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Prove cliniche su Thalassemia, Non-transfusional-dependent Thalassemia (NTDT), Myeloplastic Dysplasia (MDS), Other Ane

Totale 37 risultati

Novartis Pharmaceuticals

Completato

Uno studio epidemiologico per valutare il sovraccarico di ferro utilizzando la risonanza magnetica nei pazienti con siderosi trasfusionale (studio TIMES)

Talassemia, talassemia non trasfusionale-dipendente (NTDT), displasia mieloplastica (MDS), altra anemia

Australia
EdiGene (GuangZhou) Inc.
PLA 923 Hospital

Attivo, non reclutante

Uno studio per valutare la sicurezza e l'efficacia del trapianto di ET-01 in soggetti con β-talassemia trasfusionale dipendente.

Beta-talassemia trasfusionale dipendente

Cina
Agios Pharmaceuticals, Inc.

Attivo, non reclutante

Uno studio che valuta l'efficacia e la sicurezza di Mitapivat nei partecipanti con alfa- o beta-talassemia non dipendente dalle trasfusioni (α- o β-NTDT) (ENERGIZE)

Alfa-talassemia non trasfusionale | Beta-talassemia non trasfusionale

Spagna, Taiwan, Tailandia, Regno Unito, Malaysia, Stati Uniti, Olanda, Bulgaria, Tacchino, Italia, Canada, Brasile, Francia, Emirati Arabi Uniti, Danimarca, Grecia, Libano, Arabia Saudita
EdiGene (GuangZhou) Inc.

Attivo, non reclutante

Uno studio sulla sicurezza e l'efficacia che valuta ET-01 in soggetti con β-talassemia trasfusionale dipendente (ET-01)

Beta-talassemia trasfusionale dipendente

Cina
Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital...
EdiGene Inc.; The Affiliated Hospital Of Guizhou Medical University; Zunyi Medical...

Attivo, non reclutante

Valutazione della sicurezza e dell'efficacia del trapianto di ET-01 in soggetti con β-talassemia trasfusionale dipendente

Beta-talassemia trasfusionale dipendente

Cina
Agios Pharmaceuticals, Inc.

Attivo, non reclutante

Uno studio che valuta l'efficacia e la sicurezza di Mitapivat nei partecipanti con alfa- o beta-talassemia dipendente dalla trasfusione (α- o β-TDT) (ENERGIZE-T)

Alfa-talassemia trasfusione-dipendente | Beta-talassemia trasfusione-dipendente

Spagna, Taiwan, Tailandia, Stati Uniti, Francia, Canada, Malaysia, Germania, Olanda, Bulgaria, Regno Unito, Tacchino, Italia, Grecia, Emirati Arabi Uniti, Brasile, Danimarca, Libano, Arabia Saudita
Novartis Pharmaceuticals

Completato

Studio multicentrico in aperto che valuta la preferenza per la compressa rivestita con film di deferasirox rispetto alla compressa dispersibile (Jupiter)

Talassemia non trasfusionale | Talassemia trasfusione-dipendente

Egitto, Tacchino, Tailandia, Libano, Marocco, Arabia Saudita, Vietnam
Vifor (International) Inc.
Labcorp Corporation of America Holdings, Inc

Completato

Sicurezza, tollerabilità, farmacocinetica (PK), farmacodinamica (PD) ed efficacia preliminare di VIT-2763 nella β-talassemia (VITHAL)

Beta-talassemia | Talassemia non trasfusionale

Grecia, Israele, Italia, Libano, Tailandia
Editas Medicine, Inc.

Reclutamento

EDIT-301 per il trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) in partecipanti con beta talassemia dipendente dalla trasfusione (TDT)

Emoglobinopatie | Talassemia Maggiore | Talassemia intermedia | Beta talassemia trasfusionale dipendente

Stati Uniti, Canada
Kanglin Biotechnology (Hangzhou) Co., Ltd.

Non ancora reclutamento

Uno studio clinico di fase I/II sull'iniezione di cellule KL003 nei partecipanti alla β-talassemia maggiore

Beta-talassemia trasfusione-dipendente

Cina
Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital...
Kanglin Biotech

Reclutamento

Sicurezza ed efficacia del vettore lentivirale nella terapia genica dei pazienti con beta-talassemia

Beta-talassemia trasfusione-dipendente

Cina
Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
R&D Kanglin Biotech

Reclutamento

Valutazione della sicurezza e dell'efficacia dell'iniezione di cellule KL003 nel trattamento della β-talassemia trasfusione-dipendente.

Beta-talassemia trasfusione-dipendente

Cina
First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
Genmedicn Biopharma Ltd.

Reclutamento

Uno studio che valuta la sicurezza e l'efficacia del prodotto farmaceutico LentiRed nella β-talassemia trasfusione-dipendente [TDT]

Beta-talassemia trasfusionale dipendente

Cina
First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
Genmedicn Biopharma Ltd.

Reclutamento

Uno studio che valuta la sicurezza e l'efficacia del prodotto farmaceutico GMCN-508A nei partecipanti all'α-talassemia dipendenti dalle trasfusioni

Α-talassemia trasfusione-dipendente

Cina
Sun Yat-sen University

Reclutamento

La sicurezza e l'efficacia di Luspatercept negli adulti cinesi con β-talassemia dipendente dalle trasfusioni: uno studio nel mondo reale

Talassemia Maggiore | Anemia trasfusione-dipendente

Cina
bluebird bio

Attivo, non reclutante

Follow-up a lungo termine dei soggetti con β-talassemia trasfusione-dipendente trattati con terapia genica Ex Vivo

Beta-talassemia trasfusione-dipendente

Stati Uniti, Francia, Regno Unito, Australia, Tailandia, Italia, Germania, Grecia
Sangamo Therapeutics
Sanofi

Completato

Uno studio per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di ST-400 per il trattamento della beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni (TDT)

Beta-talassemia trasfusionale dipendente

Stati Uniti
Novartis Pharmaceuticals

Completato

Effetto di deferasirox su pazienti con RM cardiaca T2* < 20 Msec

Dipendente da trasfusioni di beta talassemia

Italia
Novartis Pharmaceuticals

Completato

Studio di efficacia e sicurezza di deferasirox in pazienti con talassemia non dipendente da trasfusioni (THETIS)

Talassemia non trasfusionale dipendente

Tailandia, Tacchino, Italia, Grecia, Cina, Regno Unito, Libano, Tunisia
Silence Therapeutics plc

Ritirato

Studio su pazienti con beta-talassemia o sindrome mielodisplastica per studiare la sicurezza e la tollerabilità di SLN124

Talassemia non trasfusionale | Sindrome mielodisplastica a basso rischio

Regno Unito, Bulgaria
Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Reclutamento

Esiti correlati alla crescita e allo sviluppo nei bambini con beta-talassemia trasfusione-dipendente dopo terapia genica

Terapia genetica | Beta-talassemia trasfusione-dipendente

Cina
Editas Medicine, Inc.

Non ancora reclutamento

Uno studio di follow-up a lungo termine su partecipanti con anemia falciforme o β-talassemia dipendente da trasfusioni che hanno ricevuto EDIT-301

Anemia falciforme | Emoglobinopatie | Beta-talassemia trasfusione-dipendente
Silence Therapeutics plc

Completato

Uno studio esamina la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la risposta farmacodinamica di SLN124 negli adulti con alfa/beta-talassemia e sindrome mielodisplastica a rischio molto basso e basso

Talassemia non trasfusionale | Sindrome mielodisplastica a basso rischio | Sindrome mielodisplastica a rischio molto basso

Tailandia, Israele, Giordania, Regno Unito, Germania, Italia, Malaysia
Novartis Pharmaceuticals

Terminato

Sicurezza ed efficacia di deferasirox in combinazione con desferoxamina nei pazienti con β-talassemia con grave sovraccarico di ferro cardiaco

Sovraccarico di ferro cardiaco | Pazienti β-talassemici dipendenti da trasfusione

Grecia
Bangabandhu Sheikh Mujib Medical University, Dhaka...

Reclutamento

Efficacia della combinazione di idrossiurea e talidomide rispetto alla sola idrossiurea o talidomide nel trattamento della talassemia trasfusione-dipendente nei bambini: uno studio clinico quasi randomizzato

Talassemia trasfusione-dipendente

Bangladesh
Bangabandhu Sheikh Mujib Medical University, Dhaka...

Completato

Sicurezza ed efficacia della talidomide nei bambini affetti da talassemia trasfusione-dipendente

Talassemia trasfusione-dipendente

Bangladesh
Terumo BCTbio
United States Department of Defense; U.S. Army Medical Research and Development... e altri collaboratori

Terminato

Efficacia e sicurezza dei globuli rossi derivati dal sangue intero trattato con Mirasol in pazienti che necessitano di trasfusioni croniche (PRAISE) (PRAISE)

Talassemia trasfusionale dipendente

Stati Uniti, Israele, Italia, Tacchino
Novartis Pharmaceuticals

Completato

Efficacia e sicurezza di deferasirox in pazienti talassemici non trasfusionali con sovraccarico di ferro e studio di estensione in aperto di un anno (THALASSA)

Talassemia non trasfusionale dipendente

Grecia, Taiwan, Italia, Regno Unito, Libano, Tacchino, Malaysia, Tailandia, Stati Uniti
Novartis Pharmaceuticals

Ritirato

Effetto del deferasirox sulle complicanze endocrine nei soggetti con talassemia trasfusionale dipendente (CENTAurus)

Talassemia (Trasfusione Delendent)
Talaris Therapeutics Inc.
Duke University

Ritirato

Studio pilota di fase I/II sul chimerismo misto per il trattamento delle emoglobinopatie

Anemia, anemia falciforme | Talassemia | Beta-talassemia | Sindromi da insufficienza del midollo osseo | Anemia di Diamond-Blackfan | Alfa-talassemia | Emoglobinopatie complesse e trasfusione-dipendenti

Stati Uniti
Novartis Pharmaceuticals

Ritirato

Deferasirox BID (Twice a Day) in Transfusion Dependent Thalassemia Patients With Inadequate Response to High Doses

Focus on Transfusion Dependent Thalassemia Patients Who Are Inadequate Responders to Deferasirox > 35mg/kgQD
University of Campania "Luigi Vanvitelli"

Completato

Funzione endocrina durante la terapia con deferasirox

Sovraccarico di ferro | Endocrino; Complicazioni | Talassemia trasfusione-dipendente

Italia
Boston Children's Hospital
Novartis

Completato

Studio pilota per pazienti con scarsa risposta al deferasirox

Anemia falciforme | Talassemia Maggiore | Emacromatosi trasfusione-dipendente

Stati Uniti
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Reclutamento

Trapianto di cellule staminali emopoietiche per emoglobinopatie ad alto rischio

Anemia falciforme | Neutropenia congenita grave | Emoglobinuria parossistica notturna | Glanzmann Trombastenia | Sindrome di Shwachman-Diamond | Anemia Diamond Blackfan | Alfa o beta talassemia dipendente da trasfusione | Patologie ematologiche non maligne

Stati Uniti
Massachusetts General Hospital

Reclutamento

Trapianto di midollo osseo e rene per pazienti con malattia renale cronica e disturbi del sangue (BMT)

Malattie autoimmuni | Mieloma multiplo | Malattia di Hodgkin | AL Amiloidosi | Mielofibrosi | Malattia renale cronica | Anemia falciforme | Talassemia | Anemia aplastica | Leucemia linfatica cronica (LLC) | Leucemia mieloide acuta (AML) | Leucemia linfoblastica acuta (ALL) | Sindrome mielodisplastica (MDS) | Linfoma... e altre condizioni

Stati Uniti
Centre Hospitalier Universitaire de Liege
Sanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier Régional... e altri collaboratori

Reclutamento

Baby Detect: screening genomico neonatale

Iperplasia surrenale congenita | Emofilia A | Emofilia B | Mucopolisaccaridosi I | Mucopolisaccaridosi II | Fibrosi cistica | Deficit di alfa 1-antitripsina | Anemia falciforme | Anemia di Fanconi | Malattia granulomatosa cronica | Malattia di Wilson | Neutropenia congenita grave | Deficit di ornitina transcarbamilasi e altre condizioni

Belgio
RTI International
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... e altri collaboratori

Iscrizione su invito

Controllo anticipato: screening esteso nei neonati

Iperossaluria primaria di tipo 3 | Diabete mellito | Emofilia A | Emofilia B | Intolleranza ereditaria al fruttosio | Fibrosi cistica | Carenza di fattore VII | Fenilchetonuria | Anemia falciforme | Sindrome di Dravet | Distrofia muscolare di Duchenne | Sindrome di Prader-Willi | Sindrome dell'X fragile | Malattia granulomatosa... e altre condizioni

Stati Uniti

Prove cliniche su Thalassemia, Non-transfusional-dependent Thalassemia (NTDT), Myeloplastic Dysplasia (MDS), Other Ane

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