- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT02770534
Valutazione della tromboelastografia (TEG) e dell'ETP negli adulti falciformi
Valutazione dell'utilità della tromboelastografia (TEG) e del potenziale endogeno di trombina (ETP) negli adulti con anemia falciforme
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
La malattia a cellule falciformi (SCD) è la più comune malattia ereditaria dei globuli rossi in tutto il mondo, la mutazione genetica nella SCD provoca la produzione di emoglobina anomala (HbS). Ciò porta all'anemia e ad episodi dolorosi imprevedibili indicati come crisi falciformi. Le crisi falciformi provocano significativi problemi di salute cronici tra cui ictus, insufficienza renale, problemi respiratori, ulcere alle gambe e croniche e alla fine portano a una diminuzione dell'aspettativa di vita.
Il metodo con cui la falce provoca i problemi di cui sopra è riconosciuto come molto complesso e si pensa che questi pazienti possano avere una coagulazione del sangue migliorata che può svolgere un ruolo nelle complicazioni che ottengono. È stato segnalato che i pazienti con anemia falciforme hanno un rischio più elevato di coaguli di sangue come la trombosi venosa profonda.
Lo scopo principale di questo studio è quello di indagare sullo stato di coagulazione potenziato riportato nei pazienti adulti con anemia falciforme utilizzando 2 test di laboratorio, tromboelastografia (TEG) e potenziale di trombina endogena (ETP), i ricercatori confronteranno i risultati nei partecipanti falciformi con quelli di razza sana partecipanti di controllo abbinati per mostrare se c'è una differenza significativa. Gli investigatori mirano anche a studiare lo stato della coagulazione nei partecipanti alla falce su una varietà di trattamenti come la trasfusione e l'idrossicarbamide, entrambi i trattamenti offerti ai pazienti affetti da falce. Molti studi hanno dimostrato i benefici sia delle trasfusioni che dell'idrossicarbamide nella SCD, riducono il rischio di ictus e la frequenza con cui i pazienti hanno crisi.
Per quanto a conoscenza dei ricercatori, questo sarà il primo studio a valutare l'utilità clinica di TEG ed ETP in pazienti adulti con SCD
La sperimentazione sarà condotta nel rispetto dei principi della Dichiarazione di Helsinki e dei principi della Buona Pratica Clinica. È stato presentato per approvazione al Comitato etico della ricerca del NHS di Londra.
Disegno dello studio e diagramma di flusso Si tratta di uno studio clinico trasversale controllato su pazienti con anemia falciforme. I partecipanti di controllo saranno partecipanti della stessa razza ed età senza anemia falciforme. Il consenso informato scritto sarà ottenuto da tutti i partecipanti. I campioni verranno prelevati come parte della normale procedura clinica o ospedaliera con 10 millilitri extra di sangue venesezionato presso un flebotomo o un infermiere programmato per venesettare i partecipanti come parte della loro consueta assistenza medica. Ai controlli sani verrà chiesto di fornire un campione di sangue da 10 ml che verrà prelevato da un membro del personale qualificato. Gli investigatori mirano a raccogliere campioni da 100 pazienti in totale e 20 controlli sani per il confronto
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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London, Regno Unito, SE1
- Guys and St Thomas NHS Foundation Trust
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criteri di inclusione: i pazienti partecipanti devono avere più di 16 anni con anemia falciforme HbSS o HbSb0, genotipo SCD che deve essere stato precedentemente confermato mediante cromatografia liquida ad alte prestazioni con risultati sulla cartella clinica elettronica (EPR) di fiducia GSTT, tutti i partecipanti devono essere in grado di dare il consenso scritto.
Criteri di esclusione:
attualmente incinta ha una diagnosi nota di un disturbo emorragico ereditario come ad es. malattia di von willebrand in terapia anticoagulante, ha una grave malattia del fegato con transaminasi epatiche superiori a 5 volte il limite superiore della norma.
I pazienti di controllo sani saranno di razza ed età corrispondenti alla coorte di pazienti e non devono essere attualmente in stato di gravidanza, avere una diagnosi nota di un disturbo emorragico ereditario come ad es. malattia di von willebrand. Gli investigatori escluderanno anche i partecipanti sani in terapia anticoagulante così come quelli con grave malattia del fegato e transaminasi epatiche superiori a 5 volte il limite superiore della norma.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Caso di controllo
- Prospettive temporali: Prospettiva
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Pazienti falciformi in stato stazionario
Bene i pazienti con anemia falciforme che frequentano l'ambulatorio
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10 ml in più di sangue prelevato durante le normali procedure di flebotomia
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Pazienti falciformi ricoverati in crisi
Pazienti con crisi vaso-occlusive acute
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10 ml in più di sangue prelevato durante le normali procedure di flebotomia
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Malati falciformi in programma trasfusionale
Pazienti falciformi gestiti con un programma trasfusionale regolare
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10 ml in più di sangue prelevato durante le normali procedure di flebotomia
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Pazienti falciformi su idrossicarbamide
Pazienti con anemia falciforme gestiti con idrossicarbamide e con una dose stabile per almeno 3 mesi
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10 ml in più di sangue prelevato durante le normali procedure di flebotomia
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Controlli sanitari
Individui ben abbinati per età e razza senza una diagnosi nota di anemia falciforme
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10 ml in più di sangue prelevato durante le normali procedure di flebotomia
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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risultati dell'analisi TEG ed ETP: risultati che confermano l'aumentato stato di coagulazione nei pazienti con anemia falciforme
Lasso di tempo: 4 mesi
|
completamenti di analisi di tutti i soggetti e controlli.
|
4 mesi
|
Collaboratori e investigatori
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- GuysThomasNHS
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
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