- ICH GCP
- USA klinikai vizsgálatok nyilvántartása
- Search trials
Clinical Trials on Aminosav-anyagcsere, veleszületett hibák in Korea, Republic of
Összesen 228 találat
-
Alnylam PharmaceuticalsToborzás1-es típusú elsődleges hiperoxaluriaFranciaország, Spanyolország, Egyesült Államok, Izrael, Belgium, Svájc, Németország, Egyesült Királyság, Olaszország, Kanada
-
Genzyme, a Sanofi CompanyToborzásFabry-kórHorvátország, Egyesült Államok, Argentína, Ausztrália, Belgium, Bulgária, Kanada, Németország, Hong Kong, India, Indonézia, Koreai Köztársaság, Kuvait, Malaysia, Fülöp-szigetek, Lengyelország, Románia, Szingapúr, Szlovákia, Tajvan és több
-
PTC TherapeuticsBefejezveMitokondriális betegségek | Gyógyszerrezisztens epilepszia | Leigh-kór | Leigh szindróma | Mitokondriális encephalopathia (MELAS) | Pontocerebellaris hypoplasia 6. típusú (PCH6) | Alpers-kór | Alpers szindrómaEgyesült Államok, Spanyolország, Egyesült Királyság, Kanada, Franciaország, Olaszország, Lengyelország, Svédország, Japán
-
Genzyme, a Sanofi CompanyToborzásGaucher-kór | Cerebrosid lipidosis szindróma | Glükocerebrozidáz-hiányos betegség | Glükozilceramid béta-glükozidáz hiányos betegségMagyarország, Horvátország, Egyesült Államok, Ausztrália, Belgium, Brazília, Bulgária, Kanada, Dánia, Németország, Görögország, Hong Kong, India, Indonézia, Olaszország, Jordánia, Koreai Köztársaság, Kuvait, Libanon, Malaysia, Pa... és több
-
Genzyme, a Sanofi CompanyBefejezveFabry-kórEgyesült Államok, Egyesült Királyság, Kanada, Magyarország, Lengyelország, Cseh Köztársaság
-
ProtalixChiesi Farmaceutici S.p.A.BefejezveFabry-kórEgyesült Államok, Hollandia, Magyarország, Egyesült Királyság, Csehország, Norvégia, Szlovénia, Spanyolország, Finnország, Franciaország, Olaszország, Svájc
-
Mandos LLCMegszűntNiemann-Pick C típusú betegségEgyesült Államok
-
Isfahan University of Medical SciencesMadaus IncIsmeretlenVas túlterhelés | Beta-thalassemia MajorIrán, Iszlám Köztársaság
-
Chiesi Farmaceutici S.p.A.Aktív, nem toborzóFabry-kórEgyesült Államok, Hollandia, Ausztrália, Magyarország, Egyesült Királyság, Kanada, Csehország, Finnország, Franciaország, Olaszország, Norvégia, Szlovénia, Spanyolország
-
Tisento TherapeuticsMég nincs toborzásMitokondriális encephalopathia, tejsavas acidózis és stroke-szerű epizódok (MELAS-szindróma)Egyesült Államok, Ausztrália, Olaszország, Németország, Kanada, Egyesült Királyság
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...ToborzásVeleszületett mellékvese-hiperplázia (CAH) | Családi, férfiak által korlátozott korai pubertás (FMPP)Egyesült Államok
-
Genzyme, a Sanofi CompanyBefejezveGaucher-kór, 1. típusú | Cerebrosid lipidosis szindróma | Glükocerebrozidáz-hiányos betegség | Glükozilceramid béta-glükozidáz hiányos betegség | Gaucher-kór, nem neuronopátiás formaEgyesült Államok, Egyesült Királyság, Spanyolország, Olaszország, Brazília, Kanada, Lengyelország
-
Genzyme, a Sanofi CompanyBefejezveSzfingomielin lipidózisEgyesült Államok, Argentína, Ausztrália, Belgium, Brazília, Bulgária, Chile, Franciaország, Németország, Olaszország, Japán, Hollandia, Portugália, Spanyolország, Tunézia, Pulyka, Egyesült Királyság
-
Hormozgan University of Medical SciencesBefejezveVas túlterhelés | Thalassemia | Transzfúzióval kapcsolatos szövődményekIrán, Iszlám Köztársaság
-
Spruce BiosciencesAktív, nem toborzóVeleszületett mellékvese hiperpláziaEgyesült Államok, Ausztrália, Brazília, Észtország, Németország, Koreai Köztársaság, Lettország, Litvánia, Lengyelország, Románia, Spanyolország, Svédország, Pulyka, Kanada, Olaszország, Egyesült Királyság
-
St. Jude Children's Research HospitalNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)MegszűntHematológiai betegségek | Vérszegénység, sarlósejtes | Cerebrovaszkuláris baleset | HemochromatosisEgyesült Államok
-
BioMarin PharmaceuticalICON plcBefejezveMucopolysaccharidosis IV A típusú | Morquio A szindróma | MPS IVAEgyesült Államok, Egyesült Királyság, Ausztrália, Tajvan, Belgium, Malaysia, Ausztria, Kanada, Portugália, Franciaország, Írország, Csehország, Dánia, Olaszország, Hollandia, Lengyelország, Puerto Rico
-
Alnylam PharmaceuticalsAktív, nem toborzóTranstiretin amiloidózis | Amiloidózis, örökletesEgyesült Államok, Argentína, Ausztrália, Belgium, Brazília, Bulgária, Kanada, Ciprus, Franciaország, Németország, Görögország, Olaszország, Japán, Koreai Köztársaság, Malaysia, Mexikó, Hollandia, Portugália, Spanyolország, Svéd... és több
-
Spruce BiosciencesMegszűntVeleszületett mellékvese hiperpláziaEgyesült Államok, Ausztrália, Brazília, Kanada, Dánia, Észtország, Németország, Írország, Olaszország, Koreai Köztársaság, Lettország, Litvánia, Hollandia, Lengyelország, Románia, Spanyolország, Svédország, Svájc, Pulyka, Egyesült...
-
Nido Biosciences, Inc.ToborzásSpinalis és bulbaris izomsorvadás | Kennedy-kórKoreai Köztársaság, Dánia, Olaszország, Egyesült Királyság
-
Novartis Gene TherapiesPRA Health SciencesBefejezveI. típusú spinális izomsorvadásKoreai Köztársaság, Tajvan, Japán
-
Walter Reed Army Medical CenterIsmeretlenLevator Ani szindróma fájdalommal és/vagy székrekedéssel.Egyesült Államok
-
Alnylam PharmaceuticalsAktív, nem toborzóTranstiretin amiloidózis (ATTR) kardiomiopátiávalEgyesült Államok, Lengyelország, Argentína, Ausztrália, Belgium, Franciaország, Németország, Japán, Hollandia, Portugália, Spanyolország, Svédország, Egyesült Királyság, Kanada, Csehország, Dánia, Magyarország, Írország, Norv... és több
-
Mandos LLCMegszűntNiemann-Pick-kór, C típusúEgyesült Államok, Ausztrália, Egyesült Királyság, Pulyka, Svájc, Németország, Új Zéland, Szingapúr, Franciaország
-
Alnylam PharmaceuticalsBefejezveAmiloid neuropátiák | Amiloid neuropátiák, családi | TTR-közvetített amiloidózis | Amiloidózis, örökletes | Amiloidózis, örökletes, transztiretinnel kapcsolatos | Családi amiloid polyneuropathiákEgyesült Államok, Kanada, Argentína, Ausztrália, Bulgária, Ciprus, Olaszország, Japán, Malaysia, Mexikó, Hollandia, Portugália, Spanyolország, Svédország, Németország, Franciaország, Brazília, Pulyka, Koreai Köztársaság, Tajvan, Egyesült...
-
Alnylam PharmaceuticalsAktív, nem toborzóTranstiretin amiloidózis (ATTR) kardiomiopátiávalEgyesült Államok, Ausztrália, Brazília, Bulgária, Franciaország, Olaszország, Japán, Mexikó, Hollandia, Tajvan, Egyesült Királyság, Belgium, Csehország, Dánia, Új Zéland, Svédország, Koreai Köztársaság, Argentína, Chile, Hong Kong és több
-
PfizerBefejezveTranstiretin amiloidózis | Transtiretin génmutációkEgyesült Államok, Franciaország, Spanyolország, Tajvan, Izrael, Koreai Köztársaság, Dánia, Kanada, Hollandia, Japán, Svédország, Brazília, Mexikó, Argentína, Portugália, Belgium, Bulgária, Ciprus, Németország, Olaszország, Malaysia, Román... és több
-
Neurocrine BiosciencesAktív, nem toborzóVeleszületett mellékvese hiperpláziaEgyesült Államok, Egyesült Királyság, Franciaország, Görögország, Olaszország, Spanyolország, Belgium, Kanada, Németország, Lengyelország
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS); Primary Immune Deficiency...Jelentkezés meghívóvalADA-SCID | Omenn szindróma | SCID | Retikuláris dysgenesis | XSCID | Szivárgó SCIDEgyesült Államok, Kanada
-
Intellia TherapeuticsRegeneron PharmaceuticalsToborzásTranstiretin amiloidózis (ATTR) kardiomiopátiávalEgyesült Államok, Ausztrália, Egyesült Királyság, Új Zéland, Kanada
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS); Office of Rare Diseases... és más munkatársakJelentkezés meghívóvalOmenn szindróma | Retikuláris dysgenesis | Súlyos kombinált immunhiány (SCID) | XSCID | Szivárgó SCID | ADA SCIDEgyesült Államok, Kanada
-
Tehran University of Medical SciencesIsmeretlenInfantilis spinális izomsorvadás, I. típusú [Werdnig-Hoffman]Irán, Iszlám Köztársaság
-
BioCryst PharmaceuticalsAktív, nem toborzóÖrökletes angioödéma | HAEFranciaország, Észak-Macedónia, Lengyelország, Koreai Köztársaság, Szlovákia, Dél-Afrika, Csehország
-
University of California, DavisEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development...BefejezveCukorbetegség során jelentkező acetonsav felszaporodás a szervezetben | AgyödémaEgyesült Államok
-
Alnylam PharmaceuticalsBefejezveAmiloid neuropátiák | Amiloid neuropátiák, családi | Amiloidózis, örökletes | Transztiretin (TTR) által közvetített családi amiloidotikus kardiomiopátia (FAC) | Amiloidózis, örökletes, transztiretinnel kapcsolatos | Családi transzthyretin szívamiloidózisEgyesült Államok, Franciaország, Olaszország, Spanyolország, Kanada, Németország, Belgium, Svédország, Egyesült Királyság
-
Institut PasteurUniversity of Copenhagen; Institut CochinBefejezveHasmenés | GyerekesFranciaország, Új-Kaledónia, Közép-Afrikai Köztársaság
-
University Hospital FreiburgBefejezveMielodiszpláziás szindrómák | Fanconi vérszegénység | Veleszületett dyskeratosis | Pearson velő-hasnyálmirigy szindróma | Shwachman-gyémánt szindrómaSpanyolország, Németország, Svájc, Ausztria, Hollandia, Olaszország, Cseh Köztársaság, Belgium, Dánia, Írország
-
Tricida, Inc.MegszűntKrónikus vesebetegség | Metabolikus acidózisEgyesült Államok, Albánia, Argentína, Örményország, Ausztrália, Fehéroroszország, Belgium, Brazília, Bulgária, Kanada, Chile, Colombia, Csehország, Franciaország, Grúzia, Hong Kong, Magyarország, Izrael, Olaszország, Koreai Köztársaság és több
-
University Hospital, MotolIsmeretlenAlultápláltság | Cisztás fibrózis | Oxidatív stresszCseh Köztársaság
-
Children's Hospital of PhiladelphiaEli Lilly and Company; University of Pennsylvania; Takeda; National Institute of Neurological... és más munkatársakToborzásMukopoliszacharidózisok | Leukoencephalopathiák | Leukodystrophia | Adrenoleukodystrophia | Adrenomieloneuropathia | X-hez kötött adrenoleukodystrophia | Gangliozidózisok | Metakromatikus leukodisztrófia | Krabbe-kór | Refsum betegség | Cadasil | Sjogren-Larsson szindróma | Allan-Herndon-Dudley szindróma | Fehér anyag... és egyéb feltételekEgyesült Államok
-
Michael Pulsipher, MDToborzás
-
Vapotherm, Inc.University of Maryland; George Washington University; The Cooper Health System; Valley... és más munkatársakAktív, nem toborzóKrónikus obstruktív légúti betegség | Légszomj | Hiperkapniás légzési elégtelenség | Hiperkapnikus acidózisEgyesült Államok
-
Alnylam PharmaceuticalsBefejezveAkut májporfíriaEgyesült Államok, Belgium, Bulgária, Franciaország, Olaszország, Mexikó, Spanyolország, Tajvan, Egyesült Királyság, Hollandia, Koreai Köztársaság, Svájc, Csehország, Lengyelország, Finnország, Ausztrália, Németország, Izrael, Norvégi... és több
-
Novartis PharmaceuticalsBefejezveVérszegénység, sarlósejtesEgyesült Államok
-
Pharming Technologies B.V.BefejezveÖrökletes angioödémaEgyesült Államok, Kanada, Csehország, Olaszország, Macedónia, Volt Jugoszláv Köztársaság, Románia, Szerbia
-
Novartis PharmaceuticalsBefejezveVas túlterhelés | Sarlósejtes anaemia | Hemolitikus anémiaEgyesült Államok, Kanada
-
ShireBefejezve
-
Children's Hospital of PhiladelphiaEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... és más munkatársakBefejezve
-
BioMarin PharmaceuticalJelentkezés meghívóvalHipochondroplasiaEgyesült Államok, Ausztrália
-
Alnylam PharmaceuticalsBefejezveAkut májporfíria | Akut időszakos porfíria | Porfíria, akut időszakos | Akut porfíria | Örökletes koproporfíria (HCP) | Variegate Porphyria (VP) | ALA-dehidratáz-hiányos porfíria (ADP)Egyesült Államok, Spanyolország, Egyesült Királyság, Koreai Köztársaság, Ausztrália, Bulgária, Kanada, Dánia, Finnország, Franciaország, Németország, Olaszország, Japán, Mexikó, Hollandia, Lengyelország, Svédország, Tajvan