Valutazione dei risultati riportati dal paziente misurati di routine nella cura dell'emodialisi (EMPATHY)

Lo scopo generale di questo studio è esplorare l'utilità dell'integrazione delle valutazioni PROM nella gestione clinica dei pazienti in emodialisi. Gli obiettivi specifici sono i seguenti:

Obiettivo primario: determinare gli effetti della misurazione e della segnalazione di routine ai medici dei PROM, vale a dire l'Edmonton Symptom Assessment System- rivisto: Renal (ESAS-r: Renal) o l'Integrated Palliative care Outcome Scale - Renal (IPOS-Renal) e /o l'EQ-5D-5L sull'esperienza riportata dal paziente, in particolare la comunicazione medico-paziente, misurata dallo strumento di valutazione della comunicazione (CAT), per i pazienti con insufficienza renale che richiedono emodialisi.

Obiettivi secondari:

1. Determinare se vi è una differenza nell'esperienza riferita dal paziente e altri esiti indotti da una condizione specifica (ESAS-r: Renal /IPOS-Renal) rispetto a una PROM generica (EQ-5D-5L);
2. Determinare gli effetti della misurazione e della segnalazione di routine di ESAS-r: Renal/IPOS-Renal e/o EQ-5D-5L sulla gestione clinica dei sintomi;
3. Determinare gli effetti della misurazione e della segnalazione di routine di ESAS-r: Renal /IPOS-Renal e/o EQ-5D-5L sull'HRQL complessivo;
4. Determinare gli effetti della misurazione e della segnalazione di routine di ESAS-r: Renal/IPOS-Renal e/o EQ-5D-5L sul carico dei sintomi, sugli esiti della salute mentale e sull'utilizzo dell'assistenza sanitaria;
5. Per determinare il rapporto costo-efficacia della misurazione routinaria di ESAS-r: Renal/IPOS-Renal e/o EQ-5D-5L per pazienti con insufficienza renale che richiedono emodialisi;
6. Esplorare le prospettive e l'esperienza di pazienti e medici con la misurazione e la segnalazione di routine dei PROM nella pratica clinica.

Disegno dello studio:

I ricercatori propongono l'uso di un disegno RCT a grappolo per evitare qualsiasi potenziale contaminazione tra i gruppi di studio. Questo studio è un RCT pragmatico che comporterà l'assegnazione casuale di cluster (ad esempio, unità di dialisi) in quattro gruppi:

• Gruppo 1: completa la PROM specifica per la malattia
• Gruppo 2: completa la PROM generica
• Gruppo 3: completa entrambi i PROM
• Gruppo 4: Cure abituali; non completa nessuna delle PROM (controllo)

Gli ausili per il trattamento dei sintomi valutati dai PROM saranno messi a disposizione di tutti i medici in tutti i gruppi di studio. I dettagli sugli ausili per l'intervento e il trattamento sono forniti di seguito.

Ipotesi:

I ricercatori ipotizzano che la misurazione e la segnalazione di routine dei PROM porteranno a un miglioramento della comunicazione tra pazienti con CKD e medici nelle unità di dialisi in Canada rispetto alle cure abituali. I ricercatori hanno anche ipotizzato che ciò porterà a una migliore gestione dei sintomi e della malattia e al miglioramento della salute mentale e della qualità della vita. Inoltre, i ricercatori prevedono che questo intervento sarà conveniente e sarà accettabile e fattibile nell'ambiente delle unità di dialisi.

Ambiente e popolazione:

Tutte le unità di dialisi disponibili dell'Alberta (Alberta Kidney Care - North (AKC-N) e Alberta Kidney Care - South (AKC-S)) e unità selezionate in Ontario (Ontario Renal Network - ORN) saranno invitate a partecipare a questo studio. L'unità di randomizzazione saranno le unità di dialisi all'interno di AKC-N/AKC-S/ORN, non programmi di dialisi o singoli pazienti. La randomizzazione verrà effettuata all'interno di ciascun programma renale (AKC-N/AKC-S/ORN) per garantire che le unità di tutti i programmi siano rappresentate in tutti i gruppi di studio.

Criteri di ammissibilità dell'unità di dialisi:

Criterio di inclusione:

• L'unità fornisce emodialisi cronica in centro;
• I medici dell'emodialisi sono disposti a rivedere ESAS-r: Renal o IPOS-Renal e/o EQ-5D-5L raccolti di routine dai singoli pazienti come parte della valutazione di routine del paziente;

Criteri di esclusione:

• L'unità non è in grado di somministrare ESAS-r: Renal o IPOS-Renal e EQ-5D-5L a pazienti in emodialisi nel centro come parte del flusso di lavoro clinico a tutti i possibili pazienti;
• L'unità fa parte di una struttura di assistenza a lungo termine
• Ci sono 5 o meno pazienti trattati in quell'unità
• Mancanza di connettività WiFi (solo Alberta)

Criteri di inclusione/esclusione per i singoli pazienti: tutti i pazienti sottoposti a emodialisi che abbiano compiuto 18 anni all'inizio dello studio e siano disposti e in grado di completare i PROM come parte della sperimentazione saranno idonei a partecipare a questo studio. Non sono inclusi i pazienti con compromissione cognitiva, sottoposti a dialisi acuta o transitoriamente dializzati nell'unità.

Interventi:

Poiché l'accecamento non è fattibile in questo studio, sarà condotto come prova aperta. Di conseguenza, il personale di ricerca, i medici e tutti i pazienti saranno a conoscenza dell'allocazione del gruppo; la randomizzazione a grappolo ha lo scopo di ridurre al minimo i potenziali pregiudizi associati a un disegno di studio aperto. Le unità di dialisi idonee saranno assegnate in modo casuale a uno dei 4 gruppi di studio:

1. Il gruppo PROM specifico per la malattia: il PROM specifico per la malattia verrà somministrato ogni 2 mesi a tutti i pazienti in grado di completare lo strumento per un periodo di 12 mesi. I risultati del PROM verranno riportati al paziente e ai pazienti verrà richiesto di seguire i propri fornitori di assistenza se forniscono una risposta positiva a uno qualsiasi dei sintomi valutati dal PROM. I risultati dei PROM verranno inoltre stampati in un modulo di rapporto e aggiunti alla cartella clinica del paziente per la revisione da parte dei medici. Il report visualizzerà i risultati più recenti di ciascun paziente rispetto ai risultati precedenti e rispetto alla popolazione generale in dialisi. Il rapporto dei PROM sarà accompagnato da ausili per il trattamento di tutti i sintomi.
2. Il gruppo PROM generico: il PROM generico verrà somministrato ogni 2 mesi a tutti i pazienti in grado di completare lo strumento per un periodo di 12 mesi. I risultati del PROM verranno riportati al paziente e ai pazienti verrà richiesto di seguire i propri fornitori di assistenza se forniscono una risposta positiva a uno qualsiasi dei sintomi valutati dal PROM. I risultati dei PROM verranno inoltre stampati in un modulo di rapporto e aggiunti alla cartella clinica del paziente per la revisione da parte dei medici. Il report visualizzerà i risultati più recenti di ciascun paziente rispetto ai risultati precedenti e rispetto alla popolazione generale in dialisi. Il rapporto dei PROM sarà accompagnato da ausili per il trattamento di tutti i sintomi. La PROM generica proposta è l'EQ-5D-5L.
3. Il gruppo PROM specifico per malattia e generico: i PROM specifici per malattia e generici verranno somministrati ogni 2 mesi a tutti i pazienti in grado di completare lo strumento per un periodo di 12 mesi. I risultati del PROM verranno riportati al paziente e ai pazienti verrà richiesto di seguire i propri fornitori di assistenza se forniscono una risposta positiva a uno qualsiasi dei sintomi valutati dal PROM. I risultati dei PROM verranno inoltre stampati in un modulo di rapporto e aggiunti alla cartella clinica del paziente per la revisione da parte dei medici. Il report visualizzerà i risultati più recenti di ciascun paziente rispetto ai risultati precedenti e rispetto alla popolazione generale in dialisi. Il rapporto dei PROM sarà accompagnato da ausili per il trattamento di tutti i sintomi.
4. Il gruppo di controllo o "cure abituali": i pazienti in questo gruppo seguiranno le cure abituali fornite nell'unità di dialisi e non completeranno alcun PROM; tuttavia, tutti gli ausili terapeutici saranno messi a disposizione dei medici di questo gruppo di studio durante il periodo di prova.

Ausili per il trattamento:

Gli ausili terapeutici sono risorse di valutazione e trattamento sviluppate da medici esperti per la gestione di determinati sintomi e disturbi. Ogni programma renale ha sviluppato ausili terapeutici specifici per i sintomi valutati dall'ESAS-r: renale o IPOS-renale (ad es. prurito, sindrome delle gambe senza riposo, nausea) e EQ-5D-5L (ad es. dolore, ansia/depressione). Gli ausili terapeutici hanno lo scopo di supportare i medici nella valutazione e nella gestione dei sintomi identificati da questi PROM e saranno resi disponibili per tutti i medici in tutti i siti di studio indipendentemente dal gruppo a cui sono stati randomizzati.

Ai pazienti vengono forniti anche materiali rivolti ai pazienti, per aiutarli a comprendere meglio i motivi per cui il loro sintomo/problema potrebbe essersi sviluppato, le opzioni terapeutiche che potrebbero essere prese in considerazione, nonché le attività di auto-cura che possono intraprendere per alleviare il sintomo o il problema.

Analisi dei dati:

L'analisi primaria valuterà la variazione del punteggio CAT complessivo, tra i gruppi di studio dal basale a 12 mesi utilizzando un modello lineare a effetti misti, con il CAT medio per l'unità di dialisi al basale come covariata di effetto fisso e unità di dialisi (cluster) come intercettazione casuale. Il nostro piano analitico primario si baserà sui cambiamenti nel punteggio CAT medio a livello di unità, dal basale a 12 mesi. L'analisi primaria si baserà su tutti i gruppi di intervento PROM combinati rispetto al gruppo di controllo come effetti fissi. Come uno dei nostri obiettivi secondari, valutando le differenze tra PROM specifici e generici, confronteremo i singoli gruppi di intervento (ad es. ESAS-r: Renal /IPOS da solo, EQ-5D-5D da solo o la combinazione) con il gruppo di controllo.

Confronteremo anche la proporzione di pazienti che riportano sintomi/problemi su ESAS-r: Renal o IPOS-Renal e EQ-5D-5L e la gestione di tali sintomi/problemi. Attraverso le cartelle cliniche, collegheremo i punteggi PROM con l'uso di trattamenti specifici come per gli ausili terapeutici. Otterremo elenchi di farmaci, riferimenti sanitari alleati e note sulla tabella per catturare il modo in cui i sintomi vengono trattati. Ogni programma renale (vale a dire, AKC-N, AKC-S e ORN) verrà analizzato separatamente, quindi utilizzeremo meta-analisi per analizzare i dati di ciascun programma renale.

Valutazione Economica:

Verrà impiegata un'analisi costo-efficacia dei diversi gruppi di studio, rispetto al gruppo di assistenza abituale come caso di riferimento. I costi incrementali e i QALY incrementali dei diversi interventi relativi al gruppo di assistenza abituale saranno confrontati per calcolare i rapporti del costo incrementale per QALY guadagnati. I costi saranno stimati per i pazienti nei diversi gruppi di studio, compresi i trattamenti ricevuti dai pazienti, tenendo conto della prospettiva del sistema sanitario provinciale, i costi del personale per la formazione e la consegna delle valutazioni dei PROM e il successivo utilizzo dell'assistenza sanitaria per i pazienti in ciascuno dei gruppi di studio. L'utilizzo dell'assistenza sanitaria sarà stimato attraverso il collegamento con i database sanitari amministrativi provinciali a livello di singolo paziente. I costi associati alla fornitura dell'intervento, compresa la formazione e il tempo infermieristico, saranno stimati attraverso osservazioni per tempo e valutati utilizzando scale salariali standard per il personale per le rispettive regioni geografiche. I QALY saranno calcolati in base alle variazioni del punteggio dell'indice EQ-5D-5L, utilizzando la ponderazione delle preferenze canadesi.

Periodo di studio:

Lo studio sarà implementato nell'arco di 48 mesi. I primi 6 mesi riguarderanno le approvazioni amministrative, il completamento dei requisiti etici, la formazione dei medici sull'uso dei PROM; i successivi 18 mesi comporteranno l'implementazione della sperimentazione, comprese valutazioni e interventi. Gli ultimi 12-24 mesi comporteranno la compilazione dei dati da tutti i siti di studio, l'analisi dei dati e la comunicazione dei risultati.