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Studio sulla sicurezza e l'efficacia di RVL-1201 nella blefaroptosi acquisita

23 novembre 2021 aggiornato da: RVL Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio di fase 1/2a randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo sull'efficacia e la sicurezza di due regimi di dosaggio di RVL-1201 nel trattamento della blefaroptosi acquisita

Questo è uno studio esplorativo, proof of concept, per valutare la sicurezza e l'efficacia di RVL-1201 dosato una o due volte al giorno per 14 giorni rispetto a un controllo placebo (veicolo) in pazienti con ptosi.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio esplorativo e proof-of-concept. Gli obiettivi includono stabilire l'efficacia e la durata dell'effetto della somministrazione una volta al giorno (QD) o due volte al giorno (BID) di RVL-1201 e il profilo di sicurezza dopo 14 giorni di trattamento in 72 soggetti (24 per braccio) con blefaroptosi acquisita.

L'efficacia sarà valutata ad ogni visita di trattamento mediante il test del protocollo per la ptosi a 36 punti Humphrey Visual Field, la misurazione fotografica della distanza del riflesso marginale, la distanza della fessura palpebrale e la sensibilità al contrasto nel solo occhio dello studio e la valutazione dell'acuità visiva in entrambi gli occhi.

Le valutazioni di sicurezza includeranno esame con lampada a fessura/colorazione corneale con fluoresceina, misurazione delle dimensioni della pupilla, oftalmoscopia/esame del fondo oculare, tonometria, acuità visiva; test di gravidanza sulle urine (solo per donne in età fertile), segni vitali (frequenza cardiaca/pressione sanguigna); e raccolta di eventi avversi. Verranno inoltre ottenute la valutazione del paziente del comfort del farmaco in studio e la valutazione della tollerabilità in corso.

L'endpoint primario di efficacia è l'aumento medio rispetto al basale dei punti osservati nel test del protocollo per la ptosi a 36 punti HVF in vari momenti secondo un'analisi gerarchica.

L'analisi degli endpoint esplorativi fornirà la caratterizzazione dell'efficacia e della durata dell'effetto di RVL-1201 con una varietà di misure di efficacia, nonché il potenziale effetto aggiuntivo del dosaggio BID rispetto al dosaggio QD e il profilo di sicurezza della somministrazione BID di RVL-1201. Gli endpoint esplorativi saranno analizzati da ciascun regime rispetto al placebo e tra i regimi e includeranno:

  • La variazione rispetto al basale di HVF, MRD, PFD, VA e CS.
  • La variazione rispetto al basale in BP/HR

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

46

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Georgia
      • Morrow, Georgia, Stati Uniti, 30260

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

16 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Soggetti adulti di sesso maschile o femminile di età pari o superiore a 18 anni.

  2. Presenza di tutti i seguenti allo Screening:

    1. Perdita al test del protocollo per la ptosi a 36 punti HVF di ≥ 8 punti in punti non visti a 10° o più dalla fissazione nel campo visivo superiore; E
    2. Distanza del riflesso marginale (MRD), la distanza dal riflesso della luce pupillare centrale al margine palpebrale superiore, di ≤ 2,5 mm nello stesso occhio del criterio di inclusione n. 2a; E
    3. Acuità visiva (VA) di Snellen corretta di 20/40 o migliore (la rifrazione deve avvenire entro 6 mesi dalla visita 1) nello stesso occhio dei criteri di inclusione n. 2a e n. 2b.
  3. Nessuna controindicazione per il trattamento di entrambi gli occhi come specificato nei criteri di esclusione n. 1-14.
  4. I soggetti di sesso femminile devono essere in postmenopausa da 1 anno, sterilizzati chirurgicamente o donne in età fertile con un test di gravidanza sulle urine negativo alla Visita 1. Le donne in età fertile devono utilizzare una forma accettabile di contraccezione durante lo studio.
  5. Fornire il consenso informato prima di sottoporsi a qualsiasi procedura correlata allo studio.

Criteri di esclusione:

In entrambi gli occhi:

  1. Ptosi congenita
  2. Pseudoptosi
  3. Sindrome di Horner
  4. Sindrome da ammiccamento della mascella di Marcus Gunn
  5. Miastenia grave
  6. Ptosi meccanica, compresa la ptosi dovuta a tumore orbitale o palpebrale, processi cicatriziali che interessano i movimenti della palpebra superiore ed enoftalmo
  7. Dermatocalasi come unica causa dei segni di ptosi
  8. Precedente intervento di ptosi
  9. Posizione palpebrale influenzata da cicatrizzazione palpebrale o congiuntivale
  10. Uso corrente di farmaci per l'occhio secco prescritti o tappi punctal; sono consentite lacrime artificiali
  11. Perdita del campo visivo per qualsiasi causa diversa dalla ptosi
  12. Incapacità di fissarsi sull'obiettivo di fissazione centrale dell'HVF
  13. Glaucoma primario ad angolo aperto o ipertensione oculare, pressione intraoculare (IOP) > 24 mm Hg o uso/uso corrente entro 1 mese prima della Visita 1 di qualsiasi farmaco antiglaucoma.
  14. Storia di glaucoma ad angolo chiuso/stretto (a meno che non sia stata eseguita iridotomia periferica pervia > 3 mesi prima della Visita 1 e IOP < 20 mm Hg) o glaucoma a tensione normale
  15. Uso di farmaci per gli occhi vasocostrittori/decongestionanti da banco (ad es. Visine® L.R.®) o qualsiasi agonista α-adrenergico (compresi i prodotti OTC) in qualsiasi momento durante lo studio

  16. Uso delle lenti a contatto durante il periodo di studio

    Generale:

  17. Frequenza cardiaca a riposo (FC) al di fuori del range normale (60 - 100 battiti al minuto)
  18. Ipertensione pressione arteriosa diastolica (PA) > 105 mm Hg
  19. Uso di inibitori delle monoaminossidasi (IMAO; ad es. isocarbossazide, fenelzina, tranilcipromina) nei 14 giorni precedenti la Visita 1 o durante lo studio
  20. Uso di beta-bloccanti (p. es., propranololo, metoprololo, labetalolo) nei 14 giorni precedenti la Visita 1 o durante lo studio
  21. Uso di maprotilina, inibitori selettivi della ricaptazione della serotonina ([SSRI] ad es. citalopram, escitalopram, paroxetina, fluoxetina, fluvoxamina, sertralina) o antidepressivi triciclici (ad es. amitriptilina, doxepina, nortriptilina, amoxapina, clomipramina, desipramina, imipramina, protriptilina, trimipramina) in qualsiasi momento durante lo studio
  22. Una storia di infarto del miocardio, angina, aritmia o polso irregolare
  23. Malattia arteriosclerotica avanzata
  24. Storia della malattia della tiroide
  25. diabete insulino-dipendente o diabete che richiede farmaci ipoglicemizzanti orali; il diabete controllato dalla dieta è consentito
  26. Gravidanza o allattamento
  27. Ipertrofia prostatica benigna diagnosticata che richiede terapia medicinale.
  28. Storia di contatto o reazione allergica sistemica all'ossimetazolina o ad altri farmaci simpaticomimetici (p. es., fenilefrina, pseudoefedrina, efedrina, fenilpropanolamina, fepradinolo o metoxamina)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: RVL-1201 una volta al giorno
RVL-1201 soluzione oftalmica allo 0,1% dosata una goccia intera per occhio al mattino; una goccia piena di veicolo (placebo) per occhio circa 8 ore dopo la dose mattutina
Droga: RVL-1201
RVL-1201 Soluzione oftalmica allo 0,1%.
Altri nomi:
  • Soluzione oftalmica cloridrato di ossimetazolina 0,1%
Sperimentale: RVL-1201 due volte al giorno
RVL-1201 soluzione oftalmica allo 0,1% dosata una goccia intera per occhio BID; circa 8 ore tra la dose mattutina e quella pomeridiana
Droga: RVL-1201
RVL-1201 Soluzione oftalmica allo 0,1%.
Altri nomi:
  • Soluzione oftalmica cloridrato di ossimetazolina 0,1%
Comparatore placebo: Veicolo RVL-1201 (placebo)
RVL 1201 veicolo soluzione oftalmica (placebo) dosato una goccia intera per occhio BID; circa 8 ore tra la dose mattutina e quella pomeridiana
Droga: RVL-1201 Veicolo Placebo
RVL-1201 Veicolo Placebo
Altri nomi:
  • RVL-1201 Soluzione oftalmica 0,1% Placebo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Humphrey campo visivo
Lasso di tempo: Basale (giorno 0, ora 0), visita 4 (giorno 13, ora 2) e visita 4 (giorno 13, ora 6)

La variazione media rispetto al basale (giorno 0, ora 0) nel numero di punti osservati nel test del protocollo per la ptosi HVF a 36 punti secondo un'analisi gerarchica pre-pianificata come segue:

  1. Ora 6 della visita 4 (giorno 13) per il regime BID rispetto al veicolo
  2. Ora 6 della visita 4 (giorno 13) per il regime QD rispetto al veicolo
  3. Ora 2 alla visita 4 (giorno 13) per il regime BID rispetto al veicolo
  4. Ora 2 alla visita 4 (giorno 13) per il regime QD rispetto al veicolo

Il test è stato eseguito utilizzando un perimetro Humphrey su una griglia di 36 punti confinati all'emicampo superiore che si estende di 55° su entrambi i lati della fissazione e di 45° sopra la fissazione. Il test è stato eseguito in modo standard utilizzando uno stimolo variabile di 4 mm2 o 5 mm2 per determinare la sensibilità visiva per ciascun punto della griglia nel campo (Riemann et al, 2000). Uno stimolo di 4 mm2 era accettabile, ma era preferibile uno stimolo di 5 mm2, se disponibile.
Basale (giorno 0, ora 0), visita 4 (giorno 13, ora 2) e visita 4 (giorno 13, ora 6)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Distanza riflessa marginale
Lasso di tempo: Basale (giorno 0, ora 0), visita 4 (giorno 13, ora 2) e visita 4 (giorno 13, ora 6)

Variazione rispetto al basale della MRD in base al regime rispetto al placebo e tra i regimi.

La distanza dal riflesso pupillare alla luce al margine centrale della palpebra superiore è la MRD. L'MRD sarà misurato dalla fotografia esterna usando calibri e il righello millimetrico come legenda.
Basale (giorno 0, ora 0), visita 4 (giorno 13, ora 2) e visita 4 (giorno 13, ora 6)
Misurazione della distanza della fessura palpebrale
Lasso di tempo: Basale (giorno 0, ora 0), visita 4 (giorno 13, ora 2) e visita 4 (giorno 13, ora 6)

Variazione rispetto al basale della PFD in base al regime rispetto al placebo e tra i regimi.

Il PFD è la distanza dal margine palpebrale superiore al margine palpebrale inferiore misurata attraverso l'asse visivo centrale. Sarà misurato dalla fotografia esterna utilizzando calibri palmari e il righello millimetrico come legenda.
Basale (giorno 0, ora 0), visita 4 (giorno 13, ora 2) e visita 4 (giorno 13, ora 6)
Sensibilità al contrasto
Lasso di tempo: Basale (giorno 0, ora 0), visita 4 (giorno 13, ora 2) e visita 4 (giorno 13, ora 6)

Variazione rispetto al basale di CS per regime rispetto al placebo e tra i regimi.

Il grafico della sensibilità al contrasto di Pelli-Robson verrà utilizzato a una distanza di 1 metro. Al soggetto è stato chiesto di iniziare a leggere le lettere nella parte superiore del grafico e di continuare a leggere lungo e in basso il grafico. Il test è stato interrotto quando 2 lettere su 3 sono state denominate in modo errato. Il test è stato valutato utilizzando il metodo lettera per lettera in cui viene fornito un valore di 0,05 log CS per lettera corretta (Haymes et al, 2006).
Basale (giorno 0, ora 0), visita 4 (giorno 13, ora 2) e visita 4 (giorno 13, ora 6)
Acuità visiva di Snellen corretta
Lasso di tempo: Basale (giorno 0, ora 0), visita 4 (giorno 13, ora 2) e visita 4 (giorno 13, ora 6)

Variazione rispetto al basale di VA per regime rispetto al placebo e tra i regimi.

La misurazione VA di Snellen corretta è stata eseguita con la mappa oculare di Snellen utilizzando l'attuale prescrizione di lenti correttive del soggetto a una distanza equivalente a 20 piedi (6 metri).
Basale (giorno 0, ora 0), visita 4 (giorno 13, ora 2) e visita 4 (giorno 13, ora 6)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

RVL Pharmaceuticals, Inc.

Investigatori

  • Investigatore principale: Chuck Slonim, MD, Oculos Clinical Research

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 maggio 2013

Completamento primario (Effettivo)

1 gennaio 2014

Completamento dello studio (Effettivo)

1 febbraio 2014

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

3 maggio 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

3 maggio 2013

Primo Inserito (Stima)

7 maggio 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

26 novembre 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 novembre 2021

Ultimo verificato

1 novembre 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • RVL-1201-001

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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