Risultati renali a lungo termine dei partecipanti allo studio STOP-IgAN

La nefropatia da IgA (IgAN) è la forma più diffusa di glomerulonefrite primaria nel mondo occidentale. Sebbene la maggior parte dei pazienti con IgAN abbia un decorso benigno a lungo termine, circa il 20-30% progredisce verso la malattia renale allo stadio terminale (ESRD) nell'arco di 20 anni. La maggior parte delle attuali raccomandazioni terapeutiche si basa su prove deboli.

Nello studio randomizzato e controllato Supportive Versus Immunosuppressive Therapy for the Treatment Of Progressive IgAN (STOP-IgAN), i ricercatori hanno analizzato se l'immunosoppressione aggiuntiva oltre alla terapia di supporto standardizzata fornisca benefici renali nei pazienti con IgAN progressiva. I pazienti con proteinuria persistente >0,75 g/die (n=162) nonostante il trattamento di supporto ottimizzato, incluso il controllo della pressione arteriosa e della proteinuria, sono stati randomizzati per continuare la terapia di supporto o per ricevere un'ulteriore immunosoppressione durante la fase di prova di 3 anni. È stato osservato che la terapia immunosoppressiva in aggiunta alla terapia di supporto ottimizzata ha portato a remissioni cliniche più complete, ma alla fine non ha preservato meglio la funzione renale, non ha salvato meglio i pazienti dallo sviluppo di ESRD ed ha evocato più effetti avversi come infezioni, aumento di peso e diabete.

Lo scopo di questo studio pianificato è analizzare le misure di esito renale e gli effetti avversi nell'osservazione a lungo termine di tutti i partecipanti randomizzati a STOP-IgAN per accertare la qualità e la forza dei risultati dello studio originale. Per sua natura osservazionale, questo studio di controllo della qualità include i 162 pazienti con IgAN (ad eccezione dei pazienti che hanno abbandonato) che erano stati precedentemente randomizzati nello studio originale STOP-IgAN.

Le informazioni su creatinina sierica, proteinuria, ESRD, morte, eventi avversi rilevanti come eventi cardiovascolari maggiori, osteoporosi, osteonecrosi, fratture ossee, diabete, tumori maligni e trattamento provvisorio saranno raccolte come disponibili dai registri di routine esistenti fino al 31 marzo 2018.

L'endpoint primario è il tempo al primo evento che si verifica del composito binario di morte per tutte le cause, ESRD o diminuzione della velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) di almeno il 40% rispetto all'arruolamento nello studio originale. Le misure di esito secondario comprendono i singoli componenti dell'endpoint primario, l'eGFR assoluto alla fine dell'osservazione, la proteinuria e gli eventi avversi. Verranno inoltre raccolte informazioni su trattamenti specifici con agenti bloccanti il ​​sistema renina-angiotensina (RAS) e/o immunosoppressione temporanea. Tutti i dati saranno registrati in modo pseudonimo in un data base elettronico centrale situato presso la sede del PI.