAS (lasten autoimmuuninen neuropsykiatrinen häiriö, joka liittyy streptokokki-infektioon).

Kelpoisuus:

- 4–12-vuotiaat lapset, joilla on pakko-oireinen häiriö (tiikkihäiriön kanssa tai ilman), ja oireet alkavat äkillisesti ryhmän A streptokokkibakteeri-infektioiden jälkeen.

Design:

  • Osallistujat seulotaan puhelimitse sairaushistorian ja muiden tietojen saamiseksi, minkä jälkeen suoritetaan henkilökohtainen seulonta National Institutes of Health Clinical Centerissä.
  • Osallistujat viedään sairaalaan saamaan 2 päivän infuusioita joko IVIG:tä tai lumelääkettä. Vierailun aikana otetaan säännöllisesti verinäytteitä, kuvantamistutkimuksia ja muita testejä.
  • Kuusi viikkoa sairaalahoidon jälkeen osallistujat palaavat ottamaan lisää verinäytteitä ja muita testejä. Osallistujilla, jotka eivät saaneet tutkimuslääkettä tai jotka saivat lääkettä, mutta eivät reagoineet alkuperäiseen IVIG-infuusioon, on mahdollisuus saada IVIG tällä hetkellä.
  • Seurantakäynnit tehdään 3 kuukauden ja 6 kuukauden kuluttua ensimmäisestä arvioinnista, ja niitä seuraa vuosittain 5 lisävuotta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tavoite:

Tämä tutkimus on suunniteltu testaamaan suonensisäisen immunoglobuliinin (IVIG) turvallisuutta ja tehoa pakko-oireisen häiriön (OCD) oireiden hoidossa lapsilla, joilla on PANDAS (lasten autoimmuuninen neuropsykiatrinen häiriö, joka liittyy streptokokki-infektioon).

Tutkimusväestö:

Kolmekymmentäkahdella mies- ja naislapsella, joilla on vakavia pakko-oireisia oireita, jotka liittyvät oireiden uuteen alkamiseen tai ensimmäiseen uusiutumiseen, jotka vastaavat OCD:n PANDAS-alatyyppiä.

Design:

hänen on monipaikkainen kaksoissokkoutettu lumelääkekontrolloitu tutkimus. Mahdolliset aiheet seulotaan henkilökohtaisesti NIMH:ssa, ja Yalen yliopiston yhteistyökumppaneiden tiimi varmistaa etävideon. Tukikelpoiset koehenkilöt otetaan kliinisen keskuksen 1NW:n pediatrian osastolle lisäarviointia, satunnaistamista ja tutkimuslääkkeiden antamista varten protokollan mukaisesti. Koehenkilöt, jotka eivät parane 6 viikkoa sokkoutetun IVIG/plasebo-antamisen jälkeen (1,0 g/kg/vrk IVIG:tä kahtena peräkkäisenä päivänä; kokonaisannos 2,0 g/kg), ovat oikeutettuja saamaan avoimen IVIG:n.

Tulostoimenpiteet:

  • Ensisijainen: pakkomielteiden, pakko-oireiden ja muiden neuropsykiatristen oireiden paraneminen.

  • Tutkiva:

    • Ristireaktiivisten vasta-aineiden (Abs) tiittereiden alentaminen
    • Basaaliganglioiden tulehduksen erottuminen (mitattuna ennen/jälkeisillä muutoksilla MRI-tilavuuskuvauksissa ja tulehdussekvensseissä)
    • Valittujen seerumin ja CSF:n sytokiinien normalisointi

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

48

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta - 11 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

  • SISÄLLYTTÄMISKRITEERIT:

Miesten ja naisten lapset 4-13 vuotta.

DSM-IV TR OCD:n (Mielenterveyshäiriöiden diagnostinen ja tilastollinen käsikirja 4. painos, tekstiversio) esiintyminen tic-häiriön kanssa tai ilman.

Oireiden keskivaikeus tai vakavampi, pistemäärä on suurempi tai yhtä suuri kuin 20 lasten Yale-Brownin pakko-oireinen asteikolla (CY-BOCS) ja suurempi tai yhtä suuri kuin 4 kliinisen globaalin vaikutelman vakavuusasteikolla (CGI- S).

Akuutti oireiden puhkeaminen edellisen kuuden kuukauden aikana lapsella, joka oli aiemmin hyvin, tai ensimmäinen akuutti uusiutuminen edellisen kuuden kuukauden aikana suhteellisen täydellisen oireiden lieventymisen jälkeen. Oireiden alkamisen/pahenemisen tarkkuus on avainasemassa, ja sen on oltava vakava, alkava dramaattinen ja edetä 24–48 tunnin kuluessa oireiden puuttumisesta tai minimaalisesta vaikeudesta.

Oireiden alkamista tai ensimmäistä pahenemista edeltää neljän kuukauden sisällä GAS-infektio, mikä on dokumentoitu positiivisella kurkkuviljelyllä, altistuminen dokumentoidulle GAS-infektiolle (läheisessä kontaktissa, kuten sisaruksessa, joka jakaa makuuhuoneen) ja/tai dokumentoitu kaksinkertainen lisääntyminen yksi tai useampi anti-GAS-vasta-ainetiitteri, kuten anti-streptolysiini O, anti-streptokokki-DNAaasi B, anti-hiilihydraattivasta-aineet ja muut.

OCD:n alkamiseen/pahenemiseen liittyy vähintään kolme seuraavista seitsemästä kliinisestä oireesta. Samanaikaisten oireiden voimakkuuden tulee olla samanlainen kuin OCD-oireiden ja esiintyä samalla aikavälillä.

  1. Huomattavasti lisääntynyt ahdistuneisuus, erityisesti uusi eroahdistus.
  2. Emotionaalinen labilisuus, ärtyneisyys, aggressiivinen käyttäytyminen ja/tai persoonallisuuden muutos.
  3. Äkilliset keskittymis- tai oppimisvaikeudet.
  4. Kehityksen taantuminen ("vauvapuhuminen", raivokohtaukset; todelliselle kronologiselle ikään epätyypillistä käyttäytymistä).
  5. Unihäiriö (unettomuus, yökauhut, kieltäytyminen nukkumasta yksin).
  6. Käsinkirjoituksen heikkeneminen tai muu merkki motorisesta toimintahäiriöstä (mukaan lukien uusi motorisen hyperaktiivisuuden ilmaantuminen tai koreimuotoisten sormien liikkeiden esiintyminen).
  7. Virtsaamistiheys tai lisääntynyt virtsaamistarve; päivä- tai yöaikainen sekundaarinen enureesi.

POISTAMISKRITEERIT:

Aiempi reumakuume, mukaan lukien Sydenham-korea (neurologinen ilmentymä).

Autismin, skitsofrenian tai muun psykoottisen häiriön oireiden esiintyminen (elleivät psykoottiset oireet ole alkaneet samaan aikaan mahdollisen PANDAS-taudin kanssa ja johtuvat OCD:stä).

Muun neurologisen häiriön kuin tic-häiriön esiintyminen.

ÄO <70. Lapsihenkilöiden on kyettävä osallistumaan mielekkäästi perus- ja seurantaarviointiin, raportoimaan haittavaikutuksista ja antamaan suostumuksensa osallistumiseen.

Vakavan tai epävakaan lääketieteellisen sairauden tai psykiatristen tai käyttäytymisoireiden esiintyminen, jotka tekisivät osallistumisesta vaarallista tai tutkimustoimenpiteitä liian vaikeasti siedettäviksi.

IgA-puutos (<20 mg/dl). Laskimonsisäinen immunoglobuliini voi sisältää hiven IgA:ta, mikä saattaa hyvin harvoin johtaa hengenvaaralliseen anafylaksiaan IgA-puutteellisilla osallistujilla, joilla on anti-IgA-vasta-aineita (Misbah 1993).

Hyperviskositeettioireyhtymät, jotka voivat lisätä IVIG:n antamiseen liittyviä riskejä.

Elävien virusrokotteiden tarve kuuden kuukauden kuluessa IVIG:n saamisesta (joka voi olla 7,5 kuukautta satunnaistamisesta), koska IVIG voi häiritä tällaisten rokotteiden tehokkuutta. IVIG:tä ei tule antaa aikaisintaan kaksi viikkoa elävän virusrokotteen antamisesta samasta syystä.

Nefrotoksisten lääkkeiden ottaminen. Jokainen samanaikainen lääkitys tutkitaan ja mahdollisesti kuullaan lasten turvallisuuden valvojien kanssa ennen satunnaistamista tutkimuslääkkeeksi. Katso myös alla.

Äskettäin (alle kahdeksan viikkoa) aloitettu kognitiivinen käyttäytymisterapia (CBT).

Äskettäinen (alle kahdeksan viikkoa) psykotrooppisten lääkkeiden aloitus tai annosmuutos OCD- tai tic-häiriöön (esim. serotoniinin takaisinoton estäjät OCD:hen, alfa-2-agonistit tai antipsykootit tikihäiriöihin).

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Ryhmä A
Lääke: Gamunexin suonensisäinen immunoglobuliini 2,0 g/kg yhteensä, IV (laskimossa), 2 päivän ajan
Lääke: Gamunexin suonensisäinen immunoglobuliini
2,0 g/kg yhteensä, IV (suoneen), 2 päivän aikana
Placebo Comparator: Ryhmä B
Lääke: Plasebo Normaali suolaliuos, IV (laskimossa), yli 2 päivää
Lääke: Plasebo
Normaali suolaliuos, IV (laskimossa), yli 2 päivää

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Lasten Yale-Brown Obsessive Compulsive Scale -kokonaispisteet
Aikaikkuna: 6 viikkoa
Aktiivinen IVIG on huomattavasti parempi kuin vale-IVIG vähentäessään OC-oireita ja tarjoamalla maailmanlaajuista helpotusta neuropsykiatrisille oireille. Kokonaispistemäärä ilmoitetaan kaikkien kohteiden summana, ja sen vaihteluväli on 0–40. Korkeammat pisteet osoittavat vakavampia oireita.
6 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kliinisten näyttökertojen paraneminen maailmanlaajuisesti
Aikaikkuna: 6 viikkoa
1=erittäin parantunut, 2=paljon parantunut, 3=hieman parantunut, 4=ei muutosta, 5=hieman huonompi, 6=paljon huonompi, 7=erittäin paljon huonompi
6 viikkoa
Kliininen vaste hoitoon
Aikaikkuna: 6 viikkoa
Määritelty CGI-I-pisteeksi 1 tai 2 ("paljon" tai "erittäin" parantunut) ja CY-BOCS:n laskuksi vähintään 30 %.
6 viikkoa
Hoitovasteen asteen odotetaan korreloivan antinukleaaristen vasta-aineiden tiittereiden prosentuaalisen laskun kanssa IVIG:n annon jälkeen.
Aikaikkuna: Perustaso
Nollasta poikkeavia antinukleaaristen vasta-aineiden arvoja pidetään "positiivisina" ja ne heijastavat meneillään olevaa immuunivastetta yksilössä. Ensin laskettiin niiden osallistujien lukumäärä, jotka luokiteltiin lähtötasolla "positiivisiksi" antinukleaarisia vasta-aineita omaaviksi (katso tulosmittaustietotaulukko, joka ilmoittaa niiden osallistujien lukumäärän (AKA "määrä"), joilla oli "positiivisia" antinukleaarisia vasta-aineita lähtötasolla). Oletimme, että meneillään olevan immuunivasteen paraneminen ja siten antinukleaaristen vasta-ainetiitterien väheneminen välittäisi IVIG:n vaikutuksen OCD-oireiden paranemiseen. Kuitenkin, koska hyvin harvat osallistujat luokiteltiin "positiivisiksi" lähtötasolla, ei ollut tarkoituksenmukaista tarkastella alkuperäistä kysymystä siitä, liittyikö antinukleaaristen vasta-aineiden väheneminen (eli "positiivisesta" "negatiiviseen") oireiden paranemiseen.
Perustaso
Hoitovasteen asteen odotetaan myös korreloivan aivojen tiettyjen alueiden tulehduksen vähenemisen kanssa, kuten magneettikuvauksessa tehdyt muutokset osoittavat
Aikaikkuna: 3 kuukautta
3 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

National Institute of Mental Health (NIMH)

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Lauantai 1. tammikuuta 2011

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 1. joulukuuta 2015

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 13. elokuuta 2018

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 21. tammikuuta 2011

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 21. tammikuuta 2011

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Maanantai 24. tammikuuta 2011

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 17. maaliskuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 5. maaliskuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. elokuuta 2018

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 110058
  • 11-M-0058 (Muu tunniste: National Institute of Mental Health)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Pakko-oireinen häiriö

Kliiniset tutkimukset Gamunexin suonensisäinen immunoglobuliini

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa