ITAKOS - Osservazione italiana, studio multicentrico, prospettico su Ofatumumab nei pazienti con SMRR

Ofatumumab

Pazienti trattati con Ofatumumab

Droga: Ofatumumab

Questo è uno studio osservazionale. Non è prevista alcuna allocazione del trattamento. La decisione di iniziare il trattamento con ofatumumab (Kesimpta®) si baserà esclusivamente sul giudizio clinico e secondo i criteri di rimborso del RCP e dell'AIFA.

Altri nomi:

• Kesimpta

Tasso annualizzato di recidiva (ARR)

Tasso annualizzato di recidiva (ARR) dopo un periodo di osservazione massimo di 12 mesi di trattamento con ofatumumab.

L'ARR è il numero di recidive confermate in un anno, calcolato come il numero totale di recidive per tutti i partecipanti nel gruppo di trattamento diviso per il totale dei partecipanti in anni di studio.

Proporzione di pazienti con un miglioramento del SDMT (Symbol Digit Modality Test)

Valutare le frequenze assolute e relative dei pazienti con un miglioramento del SDMT (Symbol Digit Modality Test). Un miglioramento è definito come un aumento del punteggio di 4 o più punti rispetto al basale.

L'SDMT misura il tempo necessario per accoppiare simboli astratti con numeri specifici. Il test richiede elementi di attenzione, elaborazione visuopercettiva, memoria di lavoro e velocità psicomotoria. Il punteggio è il numero di elementi codificati correttamente da 0 a 110 in 90 secondi. Il punteggio totale fornisce una misura della velocità e della precisione della sostituzione simbolo-cifra. Punteggi più alti indicano prestazioni migliori.

Scala di gravità della fatica [FSS]

Proporzione di pazienti che passano da "affaticati" (F) a "non affaticati" (NF), secondo la Fatigue Severity Scale [FSS].

L'FSS è un'intervista di 9 affermazioni con una risposta su scala di 7 punti per affermazione, con punteggi più alti che indicano maggiore affaticamento. I pazienti con un punteggio medio FSS ≥ 4 sono considerati affaticati (F), mentre quelli con un punteggio medio FSS < 4 non affaticati (NF).

Parametri di qualità della vita valutati da EQ-5D-3L

EQ-5D-3L è un questionario descrittivo comprendente cinque dimensioni riguardanti mobilità, cura di sé, attività abituali, dolore/disagio e ansia/depressione. Ciascuna dimensione ha tre livelli di gravità di risposta: nessun problema, alcuni problemi, problemi estremi. Al rispondente viene chiesto di indicare il proprio stato di salute selezionando la casella accanto al livello di risposta più appropriato di ciascuna delle cinque dimensioni.

Soddisfazione del trattamento valutata da TSQM-9

Questionario sulla soddisfazione del trattamento per la sclerosi multipla (TSQM-9). Il TSQM-9 è uno strumento validato, ampiamente utilizzato, per misurare la soddisfazione del trattamento che verrà applicato nel contesto di questo studio riguardante Ofatumumab. Il TSQM-9 utilizza nove dei 14 item della versione 1.4 del TSQM, escluse cinque domande relative agli effetti collaterali dei farmaci, e comprende tre scale: la scala di efficacia, la scala di convenienza e la scala globale. I punteggi del dominio TSQM-9 vanno da 0 a 100 con punteggi più alti che rappresentano una maggiore soddisfazione su quel dominio.

Scala estesa dello stato di disabilità (EDSS)

Proporzione di pazienti con EDSS migliorato, stabile o peggiorato. Per i pazienti con un EDSS basale compreso tra 0 e 1,5, non era possibile alcun miglioramento della disabilità in base alla definizione di miglioramento del protocollo; per i pazienti con un EDSS al basale da ≥ 2 a 6 o da ≥ 6,5 a 9,5, il criterio per il miglioramento della disabilità era una diminuzione dell'EDSS di ≤ 1 o ≤ 0,5, rispettivamente. Per i pazienti con un EDSS al basale pari a 0, il criterio per il peggioramento della disabilità era un aumento dell’EDSS di ≥ 1,5, per i pazienti con un EDSS al basale compreso tra 1 e 5 o ≥ 5,5, il criterio per il peggioramento della disabilità era un aumento dell’EDSS di ≥ 1 o ≥ 0,5, rispettivamente.

Variazione di NfL nel plasma

Variazione dei neurofilamenti (NfL) nel plasma dei pazienti

Eventi avversi (EA)

Proporzione corretta per l'esposizione di pazienti con eventi avversi (AE) o eventi avversi gravi (SAE) per 100 soggetti-anno.

Tassi di interruzione dovuti a EA e/o altri motivi

Tassi di interruzione dovuti a EA e/o altri motivi