- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT02151526
Uno studio che valuta la sicurezza e l'efficacia del prodotto farmaceutico LentiGlobin BB305 nella β-talassemia major (indicata anche come β-talassemia trasfusione-dipendente [TDT]) e nell'anemia falciforme
5 aprile 2022 aggiornato da: bluebird bio
Uno studio in aperto di fase 1/2 che valuta la sicurezza e l'efficacia della terapia genica delle β-emoglobinopatie (anemia falciforme e β-talassemia major) mediante trapianto di cellule staminali CD34+ autologhe trasdotte ex vivo con una globina lentivirale β-A-T87Q Vettore (prodotto farmaceutico LentiGlobin BB305)
Questo è uno studio di fase 1/2, in aperto, di sicurezza ed efficacia della somministrazione del prodotto farmaceutico LentiGlobin BB305 a partecipanti con beta-talassemia trasfusione dipendente (TDT) o anemia falciforme (SCD).
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
7
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Paris, Francia
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 5 anni a 35 anni (Bambino, Adulto)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Avere un'età compresa tra i 5 e i 35 anni inclusi.
- Avere SCD grave o beta-talassemia major dipendente da trasfusione, indipendentemente dal genotipo con diagnosi confermata da studi Hb. La dipendenza da trasfusione è definita come la necessità di almeno 100 ml/kg/anno di globuli rossi concentrati (pRBC).
- Essere idoneo per il trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) sulla base delle linee guida mediche istituzionali, ma senza un donatore correlato compatibile.
- Essere disposto e in grado, secondo l'opinione dello sperimentatore, di rispettare le procedure dello studio delineate nel protocollo dello studio.
Sono stati curati e seguiti per almeno gli ultimi 2 anni in un centro specializzato che ha conservato una cartella clinica dettagliata, compresa la storia delle trasfusioni.
I partecipanti con SCD grave devono anche:
- Non sono riusciti a ottenere un adeguato beneficio clinico dopo il trattamento con idrossiurea con dosaggio sufficiente, per almeno 4 mesi a meno che questo trattamento non fosse indicato o non ben tollerato.
Avere 1 o più dei seguenti fattori di rischio prognostici sfavorevoli:
- Crisi vaso-occlusive ricorrenti (almeno 2 episodi nell'anno precedente o nell'anno prima dell'inizio di un regolare programma trasfusionale).
- Presenza di qualsiasi anomalia cerebrale significativa alla risonanza magnetica (MRI) (come stenosi o occlusioni).
- Ictus senza grave disabilità cognitiva.
- Osteonecrosi di 2 o più articolazioni.
- Alloimmunizzazione antieritrocitaria (>2 anticorpi).
- Presenza di cardiomiopatia falciforme documentata dall'ecocardiografia Doppler.
- Sindrome toracica acuta (almeno 2 episodi) definita da un evento acuto con sintomi simili alla polmonite (ad es. tosse, febbre [>38,5°C], dispnea acuta, espettorazione, dolore toracico, reperti all'auscultazione polmonare, tachipnea o respiro sibilante) e la presenza di un nuovo infiltrato polmonare. I partecipanti con una saturazione cronica di ossigeno <90% (esclusi periodi di crisi SCD) o capacità di diffusione del monossido di carbonio (DLco) inferiore al 60% in assenza di un'infezione non dovrebbero essere inclusi nello studio.
- I partecipanti con SCD grave e vasculopatia cerebrale (definita da ictus conclamato; Doppler transcranico anormale [> 170 cm/sec]; o occlusione o stenosi nel poligono di Willis; o presenza della malattia di Moyamoya) possono essere arruolati solo con l'approvazione del Comite de Sorveglianza dopo la revisione dei dati di sicurezza ed efficacia da > o = 2 partecipanti SCD senza vasculopatia cerebrale trattati con LentiGlobin BB305 Drug Product
Criteri di esclusione:
- Disponibilità di un fratello donatore di cellule ematopoietiche identiche di antigene leucocitario umano (HLA) corrispondente 10/10, a meno che la raccomandazione per l'arruolamento non sia fornita dal Comite de Surveillance a seguito di una revisione del caso.
- Infezione batterica, virale, fungina o parassitaria clinicamente significativa e attiva.
- Controindicazione all'anestesia per il prelievo di midollo osseo.
- Qualsiasi tumore maligno precedente o attuale, malattia mieloproliferativa o immunodeficienza.
- Una conta dei globuli bianchi (WBC) <3×10^9/L e/o una conta delle piastrine <120×10^9/L.
Storia di gravi danni agli organi tra cui:
- Malattia epatica, con livelli di transaminasi > 3 volte il limite superiore della norma.
- Questa osservazione non sarà esclusa se una biopsia epatica non mostra evidenza di fibrosi a ponte estesa, cirrosi o epatite acuta.
- Evidenza istopatologica di fibrosi a ponte estesa, cirrosi o epatite acuta alla biopsia epatica.
- Malattie cardiache, con una frazione di eiezione ventricolare sinistra <25%.
- Malattia renale con una clearance della creatinina calcolata <30% del valore normale.
- Grave sovraccarico di ferro, che a parere del medico è motivo di esclusione.
- Un T2* cardiaco <10 ms mediante risonanza magnetica (MRI).
- Evidenza di ipertensione polmonare clinicamente significativa che richiede un intervento medico.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Prodotto farmaceutico LentiGlobin BB305
Dopo condizionamento mieloablativo con busulfan EV per 4 giorni consecutivi (la dose può essere aggiustata come da protocollo) e successivo monitoraggio giornaliero dei livelli di busulfan per la conferma di un washout adeguato, una singola dose di cluster di differenziazione (CD) 34+ cellule/kg LentiGlobin BB305 Farmaco Prodotto è stato somministrato ai partecipanti mediante infusione endovenosa.
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Il prodotto farmaceutico LentiGlobin BB305 è stato somministrato mediante infusione endovenosa (IV).
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Numero di partecipanti trattati con innesto riuscito di neutrofili e piastrine
Lasso di tempo: Dal momento dell'infusione del farmaco fino al mese 24
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L'attecchimento dei neutrofili è stato definito come la prima conta assoluta dei neutrofili (ANC) > o = 0,5 × 10^9/litro (L) per 3 giorni consecutivi (o 3 misurazioni consecutive effettuate in giorni separati), dopo un valore post-trapianto inferiore a (<) 0,5 × 10^9/L.
L'attecchimento piastrinico è stato definito come il primo di 3 valori piastrinici consecutivi > o =20 × 10^9/L per i partecipanti con TDT e valori > o =50 × 10^9/L per i partecipanti con SCD ottenuti in giorni diversi senza trasfusioni piastriniche somministrato per i 7 giorni immediatamente precedenti e durante il periodo di valutazione.
Il giorno dell'attecchimento è il primo giorno delle 3 misurazioni consecutive delle piastrine.
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Dal momento dell'infusione del farmaco fino al mese 24
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Tempo per il successo dell'attecchimento di neutrofili e piastrine
Lasso di tempo: Dal momento dell'infusione del farmaco fino al mese 24
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L'attecchimento dei neutrofili è stato definito come il primo di ANC > o = 0,5 × 10^9/litro (L) per 3 giorni consecutivi (o 3 misurazioni consecutive effettuate in giorni separati), dopo un valore post-trapianto < 0,5 × 10^9/ L).
L'attecchimento piastrinico è stato definito come il primo di 3 valori piastrinici consecutivi > o =20 × 10^9/L per i partecipanti con TDT e valori > o =50 × 10^9/L per i partecipanti con SCD ottenuti in giorni diversi senza trasfusioni piastriniche somministrato per i 7 giorni immediatamente precedenti e durante il periodo di valutazione.
Il giorno dell'attecchimento è il primo giorno delle 3 misurazioni consecutive delle piastrine.
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Dal momento dell'infusione del farmaco fino al mese 24
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Incidenza di mortalità correlata al trapianto
Lasso di tempo: Dallo screening fino a 365 giorni dopo il trapianto
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Questa era la misura dell'esito di sicurezza relativa alla mortalità.
La mortalità correlata al trapianto è stata definita come qualsiasi decesso verificatosi nello studio dopo l'infusione del prodotto farmaceutico ritenuto correlato al trapianto dallo sperimentatore.
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Dallo screening fino a 365 giorni dopo il trapianto
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Numero di partecipanti con eventi di sopravvivenza globale (OS).
Lasso di tempo: Dal momento dell'infusione del farmaco fino al mese 24
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La sopravvivenza globale è stata definita come il tempo trascorso dalla data di infusione del prodotto farmaceutico LentiGlobin BB305 (giorno 1) alla data del decesso.
La sopravvivenza globale è stata censurata alla data dell'ultima visita se il partecipante era ancora vivo.
È stato riportato il numero di partecipanti con eventi OS.
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Dal momento dell'infusione del farmaco fino al mese 24
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Percentuale di partecipanti con lentivirus competente per la replica derivata da vettori (RCL)
Lasso di tempo: Dal momento dell'infusione del farmaco fino al mese 24
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I campioni di sangue sono stati analizzati per il rilevamento di RCL utilizzando il test di co-coltura RCL.
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Dal momento dell'infusione del farmaco fino al mese 24
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Numero di partecipanti trattati con contributo maggiore del (>) 30% (%) di un singolo clone secondo l'analisi del sito di integrazione (ISA)
Lasso di tempo: Dal momento dell'infusione del farmaco fino al mese 24
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La dominanza clonale è stata definita come un risultato ISA maggiore del (>) 90% dei siti di inserzione totali (IS) in qualsiasi momento e un numero di copie del vettore (VCN) > o = 0,3, o un risultato ISA iniziale > 30% del IS totale con un VCN > o =0,3 seguito da un risultato > 30% e minore o uguale a (< o =) 90% alla prima ripetizione e un risultato > 50% alla seconda ripetizione.
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Dal momento dell'infusione del farmaco fino al mese 24
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Numero di partecipanti con eventi avversi (AE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dalla data della firma del consenso informato fino al mese 24
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Un evento avverso era qualsiasi evento medico spiacevole associato all'uso di un farmaco nei partecipanti, considerato o meno correlato al farmaco.
Un evento avverso può includere un cambiamento nei segni fisici, nei sintomi e/o un cambiamento di laboratorio clinicamente significativo che si verifica in qualsiasi fase di uno studio clinico.
Questa definizione include malattie o lesioni intercorrenti e l'esacerbazione di condizioni preesistenti.
Un SAE era qualsiasi evento avverso, verificatosi a qualsiasi dose e indipendentemente dalla causalità, che ha provocato la morte, è stato pericoloso per la vita, ha richiesto il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero esistente, ha provocato disabilità/incapacità persistente o significativa, un'anomalia congenita/parto difetto, o è stato considerato un evento medico importante che può mettere a repentaglio il partecipante e può richiedere un intervento medico o chirurgico per prevenire un risultato elencato in precedenza.
È stato valutato il numero di partecipanti con AE e SAE.
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Dalla data della firma del consenso informato fino al mese 24
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Percentuale di partecipanti trattati con β-talassemia dipendente dalla trasfusione (TDT) che hanno raggiunto l'indipendenza dalla trasfusione (TI)
Lasso di tempo: Dal momento dell'infusione del farmaco fino al mese 24
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Il TI è stato definito come una media ponderata di emoglobina (Hb) > o = 9 grammi per decilitro (g/dL) senza trasfusioni di pRBC per un periodo continuo di > o = 12 mesi in qualsiasi momento durante lo studio dopo l'infusione del prodotto farmaceutico, dove il calcolo del periodo di tempo di TI inizia quando i partecipanti raggiungono un Hb > o = 9 g/dL senza trasfusioni nei 60 giorni precedenti.
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Dal momento dell'infusione del farmaco fino al mese 24
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Emoglobina media ponderata (Hb) durante il periodo di indipendenza trasfusionale (TI) nei partecipanti con β-talassemia trasfusione-dipendente (TDT)
Lasso di tempo: Dal momento dell'infusione del farmaco fino al mese 24
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Il TI è stato definito come una media ponderata di emoglobina (Hb) > o = 9 grammi per decilitro (g/dL) senza trasfusioni di pRBC per un periodo continuo di > o = 12 mesi in qualsiasi momento durante lo studio dopo l'infusione del prodotto farmaceutico, dove il calcolo del periodo di tempo di TI inizia quando i partecipanti raggiungono un Hb > o = 9 g/dL senza trasfusioni nei 60 giorni precedenti.
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Dal momento dell'infusione del farmaco fino al mese 24
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Durata dell'indipendenza dalla trasfusione (TI) nei partecipanti con β-talassemia dipendente dalla trasfusione (TDT)
Lasso di tempo: Dal momento dell'infusione del farmaco fino al mese 24
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Il TI è stato definito come una media ponderata di Hb > o = 9 grammi per decilitro (g/dL) senza trasfusioni di pRBC per un periodo continuo di > o = 12 mesi in qualsiasi momento durante lo studio dopo l'infusione del prodotto farmaceutico, dove il calcolo del periodo di tempo di TI inizia quando i partecipanti raggiungono un Hb > o = 9 g/dL senza trasfusioni nei 60 giorni precedenti.
Per soddisfare i criteri TI iniziali, l'Hb ponderata deve essere > o = 9 g/dL alla fine del periodo di 12 mesi, per rimanere nello stato TI oltre il periodo di 12 mesi, il partecipante trattato deve mantenere un livello ponderato Hb di > o = 9 g/dL da quel punto in avanti, senza ricevere una trasfusione di pRBC.
Questa misura di esito riporta la durata della TI ed è stata valutata nella popolazione di trapianti TDT (TP) che ha raggiunto la TI.
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Dal momento dell'infusione del farmaco fino al mese 24
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Tempo dall'infusione del prodotto farmaceutico con LentiGlobin BB305 all'ultima trasfusione di globuli rossi concentrati (pRBC) prima del raggiungimento dell'indipendenza dalla trasfusione (TI) nei partecipanti con β-talassemia dipendente dalla trasfusione (TDT)
Lasso di tempo: Dal momento dell'infusione del farmaco fino al mese 24
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Il TI è stato definito come una media ponderata di Hb > o = 9 grammi per decilitro (g/dL) senza trasfusioni di pRBC per un periodo continuo di > o = 12 mesi in qualsiasi momento durante lo studio dopo l'infusione del prodotto farmaceutico, dove il calcolo del periodo di tempo di TI inizia quando i partecipanti raggiungono un Hb > o = 9 g/dL senza trasfusioni nei 60 giorni precedenti.
Per soddisfare i criteri TI iniziali, l'Hb ponderata deve essere > o = 9 g/dL alla fine del periodo di 12 mesi, per rimanere nello stato TI oltre il periodo di 12 mesi, il partecipante trattato deve mantenere un livello ponderato Hb di > o = 9 g/dL da quel punto in avanti, senza ricevere una trasfusione di pRBC.
Questo endpoint riporta il tempo dall'infusione all'ultima trasfusione di globuli rossi prima del raggiungimento della TI.
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Dal momento dell'infusione del farmaco fino al mese 24
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Tempo dall'infusione del prodotto farmaceutico LentiGlobin BB305 al raggiungimento dell'indipendenza trasfusionale (TI) nei partecipanti con β-talassemia dipendente dalla trasfusione (TDT)
Lasso di tempo: Dal momento dell'infusione del farmaco fino al mese 24
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Il TI è stato definito come una media ponderata di Hb > o = 9 grammi per decilitro (g/dL) senza trasfusioni di pRBC per un periodo continuo di > o = 12 mesi in qualsiasi momento durante lo studio dopo l'infusione del prodotto farmaceutico, dove il calcolo del periodo di tempo di TI inizia quando i partecipanti raggiungono un Hb > o = 9 g/dL senza trasfusioni nei 60 giorni precedenti.
Per soddisfare i criteri TI iniziali, l'Hb ponderata deve essere > o = 9 g/dL alla fine del periodo di 12 mesi, per rimanere nello stato TI oltre il periodo di 12 mesi, il partecipante trattato deve mantenere un livello ponderato Hb di > o = 9 g/dL da quel punto in avanti, senza ricevere una trasfusione di pRBC.
Questa misura di esito riporta il tempo dall'infusione al raggiungimento della TI.
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Dal momento dell'infusione del farmaco fino al mese 24
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Emoglobina nadir (Hb) media pesata nei partecipanti con β-talassemia trasfusione-dipendente (TDT)
Lasso di tempo: Da 6 mesi dopo l'infusione del farmaco fino al mese 24
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Il nadir Hb medio ponderato è stato definito come un'area media sotto la curva in cui l'Hb più vicino ma entro 3 giorni prima di una trasfusione è stato utilizzato come nadir Hb.
I valori di Hb nel giorno della trasfusione sono stati considerati per i calcoli del nadir.
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Da 6 mesi dopo l'infusione del farmaco fino al mese 24
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Variazione percentuale rispetto al basale nel volume di trasfusione annualizzato di globuli rossi concentrati (pRBC).
Lasso di tempo: Basale, da 6 mesi dopo l'infusione del farmaco fino al mese 24
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È stata segnalata la variazione percentuale rispetto al basale del volume medio annuo di trasfusioni dai 6 mesi successivi all'infusione del farmaco fino all'ultima visita.
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Basale, da 6 mesi dopo l'infusione del farmaco fino al mese 24
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Variazione percentuale rispetto al basale nel numero annualizzato di trasfusioni di globuli rossi concentrati (pRBC).
Lasso di tempo: Basale, da 6 mesi dopo l'infusione del farmaco fino al mese 24
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È stata segnalata la variazione percentuale rispetto al basale nel numero annualizzato di trasfusioni di globuli rossi dai 6 mesi successivi all'infusione del farmaco fino all'ultima visita.
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Basale, da 6 mesi dopo l'infusione del farmaco fino al mese 24
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Numero di partecipanti con eventi di crisi vaso-occlusiva (VOC) e/o sindrome toracica acuta (ACS) dopo l'infusione di prodotti farmaceutici nei partecipanti con anemia falciforme
Lasso di tempo: Dal momento dell'infusione del farmaco fino al mese 24
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Numero di VOC, ACS ed eventi vaso-occlusivi (VOE; che includevano sia VOC che ACS) nei 24 mesi successivi all'infusione del prodotto farmaceutico.
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Dal momento dell'infusione del farmaco fino al mese 24
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Espressione terapeutica della globina misurata da Hb contenente β^A -T87Q globina (HbA^T87Q) nel sangue periferico
Lasso di tempo: Dal momento dell'infusione del farmaco fino al mese 24
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L'espressione terapeutica della globina è stata misurata mediante HbA^T87Q nel sangue periferico e il rapporto tra alfa(α)-globina e tutte le beta (β)-simili globine.
La quantità relativa di ciascuna globina prodotta da un partecipante (compresa la globina βA^A-T87Q) è stata determinata nel sangue periferico durante lo studio.
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Dal momento dell'infusione del farmaco fino al mese 24
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Vector Copy Number (VCN) nel sangue periferico
Lasso di tempo: Dal momento dell'infusione del farmaco fino al mese 24
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L'efficienza di trasduzione del vettore lentivirale (LVV) di LentiGlobin BB305 è stata misurata mediante VCN.
La presenza di sequenze vettoriali nel DNA genomico delle cellule viene rilevata utilizzando la reazione a catena della polimerasi quantitativa (qPCR) e i risultati sono stati espressi come VCN.
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Dal momento dell'infusione del farmaco fino al mese 24
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Jean-Antoine Ribeil, MD, bluebird bio, Inc.
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Pubblicazioni generali
- Magrin E, Semeraro M, Hebert N, Joseph L, Magnani A, Chalumeau A, Gabrion A, Roudaut C, Marouene J, Lefrere F, Diana JS, Denis A, Neven B, Funck-Brentano I, Negre O, Renolleau S, Brousse V, Kiger L, Touzot F, Poirot C, Bourget P, El Nemer W, Blanche S, Tréluyer JM, Asmal M, Walls C, Beuzard Y, Schmidt M, Hacein-Bey-Abina S, Asnafi V, Guichard I, Poirée M, Monpoux F, Touraine P, Brouzes C, de Montalembert M, Payen E, Six E, Ribeil JA, Miccio A, Bartolucci P, Leboulch P, Cavazzana M. Long-term outcomes of lentiviral gene therapy for the β-hemoglobinopathies: the HGB-205 trial. Nat Med. 2022 Jan;28(1):81-88. doi: 10.1038/s41591-021-01650-w. Epub 2022 Jan 24.
- Thompson AA, Walters MC, Kwiatkowski J, Rasko JEJ, Ribeil JA, Hongeng S, Magrin E, Schiller GJ, Payen E, Semeraro M, Moshous D, Lefrere F, Puy H, Bourget P, Magnani A, Caccavelli L, Diana JS, Suarez F, Monpoux F, Brousse V, Poirot C, Brouzes C, Meritet JF, Pondarre C, Beuzard Y, Chretien S, Lefebvre T, Teachey DT, Anurathapan U, Ho PJ, von Kalle C, Kletzel M, Vichinsky E, Soni S, Veres G, Negre O, Ross RW, Davidson D, Petrusich A, Sandler L, Asmal M, Hermine O, De Montalembert M, Hacein-Bey-Abina S, Blanche S, Leboulch P, Cavazzana M. Gene Therapy in Patients with Transfusion-Dependent beta-Thalassemia. N Engl J Med. 2018 Apr 19;378(16):1479-1493. doi: 10.1056/NEJMoa1705342.
- Ribeil JA, Hacein-Bey-Abina S, Payen E, Magnani A, Semeraro M, Magrin E, Caccavelli L, Neven B, Bourget P, El Nemer W, Bartolucci P, Weber L, Puy H, Meritet JF, Grevent D, Beuzard Y, Chretien S, Lefebvre T, Ross RW, Negre O, Veres G, Sandler L, Soni S, de Montalembert M, Blanche S, Leboulch P, Cavazzana M. Gene Therapy in a Patient with Sickle Cell Disease. N Engl J Med. 2017 Mar 2;376(9):848-855. doi: 10.1056/NEJMoa1609677.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
7 giugno 2013
Completamento primario (Effettivo)
26 febbraio 2019
Completamento dello studio (Effettivo)
26 febbraio 2019
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
14 maggio 2014
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
29 maggio 2014
Primo Inserito (Stima)
30 maggio 2014
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
26 aprile 2022
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
5 aprile 2022
Ultimo verificato
1 aprile 2022
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- HGB-205
- 2012-000695-42 (Numero EudraCT)
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
Prove cliniche su Anemia falciforme
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Genentech, Inc.ReclutamentoMelanoma | Cancro cervicale | HCC | Tumore gastrico | Cancro esofageo | NSCLC | Carcinoma uroteliale | HNSCC | Tumori solidi localmente avanzati o metastatici | TNBC | Clear Cell RCCCorea, Repubblica di, Olanda, Spagna, Stati Uniti, Australia, Canada, Belgio
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The Netherlands Cancer InstitutePfizerReclutamentoCarcinoma a cellule renaliOlanda
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National Cancer Centre, SingaporeTerminatoLINFOMA EXTRANODALE NK-T-CELLSingapore
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Medical College of WisconsinUniversity of Wisconsin, Madison; AmgenReclutamentoLeucemia linfoblastica acuta a cellule B | Leucemia linfoblastica acuta infantile a cellule B | B-Cell ALL, InfanziaStati Uniti
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National Cancer Institute (NCI)NCIC Clinical Trials Group; Southwest Oncology Group; Cancer and Leukemia Group BCompletatoCarcinoma a cellule renali a cellule chiare | Cancro a cellule renali in stadio III AJCC v7 | Cancro a cellule renali in stadio II AJCC v7 | Stadio I Renal Cell Cancer AJCC v6 e v7Stati Uniti, Canada, Porto Rico
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National Cancer Institute (NCI)TerminatoCarcinoma a cellule renali a cellule chiare | Carcinoma a cellule renali metastatico | Cancro a cellule renali in stadio III AJCC v7 | Cancro a cellule renali in stadio IV AJCC v7 | Cancro a cellule renali in stadio II AJCC v7 | Stadio I Renal Cell Cancer AJCC v6 e v7Stati Uniti
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Peloton Therapeutics, Inc., a subsidiary of Merck...National Institutes of Health (NIH)CompletatoCarcinoma a cellule renali a cellule chiare | Malattia di Von Hippel-Lindau | Clear Cell RCC | ccRCC | Mutazione del gene VHL | Sindrome VHL | Inattivazione del gene VHL | VHL | Von Hippel | Malattia di Von Hippel | Sindrome di von Hippel-Lindau, modificatori diStati Uniti
Prove cliniche su Prodotto farmaceutico LentiGlobin BB305
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bluebird bioCompletatoBeta-talassemiaStati Uniti, Germania, Regno Unito, Francia, Grecia, Italia
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bluebird bioCompletatoBeta-talassemiaFrancia, Regno Unito, Stati Uniti, Tailandia, Italia, Germania
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bluebird bioCompletatoβ-talassemia maggioreStati Uniti, Australia, Tailandia
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bluebird bioReclutamentoAnemia falciformeStati Uniti
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bluebird bioCompletatoAnemia falciformeStati Uniti