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Miglioramento delle tecniche immunologiche e molecolari per la diagnosi e il follow-up dei pazienti con porpora trombotica trombocitopenica

19 dicembre 2023 aggiornato da: Fundación Española de Hematología y Hemoterapía

Miglioramento delle tecniche immunologiche e molecolari per la diagnosi e il follow-up dei pazienti con porpora trombotica trombocitopenica: una proposta di studio collaborativo del gruppo spagnolo di aferesi (GEA) in collaborazione con la Fondazione spagnola di ematologia ed emoterapia (FEHH)

La mancanza di ADAMTS13 è l'unico marcatore biologico specifico per la diagnosi di aTTP8 e la valutazione di ADAMTS13 è di importanza clinica perché è essenziale per la rapida diagnosi differenziale tra aTTP e altri TMA. Inoltre, il monitoraggio dell'attività di ADAMTS13 è utile per garantire la remissione biologica (livelli di ADAMTS13 > 10%) e per prevedere le ricadute.

A causa dell'elevato tasso di mortalità dell'aTTP, il trattamento deve essere iniziato non appena si sospetta la malattia, a volte anche prima della conferma con i risultati del test ADAMTS13. Questa situazione può portare a una diagnosi errata di alcuni pazienti e lasciarli senza il trattamento appropriato. In conclusione, il test dell'attività di ADAMTS13 è fondamentale per una diagnosi precoce e una gestione ottimale dell'aTTP acuto e qualsiasi ritardo nei risultati di ADAMTS13 avrà un impatto negativo sulla diagnosi, sul trattamento e sulla prognosi del paziente.

Attualmente sono disponibili 2 tecniche per la determinazione dell'attività di ADAMTS13, il trasferimento di energia per risonanza di fluorescenza (FRET) e il saggio immunoassorbente legato all'enzima cromogenico Technozym (ELISA). Entrambi sono considerati metodi di riferimento ma richiedono una notevole abilità perché sono altamente manuali e questo aumenta il rischio di errore. Inoltre, questi metodi richiedono molto tempo, non sono ampiamente disponibili e, nel caso del metodo ELISA, richiedono una nuova calibrazione ad ogni corsa. Anche la variabilità interlaboratorio rappresenta una sfida e pertanto potrebbe essere necessario un metodo di validazione e/o interpretazione.

Recentemente, è stato sviluppato un nuovo e primo saggio di attività HemosIL AcuStar ADAMTS13 completamente automatizzato (Instrumentation Laboratory, Bedford, Massachusetts, Stati Uniti). HemosIL AcuStar ADAMTS13 Activity assay è un test immunologico chemiluminescente (CLIA) in due fasi con un tempo analitico di 33 minuti per la misurazione quantitativa dell'attività di ADAMTS13 nel plasma umano citrato sull'analizzatore ACL AcuStar. Il saggio immunologico utilizza il substrato GST-VWF73 in combinazione con particelle magnetiche per la separazione rapida e il rilevamento della tecnologia di chemiluminescenza. L'ADAMTS13 presente nel campione di plasma scinde il substrato GST-VWF73 e il rilevamento dei frammenti generati si basa su un anticorpo monoclonale marcato con isoluminolo che reagisce specificamente con il peptide scisso. La luce emessa è proporzionale all'attività ADAMTS13 nel campione.

Questo nuovo metodo di analisi ADAMTS13 è stato confrontato con le altre due tecniche disponibili in due diversi studi. In primo luogo, Favresse et al. ha pubblicato i risultati del confronto tra il saggio ELISA di attività Technozym e il nuovo saggio chemiluminescente HemosIL AcuStar. Valsecchi et al. hanno recentemente pubblicato i risultati della validazione di questa nuova tecnica rispetto a ELISA e FRETS in 176 campioni. Entrambi gli studi concludono che il nuovo saggio di attività ADAMTS13 chemiluminescente ha mostrato una buona correlazione e un'eccellente prestazione clinica per la diagnosi di deficit grave di ADAMTS13 con il saggio FRETS-VWF73 e un ELISA commerciale quando si considerano solo i valori di attività di ADAMTS13 inferiori al 10% (il cut- off per una diagnosi di deficit grave di ADAMTS13 tipico di aTTP). Infine, Stratmann et al. hanno appena pubblicato un altro studio che confronta il test chemiluminescente HemosIL AcuStar con due kit di test ADAMTS13 disponibili in commercio utilizzando 24 campioni di test accoppiati derivati ​​da 10 pazienti reclutati consecutivamente13 e i loro risultati confermano i dati precedentemente pubblicati suggerendo che il test AcuStar potrebbe essere uno strumento prezioso e accurato per Test di attività ADAMTS13 e diagnostica aTTP.

In questo contesto, viene generata un'opportunità unica per convalidare questa nuova tecnica, sia retrospettivamente con i nostri dati già disponibili da campioni congelati, sia anche nel contesto di un ampio studio prospettico. Questo sarà il primo studio al mondo a testare il metodo HemosIL AcuStar nella pratica clinica reale della popolazione aTTP (popolazioni aTTP spagnole e portoghesi) con l'obiettivo di standardizzare la diagnosi e la metodologia di follow-up per la malattia.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

500

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Portogallo
      • Coimbra, Portogallo, 3004-561
        • Reclutamento
        • Centro Hospitalar E Universitário De Coimbra
        • Contatto:
          • Teresa Fidalgo, MD
  • Spagna
      • A Coruña, Spagna, 15006
        • Reclutamento
        • Complejo Hospitalario Universitario A Coruña
        • Contatto:
          • Marta Fernandez Docampo, MD
      • Barcelona, Spagna
        • Reclutamento
        • Hospital Clínic de Barcelona
        • Contatto:
          • Maribel Diaz Ricart
      • Madrid, Spagna
        • Reclutamento
        • Hospital Gregorio Marañón
        • Contatto:
          • Cristina Pascual
      • Madrid, Spagna
        • Reclutamento
        • Hospital Clinico San Carlos
        • Contatto:
          • Jorge Martinez
      • Valencia, Spagna
        • Reclutamento
        • Hospital La Fe de Valencia
        • Contatto:
          • Ines Gomez Segui

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 secondo a 99 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

La popolazione dello studio sarà costituita da tutti i pazienti consecutivi che soddisfano i seguenti criteri di inclusione e nessuno dei seguenti criteri di esclusione fino al raggiungimento del numero di pazienti determinato per lo studio.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti con microangiopatia trombotica (TMA) confermata sulla base di campioni di sangue citrato che soddisfano entrambi i seguenti criteri:

    • Trombocitopenia [calo della conta piastrinica ≥50% o conta piastrinica < 100x109/L e
    • Anemia emolitica microangiopatica (aumento della lattato deidrogenasi (LDH) >2 volte o per presenza o aumento di schistociti nello striscio di sangue periferico)
  • Pazienti che sottoscrivono volontariamente il consenso informato. Per i soggetti impossibilitati a fornire il consenso, può essere utilizzata una delega medica pienamente riconosciuta secondo le leggi locali.
  • Pazienti di età compresa tra 0 e 99 anni al momento dello screening.

Criteri di esclusione:

-

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Correlazione di un nuovo test diagnostico e test standard
Lasso di tempo: Alla diagnosi di pazienti con porpora trombotica trombocitopenica acquisita (aTTP).
Correlazione di un nuovo test diagnostico, HemosIL AcuStar chemiluminescent assay, rispetto a ELISA e/o FRETS nella misurazione dell'attività e dell'anticorpo di ADAMTS13 in UI/mL
Alla diagnosi di pazienti con porpora trombotica trombocitopenica acquisita (aTTP).
Correlazione di un nuovo test diagnostico e test standard
Lasso di tempo: Al follow-up (10 giorni) di pazienti con porpora trombotica trombocitopenica acquisita (aTTP).
Correlazione di un nuovo test diagnostico, HemosIL AcuStar chemiluminescent assay, rispetto a ELISA e/o FRETS nella misurazione dell'attività e dell'anticorpo di ADAMTS13 in UI/mL
Al follow-up (10 giorni) di pazienti con porpora trombotica trombocitopenica acquisita (aTTP).
Correlazione di un nuovo test diagnostico e test standard
Lasso di tempo: Al follow-up (30 giorni) di pazienti con porpora trombotica trombocitopenica acquisita (aTTP).
Correlazione di un nuovo test diagnostico, HemosIL AcuStar chemiluminescent assay, rispetto a ELISA e/o FRETS nella misurazione dell'attività e dell'anticorpo di ADAMTS13 in UI/mL
Al follow-up (30 giorni) di pazienti con porpora trombotica trombocitopenica acquisita (aTTP).
Correlazione di un nuovo test diagnostico e test standard
Lasso di tempo: Al follow-up (60 giorni) di pazienti con porpora trombotica trombocitopenica acquisita (aTTP).
Correlazione di un nuovo test diagnostico, HemosIL AcuStar chemiluminescent assay, rispetto a ELISA e/o FRETS nella misurazione dell'attività e dell'anticorpo di ADAMTS13 in UI/mL
Al follow-up (60 giorni) di pazienti con porpora trombotica trombocitopenica acquisita (aTTP).
Correlazione di un nuovo test diagnostico e test standard
Lasso di tempo: Al follow-up (90 giorni) di pazienti con porpora trombotica trombocitopenica acquisita (aTTP).
Correlazione di un nuovo test diagnostico, HemosIL AcuStar chemiluminescent assay, rispetto a ELISA e/o FRETS nella misurazione dell'attività e dell'anticorpo di ADAMTS13 in UI/mL
Al follow-up (90 giorni) di pazienti con porpora trombotica trombocitopenica acquisita (aTTP).
Correlazione di un nuovo test diagnostico e test standard
Lasso di tempo: Al follow-up (180 giorni) di pazienti con porpora trombotica trombocitopenica acquisita (aTTP).
Correlazione di un nuovo test diagnostico, HemosIL AcuStar chemiluminescent assay, rispetto a ELISA e/o FRETS nella misurazione dell'attività e dell'anticorpo di ADAMTS13 in UI/mL
Al follow-up (180 giorni) di pazienti con porpora trombotica trombocitopenica acquisita (aTTP).
Correlazione di un nuovo test diagnostico e test standard
Lasso di tempo: Al follow-up (365 giorni) di pazienti con porpora trombotica trombocitopenica acquisita (aTTP).
Correlazione di un nuovo test diagnostico, HemosIL AcuStar chemiluminescent assay, rispetto a ELISA e/o FRETS nella misurazione dell'attività e dell'anticorpo di ADAMTS13 in UI/mL
Al follow-up (365 giorni) di pazienti con porpora trombotica trombocitopenica acquisita (aTTP).

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Concordanza della classificazione di aTTP
Lasso di tempo: Alla diagnosi di pazienti con porpora trombotica trombocitopenica acquisita (aTTP).
Valutare la concordanza della classificazione dei pazienti con aTTP alla diagnosi sulla base del test di chemiluminescenza HemosIL AcuStar, rispetto a ELISA e/o FRETS.
Alla diagnosi di pazienti con porpora trombotica trombocitopenica acquisita (aTTP).
Concordanza della classificazione di aTTP
Lasso di tempo: Al follow-up (10 giorni) di pazienti con porpora trombotica trombocitopenica acquisita (aTTP).
Valutare la concordanza della classificazione dei pazienti con aTTP sulla base del test di chemiluminescenza HemosIL AcuStar, rispetto a ELISA e/o FRETS.
Al follow-up (10 giorni) di pazienti con porpora trombotica trombocitopenica acquisita (aTTP).
Concordanza della classificazione di aTTP
Lasso di tempo: Al follow-up (30 giorni) di pazienti con porpora trombotica trombocitopenica acquisita (aTTP).
Valutare la concordanza della classificazione dei pazienti con aTTP sulla base del test di chemiluminescenza HemosIL AcuStar, rispetto a ELISA e/o FRETS.
Al follow-up (30 giorni) di pazienti con porpora trombotica trombocitopenica acquisita (aTTP).
Concordanza della classificazione di aTTP
Lasso di tempo: Al follow-up (60 giorni) di pazienti con porpora trombotica trombocitopenica acquisita (aTTP).
Valutare la concordanza della classificazione dei pazienti con aTTP sulla base del test di chemiluminescenza HemosIL AcuStar, rispetto a ELISA e/o FRETS.
Al follow-up (60 giorni) di pazienti con porpora trombotica trombocitopenica acquisita (aTTP).
Concordanza della classificazione di aTTP
Lasso di tempo: Al follow-up (90 giorni) di pazienti con porpora trombotica trombocitopenica acquisita (aTTP).
Valutare la concordanza della classificazione dei pazienti con aTTP sulla base del test di chemiluminescenza HemosIL AcuStar, rispetto a ELISA e/o FRETS.
Al follow-up (90 giorni) di pazienti con porpora trombotica trombocitopenica acquisita (aTTP).
Concordanza della classificazione di aTTP
Lasso di tempo: Al follow-up (180 giorni) di pazienti con porpora trombotica trombocitopenica acquisita (aTTP).
Valutare la concordanza della classificazione dei pazienti con aTTP sulla base del test di chemiluminescenza HemosIL AcuStar, rispetto a ELISA e/o FRETS.
Al follow-up (180 giorni) di pazienti con porpora trombotica trombocitopenica acquisita (aTTP).
Concordanza della classificazione di aTTP
Lasso di tempo: Al follow-up (365 giorni) di pazienti con porpora trombotica trombocitopenica acquisita (aTTP).
Valutare la concordanza della classificazione dei pazienti con aTTP sulla base del test di chemiluminescenza HemosIL AcuStar, rispetto a ELISA e/o FRETS.
Al follow-up (365 giorni) di pazienti con porpora trombotica trombocitopenica acquisita (aTTP).
Sensibilità e specificità della classificazione di aTTP
Lasso di tempo: Alla diagnosi di pazienti con porpora trombotica trombocitopenica acquisita (aTTP).
Valutare la sensibilità e la specificità della classificazione delle visite dei pazienti con aTTP sulla base del test di chemiluminescenza HemosIL AcuStar, rispetto a ELISA e/o FRETS.
Alla diagnosi di pazienti con porpora trombotica trombocitopenica acquisita (aTTP).
Sensibilità e specificità della classificazione di aTTP
Lasso di tempo: Al follow-up (10 giorni) di pazienti con porpora trombotica trombocitopenica acquisita (aTTP).
Valutare la sensibilità e la specificità della classificazione delle visite dei pazienti con aTTP sulla base del test di chemiluminescenza HemosIL AcuStar, rispetto a ELISA e/o FRETS.
Al follow-up (10 giorni) di pazienti con porpora trombotica trombocitopenica acquisita (aTTP).
Sensibilità e specificità della classificazione di aTTP
Lasso di tempo: Al follow-up (30 giorni) di pazienti con porpora trombotica trombocitopenica acquisita (aTTP).
Valutare la sensibilità e la specificità della classificazione delle visite dei pazienti con aTTP sulla base del test di chemiluminescenza HemosIL AcuStar, rispetto a ELISA e/o FRETS.
Al follow-up (30 giorni) di pazienti con porpora trombotica trombocitopenica acquisita (aTTP).
Sensibilità e specificità della classificazione di aTTP
Lasso di tempo: Al follow-up (60 giorni) di pazienti con porpora trombotica trombocitopenica acquisita (aTTP).
Valutare la sensibilità e la specificità della classificazione delle visite dei pazienti con aTTP sulla base del test di chemiluminescenza HemosIL AcuStar, rispetto a ELISA e/o FRETS.
Al follow-up (60 giorni) di pazienti con porpora trombotica trombocitopenica acquisita (aTTP).
Sensibilità e specificità della classificazione di aTTP
Lasso di tempo: Al follow-up (90 giorni) di pazienti con porpora trombotica trombocitopenica acquisita (aTTP).
Valutare la sensibilità e la specificità della classificazione delle visite dei pazienti con aTTP sulla base del test di chemiluminescenza HemosIL AcuStar, rispetto a ELISA e/o FRETS.
Al follow-up (90 giorni) di pazienti con porpora trombotica trombocitopenica acquisita (aTTP).
Sensibilità e specificità della classificazione di aTTP
Lasso di tempo: Al follow-up (180 giorni) di pazienti con porpora trombotica trombocitopenica acquisita (aTTP).
Valutare la sensibilità e la specificità della classificazione delle visite dei pazienti con aTTP sulla base del test di chemiluminescenza HemosIL AcuStar, rispetto a ELISA e/o FRETS.
Al follow-up (180 giorni) di pazienti con porpora trombotica trombocitopenica acquisita (aTTP).
Sensibilità e specificità della classificazione di aTTP
Lasso di tempo: Al follow-up (365 giorni) di pazienti con porpora trombotica trombocitopenica acquisita (aTTP).
Valutare la sensibilità e la specificità della classificazione delle visite dei pazienti con aTTP sulla base del test di chemiluminescenza HemosIL AcuStar, rispetto a ELISA e/o FRETS.
Al follow-up (365 giorni) di pazienti con porpora trombotica trombocitopenica acquisita (aTTP).
Caratteristiche cliniche
Lasso di tempo: Alla diagnosi di pazienti con porpora trombotica trombocitopenica acquisita (aTTP).
Descrivere le caratteristiche cliniche dei pazienti con TMA alla diagnosi e di quelli con aTTP alla diagnosi e al follow-up in base al cut-off ADAMTS13 < 10%.
Alla diagnosi di pazienti con porpora trombotica trombocitopenica acquisita (aTTP).
Caratteristiche cliniche
Lasso di tempo: Al follow-up (10 giorni)
Descrivere le caratteristiche cliniche dei pazienti con TMA alla diagnosi e di quelli con aTTP alla diagnosi e al follow-up in base al cut-off ADAMTS13 < 10%.
Al follow-up (10 giorni)
Caratteristiche cliniche
Lasso di tempo: Al follow-up (30 giorni)
Descrivere le caratteristiche cliniche dei pazienti con TMA alla diagnosi e di quelli con aTTP alla diagnosi e al follow-up in base al cut-off ADAMTS13 < 10%.
Al follow-up (30 giorni)
Caratteristiche cliniche
Lasso di tempo: Al follow-up (60 giorni)
Descrivere le caratteristiche cliniche dei pazienti con TMA alla diagnosi e di quelli con aTTP alla diagnosi e al follow-up in base al cut-off ADAMTS13 < 10%.
Al follow-up (60 giorni)
Caratteristiche cliniche
Lasso di tempo: Al follow-up (90 giorni)
Descrivere le caratteristiche cliniche dei pazienti con TMA alla diagnosi e di quelli con aTTP alla diagnosi e al follow-up in base al cut-off ADAMTS13 < 10%.
Al follow-up (90 giorni)
Caratteristiche cliniche
Lasso di tempo: Al follow-up (180 giorni)
Descrivere le caratteristiche cliniche dei pazienti con TMA alla diagnosi e di quelli con aTTP alla diagnosi e al follow-up in base al cut-off ADAMTS13 < 10%.
Al follow-up (180 giorni)
Caratteristiche cliniche
Lasso di tempo: Al follow-up (365 giorni)
Descrivere le caratteristiche cliniche dei pazienti con TMA alla diagnosi e di quelli con aTTP alla diagnosi e al follow-up in base al cut-off ADAMTS13 < 10%.
Al follow-up (365 giorni)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Fundación Española de Hematología y Hemoterapía

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

13 ottobre 2022

Completamento primario (Stimato)

30 ottobre 2024

Completamento dello studio (Stimato)

30 giugno 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 settembre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 settembre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

16 settembre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

20 dicembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

19 dicembre 2023

Ultimo verificato

1 novembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • INSPIRER

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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