- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT04481048
Terapia antiossidante con N-acetilcisteina per bambini con neurofibromatosi di tipo 1 (DoDNAC)
Terapia antiossidante con N-acetilcisteina per il comportamento motorio e/o l'apprendimento nei bambini con neurofibromatosi di tipo 1
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo è uno studio clinico di fase II con l'obiettivo di esplorare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia della NAC sul comportamento motorio nei bambini con NF1 di età compresa tra 8 e 16 anni. I ricercatori ipotizzano che la terapia NAC migliorerà la funzione motoria valutata dalla scala PANESS. Ciò si basa su studi che dimostrano che la NAC ha migliorato significativamente le menomazioni nel modello animale di NF1. Gli investigatori analizzeranno anche gli effetti della NAC sul deficit di attenzione e sull'impulsività nei bambini con NF1.
Questo studio aiuterà anche a sviluppare nuovi biomarcatori predittivi di risposta alle terapie neurocognitive nei pazienti con NF1, necessari per valutare i risultati del trattamento.
Gli investigatori acquisiranno informazioni nei bambini con NF1 sul possibile beneficio clinico del trattamento antiossidante e svilupperanno e valuteranno biomarcatori quantitativi basati sul cervello e sul sangue relativi alla presenza di NF1, alla gravità dei sintomi e alla risposta alla terapia antiossidante. Clinicamente, il 50% dei bambini con NF1 ha scarso rendimento o fallisce a scuola. Ciò porta spesso a un livello di istruzione inferiore ea minori opportunità da adulti. Un primo passo importante è stato il lavoro preliminare utilizzando la scala PANESS e l'inibizione corticale a breve intervallo (rSICI) evocata dalla stimolazione magnetica transcranica (TMS) nei bambini con NF1. I ricercatori propongono di sviluppare ed estendere la comprensione del comportamento motorio e di apprendimento correlato a NF1 in risposta alla terapia antiossidante con NAC. Lo scopo del presente studio è di 1) valutare la tollerabilità, la sicurezza e il beneficio clinico della NAC in questo studio in doppio cieco controllato con placebo utilizzando la scala della funzione motoria (PANESS); 2) valutare gli effetti della NAC sulle misure della sintomatologia neurocognitiva NF1 (ADHD/sintomi impulsivi, funzione esecutiva, memoria di lavoro); e 3) determinare se la misurazione della TMS (SICI) nei bambini con NF1 sarà correlata agli effetti clinici del trattamento con NAC e valutare l'utilità delle misurazioni avanzate di imaging cerebrale e spettroscopia nei bambini con NF1 e gli effetti della terapia con NAC.
I ricercatori propongono di studiare 58 bambini con NF1, di età compresa tra 8 e 16 anni, al basale e dopo il completamento di 8 settimane di trattamento con NAC, seguite da un periodo di washout di 4 settimane.
I ricercatori ritengono che questo lavoro abbia il potenziale per gettare le basi per l'uso futuro di biomarcatori rilevanti per il trattamento e la ricerca sui risultati per NF1 e altre condizioni biologicamente simili, designate collettivamente come "RASopatie" (a causa del coinvolgimento della famiglia di proteine RAS) e in definitiva per guidare lo sviluppo di trattamenti più efficaci basati sulla fisiopatologia della malattia.
OBIETTIVO DI STUDIO:
Sperimentazione NAC presso il Cincinnati Children's Hospital Medical Center (CCHMC) I ricercatori propongono di eseguire uno studio prospettico di fase II randomizzato in doppio cieco, controllato con placebo, in un unico centro per esplorare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia della NAC sul comportamento motorio nei bambini con NF1 di età compresa tra 8 e 8 anni 16 anni.
Ipotesi:
I ricercatori ipotizzano che la terapia NAC migliorerà la funzione motoria valutata dalla scala PANESS. Ciò si basa su studi che dimostrano che la NAC ha migliorato significativamente le menomazioni nel modello animale di NF1. Gli investigatori analizzeranno anche gli effetti della NAC sul deficit di attenzione e sull'impulsività nei bambini con NF1.
Obiettivo specifico:
L'esito primario di questo studio è quello di caratterizzare gli effetti del trattamento NAC sulla funzione motoria nei bambini e negli adolescenti con NF1 utilizzando il PANESS. I ricercatori ipotizzano che i punteggi della funzione motoria valutati con la scala PANESS miglioreranno dopo il trattamento con NAC.
Obiettivi secondari:
- Per valutare gli effetti della NAC sulle misure della sintomatologia neurocognitiva NF1 (ADHD/sintomi impulsivi, funzione esecutiva, memoria di lavoro), i ricercatori utilizzeranno gli strumenti di valutazione raccomandati dal comitato di valutazione della risposta in Neurofibromatosi e Schwannomatosi (REiNS) Scala di valutazione DuPaul ADHD (ADHD-RS ), Behavioral Rating Inventory of Executive Function seconda edizione (BRIEF-2), Wechsler Intelligence Scale for Children, Fifth Edition (WISC-V) subtests, e Test of Variables of Attention (TOVA).
- Determinare se la misurazione della TMS (SICI) nei bambini con NF1 sarà correlata agli effetti clinici del trattamento con NAC.
- Per quantificare le proprietà microstrutturali del tessuto cerebrale in base alla diffusione dell'acqua, alle concentrazioni di glutatione GSH e alla concentrazione di acido gamma-aminobutirrico (GABA) utilizzando la risonanza magnetica cerebrale (MRI) e la spettroscopia di risonanza magnetica (MRS) nei bambini con NF1. Ciò consentirà la correlazione regionale tra imaging, spettroscopia e risultati neuropsicometrici. Gli investigatori determineranno anche se questi risultati basati sulla risonanza magnetica sono correlati agli effetti clinici del trattamento con NAC.
- Per valutare la sicurezza e la tollerabilità di NAC nei bambini con NF1.
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Lindsey Aschbacher-Smith, MS
- Numero di telefono: 513-803-0077
- Email: Lindsey.Aschbacher-Smith@cchmc.org
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Laurie Bailey, MS
- Numero di telefono: 513-636-4507
- Email: Laurie.Bailey@cchmc.org
Luoghi di studio
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
- Reclutamento
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Investigatore principale:
- Donald L Gilbert, MD, MS
-
Contatto:
- Lindsey Aschbacher-Smith, MS
- Numero di telefono: 513-803-0077
- Email: Lindsey.Aschbacher-Smith@cchmc.org
-
Investigatore principale:
- Carlos E Prada, MD
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Maschi e femmine di età compresa tra 8 e 16 anni (fino a 16 anni e 6 mesi) al momento dell'iscrizione
- Soddisfa i criteri diagnostici NIH per NF1
- Studio PANESS anomalo (punteggio pari o superiore alla media basata su età/sesso)
- I partecipanti devono avere un quoziente di intelligenza su vasta scala (QI) di 70 o superiore, come determinato dai test neurocognitivi negli ultimi 3 anni o durante il processo di iscrizione
- I partecipanti che assumono stimolanti o qualsiasi altro farmaco psicotropo devono rimanere su una dose stabile (nessun cambiamento nella dose) per almeno 30 giorni prima di entrare nello studio. Durante lo studio deve essere mantenuta una dose stabile fino al completamento di tutte le visite dello studio.
Criteri di esclusione:
- I partecipanti non devono ricevere attualmente la chemioterapia o aver ricevuto la chemioterapia nei 6 mesi precedenti l'ingresso nello studio
- Lesioni intracraniche attive (il glioma stabile di basso grado è accettabile)
- Storia di disturbo convulsivo o epilessia. È accettabile la storia di una singola crisi che si è verificata più di 12 mesi prima dell'arruolamento. È accettabile la storia di convulsioni febbrili se l'ultima convulsione febbrile si è verificata più di 12 mesi prima dell'arruolamento. Crisi ricorrenti non provocate (epilessia) sono sufficienti per l'esclusione.
- Depressione maggiore, disturbo bipolare, disturbo della condotta, disturbo dell'adattamento, altri disturbi d'ansia maggiori o altre diagnosi psichiatriche dello sviluppo, basate sull'anamnesi
- Per le femmine, gravidanza
- Stimolatore cerebrale impiantato, stimolatore del nervo vagale, shunt ventricoloperitoneale, pacemaker cardiaco o porta per farmaci impiantati
- Asma (è stato riportato che il broncospasmo si verifica raramente e in modo imprevedibile quando NAC viene utilizzato come agente mucolitico)
- Alto rischio di emorragia gastrointestinale superiore. Esempi: presenza di varici esofagee o ulcere peptiche
- Uso corrente di MEKINIST (inibitore di MEK) o uso entro 30 giorni
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: N-acetilcisteina (NAC)
Ad ogni soggetto verranno somministrati circa 70 mg/kg/giorno di NAC per 8 settimane. Per facilitare la composizione del farmaco, verranno somministrati tre livelli di dose del farmaco in base al peso corporeo come descritto nella Tabella 3. Tabella 3: NAC Dosaggio Peso del partecipante (kg) Dose (BID) < 20 700 mg 21-39 1050 mg > 40 1350 mg *Dose massima non superiore a 2700 mg/giorno (1350 mg BID) |
Otto (8) settimane di trattamento con un farmaco approvato dalla FDA, N-acetilcisteina (NAC).
Altri nomi:
|
Comparatore placebo: Placebo
Ad ogni soggetto verrà somministrato placebo per 8 settimane.
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Otto (8) settimane di trattamento con placebo.
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Nessun intervento: Braccio per singola visita/senza trattamento
Sulla base dei dati preliminari, un'ulteriore coorte "Visita singola, senza trattamento" includerà 40 individui con NF1 per una singola visita di studio "biomarcatore".
Questi individui saranno sottoposti a misurazioni della funzione motoria (PANESS) e basate sul cervello (TMS, MRI-MRS, DTI) come biomarcatori della funzione esecutiva compromessa (ADHD-RS; BRIEF-2; TOVA) ma non saranno assegnati a ricevere NAC/Placebo .
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Variazione rispetto al basale nella funzione motoria misurata mediante esame fisico e neurologico per segni sottili (PANESS)
Lasso di tempo: fino a 12 settimane (alle settimane 0, 8 e 12)
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Caratterizzare gli effetti del trattamento NAC sulla funzione motoria nei bambini con NF1 utilizzando l'esame fisico e neurologico per i segni sottili (PANESS).
Si tratta di una scala convalidata che dimostra costantemente disabilità significative nei bambini con ADHD e che i dati preliminari suggeriscono che potrebbe dimostrare problemi più estremi nei bambini con NF1 rispetto ai controlli sani di pari età (dati non pubblicati da CCHMC).
I ricercatori ipotizzano che i punteggi della funzione motoria valutati con la scala PANESS miglioreranno dopo il trattamento con NAC.
L'intervallo di questa scala è 0-119, i punteggi più alti sono correlati alla gravità dei sintomi (esito peggiore).
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fino a 12 settimane (alle settimane 0, 8 e 12)
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
---|---|---|
Variazione rispetto al basale dei sintomi dell'ADHD come riportato tramite sondaggi tra genitori e insegnanti
Lasso di tempo: fino a 12 settimane (alle settimane 0, 8 e 12)
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Caratterizzare gli effetti del trattamento con NAC sui sintomi dell'ADHD nei bambini con NF1.
I ricercatori ipotizzano che l'attenzione dell'ADHD e i sintomi iperattivi/impulsivi, valutati con le scale di valutazione clinica basate sul DuPaul Diagnostic and Statistical Manual Diploma in Social Medicine (DSM-5), miglioreranno dopo il trattamento con NAC.
L'intervallo di questa scala è 0-56, i punteggi più alti sono correlati alla gravità dei sintomi (esito peggiore).
|
fino a 12 settimane (alle settimane 0, 8 e 12)
|
Variazione rispetto al basale della funzione motoria e della fisiologia misurata mediante stimolazione magnetica transcranica (TMS)
Lasso di tempo: fino a 12 settimane (alle settimane 0, 8 e 12)
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Descrivere la funzione e la fisiologia del sistema motorio utilizzando la stimolazione magnetica transcranica (TMS) come possibile biomarcatore di malattia di NF1.
Le misure preliminari in una popolazione NF1 mostrano anche anomalie simili ai risultati accertati nell'ADHD.
I ricercatori ipotizzano che i bambini con NF1 avranno un'inibizione della corteccia motoria significativamente inferiore utilizzando le misurazioni TMS e queste misure miglioreranno ("normalizzeranno") dopo il trattamento con NAC.
Gli investigatori confronteranno i nostri controlli sani interni di pari età al Cincinnati Children's.
|
fino a 12 settimane (alle settimane 0, 8 e 12)
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Variazione rispetto al basale nelle proprietà microstrutturali del tessuto cerebrale visualizzate mediante risonanza magnetica (MRI)
Lasso di tempo: fino a 12 settimane (alle settimane 0, 8 e 12)
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Per quantificare le proprietà microstrutturali del tessuto cerebrale in base alla diffusione dell'acqua, alle concentrazioni di glutatione GSH e alla concentrazione di acido gamma-aminobutirrico (GABA) utilizzando la risonanza magnetica cerebrale (MRI) e la spettroscopia di risonanza magnetica (MRS) nei bambini con NF1.
Ciò consentirà la correlazione regionale tra imaging, spettroscopia e risultati neuropsicometrici.
Stabiliremo anche se questi risultati basati sulla risonanza magnetica sono correlati agli effetti clinici del trattamento con NAC.
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fino a 12 settimane (alle settimane 0, 8 e 12)
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Collaboratori e investigatori
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Donald Gilbert, MD MS, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
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- Fluvoxamine for the treatment of anxiety disorders in children and adolescents. The Research Unit on Pediatric Psychopharmacology Anxiety Study Group. N Engl J Med. 2001 Apr 26;344(17):1279-85. doi: 10.1056/NEJM200104263441703.
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