L'FBIndex - Uno studio di fattibilità

1. Introduzione Attualmente, non siamo riusciti a trovare un rischio standardizzato di punteggio di caduta o linee guida su quando utilizzare i dispositivi di deambulazione assistita appropriati (AGD) per i pazienti con disturbi/malattie neuromuscolari (NMD). Esiste una chiara esigenza medica insoddisfatta di fornire una batteria di appropriate valutazioni dell'andatura locomotoria utilizzate per determinare il rischio di caduta per i pazienti con NMD e fornire linee guida chiare necessarie per prescrivere un AGD appropriato. Inoltre, i pazienti e gli operatori sanitari sono in costante lotta con le agenzie sanitarie per ricevere tempestivamente AGD appropriati. La prescrizione AGD che ottiene un punteggio sullo stato del paziente standardizzato e basato sull'evidenza può supportare e semplificare questo processo.
2. Metodi È stato costruito un protocollo di studio pilota di fattibilità con un gruppo di coorte. Il protocollo dello studio segue i criteri del PICO Consort e sarà registrato su ClinicalTrials.gov. Tutti i partecipanti firmeranno un consenso scritto. Lo studio sarà approvato dal comitato etico della Ludwig-Maximilians-Universität München. Il gruppo pilota (n = 30) sarà esaminato come parte dell'esame di routine annuale presso il Friedrich-Baur-Institute presso il Dipartimento di Neurologia, Monaco, Germania. Le seguenti malattie neuromuscolari sono incluse nello studio: miosite da corpi inclusi, distrofie miotoniche, distrofie muscolari dei cingoli e facioscapulohumeral e miastenia gravis. I dati del paziente saranno raccolti per un anno. Dopo che i partecipanti sono stati raccolti, verrà effettuata l'analisi statistica dei dati per fornire l'analisi della potenza e per adeguare i criteri di inclusione, se necessario. Se i dati trovati sono insufficienti, verranno aggiunti ulteriori 10 soggetti per gruppo.

3. Risultati Saranno valutati i dati descrittivi sull'età, l'età di insorgenza, l'età dei primi sintomi e il tempo dei sintomi. Il gruppo pilota eseguirà due batterie di test, più due partiture.

   La prima batteria di test (TB1) include: Heel-Rise-Test (HRT), Chair-Rise Test (CRT), Semi-tandem stand (STS), Trunk Rise Test (TRT) e Foot-tapping speed (FTS). La batteria di test due (TB2) include il test Timed Up and Go, il test del cammino di 10 metri e il test del cammino di sei minuti.

4. Criteri di inclusione ed esclusione I pazienti di età compresa tra 18 e 65 anni saranno inclusi nello studio. Saranno inclusi solo i pazienti con un'adeguata funzione cognitiva e comunicativa per dare il consenso informato e per compilare le scale che valutano il rischio di caduta. Sono esclusi i pazienti che non sono in grado di eseguire valutazioni funzionali motorie senza dispositivo di deambulazione assistita. Il NMD deve essere confermato da un referto genetico e/o da un esame neurofisiologico di approfondimento della malattia.
5. Scopo dello studio e prospettiva del progetto Lo studio fa parte di un progetto più ampio realizzato dal Friedrich-Baur-Institute per chiarire le possibilità del paziente e del terapeuta selezionando l'AGD e per aiutare il medico a prescrivere l'AGD giusto. Tuttavia, questo studio si basa su una revisione sistematica in corso; "I dispositivi tecnologici di assistenza alla deambulazione e la loro implementazione nelle attività della vita quotidiana per i pazienti con malattie neuromuscolari". Lo scopo della revisione è valutare l'uso appropriato dell'AD come valutazione del beneficio e della tollerabilità dell'attuale AGD a supporto delle funzioni degli arti inferiori durante le attività della vita quotidiana per le persone con disturbi neuromuscolari.

A causa del fatto che attualmente in Germania non è stato trovato alcun indice standardizzato generale di rischio di caduta per i pazienti con NMD, esiste un chiaro insoddisfatto medico per fornire una batteria di test dell'andatura locomotoria appropriati utilizzati per determinare il rischio di caduta e in generale per esplorare questo argomento più in dettaglio. L'obiettivo finale è testare la batteria indice sulla sua affidabilità in ambito clinico senza piastra di forza di reazione al suolo. L'indice dovrebbe essere in grado di valutare rapidamente lo stato clinico del paziente senza l'uso di strumenti costosi e dispendiosi in termini di tempo per valutare il rischio di caduta.