Monoterapia con donafenib per il carcinoma rinofaringeo metastatico precedentemente trattato

Lo studio è uno studio di fase 1B in aperto che ha reclutato 18 pazienti. I pazienti erano idonei a partecipare quando avevano documentazione istologica o citologica del carcinoma rinofaringeo. Devono aver ricevuto terapie standard attualmente approvate a livello locale e avere una progressione della malattia dopo l'ultima somministrazione dell'ultima terapia standard o aver interrotto la terapia standard a causa di effetti tossici inaccettabili. Le terapie standard disponibili devono includere uno o più farmaci dei seguenti così come sono stati concessi in licenza: fluoropirimidina, taxano, DDP, gemcitabina.

I pazienti devono avere almeno 18 anni di età e avere un performance status ECOG (Eastern Cooperative Oncology Group) di 0 o 1; aspettativa di vita di almeno 3 mesi; e adeguata funzionalità del midollo osseo, del fegato e dei reni all'inizio della sperimentazione. I pazienti non potevano partecipare se avevano precedentemente ricevuto sorafenib o avevano disturbi medici incontrollati. Tutti i pazienti ricevono la migliore terapia di supporto, esclusi altri agenti antitumorali sperimentali o chemioterapia antineoplastica, terapia ormonale o immunoterapia. I pazienti ricevono donafenib orale 200 mg (CM4307) ogni ciclo di 4 settimane fino a progressione della malattia, morte, effetti tossici inaccettabili, revoca del consenso da parte del paziente, o la decisione del medico curante che l'interruzione sarebbe nel migliore interesse del paziente. L'endpoint primario è la sicurezza. Il secondo endpoint è la sopravvivenza libera da progressione.