- ICH GCP
- USA klinikai vizsgálatok nyilvántartása
- Search trials
Klinikai vizsgálatok a Lizoszómasav-lipáz hiány
Összesen 343 találat
-
CENTOGENE GmbH RostockVisszavontAnyagcserezavarok | Tirosinosis | Hepatorenalis tirozinemia | Fumaril-acetoacetáz hiány | Fah hiányNémetország, Sri Lanka, India
-
Zymenex A/SEuropean CommissionBefejezve
-
Centre Hospitalier Universitaire de LiegeSanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier Régional... és más munkatársakToborzásVeleszületett mellékvese hiperplázia | Hemofília A | Hemofília B | Mucopolysaccharidosis I | Mucopolysaccharidosis II | Cisztás fibrózis | Alfa 1-antitripszin hiány | Sarlósejtes anaemia | Fanconi vérszegénység | Krónikus granulomatózisos betegség | Wilson-kór | Súlyos veleszületett neutropenia | Ornitin transzkarbamiláz... és egyéb feltételekBelgium
-
Zymenex A/SEuropean CommissionIsmeretlen
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncBefejezveOrnitin transzkarbamiláz hiányEgyesült Államok
-
Second Affiliated Hospital of Nanchang UniversityPeking University First HospitalIsmeretlenMagas vérnyomás | HyperhomocysteinemiaKína
-
Shenzhen Ausa Pharmed Co.,LtdPeking University First Hospital; China Medical University, China; Fudan University; Chinese PLA General Hospital és más munkatársakIsmeretlenEsszenciális hipertóniaKína
-
Radboud University Medical CenterBefejezveEnyhe hyperhomocysteinemiaHollandia
-
Medical University of ViennaBefejezveHyperemesis Gravidarum | Hányinger Gravidarum | C-vitamin hiányAusztria
-
Arcturus Therapeutics, Inc.BefejezveOrnitin transzkarbamiláz hiányÚj Zéland
-
Translate Bio, Inc.Visszavont
-
Tufts UniversityNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)BefejezveSzívbetegségek | Szív-és érrendszeri betegségek | Hyperhomocysteinemia
-
Bangkok Metropolitan Administration Medical College...BefejezveSzív-és érrendszeri betegségek | Hyperhomocysteinemia
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncToborzásOTC hiányEgyesült Államok, Portugália, Olaszország, Spanyolország, Egyesült Királyság, Japán, Kanada, Németország, Franciaország, Argentína, Hollandia, Brazília
-
University College, LondonToborzásOrnitin transzkarbamiláz hiányEgyesült Királyság
-
Arcturus Therapeutics, Inc.Aktív, nem toborzóOrnitin transzkarbamiláz hiányEgyesült Államok
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)MegszűntCitrullinémia | Arginino-borostyánkősav aciduria | Hyperargininaemia | Ornitin-karbamoiltranszferáz hiány | Karbamoil-foszfát szintáz I hiány | N-acetilglutamát szintáz hiányEgyesült Államok
-
Institut National de la Santé Et de la Recherche...ToborzásMucopolysaccharidosis I | Mucopolysaccharidosis II | Mucopolysaccharidosis VI | Mucopolysaccharidosis III | Mucopolysaccharidosis IV | Mucopolysaccharidosis VII | Többszörös szulfatázhiányos betegség | Mucopolysaccharidosis IXFranciaország
-
Jasper Therapeutics, Inc.Toborzás
-
Radboud University Medical CenterBefejezveEpilepszia | Ketogén diéta | Fokozott tejsav vér | GLUT1DS1 | GLUT1 hiányszindróma | GLUT1DS2Hollandia
-
Francisco Javier Martínez NogueraBefejezveGyulladásos válasz | Oxigénhiány | Oxidatív stressz | Sav-bázis egyensúlyhiány | Anyagcserezavar | Izomvesztés | Erő | Elektrolit zavar | Változás, testsúly | Változások FattySpanyolország
-
SCP BattistelliBefejezve
-
Duke UniversityBefejezveHemoglobinopátiák | Thalassemia | Lizoszómális raktározási betegség | Immunhiányok | Az anyagcsere veleszületett hibái | Sarlósejtes | Nem rosszindulatú betegségek | Veleszületett csontvelő-elégtelenségEgyesült Államok
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncMegszűntOrnitin transzkarbamiláz hiányEgyesült Államok
-
CENTOGENE GmbH RostockVisszavontLipoprotein lipáz hiány | A lipidanyagcsere veleszületett hibája | Szaruhártya ArcusNémetország, India, Sri Lanka
-
Centre Hospitalier Universitaire DijonCentre Hospitalier Universitaire Saint PierreBefejezveCsecsemő, Koraszülött, Betegségek | Zsírsav hiányFranciaország
-
Passage Bio, Inc.Aktív, nem toborzóGM1 gangliozidózis | GM1 gangliozidózis, I. típusú | GM1 gangliozidózis, 2. típusú | Béta-galaktozidáz-1 (GLB1) hiányEgyesült Államok, Kanada, Egyesült Királyság, Pulyka, Brazília
-
Zymenex A/SEuropean CommissionBefejezveAlfa-mannozidózisCsehország, Németország, Norvégia, Egyesült Királyság
-
University of California, San FranciscoToborzásSzfingolipidózisok | Enzim hiányEgyesült Államok
-
Andrea GropmanNational Center for Research Resources (NCRR); Rare Diseases Clinical Research Network és más munkatársakBefejezveAgyi betegségek, anyagcsere, veleszületett | Ornitin transzkarbamiláz hiány | Karbamid cikluszavarEgyesült Államok
-
BioMarin PharmaceuticalQuintiles, Inc.BefejezveTetrahidrobiopterin hiányKína
-
Andrea GropmanChildren's National Research InstituteBefejezveOrnitin transzkarbamiláz hiány
-
Dr. Loges & Co. GmbHBioTeSys GmbHBefejezveEndothel diszfunkció | Hyperhomocysteinemia | I. fokozatú hipertónia, "Borderline" alcsoport (WHO)Németország
-
Pamlab, Inc.Clionsky Neuro Systems Inc.IsmeretlenEnyhe kognitív károsodásEgyesült Államok
-
University Medical Center GroningenUMC Utrecht; University of Oxford; Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam... és más munkatársakBefejezve
-
Rush University Medical CenterAktív, nem toborzóMellrák | Petefészekrák | Folsav hiányEgyesült Államok
-
Genzyme, a Sanofi CompanyMegszűntFabry-kór | Alfa-galaktozidáz A hiányEgyesült Államok, Ausztria, Egyesült Királyság
-
Greenwood Genetic CenterBefejezveGalactosialidosis | Sialidosis | Fukozidózis | Aszpartil-glükózaminuria | Alfa-mannozidózis | Béta-mannozidózis | Mucolipidosis II | Mucolipidosis III | Schindler-kórEgyesült Államok
-
LMU KlinikumSeventh Framework Programme; NBIA AllianceToborzásNeurodegeneráció agyi vasfelhalmozódással (NBIA) | Pantotenát-kinázzal kapcsolatos neurodegeneráció (PKAN) | Aceruloplazminémia | Béta-propeller fehérjével kapcsolatos neurodegeneráció (BPAN) | Mitokondriális membrán fehérjével kapcsolatos neurodegeneráció (MPAN) | Zsírsav-hidroxiláz-asszociált... és egyéb feltételekKanada, Csehország, Németország, Olaszország, Hollandia, Lengyelország, Szerbia, Spanyolország
-
metaX Institut fuer Diatetik GmbHBirmingham Children's HospitalBefejezveFenilketonuriák | Hiperfenilalaninémia | Tetrahidrobiopterin hiányEgyesült Királyság
-
Homology Medicines, IncJelentkezés meghívóvalFenilketonúria | PAH hiányEgyesült Államok
-
PTC TherapeuticsBefejezveBH4 hiány | HiperfenilalaninémiaEgyesült Államok
-
Homology Medicines, IncMegszűntFenilketonúria | Fenilketonuriák | PAH hiányEgyesült Államok
-
Homology Medicines, IncMegszűntFenilketonuriák | PAH hiányEgyesült Államok
-
Taipei Veterans General Hospital, TaiwanBioMarin PharmaceuticalIsmeretlenPAH hiány | Pku fenilketonuria
-
Assiut UniversityBefejezveKognitív diszfunkció | Hiperkoleszterinémia | HyperhomocysteinemiaEgyiptom
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)BefejezveRák | Myelofibrosis | Tüdő-fibrózis | Gaucher-kór | Hermansky-Pudlak szindróma (HPS)Egyesült Államok
-
Orphanetics Pharma Entwicklungs GmbHMegszűntFenilalanin-hidroxiláz hiányosságok
-
Barcelona Institute for Global HealthBefejezveFigyelemhiányos hiperaktív rendellenesség | Gyermek viselkedési probléma | Zsírsav hiány
-
Hospital Universitario Dr. Jose E. GonzalezLaboratorios Valdecasas S.A.BefejezveDiabéteszes nephropathiák | HyperhomocysteinemiaMexikó