Efficacia di Vivomixx sul comportamento e sulla funzione intestinale nel disturbo dello spettro autistico (VIVO-ASD)

I potenziali partecipanti alla sperimentazione saranno reclutati tramite uno dei due percorsi,

1. Un ente di beneficenza per bambini invierà un'e-mail ai genitori di bambini con ASD nel loro database con una copia del nostro poster di reclutamento e chiederà di contattarci se desiderano che il loro bambino sia preso in considerazione per lo studio.
2. Le informazioni sul processo sono state fornite ai partecipanti a una conferenza di beneficenza semestrale nel giugno 2016 gestita dall'ente di beneficenza Thinking Autism, che offre supporto ai genitori di bambini con ASD. I dettagli di contatto sono stati presi da genitori che erano potenzialmente interessati alla partecipazione del loro bambino. Riceveranno via e-mail una copia del poster di reclutamento e gli verrà chiesto di contattare gli investigatori se desiderano che il loro bambino sia preso in considerazione per lo studio.

I genitori che rispondono al poster di reclutamento riceveranno tramite e-mail il Foglio informativo per il paziente e il Foglio informativo per il bambino. Pochi giorni dopo, riceveranno un'e-mail per chiedere se sono interessati a rispondere ad alcune domande per vedere se il loro bambino è idoneo per lo studio. Se lo sono, verrà fissato un appuntamento per telefonare e completare il questionario di screening. Per quei bambini che soddisfano i requisiti per il processo, i genitori saranno invitati a far partecipare il proprio figlio. I partecipanti reclutati per lo studio verranno assegnati in modo casuale al gruppo A o B e verrà assegnato un numero di studio univoco. Tutti i dati raccolti durante lo studio saranno resi anonimi e identificati solo dal numero di studio del partecipante.

La prima settimana di studio sarà una valutazione del gusto del prodotto per tutti i partecipanti (entrambi i gruppi). La valutazione del gusto serve a garantire che il partecipante trovi il gusto accettabile e sia disposto a prendere il prodotto di trattamento. Per coloro che trovano il gusto accettabile, riceveranno quindi un corso di 12 settimane di probiotico Vivomixx o un corso di 12 settimane di polvere placebo, in base alla loro assegnazione casuale del gruppo. La polvere placebo ha lo stesso aspetto e sapore di Vivomixx.

Una volta che il partecipante ha superato la valutazione del gusto, all'educatore del bambino verrà inviata una lettera che lo invita a partecipare allo studio. Incluso con questa lettera sarà una ricevuta di consenso, una copia del questionario dell'educatore e una busta indirizzata affrancata per restituire i questionari e la ricevuta di consenso al ricercatore.

Tutti i genitori dei partecipanti saranno telefonati dal ricercatore nelle settimane 5 e 9 per regolare la dose del trattamento, offrire supporto e verificare la conformità.

A quei genitori il cui figlio è idoneo ma che scelgono di non partecipare verrà chiesto il motivo principale e questo verrà registrato nel registro di screening dei pazienti.

Dopo 12 settimane ci saranno 4 settimane in cui nessuno dei due gruppi sta assumendo alcun trattamento (un periodo di washout). Successivamente, i partecipanti che completano tutte le 12 settimane del periodo di trattamento in doppio cieco potranno accedere al periodo di sospensione di 12 settimane in doppio cieco. I partecipanti che hanno assunto il placebo riceveranno quindi un corso di 12 settimane di probiotico Vivomixx. I partecipanti che hanno ricevuto Vivomixx seguiranno un corso di 12 settimane del placebo. Tutti i genitori dei partecipanti saranno telefonati dal ricercatore nelle settimane 21 e 25 per regolare la dose del trattamento, offrire supporto e verificare la conformità. Chiederemo anche della loro esperienza dello studio.

Gli investigatori sono principalmente interessati a sapere se i partecipanti al gruppo di intervento (Vivomixx) hanno avuto un miglioramento maggiore della loro funzione complessiva dopo il loro corso di 12 settimane di Vivomixx rispetto a quello del gruppo di controllo (ricevendo il placebo). Gli investigatori misureranno anche l'effetto del trattamento attivo sullo stress dei genitori rispetto al gruppo di controllo e l'effetto del trattamento attivo sui sintomi gastrointestinali e la valutazione globale del medico rispetto al gruppo di controllo.

Durante lo studio gli investigatori valuteranno quanto bene i partecipanti hanno mantenuto il piano di trattamento. Gli investigatori registreranno anche i cambiamenti che si verificano durante lo studio che potrebbero influire sull'efficacia del trattamento, ad esempio l'assunzione di antibiotici o un cambiamento significativo nella dieta. Gli investigatori parleranno con i genitori del partecipante per scoprire come hanno percepito il trattamento e come il loro bambino ha tollerato il trattamento.

Metodologia statistica e analisi L'analisi per intenzione di trattare (ITT) verrà eseguita su tutti i partecipanti randomizzati. Verrà eseguita un'analisi aggiuntiva solo su quei partecipanti che completano lo studio per analisi del protocollo. I dettagli dell'analisi statistica sono forniti nel Piano di analisi statistica.