- ICH GCP
- USA klinikai vizsgálatok nyilvántartása
- Search trials
Klinikai vizsgálatok a Lizoszómasav-lipáz hiány
Összesen 341 találat
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Jelentkezés meghívóvalSúlyos kombinált immunhiány (SCID)Egyesült Államok
-
Baylor College of MedicineChildren's National Research InstituteToborzásOrnitin transzkarbamiláz hiány | Karbamid cikluszavar | Karbamil-foszfát-szintetáz hiány | Arginino-borostyánkősav aciduria | Hyperargininaemia | Citrullinémia 1 | ARGI hiány | ASL hiány | ASS hiány | NAGS hiányEgyesült Államok
-
Genzyme, a Sanofi CompanyMegszűntNiemann-Pick-kór | Savas szfingomielináz hiányEgyesült Államok
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...Children's National Research InstituteMegszűntOrnitin-transzkarbamiláz-hiányos betegség
-
S.LAB (SOLOWAYS)Center of New Medical TechnologiesToborzás
-
Huilian ZhuMég nincs toborzás
-
Peking UniversityNational Natural Science Foundation of China; Institute of reproductive and Child...Befejezve
-
University of PennsylvaniaMegszűntOrnitin-transzkarbamiláz-hiányos betegség
-
Baylor Research InstituteNational Institutes of Health (NIH)BefejezveHyperhomocysteinemiaEgyesült Államok
-
Center for Health, Exercise and Sport Sciences,...Befejezve
-
University of Novi Sad, Faculty of Sport and Physical...Befejezve
-
Queen Sirikit National Institute of Child HealthChulalongkorn UniversityBefejezveElhízottság | HyperhomocysteinemiaThaiföld
-
Children's Hospital of PhiladelphiaEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development...VisszavontKarbamid ciklus rendellenességek, veleszületett | Az anyagcsere veleszületett hibái | Propionsav-acidémia | Metilmalon-acidémia | Karbamil-foszfát-szintetáz hiány
-
Arcturus Therapeutics, Inc.ToborzásOTC hiány | Ornitin transzkarbamiláz hiány | OTCDSpanyolország, Belgium, Egyesült Királyság, Svédország
-
UniQure Biopharma B.V.BefejezveLipoprotein lipáz hiány | 1-es típusú családi hiperlipoproteinémia | Családi hyperchylomicronemiaNémetország
-
London School of Hygiene and Tropical MedicineBefejezveHyperhomocysteinemia | Mikrotápanyag-hiányokGambia
-
National Institute of Cardiology, Laranjeiras,...BefejezveEndothel diszfunkció | HyperhomocysteinemiaBrazília
-
iECURE, Inc.ToborzásKarbamid ciklus rendellenességek, veleszületett | Ornitin transzkarbamiláz hiány | Ornitin-transzkarbamiláz-hiányos betegség | Ornitin-karbamoiltranszferáz-hiány (rendellenesség)Egyesült Királyság
-
National Center for Research Resources (NCRR)UNC Lineberger Comprehensive Cancer CenterBefejezveAnyagcsere, veleszületett hibák | Metionin-adenozil-transzferáz-hiány
-
IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di BolognaUniversity of BolognaBefejezveGyulladás | Halálozás | HyperhomocysteinemiaOlaszország
-
National Institute of Neurological Disorders and...BefejezveBorostyánkősav szemialdehid-dehidrogenáz-hiány | SSADH hiányEgyesült Államok
-
Chiesi Farmaceutici S.p.A.Befejezve
-
Zymenex A/SBefejezve
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...Befejezve
-
Zymenex A/SEuropean CommissionBefejezveAlfa-mannozidózisBelgium, Dánia, Spanyolország, Egyesült Királyság
-
Beijing Chest HospitalMég nincs toborzásAlultápláltság | Tüdőrák | Aminosav hiány
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAktív, nem toborzóOrnitin transzkarbamiláz (OTC) hiányKanada, Egyesült Államok, Franciaország, Spanyolország, Egyesült Királyság
-
Glasgow Royal InfirmaryBefejezveMagnézium hiány | Alkohol megvonás | Tejsav-acidózis | B1-vitamin hiány | Wernicke EncephalopathiaEgyesült Királyság
-
Leadiant Biosciences, Inc.BefejezveSúlyos kombinált immunhiány | ADA-SCID | Adenozin-deamináz hiányEgyesült Államok
-
Chiesi Farmaceutici S.p.A.Még nincs toborzás
-
Chiesi Farmaceutici S.p.A.CromsourceBefejezveAlfa-mannozidózisFranciaország, Dánia, Ausztria, Németország, Olaszország
-
Chiesi Farmaceutici S.p.A.Visszavont
-
University of California, Los AngelesGreat Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation TrustJelentkezés meghívóvalAdenozin-deamináz hiány | Súlyos kombinált immunhiány (SCID)Egyesült Államok, Egyesült Királyság
-
Chiesi Farmaceutici S.p.A.BefejezveAlfa-mannozidózisFranciaország
-
Zymenex A/SEuropean CommissionBefejezveAlfa-mannozidózisDánia, Egyesült Királyság, Franciaország, Németország, Lengyelország
-
Akcea TherapeuticsIonis Pharmaceuticals, Inc.BefejezveCsaládi chilomikronémia szindróma | Lipoprotein lipáz hiány | 1-es típusú hiperlipoproteinémiaEgyesült Államok, Kanada, Németország, Izrael, Olaszország, Dél-Afrika, Spanyolország, Egyesült Királyság, Brazília, Franciaország, Hollandia
-
Akcea TherapeuticsIonis Pharmaceuticals, Inc.BefejezveCsaládi chilomikronémia szindróma | Lipoprotein lipáz hiány | 1-es típusú hiperlipoproteinémiaKanada
-
University Hospital HeidelbergGerman Cancer Research CenterBefejezve2-es típusú diabétesz | Zsírsav hiány | A mitokondriális membrán megváltozásaNémetország
-
Duke UniversityGenzyme, a Sanofi CompanyAktív, nem toborzóPompe-kór (késői megjelenés) | Pompe-kór | GAA hiányEgyesült Államok
-
CENTOGENE GmbH RostockVisszavontAnyagcserezavarok | Tirosinosis | Hepatorenalis tirozinemia | Fumaril-acetoacetáz hiány | Fah hiányNémetország, Sri Lanka, India
-
Baylor College of MedicineChildren's Hospital of Philadelphia; Children's Hospital Colorado; Seattle Children... és más munkatársakToborzásOrnitin transzkarbamiláz hiány | Karbamid cikluszavar | Arginino-borostyánkősav aciduria | Hyperargininaemia | Citrullinémia 1 | ARGI hiány | ASL hiány | ASS hiányEgyesült Államok
-
Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation...Orchard TherapeuticsBefejezveAdenozin-deamináz hiány | Súlyos kombinált immunhiány (SCID)Egyesült Királyság
-
Cytonet GmbH & Co. KGBefejezveOrnitin transzkarbamiláz hiány | Karbamid ciklus zavarai | Citrullinémia | Karbamoilfoszfát szintetáz I hiányNémetország
-
S.LAB (SOLOWAYS)Center of New Medical Technologies; Triangel ScientificBefejezveHiperlipoproteinemiák | HyperhomocysteinemiaOrosz Föderáció
-
Aeglea BiotherapeuticsMegszűntArgináz I hiány | HyperargininaemiaKanada
-
Aeglea BiotherapeuticsBefejezveArgináz I hiány | HyperargininaemiaEgyesült Államok, Olaszország, Kanada, Franciaország, Egyesült Királyság, Ausztria, Németország
-
National Institute of Neurological Disorders and...BefejezveBorostyánkősav szemialdehid | Dehidrogenáz hiány | BetegségekEgyesült Államok
-
Fresenius KabiVisszavontAlultápláltság | Gyermekgyógyászati MINDEN | Neurokognitív hiány | Parenterális táplálkozással összefüggő májbetegség | Esszenciális zsírsavhiány