- ICH GCP
- USA klinikai vizsgálatok nyilvántartása
- Search trials
Klinikai vizsgálatok a Az epesav-anyagcsere veleszületett hibája
Összesen 3066 találat
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.BefejezveAmiloidózis | Családi amiloid polyneuropathia | FAP | TTR | TransthyretinEgyesült Államok, Spanyolország, Argentína, Brazília, Franciaország, Németország, Olaszország, Portugália, Egyesült Királyság
-
PfizerBefejezveTranstiretin amiloidózis | Transtiretin génmutációkEgyesült Államok, Franciaország, Spanyolország, Tajvan, Izrael, Koreai Köztársaság, Dánia, Kanada, Hollandia, Japán, Svédország, Brazília, Mexikó, Argentína, Portugália, Belgium, Bulgária, Ciprus, Németország, Olaszország, Malaysia, Román... és több
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.BefejezveAmiloidózis | Családi amiloid polyneuropathia | FAP | TTR | TransthyretinÚj Zéland, Egyesült Államok, Spanyolország, Argentína, Brazília, Franciaország, Németország, Olaszország, Portugália, Egyesült Királyság
-
Medical University InnsbruckIsmeretlenSzív-és érrendszeri betegségek | Diabetes mellitus | Családi vese glükozuriaAusztria
-
RwHealthNorthern Care Alliance NHS Foundation Trust; Alnylam PharmaceuticalsMég nincs toborzásÖrökletes amiloidózis | Guillain-Barré szindróma | Krónikus gyulladásos demyelinisatiós polyneuropathiaEgyesült Királyság
-
Sangamo TherapeuticsAktív, nem toborzóHemofília B | Mucopolysaccharidosis I | Mucopolysaccharidosis IIEgyesült Államok
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...BefejezvePseudotumor Cerebri | CisztinózisEgyesült Államok
-
Leiden University Medical CenterThe Dutch Brain Foundation (funding)Még nincs toborzásAgyi amiloid angiopátia
-
Second Affiliated Hospital, School of Medicine,...Még nincs toborzás
-
Hospital Universitario 12 de OctubreAktív, nem toborzóMELAS szindrómaSpanyolország
-
Khondrion BVJulius ClinicalBefejezveMitokondriális betegségek | Mitokondriális myopathiák | MELAS szindróma | Mitokondriális encephalomyopathiák | MIDDHollandia, Dánia, Németország, Egyesült Királyság
-
Stanford UniversityEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development...BefejezveMELAS szindrómaEgyesült Államok
-
The University of Texas Health Science Center,...Befejezve
-
Akcea TherapeuticsBefejezveÖrökletes transztiretin amiloidózis polineuroptiávalEgyesült Államok, Kanada
-
Swedish Medical CenterVisszavontLevator Ani szindrómaEgyesült Államok
-
University of MessinaUniversità degli Studi di Ferrara; University of Pavia; Careggi Hospital; Fondazione...IsmeretlenTranstiretin amiloidózisOlaszország
-
PfizerBefejezveCsaládi amiloid polyneuropathia | ATTR-PNSvédország, Brazília, Németország, Argentína, Franciaország, Portugália
-
Massachusetts General HospitalBefejezveFabry-kór | Mitokondriális betegség | Kisszálas neuropátia | Ehlers Danlos szindrómaEgyesült Államok
-
Capital Medical UniversityToborzásAgyi amiloid angiopátiaKína
-
Michigan Technological UniversityVisszavontHyper IgD szindróma | Mevalonát kináz hiányEgyesült Államok, Hollandia
-
Third Military Medical UniversityMég nincs toborzásElsődleges aldoszteronizmus aldoszterontermelő adenoma miatt | Primer aldoszteronizmus a mellékvese-hiperplázia miatt (kétoldali)Kína
-
Changi General HospitalSingapore General HospitalToborzásElsődleges aldoszteronizmus | Hipokalémia | Krónikus vesebetegség | Szív- és érrendszeri megbetegedések | Mineralokortikoid felesleg | Mellékvese eltávolítása; Állapot | Elsődleges aldoszteronizmus aldoszterontermelő adenoma miatt | Primer aldoszteronizmus a mellékvese-hiperplázia miatt (kétoldali) | Mineralokortikoid antagonisták [aldoszteron antagonisták], amelyek káros hatásokat okoznak a terápiás használat soránSzingapúr
-
National Taiwan University HospitalIsmeretlenMagas vérnyomás | Cukorbetegség | Elmebaj | Alzheimer-kór | Fabry-kór | Száraz szem szindróma | Metabolikus betegség | Egészséges egyének | Szemészeti rosacea | Limbális elégtelenség | Phlyctenulosis | Graft versus Host betegség a szembenTajvan
-
University of Colorado, DenverToborzásHalláskárosodás | Smith-Lemli-Opitz szindróma | Kúp-rúd disztrófiaEgyesült Államok
-
Stephen G. Kaler, MDToborzásMenkes-kór | Okcipitális szarv szindrómaEgyesült Államok
-
University of NebraskaBefejezveSjogren-Larsson szindróma (SLS)Egyesült Államok
-
Aldeyra Therapeutics, Inc.BefejezveSjögren-Larsson szindrómaEgyesült Államok
-
Bellus Health IncNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)BefejezveStroke | Neurológiai betegségek, ÁltalánosEgyesült Államok
-
Eidos Therapeutics, a BridgeBio companyVisszavontTransztiretinnel kapcsolatos (ATTR) családi amiloid polineuropathia
-
Genelex CorporationBefejezveGyógyszeranyagcsere, gyenge, CYP2D6-HOZ KAPCSOLÓDÓ | Gyógyszeranyagcsere, gyenge, CYP2C19-EL KAPCSOLATOS | Citokróm P450 CYP2D6 enzimhiány | Citokróm P450 CYP2C9 enzimhiány | Citokróm P450 CYP2C19 enzimhiány | Gyenge metabolizáló a citokróm P450 CYP2D6 variáns miatt | CYP2D6 polimorfizmus | Ultragyors... és egyéb feltételekEgyesült Államok
-
CENTOGENE GmbH RostockVisszavontTüdőbetegségek | Szem rendellenességek | Lizoszómális raktározási betegség | Macroglossia | Obstruktív alvási apnoeNémetország, India, Sri Lanka, Egyiptom
-
Boston UniversityNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS); Food and Drug Administration...BefejezveCsaládi amiloid polyneuropathia | Családi amiloidózisEgyesült Államok, Olaszország, Japán, Svédország, Egyesült Királyság
-
PfizerBefejezveTransthyretin családi amiloid polineuropathiaJapán
-
CENTOGENE GmbH RostockMegszűntSüketség | Immunhiány | Mentális retardáció | Gingival hypertrophia | Csontváz rendellenességek | Arc diszmorfizmusNémetország, Svájc
-
Institut National de la Santé Et de la Recherche...ToborzásPrader-Willi szindróma | Angelman szindróma | Beckwith-Wiedemann szindróma | Pseudohypoparathyreosis | Silver Russell szindróma | Átmeneti újszülöttkori diabetes mellitus | Temple szindróma | Kagami-Ogata szindróma | Családi korai pubertásFranciaország
-
Centre Hospitalier Universitaire de NīmesBefejezveSubarachnoidális vérzés | Agyi amiloid angiopátiaFranciaország
-
Massachusetts General HospitalPfizer; Akcea Therapeutics; Alnylam Pharmaceuticals; Eidos Therapeutics, a BridgeBio...ToborzásSzív elégtelenség | Amiloidózis | Szívelégtelenség, diasztolés | Transtiretin amiloidózisEgyesült Államok
-
University Medical Centre LjubljanaBefejezveCerebrális bénulás | Anyagcsere, veleszületett hibák | Fejlesztési késedelem | Genetikai betegségSzlovénia
-
Eidos Therapeutics, a BridgeBio companyVisszavontTransztiretinnel kapcsolatos (ATTR) családi amiloid polineuropathiaEgyesült Államok
-
SOM Innovation Biotech SAHospital Vall d'HebronBefejezveCsaládi amiloid polineuropathia (FAP)Spanyolország
-
St. Jude Children's Research HospitalToborzásMucopolysaccharidosis I | Súlyos kombinált immunhiány | Neuroblasztóma | Neoplazma | Rosszindulatú daganatok, hematológiaiEgyesült Államok
-
Children's Hospital of Fudan UniversityToborzásAlagille szindróma | Atorvasztatin | XanthomaKína
-
Clionsky Neuro Systems Inc.BefejezveAZ MCI és a DEMENTIA KEZELÉSEK ÖSSZEHASONLÍTÓ HATÉKONYSÁGA EGY KÖZÖSSÉGI ALAPÚ DEMENTIA GYAKORLATBANAgyi sérülések | Hypoxia | Parkinson kór | Anémia | TDP-43 proteinpátiák | Elmebaj | Tauopathies | Enyhe kognitív károsodás | Vashiány | B 12 vitamin hiány | Frontotemporális demencia | Vaszkuláris demencia | Alzheimer kór | Neurodegeneratív rendellenességek | TBI | Lewy-testes demencia | Hyperhomocysteinemia
-
Khondrion BVMég nincs toborzásMitokondriális betegségek | Mitokondriális DNS tRNALeu(UUR) m.3243A | Anyai öröklött cukorbetegség és süketség (MIDD) | Mitokondriális encephalomyopathia, tejsavas acidózis és stroke-szerű epizódok (MELAS)
-
Martin DichgansToborzásAgyi amiloid angiopátiaNémetország
-
Georgetown UniversityMarketingre jóváhagyvaA parenterális táplálkozás cholestasisaEgyesült Államok
-
National Taiwan University HospitalToborzásAgyi amiloid angiopátia | Intracerebrális vérzésTajvan
-
Abliva ABBefejezveMitokondriális betegségek | Mitokondriális myopathiák | MELAS szindróma | Mitokondriális légúti lánc hiányosságaiEgyesült Királyság
-
University Hospital, MontpellierCentre Hospitalier Universitaire de Nīmes; University Hospital, Toulouse; Perpignan... és más munkatársakMegszűntAgyi amiloid angiopátiával kapcsolatos gyulladás
-
Peking University Third HospitalBeijing Municipal Science & Technology CommissionIsmeretlenAgyi amiloid angiopátia | Intracerebrális vérzésKína