酸性コレステリルエステル加水分解酵素欠損症、ウォルマン型の臨床試験
合計85件
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisInstitut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France; National Cancer Institute... と他の協力者完了肝細胞癌 | メタボリック・シンドローム | 病的肥満 | 胆管癌 | 垂直スリーブ胃切除術 | 胆汁酸・コレステロール代謝異常症フランス
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Assistance Publique - Hôpitaux de Paris募集小児患者 | あらゆるタイプの重症複合免疫不全症 (SCID) | 部分HLA不適合同種造血幹細胞移植(HSCT)フランス
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Genzyme, a Sanofi Company完了
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Sanofi募集酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症 (ASMD)フランス
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Genzyme, a Sanofi Company完了ポンペ病 | 糖原病II型(GSD II) | 酸性マルターゼ欠損症アメリカ, ベルギー, デンマーク, フランス, ドイツ, オランダ, イギリス
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Genzyme, a Sanofi Company完了糖原病II型(GSD-II) | ポンペ病(遅発性) | 糖新生 II型 | 酸性マルターゼ欠損症 (AMD)アメリカ, フランス, カナダ, オランダ, オーストラリア
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Genzyme, a Sanofi Company完了
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Memorial Sloan Kettering Cancer Center積極的、募集していない嫌色素性腎細胞がん | 乳頭状腎細胞がん | 未分類の腎細胞がん | 進行性または転移性非淡明細胞腎細胞がん | フマル酸ヒドラターゼ欠損腎細胞癌 | コハク酸脱水素酵素欠損腎細胞がん | 集合管腎細胞がんアメリカ
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University of Pittsburgh募集リソソーム蓄積症 | 白質ジストロフィー | ニーマン・ピック病 | バテン病 | ゴーシェ病 | クラッベ病 | アルファマンノシドーシス | 大理石骨病 | テイ・サックス病 | ペリゼウス・メルツバッハ病 | サンドホフ病 | GM1 ガングリオシドーシス | MPSⅠ | MPSⅡ | 白質消失病 | 多発性スルファターゼ欠損症 | S-アデノシルホモシステイン加水分解酵素欠損症 | プリンヌクレオシドホスホリラーゼ欠損症 | MLD | モルキオ病 | MPS IV | ALD | MPSⅢ | GM3 ガングリオシドーシス | PKAN | NP欠乏症 | ガンアメリカ
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Genzyme, a Sanofi Company終了しました糖原病 2 | 糖原病II型(GSD II) | 酸性マルターゼ欠損症 | ポンペ病(乳児期発症)アメリカ, 台湾, ドイツ
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Genzyme, a Sanofi Company完了糖新生 2 酸性マルターゼ欠損症 | ポンペ病(遅発性) | 糖原病II型(GSD II)アメリカ, オランダ, イギリス, ドイツ
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Genzyme, a Sanofi Company完了
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Spark Therapeutics積極的、募集していないリソソーム蓄積症 | 糖原病II型 | 糖原病2型 | ポンペ病(遅発性) | ポンペ病 | LOPD | 酸性マルターゼ欠損症アメリカ, カナダ, オランダ, フランス, デンマーク, ドイツ, イタリア, イギリス
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Spark Therapeutics完了リソソーム蓄積症 | 糖原病2型 | ポンペ病(遅発性) | ポンペ病 | LOPD | 酸性マルターゼ欠損症アメリカ, イタリア, イギリス, オランダ, フランス, ドイツ
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Fairview University Medical Centerわからないムコ多糖症Ⅰ | ニーマン・ピック病 | ムコ多糖症 VI | ウォルマン病 | 副腎白質ジストロフィー | 異染性白質ジストロフィー | 肺合併症 | フコシドーシス | 球状細胞白質ジストロフィー | ゴーシェ病 | マンノシドーシス | I細胞疾患アメリカ
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University of Texas Southwestern Medical CenterNational Cancer Institute (NCI); Howard Hughes Medical Institute募集腎がん | 腎細胞がん | 尿路上皮がん | 遺伝性平滑筋腫症および腎細胞がん | 転移性尿路上皮がん | 嫌色素性腎細胞がん | 乳頭状腎細胞がん | HLRCC | 明細胞癌 | 転移性腎がん | フマル酸ヒドラターゼ欠損症 | コハク酸脱水素酵素欠損腎細胞癌アメリカ
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Masonic Cancer Center, University of Minnesota完了ウォルマン病 | 副腎白質ジストロフィー | 異染性白質ジストロフィー | サンフィリッポ症候群 | GM1 ガングリオシドーシス | 球状細胞白質ジストロフィー | テイ・サックス病 | サンドホフ病 | I細胞病アメリカ
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SanofiPulse Infoframe Ltd.募集
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Genzyme, a Sanofi Company募集
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Masonic Cancer Center, University of Minnesota完了ニーマン・ピック病 | ウォルマン病 | 副腎白質ジストロフィー | バテン病 | 異染性白質ジストロフィー | GM1 ガングリオシドーシス | フコシドーシス | 球状細胞白質ジストロフィー | ゴーシェ病 | テイ・サックス病 | サンドホフ病アメリカ
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Ultragenyx Pharmaceutical Inc終了しましたウィルソン病 | オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症 | 糖原病IA型スペイン, イギリス, カナダ, アメリカ, ブラジル
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Fundación Española de Hematología y Hemoterapía募集ニーマン・ピック病 | ゴーシェ病 | 脾腫 | 酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症 | ASMDスペイン
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Genzyme, a Sanofi Company終了しました
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New York Medical College完了ムコ多糖症Ⅰ | 骨髄異形成症候群 | 急性リンパ性白血病 | 急性骨髄性白血病 | ニーマン・ピック病 | ムコ多糖症 VI | ウォルマン病 | 副腎白質ジストロフィー | バテン病 | 異染性白質ジストロフィー | ダイヤモンド・ブラックファン貧血 | 重度の再生不良性貧血 | フコシドーシス | ゴーシェ病 | 無巨核球性血小板減少症 | クラッベ病アメリカ
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Calithera Biosciences, Inc完了腎細胞がん | 非小細胞肺がん | 中皮腫 | 固形腫瘍 | トリプルネガティブ乳がん | フマル酸ヒドラターゼ (FH) 欠損腫瘍 | コハク酸デヒドロゲナーゼ (SDH) 欠損消化管間質腫瘍 (GIST) | コハク酸デヒドロゲナーゼ (SDH) 欠損非消化管間質腫瘍 | イソクエン酸デヒドロゲナーゼ-1 (IDH1) および IDH2 変異を有する腫瘍 | CMyc 遺伝子の増幅を含む腫瘍アメリカ
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Masonic Cancer Center, University of Minnesota募集一般的な可変免疫不全症 | 慢性肉芽腫症 | 血球貪食性リンパ組織球症 | ウィスコット・アルドリッチ症候群 | X連鎖リンパ増殖性疾患 | ランゲルハンス細胞組織球症 | チェディアック東症候群 | グリセリ症候群 | ベアリンパ球症候群 | SCID | オーメン症候群 | 網様体形成不全 | CD40 リガンド欠損症 | 高IgM症候群アメリカ
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Sanford HealthNational Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research Foundation; Cornelia... と他の協力者募集ミトコンドリア病 | 網膜色素変性症 | 重症筋無力症 | 好酸球性胃腸炎 | 多系統萎縮症 | 平滑筋肉腫 | 白質ジストロフィー | 痔瘻 | 脊髄小脳失調症3型 | フリードライヒ失調症 | ケネディ病 | ライム病 | 血球貪食性リンパ組織球症 | 脊髄小脳失調症1型 | 脊髄小脳性運動失調2型 | 脊髄小脳失調症6型 | ウィリアムズ症候群 | ヒルシュスプルング病 | 糖原病 | 川崎病 | 短腸症候群 | 低ホスファターゼ症 | レーバー先天性黒内障 | 口臭 | アカラシア心臓 | 多発性内分泌腫瘍 | リー症候群 | アジソン病 | 多発性内分泌腫瘍2型 | 強皮症 | 多発性内分泌腫瘍1型 | 多発性内分泌腫瘍2A型 | 多発性内分泌腫瘍2B型 | 非定型溶血性尿毒症症候群 | 胆道閉鎖症 | 痙性運動失調 | WAGR症候群 | アニリディア | 一過性全健忘症 | 馬尾症候群 | レフサム... およびその他の条件アメリカ, オーストラリア
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Maastricht University Medical Center招待による登録結節性硬化症 | 基底細胞母斑症候群 | キューティスラクサ | 表皮水疱症 | 魚鱗癬 | 外胚葉異形成 | 白皮症 | 色素性乾皮症 | バート・ホッグ・デュベ症候群 | 掌蹠角化症オランダ
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Atara Biotherapeutics募集リンパ増殖性疾患 | 平滑筋肉腫 | 幹細胞移植の合併症 | 固形臓器移植の合併症 | エプスタイン・バーウイルス(EBV)関連疾患 | EBV+ 移植後リンパ増殖性疾患 (EBV+ PTLD) | 同種造血細胞移植 | EBV+肉腫 | 原発性免疫不全を伴うEBV+リンパ増殖性疾患(EBV+ PID LPD) | 後天性(非先天性)免疫不全を伴うEBV+リンパ増殖性疾患(EBV+ AID LPD) | EBV+ 中枢神経系における移植後リンパ増殖性疾患 (EBV+ CNS PTLD)アメリカ, オーストリア, ベルギー, フランス, イタリア, スペイン, イギリス
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UK Kidney Association募集血管炎 | ALアミロイドーシス | 結節性硬化症 | ファブリー病 | シスチン尿症 | 限局性糸球体硬化症 | 伊賀腎症 | バーター症候群 | 赤芽球癆 | 膜性腎症 | 非定型溶血性尿毒症症候群 | 常染色体優性多発性嚢胞腎 | シスチノーシス | 腎盂炎 | BK腎症 | カルシフィラキシー | ギテルマン症候群 | C3 糸球体症 | 高密度沈着症 | 膜性増殖性糸球体腎炎 | アルポート症候群 | 後腹膜線維症 | 原発性高シュウ酸尿症 | 腎性尿崩症 | 線維筋性異形成 | へこみ病 | ロウ症候群 | アデニンホスホリボシルトランスフェラーゼ欠損症 | 常染色体劣性多発性嚢胞腎 | デニス・ドラシュ症候群 | ステロイド抵抗性ネフローゼ症候群 | 線維性糸球体腎炎 | 鎌状赤血球症 | 爪の膝蓋骨症候群 | ステロイド感受性ネフローゼ症候群 | モノクローナル... およびその他の条件イギリス
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Atara Biotherapeutics利用できないリンパ増殖性疾患 | 幹細胞移植の合併症 | エプスタイン-バーウイルス (EBV) 感染症 | EBV+ 関連リンパ腫 | EBV+ 関連移植後リンパ増殖性疾患 (EBV+ PTLD) | エプスタイン・バーウイルス血症 | リンパ腫、エイズ関連 | 原発性免疫不全(PID)を伴うエプスタイン-バーウイルス関連リンパ増殖性疾患(EBV+ LPD) | 平滑筋肉腫(LMS) | 上咽頭がん(NPC) | 後天性免疫不全症(AID)を伴うエプスタイン-バーウイルス関連リンパ増殖性疾患(EBV + LPD) | 固形臓器移植の合併症